코르티코스테로이드 단독(BMT CTN 1705)과 비교하여 AAT 플러스 코르티코스테로이드(CS)를 사용한 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 수혜자의 GVHD 치료
2026년 6월 29일 업데이트: CSL Behring
동종이계 조혈 줄기 세포 이식 후 고위험 급성 이식편대숙주병(GVHD) 치료를 위해 코르티코스테로이드와 코르티코스테로이드 단독 병용 요법을 병용한 알파 1 항트립신(AAT)의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 다기관 임상 3상 시험 (비엠티 CTN 1705)
연구 CSL964_5001은 고위험 급성 GVHD 환자를 위한 1차 요법으로서 코르티코스테로이드 단독과 비교하여 코르티코스테로이드와 함께 AAT의 효능을 조사할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
136
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- Moffitt Cancer Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Northside Hospital
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322-1059
- Emory University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- IU Hospital
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Kansas
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Westwood, Kansas, 미국, 66205
- Univ. of Kansas Cancer Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-0312
- U-M Medical Center
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Karmanos Cancer Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- MSKCC
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- Levine Cancer Center
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44124
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State Univ.Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Center for Gene Therapy
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth Univ.
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- Fred Hutchinson Clinic
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- University Of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 12세 이상 환자
- 모든 적응증에 대한 동종 조혈 세포 이식 후 급성 GVHD의 초기 제시
- 모든 이식편 또는 기증자 소스 또는 컨디셔닝 강도
- 코르티코스테로이드를 이용한 전신 요법이 필요한 급성 GVHD의 임상 진단
제외 기준:
- GVHD 예방을 위한 사전 외인성 AAT 노출
- 재발, 진행 또는 지속적인 악성 종양
- de novo 만성 GVHD 또는 등록 시점 이전 또는 현재 발생하는 중첩 증후군
- GVHD 치료를 위한 다른 약물 투여
- 급성 GVHD 발병 전 7일 이내에 모든 적응증에 대해 전신 CS를 받은 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AAT
알파-1 항트립신(AAT)은 정맥 투여용 동결 건조 분말입니다.
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AAT는 정맥주사를 위한 동결건조 제품입니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
알부민 용액을 정맥 주사
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알부민 용액을 정맥 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Overall Response Rate (ORR) to Acute Graft-versus-Host Disease (GVHD) Treatment
기간: At Day 28
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The overall response is defined as having a CR or PR at Day 28, along with: being alive, free of any next-line GVHD therapy, and free of escalation of prednisone-equivalent steroid dose to 2.5 milligrams per kilogram (mg/kg)/day or more.
The percentage of participants with CR or PR is reported here.
Wilson score confidence intervals (CIs) are reported here as a measure of dispersion.
The CR was defined as a score of 0 for the GVHD staging in all evaluable organs.
The PR was defined as an improvement in one or more organs involved with GVHD symptoms without progression in others.
Acute GVHD was graded and assessed for response based on Harris (Mount Sinai Acute GVHD International Consortium [MAGIC]) criteria (stage 0, 1, 2, 3, 4) for skin, liver, upper gastrointestinal (GI) tract, and lower GI tract.
Participants who had an escalation of prednisone-equivalent steroid dose to 2.5 mg/kg/day or higher were classified as non-responders (NR).
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At Day 28
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응답 기간 (DOR)
기간: 최대 12 개월
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DOR은 28 일 반응 (CR 또는 PR)부터 다음의 첫 번째 사건 중 첫 번째 사건이 발생할 때까지 시간으로 정의되었다 : 급성 GVHD의 진행, 사망, 차세대 GVHD 요법 또는 프레드니손-동등한 스테로이드의 에스컬레이션은 (> =) 2.5 mg/kg/day보다 더 크다.
Wald CIS는 여기서 분산의 척도로보고됩니다.
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최대 12 개월
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비 복사 사망률 (NRM) 이벤트 참가자 수
기간: 6 개월과 12 개월
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NRM의 사건은 일차 질환의 재발/진행에 대한 사전 증거가없는 사망으로, 재발/진행이 경쟁 위험으로 취급되었습니다.
이 결과 측정에 대해 랜덤 화 후 6 개월 및 12 개월에 NRM의 누적 발생률이 여기에보고됩니다.
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6 개월과 12 개월
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전반적인 및 무 진행 생존 사건의 수
기간: 6 개월과 12 개월
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전반적인 생존 (OS)의 사건은 모든 원인으로 인한 사망이었고, 무 진행 생존 (PFS)을위한 사건은 일차 질환의 원인으로 인한 사망이었다.
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6 개월과 12 개월
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GVHD가없는 생존 참가자 수
기간: 56 일에
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GVHD가없는 생존율은 참가자가 살아 있거나, 급성 또는 만성 GVHD가 없으며, 다음 선 GVHD 요법 또는 스테로이드의 에스컬레이션이없는 것으로 정의되었다.
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56 일에
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응답이있는 참가자의 비율
기간: 7 일, 14 일, 21 일, 28 일, 56 일 및 86 일
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CR, PR 참가자의 비율 (매우 좋은 부분 응답 [VGPR]을 가진 서브 세트 포함) 및 치료 실패 (TF).
