与单独使用皮质类固醇相比，使用 AAT 加皮质类固醇 (CS) 治疗造血干细胞移植 (HSCT) 受者的 GVHD (BMT CTN 1705)
2024年2月5日 更新者：CSL Behring
Alpha 1 的随机、双盲、安慰剂对照多中心 III 期试验 - 抗胰蛋白酶 (AAT) 联合皮质类固醇与单独使用皮质类固醇治疗异基因造血干细胞移植后高危急性移植物抗宿主病 (GVHD) (BMT CTN 1705)
研究 CSL964_5001 将研究 AAT 联合皮质类固醇与单独使用皮质类固醇作为高危急性 GVHD 患者一线治疗的疗效
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
136
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Trial Registration Coordinator
- 电话号码：610-878-4000
- 邮箱：clinicaltrials@cslbehring.com
学习地点
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California
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Stanford、California、美国、94305
- Stanford University
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32608
- University of Florida
-
Tampa、Florida、美国、33612
- Moffitt Cancer Center
-
-
Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30342
- Northside Hospital
-
Atlanta、Georgia、美国、30322-1059
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- IU Hospital
-
-
Kansas
-
Westwood、Kansas、美国、66205
- Univ. of Kansas Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109-0312
- U-M Medical Center
-
Detroit、Michigan、美国、48201
- Karmanos Cancer Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10065
- MSKCC
-
-
North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、美国、28204
- Levine Cancer Center
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44124
- Cleveland Clinic
-
Columbus、Ohio、美国、43210
- Ohio State Univ.Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston、Texas、美国、77030
- Center for Gene Therapy
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、美国、23298
- Virginia Commonwealth Univ.
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98109
- Fred Hutchinson Clinic
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、美国、53705
- University of Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 12 岁或以上的患者
- 任何适应症异基因造血细胞移植后急性 GVHD 的初始表现
- 任何移植物或供体来源或调节强度
- 需要皮质类固醇全身治疗的急性 GVHD 的临床诊断
排除标准：
- 用于 GVHD 预防的先前外源性 AAT 暴露
- 复发、进展或持续的恶性肿瘤
- 在入组前或入组时出现新发慢性 GVHD 或重叠综合征
- 接受其他药物治疗 GVHD
- 在急性 GVHD 发作前 7 天内接受任何适应症的全身 CS
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：亚特兰大
Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 是一种用于静脉内给药的冻干粉
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AAT是一种用于静脉给药的冻干产品
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
静脉注射白蛋白溶液
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静脉注射白蛋白溶液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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对急性移植物抗宿主病 (GVHD) 治疗有完全或部分反应的参与者百分比
大体时间：随机分组后 28 天
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急性 GVHD 将根据 Harris 标准（第 0、1、2、3、4 期）对皮肤、肝脏、上消化道 (GI) 道和下消化道进行分级和评估反应。 完全反应 (CR) 定义为所有可评估器官的 GVHD 分期得分为 0。 部分反应 (PR) 定义为涉及 GVHD 症状的一个或多个器官有所改善，而其他器官没有进展。 |
随机分组后 28 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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缓解持续时间 (DOR)
大体时间：随机分组后长达 12 个月
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DOR 定义为从第 28 天反应（CR 或 PR）到以下任何事件的时间：急性 GVHD 的复发/进展，急性 GVHD 的新全身补救治疗，类固醇重新升级至大于或等于 2.5 mg/ kg 泼尼松或等效物，或因任何原因死亡。
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随机分组后长达 12 个月
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非复发死亡率 (NRM) 参与者的百分比
大体时间：随机分组后长达 12 个月
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NRM 的事件是没有原发疾病复发/进展的先前证据的死亡，其中复发/进展被视为竞争风险。
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随机分组后长达 12 个月
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总生存期和无进展生存期的参与者百分比
大体时间：随机分组后长达 12 个月
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总生存期的事件是任何原因导致的死亡，而无进展生存期的事件是任何原因导致的死亡或原发疾病的复发/进展。
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随机分组后长达 12 个月
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无 GVHD 存活的参与者百分比
大体时间：随机分组后第 56 天
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活着的、没有活动性急性或慢性 GVHD 并且没有其他全身性药物或为治疗 GVHD 而添加的类固醇升级的患者将被视为该终点的成功。
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随机分组后第 56 天
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有回应的参与者百分比
大体时间：随机分组后第 7、14、21、28、56 和 86 天
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CR、PR（包括 VGPR 子集）和治疗失败 (TF) 的患者比例。
TF 的指定将包括无反应（NR）、混合反应（MR）、进展或开始额外全身（二线）GVHD 治疗或类固醇升级的患者。
任何原因导致的死亡也将被视为 TF。
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随机分组后第 7、14、21、28、56 和 86 天
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患有 2 至 3 级全身感染的参与者百分比
大体时间：最后一次研究药物给药后最多 30 天
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2 至 3 级全身感染的发生率。
根据 BMT CTN 程序手册定义 2 至 3 级全身感染。
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最后一次研究药物给药后最多 30 天
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发生 3 至 5 级治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：最后一次研究药物给药后最多 30 天
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3 至 5 级 TEAE 的发生率（根据不良事件通用术语标准 [CTCAE] 5.0 版）
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最后一次研究药物给药后最多 30 天
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慢性 GVHD 参与者的百分比
大体时间：随机分组后长达 12 个月
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慢性 GVHD 是根据美国国立卫生研究院 (NIH) 共识标准定义的。
任何严重程度（轻度、中度或重度）的慢性 GVHD 的诊断都被视为该终点的事件。
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随机分组后长达 12 个月
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疾病复发的参与者百分比
大体时间：随机分组后长达 12 个月
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原发疾病复发/进展的累积发生率，复发/进展前的死亡被视为竞争风险。
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随机分组后长达 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
合作者
调查人员
- 研究主任：Study Director、CSL Behring
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月9日
初级完成 (估计的)
2024年5月1日
研究完成 (估计的)
2024年5月1日
研究注册日期
首次提交
2019年11月15日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月15日
首次发布 (实际的)
2019年11月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月5日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- CSL964_5001 / BMT CTN 1705
- BMT CTN Protocol 1705 (其他标识符：Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
CSL 将考虑来自系统审查小组或真正的研究人员的共享个体患者数据 (IPD) 的请求。 有关提交 IPD 自愿数据共享请求的流程和要求的信息，请通过 clinicaltrials@cslbehring.com 联系 CSL。
将考虑适用的特定国家/地区的隐私和其他法律法规，并可能阻止共享 IPD。
如果请求获得批准并且研究人员已执行适当的数据共享协议，则可以使用已适当匿名化的 IPD。
IPD 共享时间框架
IPD 请求可以在本研究结果通过公共网站上的文章发布后的 12 个月内提交给 CSL。
IPD 共享访问标准
请求只能由系统审查小组或真正的研究人员提出，他们对 IPD 的拟议用途本质上是非商业性的，并且已获得内部审查委员会的批准。
CSL 不会考虑 IPD 请求，除非提出的研究问题旨在回答 CSL 内部审查委员会确定的重要且未知的医学或患者护理问题。
在 IPD 可用之前，请求方必须执行适当的数据共享协议。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT)的临床试验
-
Grifols Therapeutics LLC完全的
-
CSL Behring招聘中急性移植物抗宿主病美国, 大韩民国, 西班牙, 澳大利亚, 德国, 意大利, 火鸡, 日本
-
Grifols Therapeutics LLC完全的
-
Kamada, Ltd.完全的
-
University of Colorado, DenverOmni Bio Pharmaceutical, Inc.完全的