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Tratamiento de GVHD en receptores de trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) usando AAT más corticosteroides (CS) en comparación con corticosteroides solos (BMT CTN 1705)

5 de febrero de 2024 actualizado por: CSL Behring

Un ensayo multicéntrico de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de alfa 1 - antitripsina (AAT) combinada con corticosteroides frente a corticosteroides solos para el tratamiento de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH) de alto riesgo después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (BMT CTN 1705)

El estudio CSL964_5001 investigará la eficacia de AAT con corticosteroides en comparación con corticosteroides solos como terapia de primera línea para pacientes con EICH aguda de alto riesgo

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

136

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322-1059
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • IU Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Univ. of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-0312
        • U-M Medical Center
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Karmanos Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • MSKCC
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Levine Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44124
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State Univ.Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Center for Gene Therapy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth Univ.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College Of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes de 12 años de edad o más
  • Presentación inicial de EICH aguda después de un alotrasplante de células hematopoyéticas para cualquier indicación
  • Cualquier fuente de injerto o donante o intensidad de acondicionamiento
  • Diagnóstico clínico de EICH aguda que requiere tratamiento sistémico con corticosteroides

Criterio de exclusión:

  • Exposición previa a AAT exógena para la profilaxis de GVHD
  • Neoplasia maligna recidivante, progresiva o persistente
  • EICH crónica de novo o síndrome de superposición que se desarrolla antes o está presente en el momento de la inscripción
  • Recibir otros medicamentos para el tratamiento de la EICH
  • Recibir CS sistémico por cualquier indicación dentro de los 7 días antes del inicio de la EICH aguda

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AAT
La alfa-1 antitripsina (AAT) es un polvo liofilizado para administración intravenosa
Biológico: Alfa-1 antitripsina (AAT)
AAT es un producto liofilizado para administración intravenosa
Otros nombres:
  • Inhibidor de proteinasa alfa-1 (A1-P1)
Comparador de placebos: Placebo
Solución de albúmina administrada por vía intravenosa
Droga: Placebo
Solución de albúmina administrada por vía intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con respuesta completa o parcial al tratamiento agudo de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH)
Periodo de tiempo: 28 días después de la aleatorización

La GVHD aguda se clasificará y evaluará en función de los criterios de Harris (etapa 0, 1, 2, 3, 4) para la piel, el hígado, el tracto gastrointestinal (GI) superior y el tracto GI inferior. La respuesta completa (CR) se define como una puntuación de 0 para la estadificación de GVHD en todos los órganos evaluables.

La respuesta parcial (PR) se define como una mejoría en uno o más órganos involucrados con los síntomas de GVHD sin progresión en otros.
28 días después de la aleatorización

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Duración de la respuesta (DOR)
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después de la aleatorización
La DRD se define como el tiempo desde la respuesta del día 28 (RC o PR) a cualquiera de los siguientes eventos: recaída/progresión de la EICH aguda, nueva terapia sistémica de rescate para la EICH aguda, reescalado de esteroides a una dosis mayor o igual a 2,5 mg/ kg de prednisona o equivalente, o muerte por cualquier causa.
hasta 12 meses después de la aleatorización
Porcentaje de participantes con mortalidad sin recaída (NRM)
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después de la aleatorización
Un evento de NRM es la muerte sin evidencia previa de recaída/progresión de la enfermedad primaria, donde la recaída/progresión se trata como un riesgo competitivo.
hasta 12 meses después de la aleatorización
Porcentaje de participantes con supervivencia general y supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después de la aleatorización
Un evento para la supervivencia global es la muerte por cualquier causa, mientras que un evento para la supervivencia libre de progresión es la muerte por cualquier causa o la recaída/progresión de la enfermedad primaria.
hasta 12 meses después de la aleatorización
Porcentaje de participantes con supervivencia libre de EICH
Periodo de tiempo: Día 56 después de la aleatorización
Los pacientes vivos, sin EICH aguda o crónica activa y sin otros agentes sistémicos o aumento de esteroides añadidos para el tratamiento de la EICH se considerarán exitosos para este criterio de valoración.
Día 56 después de la aleatorización
Porcentaje de participantes con respuesta
Periodo de tiempo: En los días 7, 14, 21, 28, 56 y 86 después de la aleatorización
La proporción de pacientes con CR, PR (incluido el subconjunto con VGPR) y fracaso del tratamiento (TF). La designación de TF consistirá en pacientes sin respuesta (NR), respuesta mixta (MR), progresión o inicio de terapias de EICH sistémicas adicionales (segunda línea) o escalada de esteroides. También se considerará FT la muerte por cualquier causa.
En los días 7, 14, 21, 28, 56 y 86 después de la aleatorización
Porcentaje de participantes con infecciones sistémicas de Grado 2 a 3
Periodo de tiempo: hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio
La incidencia de infecciones sistémicas de Grado 2 a 3. Las infecciones sistémicas de grado 2 a 3 se definirán de acuerdo con el Manual de Procedimientos de BMT CTN.
hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) de grado 3 a 5
Periodo de tiempo: hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio
La incidencia de TEAE de grado 3 a 5 (según los Criterios de terminología común para eventos adversos [CTCAE] Versión 5.0)
hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio
Porcentaje de participantes con EICH crónica
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después de la aleatorización
La GVHD crónica se define según los criterios de consenso de los Institutos Nacionales de Salud (NIH). El diagnóstico de EICH crónica de cualquier gravedad (leve, moderada o grave) se considera un evento para este criterio de valoración.
hasta 12 meses después de la aleatorización
Porcentaje de participantes con recaída de la enfermedad
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después de la aleatorización
La incidencia acumulada de recaída/progresión de la enfermedad primaria, con la muerte antes de la recaída/progresión tratada como un riesgo competitivo.
hasta 12 meses después de la aleatorización

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, CSL Behring

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de enero de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de noviembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de noviembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

19 de noviembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

6 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSL964_5001 / BMT CTN 1705
  • BMT CTN Protocol 1705 (Otro identificador: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

CSL considerará las solicitudes para compartir datos de pacientes individuales (IPD) de grupos de revisión sistemática o investigadores de buena fe. Para obtener información sobre el proceso y los requisitos para enviar una solicitud voluntaria de intercambio de datos para IPD, comuníquese con CSL en Clinicaltrials@cslbehring.com.

Se tendrán en cuenta las leyes y reglamentos de privacidad y otras leyes y reglamentos específicos del país que correspondan, y es posible que impidan compartir IPD.

Si se aprueba la solicitud y el investigador ha ejecutado un acuerdo de intercambio de datos adecuado, estará disponible la IPD que se haya anonimizado adecuadamente.

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes de IPD pueden enviarse a CSL no antes de los 12 meses posteriores a la publicación de los resultados de este estudio a través de un artículo disponible en un sitio web público.

Criterios de acceso compartido de IPD

Las solicitudes solo pueden ser realizadas por grupos de revisión sistemática o investigadores de buena fe cuyo uso propuesto de la DPI no sea de naturaleza comercial y haya sido aprobado por un comité de revisión interno.

CSL no considerará una solicitud de IPD a menos que la pregunta de investigación propuesta busque responder una pregunta importante y desconocida sobre ciencia médica o atención al paciente según lo determine el comité de revisión interno de CSL.

La parte solicitante debe ejecutar un acuerdo de intercambio de datos apropiado antes de que IPD esté disponible.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Alfa-1 antitripsina (AAT)

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