TF의 지정은 NR, 혼합 응답 (MR) 또는 진행에 대한 참가자로 구성되었습니다.
추가적인 전신 (다음 선) GVHD 요법의 개시, 프레드니손 등가 스테로이드 용량의 에스컬레이션> = 2.5 mg/kg/일 또는 평가 시점 이전의 원인으로 인한 사망도 TF로 간주되었다.
각 평가 시간에서 각 ARM에 대한 범주 비율에 대해 동시 Goodman CI가 제공됩니다.
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7 일, 14 일, 21 일, 28 일, 56 일 및 86 일
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승인 된 차세대 치료를 허용하는 응답이있는 참가자의 비율
기간: 7 일, 14 일, 21 일, 28 일, 56 일 및 86 일
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CR, PR 참가자 (VGPR 서브 세트 포함) 및 TF의 비율은 차세대 요법으로 치료할 수 있습니다.
TF의 지정은 NR, MR 또는 Progression의 참가자로 구성되었습니다.
Prednisone- 동등한 스테로이드 복용량의 에스컬레이션은> = 2.5 mg/kg/일 또는 사망으로 평가 시점이 TF로 간주되었습니다.
각 평가 시간에서 각 ARM에 대한 범주 비율에 대해 동시 Goodman CI가 제공됩니다.
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7 일, 14 일, 21 일, 28 일, 56 일 및 86 일
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2 ~ 3 학년 전신 감염의 발병률
기간: 최대 90 일 (연구 약물의 마지막 복용량 후 30 일 포함)
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2 ~ 3 등급의 전신 감염의 누적 발생률.
2 ~ 3 등급의 전신 감염은 혈액 및 골수 이식 임상 시험 네트워크 (BMT CTN) 시술 매뉴얼에 따라 정의되었습니다.
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최대 90 일 (연구 약물의 마지막 복용량 후 30 일 포함)
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3 ~ 5 학년 참가자의 비율 치료 부작용 부작용 (TEAES)
기간: 연구 약물의 마지막 복용량 후 최대 30 일
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3 ~ 5 학년 TEAE의 발생률 (부작용에 대한 일반적인 용어 기준 당 [CTCAE] 버전 5.0).
Wilson Score CIS는 여기서 분산의 척도로보고됩니다.
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연구 약물의 마지막 복용량 후 최대 30 일
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만성 GVHD의 누적 발생률
기간: 6 개월과 12 개월
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만성 GVHD는 국립 보건원 (NIH) 합의 기준에 따라 정의되었습니다.
심각성 (경증, 중등도 또는 중증)의 만성 GVHD 진단은이 결과 측정의 사건으로 간주되었으며, CGVHD 전 사망은 경쟁 위험으로 취급되었습니다.
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6 개월과 12 개월
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일차 질환의 질병 재발/ 진행의 누적 발생률
기간: 6 개월 및 12 개월
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경쟁 위험으로 취급되는 재발/진행 전 사망과 함께 1 차 질환의 재발/진행의 누적 발생률.
사전 재발/진보가없는 사망은 재발/진행에 대한 경쟁 위험으로 취급되었습니다.
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6 개월 및 12 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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DOR- 보충 분석
기간: 최대 12 개월
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DOR은 28 일 반응 (CR 또는 PR)의 첫 번째 사건 중 첫 번째 사건이 발생할 때까지 시간으로 정의되었다 : 사망, 차세대 GVHD 요법 또는 프레드니손-동등한 스테로이드의 에스컬레이션> = 2.5 mg/kg/day.
Wald CIS는 여기서 분산의 척도로보고됩니다.
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최대 12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
수사관
- 연구 책임자: Study Director, CSL Behring
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 9일
기본 완료 (실제)
2023년 9월 11일
연구 완료 (실제)
2024년 6월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 15일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 29일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CSL964_5001 / BMT CTN 1705
- BMT CTN Protocol 1705 (기타 식별자: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
CSL은 체계적 검토 그룹 또는 선의의 연구자로부터 개별 환자 데이터(IPD)를 공유해 달라는 요청을 고려할 것입니다. IPD에 대한 자발적인 데이터 공유 요청을 제출하기 위한 프로세스 및 요구 사항에 대한 정보는 clinicaltrials@cslbehring.com으로 CSL에 문의하십시오.
해당 국가별 개인 정보 보호 및 기타 법률 및 규정을 고려하여 IPD 공유를 방지할 수 있습니다.
요청이 승인되고 연구원이 적절한 데이터 공유 계약을 체결한 경우 적절하게 익명화된 IPD를 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
IPD 요청은 공개 웹사이트에서 사용할 수 있는 기사를 통해 이 연구 결과가 게시된 후 12개월 이내에 CSL에 제출할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
IPD 사용 제안이 본질적으로 비상업적이며 내부 검토 위원회의 승인을 받은 체계적 검토 그룹 또는 선의의 연구자만 요청을 할 수 있습니다.
제안된 연구 질문이 CSL의 내부 검토 위원회에서 결정한 바와 같이 중요하고 알려지지 않은 의학 또는 환자 치료 질문에 대한 답변을 추구하지 않는 한 CSL은 IPD 요청을 고려하지 않습니다.
요청 당사자는 IPD를 사용할 수 있게 되기 전에 적절한 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .