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Trattamento della GVHD nei destinatari di trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) utilizzando AAT più corticosteroidi (CS) rispetto ai soli corticosteroidi (BMT CTN 1705)

28 agosto 2025 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di fase III multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'alfa 1 - antitripsina (AAT) in combinazione con corticosteroidi rispetto ai soli corticosteroidi per il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) ad alto rischio dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (BMT CTN 1705)

Lo studio CSL964_5001 esaminerà l'efficacia della TAA con corticosteroidi rispetto ai soli corticosteroidi come terapia di prima linea per i pazienti con GVHD acuta ad alto rischio

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

136

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322-1059
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • IU Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Univ. of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-0312
        • U-M Medical Center
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Karmanos Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • MSKCC
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Levine Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44124
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State Univ.Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Center for Gene Therapy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth Univ.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età pari o superiore a 12 anni
  • Presentazione iniziale di GVHD acuta dopo trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche per qualsiasi indicazione
  • Qualsiasi fonte di innesto o donatore o intensità di condizionamento
  • Diagnosi clinica di GVHD acuta che richiede una terapia sistemica con corticosteroidi

Criteri di esclusione:

  • Precedente esposizione ad AAT esogeno per la profilassi della GVHD
  • Malignità recidivante, in progressione o persistente
  • GVHD cronica de novo o sindrome da sovrapposizione che si sviluppa prima o è presente al momento dell'arruolamento
  • Ricezione di altri farmaci per il trattamento della GVHD
  • Ricezione di CS sistemico per qualsiasi indicazione entro 7 giorni prima dell'inizio della GVHD acuta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AT
L'alfa-1 antitripsina (AAT) è una polvere liofilizzata per somministrazione endovenosa
Biologico: Alfa-1 antitripsina (AAT)
AAT è un prodotto liofilizzato per somministrazione endovenosa
Altri nomi:
  • Inibitore dell'alfa-1 proteinasi (A1-P1)
Comparatore placebo: Placebo
Soluzione di albumina somministrata per via endovenosa
Droga: Placebo
Soluzione di albumina somministrata per via endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale (ORR) al trattamento acuto di innesto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: Al giorno 28

La risposta complessiva è definita come avere un CR o PR al giorno 28, insieme a: essere in vita, privo di terapia GVHD di prossima linea e priva di escalation di dose steroidea equivalente al prednisone a 2,5 milligrammi per chilogrammo (mg/kg)/giorno o più. La percentuale di partecipanti con CR o PR è segnalata qui. Gli intervalli di confidenza con il punteggio di Wilson (CIS) sono riportati qui come misura della dispersione.

Il CR è stato definito come un punteggio di 0 per la messa in scena GVHD in tutti gli organi valutabili. Il PR è stato definito come un miglioramento in uno o più organi coinvolti con i sintomi di GVHD senza progressione in altri. La GVHD acuta è stata classificata e valutata per la risposta basata su criteri HARRIS (Monte Sinai Acute GVHD International Consortium [Magic]) (stadio 0, 1, 2, 3, 4) per pelle, fegato, tratto gastrointestinale superiore (GI) e tratto IG inferiore. I partecipanti che hanno avuto un'escalation di dose di steroidi equivalenti al prednisone a 2,5 mg/kg/giorno o superiore sono stati classificati come non responder (NR).
Al giorno 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della risposta (Dor)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Il DOR è stato definito come il tempo dalla risposta del giorno 28 (CR o PR) fino a quando non si verifica il primo dei seguenti eventi: Progressione di GVHD acuto, morte, qualsiasi terapia GVHD successiva o escalation di steroidi equivalenti al prednisone a maggiore o uguale a (> =) 2,5 mg/kg/giorno. I WALD sono riportati qui come misura della dispersione.
Fino a 12 mesi
Numero di partecipanti con evento di mortalità non in relazione (NRM)
Lasso di tempo: A 6 e 12 mesi
Un evento di NRM è stato la morte senza precedenti prove di recidiva/progressione della malattia primaria, in cui la recidiva/progressione è stata trattata come un rischio in competizione. L'incidenza cumulativa di NRM a 6 e 12 mesi dopo la randomizzazione è riportata qui per questa misura di risultato.
A 6 e 12 mesi
Numero di eventi di sopravvivenza complessivi e libera da progressione
Lasso di tempo: A 6 e 12 mesi
Un evento per la sopravvivenza globale (OS) è stato la morte per qualsiasi causa, mentre un evento per la sopravvivenza libera da progressione (PFS) è stato la morte per qualsiasi causa o recidiva/progressione della malattia primaria.
A 6 e 12 mesi
Numero di partecipanti con sopravvivenza libera da GVHD
Lasso di tempo: Al giorno 56
La sopravvivenza libera da GVHD è stata definita come partecipanti in vita, privi di GVHD acuto o cronico e priva di terapia GVHD di prossima linea o escalation di steroidi a> = 2,5 mg/kg/giorno di prednisone o equivalente per il trattamento di GVHD.
Al giorno 56
Percentuale di partecipanti con risposta
Lasso di tempo: Al giorno 7, 14, 21, 28, 56 e 86
La percentuale di partecipanti con CR, PR (incluso sottoinsieme con una risposta parziale molto buona [VGPR]) e fallimento del trattamento (TF). La designazione di TF consisteva in partecipanti con NR, risposta mista (MR) o progressione. L'avvio di ulteriori terapie GVHD sistemiche (successive), l'escalation della dose steroidea equivalente di prednisone a> = 2,5 mg/kg/giorno, o la morte per qualsiasi causa prima del timepoint di valutazione è stata considerata un TF. I CIS di Goodman simultanei sono previsti per le proporzioni di categoria per ciascun braccio ad ogni tempo di valutazione.
Al giorno 7, 14, 21, 28, 56 e 86
Percentuale di partecipanti con risposta che consente la terapia di prossima linea approvata
Lasso di tempo: Al giorno 7, 14, 21, 28, 56 e 86
La percentuale di partecipanti con CR, PR (incluso il sottoinsieme con VGPR) e TF che consentono il trattamento con terapia di prossima linea. La designazione di TF consisteva in partecipanti con NR, MR o progressione. L'escalation della dose steroidea equivalente al prednisone a> = 2,5 mg/kg/giorno o decesso per qualsiasi causa prima del punto di valutazione è stata considerata un TF. I CIS di Goodman simultanei sono previsti per le proporzioni di categoria per ciascun braccio ad ogni tempo di valutazione.
Al giorno 7, 14, 21, 28, 56 e 86
Incidenza di grado da 2 a 3 infezioni sistemiche
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni (di cui 30 giorni dopo l'ultima dose di farmaco da studio)
L'incidenza cumulativa di infezioni sistemiche di grado 2 a 3. Le infezioni sistemiche di grado 2 a 3 sono state definite in base al manuale delle procedure delle procedure di procedure di prova clinica di trapianto di sangue e midollo.
Fino a 90 giorni (di cui 30 giorni dopo l'ultima dose di farmaco da studio)
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti di grado 3 a 5 (Teaes)
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di dose di studio
L'incidenza di Teaes di grado 3 a 5 (per criteri di terminologia comuni per eventi avversi [CTCAE] versione 5.0). I CIS di Wilson sono segnalati qui come misura della dispersione.
Fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di dose di studio
Incidenza cumulativa di GVHD cronico
Lasso di tempo: A 6 e 12 mesi
Il GVHD cronico è stato definito secondo i criteri di consenso del National Institutes of Health (NIH). La diagnosi di GVHD cronico di qualsiasi gravità (lieve, moderata o grave) è stata considerata un evento per questa misura di risultato, in cui la morte prima del CGVHD è stata trattata come un rischio in competizione.
A 6 e 12 mesi
Incidenza cumulativa della ricaduta/ progressione della malattia della malattia primaria
Lasso di tempo: A 6 mesi e 12 mesi
L'incidenza cumulativa di recidiva/progressione della malattia primaria, con la morte prima della ricaduta/progressione trattata come rischio concorrente. La morte senza recidiva/progressione preventiva è stata trattata come un rischio concorrente di recidiva/progressione.
A 6 mesi e 12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
DOR - Analisi supplementare
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Il DOR è stato definito come il tempo dalla risposta del giorno 28 (CR o PR) fino a quando non si verifica il primo dei seguenti eventi: morte, qualsiasi terapia GVHD a riga successiva o escalation di steroidi equivalenti al prednisone a> = 2,5 mg/kg/giorno. I WALD sono riportati qui come misura della dispersione.
Fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

11 settembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

26 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

19 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

29 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL964_5001 / BMT CTN 1705
  • BMT CTN Protocol 1705 (Altro identificatore: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL prenderà in considerazione le richieste di condivisione dei dati dei singoli pazienti (IPD) da parte di gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinicaltrials@cslbehring.com.

La privacy specifica del paese applicabile e altre leggi e regolamenti saranno presi in considerazione e potrebbero impedire la condivisione di IPD.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un accordo di condivisione dei dati appropriato, saranno disponibili DPI che sono stati opportunamente anonimizzati.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di IPD possono essere presentate al CSL non prima di 12 mesi dalla pubblicazione dei risultati di questo studio tramite un articolo reso disponibile su un sito web pubblico.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Le richieste possono essere fatte solo da gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede il cui uso proposto dell'IPD è di natura non commerciale ed è stato approvato da un comitato di revisione interno.

Una richiesta di IPD non sarà presa in considerazione da CSL a meno che la domanda di ricerca proposta non cerchi di rispondere a una domanda significativa e sconosciuta di scienza medica o cura del paziente, come determinato dal comitato di revisione interno di CSL.

La parte richiedente deve sottoscrivere un accordo di condivisione dei dati appropriato prima che IPD sia reso disponibile.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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