Лечение РТПХ у реципиентов трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) с использованием ААТ плюс кортикостероиды (КС) по сравнению с одними кортикостероидами (BMT CTN 1705)
29 июня 2026 г. обновлено: CSL Behring
Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое многоцентровое исследование фазы III альфа-1-антитрипсина (ААТ) в сочетании с кортикостероидами по сравнению с одними кортикостероидами для лечения острой реакции трансплантат против хозяина (РТПХ) с высоким риском после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (БМТ КТН 1705)
В исследовании CSL964_5001 будет изучаться эффективность ААТ с кортикостероидами по сравнению с монотерапией кортикостероидами в качестве терапии первой линии для пациентов с острой РТПХ высокого риска.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
136
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
- Stanford University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- Moffitt Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- Northside Hospital
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322-1059
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- IU Hospital
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
- Univ. of Kansas Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-0312
- U-M Medical Center
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Karmanos Cancer Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- MSKCC
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
- Levine Cancer Center
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Duke
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44124
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Ohio State Univ.Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Center for Gene Therapy
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
- Virginia Commonwealth Univ.
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
- Fred Hutchinson Clinic
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в возрасте 12 лет и старше
- Начальное проявление острой РТПХ после аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток по любому показанию
- Любой трансплантат или донорский источник или интенсивность кондиционирования
- Клинический диагноз острой РТПХ, требующей системной терапии кортикостероидами
Критерий исключения:
- Предшествующее экзогенное воздействие ААТ для профилактики РТПХ
- Рецидивирующее, прогрессирующее или персистирующее злокачественное новообразование
- Хроническая РТПХ de novo или перекрестный синдром, развивающийся до или присутствующий во время регистрации
- Прием других препаратов для лечения РТПХ
- Получение системных КС по любым показаниям в течение 7 дней до начала острой РТПХ
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ААТ
Альфа-1-антитрипсин (ААТ) представляет собой лиофилизированный порошок для внутривенного введения.
|
ААТ – лиофилизированный препарат для внутривенного введения.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Раствор альбумина вводят внутривенно
|
Раствор альбумина вводят внутривенно
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Overall Response Rate (ORR) to Acute Graft-versus-Host Disease (GVHD) Treatment
Временное ограничение: At Day 28
|
The overall response is defined as having a CR or PR at Day 28, along with: being alive, free of any next-line GVHD therapy, and free of escalation of prednisone-equivalent steroid dose to 2.5 milligrams per kilogram (mg/kg)/day or more.
The percentage of participants with CR or PR is reported here.
Wilson score confidence intervals (CIs) are reported here as a measure of dispersion.
The CR was defined as a score of 0 for the GVHD staging in all evaluable organs.
The PR was defined as an improvement in one or more organs involved with GVHD symptoms without progression in others.
Acute GVHD was graded and assessed for response based on Harris (Mount Sinai Acute GVHD International Consortium [MAGIC]) criteria (stage 0, 1, 2, 3, 4) for skin, liver, upper gastrointestinal (GI) tract, and lower GI tract.
Participants who had an escalation of prednisone-equivalent steroid dose to 2.5 mg/kg/day or higher were classified as non-responders (NR).
|
At Day 28
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Продолжительность ответа (DOR)
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
DOR определяли как время от ответа 28-го дня (CR или PR) до тех пор, пока не произойдет первое из следующих событий: прогрессирование острой GVHD, смерть, любая терапия GVHD следующей линии или эскалация преднизон-эквивалентных стероидов до или равных (> =) 2,5 мг/кг/день.
Wald CIS сообщается здесь как мера дисперсии.
|
До 12 месяцев
|
|
Количество участников с нерелопсной смертностью (NRM) событие
Временное ограничение: Через 6 и 12 месяцев
|
Событие NRM была смерть без предварительных доказательств рецидива/прогрессирования первичного заболевания, где рецидив/прогрессирование рассматривалось как конкурирующий риск.
Совокупная заболеваемость NRM через 6 и 12 месяцев после трансэндомизации представлена здесь для этой меры результата.
|
Через 6 и 12 месяцев
|
|
Количество в целом и событиях выживаемости без прогрессирования
Временное ограничение: Через 6 и 12 месяцев
|
Событие общего выживания (ОС) была смерть от любой причины, в то время как событие для выживаемости без прогрессирования (PFS) была смертью от любой причины или рецидива/прогрессирование первичного заболевания.
|
Через 6 и 12 месяцев
|
|
Количество участников с выживаемостью без GVHD
Временное ограничение: На 56 -й день
|
Выживаемость без GVHD определялась как живые участники, свободные от острого или хронического GVHD и свободного от какой-либо терапии GVHD следующей линии или эскалации стероидов до> = 2,5 мг/кг/день преднизон или эквивалент лечения GVHD.
|
На 56 -й день
|
|
Процент участников с ответом
Временное ограничение: На 7, 14, 21, 28, 56 и 86
|
Процент участников с CR, PR (включая подмножество с очень хорошим частичным ответом [VGPR]) и неудачей лечения (TF).
