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Trattamento della GVHD nei destinatari di trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) utilizzando AAT più corticosteroidi (CS) rispetto ai soli corticosteroidi (BMT CTN 1705)

5 febbraio 2024 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di fase III multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'alfa 1 - antitripsina (AAT) in combinazione con corticosteroidi rispetto ai soli corticosteroidi per il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) ad alto rischio dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (BMT CTN 1705)

Lo studio CSL964_5001 esaminerà l'efficacia della TAA con corticosteroidi rispetto ai soli corticosteroidi come terapia di prima linea per i pazienti con GVHD acuta ad alto rischio

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

136

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322-1059
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • IU Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Univ. of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-0312
        • U-M Medical Center
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Karmanos Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • MSKCC
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Levine Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44124
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State Univ.Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Center for Gene Therapy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth Univ.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età pari o superiore a 12 anni
  • Presentazione iniziale di GVHD acuta dopo trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche per qualsiasi indicazione
  • Qualsiasi fonte di innesto o donatore o intensità di condizionamento
  • Diagnosi clinica di GVHD acuta che richiede una terapia sistemica con corticosteroidi

Criteri di esclusione:

  • Precedente esposizione ad AAT esogeno per la profilassi della GVHD
  • Malignità recidivante, in progressione o persistente
  • GVHD cronica de novo o sindrome da sovrapposizione che si sviluppa prima o è presente al momento dell'arruolamento
  • Ricezione di altri farmaci per il trattamento della GVHD
  • Ricezione di CS sistemico per qualsiasi indicazione entro 7 giorni prima dell'inizio della GVHD acuta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AT
L'alfa-1 antitripsina (AAT) è una polvere liofilizzata per somministrazione endovenosa
Biologico: Alfa-1 antitripsina (AAT)
AAT è un prodotto liofilizzato per somministrazione endovenosa
Altri nomi:
  • Inibitore dell'alfa-1 proteinasi (A1-P1)
Comparatore placebo: Placebo
Soluzione di albumina somministrata per via endovenosa
Droga: Placebo
Soluzione di albumina somministrata per via endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta completa o parziale al trattamento acuto della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la randomizzazione

La GVHD acuta sarà classificata e valutata per la risposta in base ai criteri di Harris (fase 0, 1, 2, 3, 4) per pelle, fegato, tratto gastrointestinale superiore (GI) e tratto gastrointestinale inferiore. La risposta completa (CR) è definita come un punteggio pari a 0 per la stadiazione della GVHD in tutti gli organi valutabili.

La risposta parziale (PR) è definita come miglioramento in uno o più organi coinvolti con i sintomi della GVHD senza progressione negli altri.
28 giorni dopo la randomizzazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo la randomizzazione
Il DOR è definito come il tempo trascorso dalla risposta al giorno 28 (CR o PR) a uno qualsiasi dei seguenti eventi: recidiva/progressione della GVHD acuta, nuova terapia sistemica di salvataggio per la GVHD acuta, nuova intensificazione degli steroidi a un livello maggiore o uguale a 2,5 mg/ kg di prednisone o equivalente, o morte per qualsiasi causa.
fino a 12 mesi dopo la randomizzazione
Percentuale di partecipanti con mortalità non da recidiva (NRM)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo la randomizzazione
Un evento di NRM è la morte senza precedente evidenza di recidiva/progressione della malattia primaria, dove la recidiva/progressione è trattata come un rischio concorrente.
fino a 12 mesi dopo la randomizzazione
Percentuale di partecipanti con sopravvivenza globale e sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo la randomizzazione
Un evento per la sopravvivenza globale è la morte per qualsiasi causa, mentre un evento per la sopravvivenza libera da progressione è la morte per qualsiasi causa o recidiva/progressione della malattia primaria.
fino a 12 mesi dopo la randomizzazione
Percentuale di partecipanti con sopravvivenza libera da GVHD
Lasso di tempo: Giorno 56 post-randomizzazione
I pazienti vivi, privi di GVHD acuta o cronica attiva e senza altri agenti sistemici o escalation di steroidi aggiunti per il trattamento della GVHD saranno considerati positivi per questo endpoint.
Giorno 56 post-randomizzazione
Percentuale di partecipanti con risposta
Lasso di tempo: Al giorno 7, 14, 21, 28, 56 e 86 dopo la randomizzazione
La proporzione di pazienti con CR, PR (incluso il sottogruppo con VGPR) e fallimento del trattamento (TF). La designazione di TF consisterà in pazienti senza risposta (NR), risposta mista (MR), progressione o inizio di terapie GVHD sistemiche aggiuntive (di seconda linea) o escalation di steroidi. Anche la morte per qualsiasi causa sarà considerata una TF.
Al giorno 7, 14, 21, 28, 56 e 86 dopo la randomizzazione
Percentuale di partecipanti con infezioni sistemiche di grado da 2 a 3
Lasso di tempo: fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
L'incidenza di infezioni sistemiche di grado da 2 a 3. Le infezioni sistemiche di grado da 2 a 3 saranno definite secondo il Manuale delle procedure BMT CTN.
fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) di grado da 3 a 5
Lasso di tempo: fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
L'incidenza di TEAE di grado da 3 a 5 (secondo Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] Versione 5.0)
fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
Percentuale di partecipanti con GVHD cronica
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo la randomizzazione
La GVHD cronica è definita in base ai criteri di consenso del National Institutes of Health (NIH). La diagnosi di GVHD cronica di qualsiasi gravità (lieve, moderata o grave) è considerata un evento per questo endpoint.
fino a 12 mesi dopo la randomizzazione
Percentuale di partecipanti con recidiva della malattia
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo la randomizzazione
L'incidenza cumulativa di recidiva/progressione della malattia primaria, con la morte prima della recidiva/progressione trattata come rischio concorrente.
fino a 12 mesi dopo la randomizzazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 gennaio 2020

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

19 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

6 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL964_5001 / BMT CTN 1705
  • BMT CTN Protocol 1705 (Altro identificatore: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL prenderà in considerazione le richieste di condivisione dei dati dei singoli pazienti (IPD) da parte di gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinicaltrials@cslbehring.com.

La privacy specifica del paese applicabile e altre leggi e regolamenti saranno presi in considerazione e potrebbero impedire la condivisione di IPD.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un accordo di condivisione dei dati appropriato, saranno disponibili DPI che sono stati opportunamente anonimizzati.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di IPD possono essere presentate al CSL non prima di 12 mesi dalla pubblicazione dei risultati di questo studio tramite un articolo reso disponibile su un sito web pubblico.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Le richieste possono essere fatte solo da gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede il cui uso proposto dell'IPD è di natura non commerciale ed è stato approvato da un comitato di revisione interno.

Una richiesta di IPD non sarà presa in considerazione da CSL a meno che la domanda di ricerca proposta non cerchi di rispondere a una domanda significativa e sconosciuta di scienza medica o cura del paziente, come determinato dal comitato di revisione interno di CSL.

La parte richiedente deve sottoscrivere un accordo di condivisione dei dati appropriato prima che IPD sia reso disponibile.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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