Обозначение TF состояло из участников с NR, смешанным ответом (MR) или прогрессированием.
Инициирование дополнительных системных (следующих) GVHD-терапии, эскалация дозы из эквивалентной преднизона до> = 2,5 мг/кг/день или смерть от любой причины до того, как сроки оценки также считались TF.
Одновременный Goodman CIS предоставляется для пропорций категории для каждого руки в каждое время оценки.
|
На 7, 14, 21, 28, 56 и 86
|
|
Процент участников с ответом, позволяющим одобренную терапию следующей линии
Временное ограничение: На 7, 14, 21, 28, 56 и 86
|
Процент участников с CR, PR (включая подмножество VGPR) и TF, позволяющие лечить с помощью следующей терапии.
Обозначение TF состояло из участников с NR, MR или Progression.
Эскалация преднизона-эквивалентной дозы стероидов до> = 2,5 мг/кг/день или смерти от любой причины до временной точки оценки также считалась TF.
Одновременный Goodman CIS предоставляется для пропорций категории для каждого руки в каждое время оценки.
|
На 7, 14, 21, 28, 56 и 86
|
|
Частота системных инфекций 2 -го класса.
Временное ограничение: До 90 дней (в том числе через 30 дней после последней дозы учебного препарата)
|
Совокупная частота системных инфекций 2 -го класса.
Системные инфекции от 2 до 3 были определены в соответствии с Руководством по трансплантации клинических испытаний крови и костного мозга (BMT CTN) процедур.
|
До 90 дней (в том числе через 30 дней после последней дозы учебного препарата)
|
|
Процент участников с побочными явлениями с побочными эффектами с отменом лечения (TEAES)
Временное ограничение: До 30 дней после последней дозы учебного препарата
|
Заболеваемость с 3 до 5 классов (согласно общим критериям терминологии для нежелательных явлений [CTCAE] версия 5.0).
Оценка CIS WILSON сообщается здесь как мера дисперсии.
|
До 30 дней после последней дозы учебного препарата
|
|
Кумулятивная частота хронического GVHD
Временное ограничение: Через 6 и 12 месяцев
|
Хронический GVHD был определен в соответствии с критериями консенсуса Национального института здравоохранения (NIH).
Диагноз хронического GVHD любой тяжести (легкая, умеренная или тяжелая) считалась событием для этого показателя результата, когда смерть до CGVHD рассматривалась как конкурирующий риск.
|
Через 6 и 12 месяцев
|
|
Кумулятивная заболеваемость рецидива заболевания/ прогрессирование первичных заболеваний
Временное ограничение: Через 6 месяцев и 12 месяцев
|
Совокупная частота рецидивов/прогрессирования первичного заболевания, с смертью до рецидива/прогрессирования, рассматриваемой как конкурирующий риск.
Смерть без предварительного рецидива/прогрессирования рассматривалась как конкурирующий риск рецидива/прогрессирования.
|
Через 6 месяцев и 12 месяцев
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
DOR - Дополнительный анализ
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
DOR был определен как время с ответа 28-го дня (CR или PR) до тех пор, пока не произойдет первое из следующих событий: смерть, любая терапия GVHD следующей линии или эскалация преднизон-эквивалентных стероидов до> = 2,5 мг/кг/день.
Wald CIS сообщается здесь как мера дисперсии.
|
До 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, CSL Behring
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 января 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
11 сентября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
26 июня 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 ноября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 ноября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 ноября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CSL964_5001 / BMT CTN 1705
- BMT CTN Protocol 1705 (Другой идентификатор: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
CSL рассмотрит запросы на обмен индивидуальными данными пациентов (IPD) от групп систематического обзора или добросовестных исследователей. Для получения информации о процессе и требованиях к подаче добровольного запроса на обмен данными для IPD, пожалуйста, свяжитесь с CSL по адресу Clinicaltrials@cslbehring.com.
Применимое законодательство о конфиденциальности в конкретной стране и другие законы и правила будут учитываться и могут препятствовать обмену IPD.
Если запрос одобрен и исследователь подписал соответствующее соглашение об обмене данными, IPD, который был должным образом анонимизирован, будет доступен.
Сроки обмена IPD
Запросы IPD можно подавать в CSL не ранее, чем через 12 месяцев после публикации результатов этого исследования в виде статьи, размещенной на общедоступном веб-сайте.
Критерии совместного доступа к IPD
Запросы могут быть сделаны только группами систематического обзора или добросовестными исследователями, чье предполагаемое использование IPD носит некоммерческий характер и было одобрено внутренним комитетом по обзору.
Запрос IPD не будет рассматриваться CSL, за исключением случаев, когда предлагаемый исследовательский вопрос направлен на ответ на важный и неизвестный вопрос медицинской науки или ухода за пациентами, как это определено внутренним комитетом по рассмотрению CSL.
Запрашивающая сторона должна заключить соответствующее соглашение об обмене данными, прежде чем IPD станет доступным.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .