Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Behandlung von GVHD bei Empfängern einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unter Verwendung von AAT plus Kortikosteroiden (CS) im Vergleich zu Kortikosteroiden allein (BMT CTN 1705)

5. Februar 2024 aktualisiert von: CSL Behring

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte multizentrische Phase-III-Studie zu Alpha 1 - Antitrypsin (AAT) in Kombination mit Kortikosteroiden vs. Kortikosteroiden allein zur Behandlung der akuten Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) mit hohem Risiko nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (BMT-CTN 1705)

Die Studie CSL964_5001 wird die Wirksamkeit von AAT mit Kortikosteroiden im Vergleich zu Kortikosteroiden allein als Erstlinientherapie für Patienten mit akuter GVHD mit hohem Risiko untersuchen

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

136

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322-1059
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • IU Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • Univ. of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-0312
        • U-M Medical Center
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Karmanos Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • MSKCC
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Levine Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44124
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State Univ.Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Center for Gene Therapy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth Univ.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten ab 12 Jahren
  • Erstvorstellung einer akuten GVHD nach allogener hämatopoetischer Zelltransplantation für jede Indikation
  • Jede Transplantat- oder Spenderquelle oder Konditionierungsintensität
  • Klinische Diagnose einer akuten GVHD, die eine systemische Therapie mit Kortikosteroiden erfordert

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige exogene AAT-Exposition zur GVHD-Prophylaxe
  • Wiederaufgetretene, fortschreitende oder anhaltende Malignität
  • de novo chronische GVHD oder Überlappungssyndrom, die sich vor oder zum Zeitpunkt der Einschreibung entwickelt haben
  • Erhalt anderer Medikamente zur Behandlung von GVHD
  • Erhalten von systemischem CS für jede Indikation innerhalb von 7 Tagen vor dem Beginn einer akuten GVHD

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AAT
Alpha-1-Antitrypsin (AAT) ist ein lyophilisiertes Pulver zur intravenösen Verabreichung
Biologisch: Alpha-1-Antitrypsin (AAT)
AAT ist ein lyophilisiertes Produkt zur intravenösen Verabreichung
Andere Namen:
  • Alpha-1-Proteinase-Inhibitor (A1-P1)
Placebo-Komparator: Placebo
Albuminlösung wird intravenös verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Albuminlösung wird intravenös verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit vollständigem oder teilweisem Ansprechen auf die Behandlung einer akuten Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD).
Zeitfenster: 28 Tage nach Randomisierung

Akute GVHD wird basierend auf den Harris-Kriterien (Stadium 0, 1, 2, 3, 4) für Haut, Leber, oberen Gastrointestinaltrakt (GI) und unteren GI-Trakt eingestuft und auf Ansprechen bewertet. Ein vollständiges Ansprechen (CR) ist definiert als ein Wert von 0 für das GVHD-Staging in allen auswertbaren Organen.

Partial Response (PR) ist definiert als Verbesserung in einem oder mehreren Organen, die an GVHD-Symptomen beteiligt sind, ohne Progression in anderen.
28 Tage nach Randomisierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dauer des Ansprechens (DOR)
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach Randomisierung
DOR ist definiert als die Zeit ab dem Ansprechen an Tag 28 (CR oder PR) bis zu einem der folgenden Ereignisse: Rückfall/Fortschreiten der akuten GVHD, neue systemische Salvage-Therapie für akute GVHD, erneute Eskalation der Steroide auf mindestens 2,5 mg/ kg Prednison oder Äquivalent oder Tod jeglicher Ursache.
bis zu 12 Monate nach Randomisierung
Prozentsatz der Teilnehmer mit nicht rückfallbedingter Sterblichkeit (NRM)
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach Randomisierung
Ein NRM-Ereignis ist der Tod ohne vorherige Anzeichen eines Rückfalls/Progression der Primärerkrankung, wobei ein Rückfall/Progression als konkurrierendes Risiko behandelt wird.
bis zu 12 Monate nach Randomisierung
Prozentsatz der Teilnehmer mit Gesamtüberleben und progressionsfreiem Überleben
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach Randomisierung
Ein Ereignis für das Gesamtüberleben ist Tod jeglicher Ursache, während ein Ereignis für progressionsfreies Überleben Tod jeglicher Ursache oder Rückfall/Progression der Primärerkrankung ist.
bis zu 12 Monate nach Randomisierung
Prozentsatz der Teilnehmer mit GVHD-freiem Überleben
Zeitfenster: Tag 56 nach der Randomisierung
Patienten, die am Leben sind, frei von aktiver akuter oder chronischer GVHD und ohne andere systemische Wirkstoffe oder eine Eskalation von Steroiden, die zur Behandlung von GVHD hinzugefügt wurden, werden für diesen Endpunkt als Erfolge angesehen.
Tag 56 nach der Randomisierung
Prozent der Teilnehmer mit Antwort
Zeitfenster: An Tag 7, 14, 21, 28, 56 und 86 nach der Randomisierung
Der Anteil der Patienten mit CR, PR (einschließlich Untergruppen mit VGPR) und Behandlungsversagen (TF). Die Bezeichnung TF besteht aus Patienten ohne Ansprechen (NR), gemischtem Ansprechen (MR), Progression oder Beginn zusätzlicher systemischer (Zweitlinien-) GVHD-Therapien oder Eskalation von Steroiden. Tod aus jedweder Ursache wird ebenfalls als TF betrachtet.
An Tag 7, 14, 21, 28, 56 und 86 nach der Randomisierung
Prozentsatz der Teilnehmer mit systemischen Infektionen 2. bis 3. Grades
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments
Die Inzidenz von systemischen Infektionen Grad 2 bis 3. Systemische Infektionen Grad 2 bis 3 werden gemäß dem BMT CTN Manual of Procedures definiert.
bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) Grad 3 bis 5
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments
Die Inzidenz von TEAEs Grad 3 bis 5 (gemäß Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] Version 5.0)
bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments
Prozentsatz der Teilnehmer mit chronischer GVHD
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach Randomisierung
Chronische GVHD wird gemäß den Konsenskriterien der National Institutes of Health (NIH) definiert. Die Diagnose einer chronischen GVHD jeglichen Schweregrades (leicht, mittelschwer oder schwer) wird für diesen Endpunkt als Ereignis betrachtet.
bis zu 12 Monate nach Randomisierung
Prozentsatz der Teilnehmer mit Krankheitsrückfall
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach Randomisierung
Die kumulative Inzidenz des Rückfalls/der Progression der Primärerkrankung, wobei der Tod vor dem Rückfall/der Progression als konkurrierendes Risiko behandelt wird.
bis zu 12 Monate nach Randomisierung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Mitarbeiter

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Januar 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL964_5001 / BMT CTN 1705
  • BMT CTN Protocol 1705 (Andere Kennung: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

CSL wird Anfragen zur Weitergabe individueller Patientendaten (IPD) von systematischen Review-Gruppen oder seriösen Forschern berücksichtigen. Für Informationen zum Verfahren und zu den Anforderungen für das Einreichen eines freiwilligen Antrags auf gemeinsame Nutzung von Daten für IPD wenden Sie sich bitte an CSL unter clinicaltrials@cslbehring.com.

Anwendbare länderspezifische Datenschutz- und andere Gesetze und Vorschriften werden berücksichtigt und können die Weitergabe von IPD verhindern.

Wenn der Anfrage stattgegeben wird und der Forscher eine entsprechende Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten abgeschlossen hat, wird IPD, das angemessen anonymisiert wurde, verfügbar sein.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

IPD-Anfragen können frühestens 12 Monate nach Veröffentlichung der Ergebnisse dieser Studie über einen auf einer öffentlichen Website bereitgestellten Artikel bei CSL eingereicht werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Anfragen dürfen nur von systematischen Review-Gruppen oder gutgläubigen Forschern gestellt werden, deren vorgeschlagene Verwendung des IPD nichtkommerzieller Natur ist und von einem internen Review-Komitee genehmigt wurde.

Eine IPD-Anfrage wird von CSL nicht berücksichtigt, es sei denn, die vorgeschlagene Forschungsfrage zielt darauf ab, eine bedeutende und unbekannte Frage der medizinischen Wissenschaft oder der Patientenversorgung zu beantworten, wie vom internen Überprüfungsausschuss von CSL festgelegt.

Die anfordernde Partei muss eine entsprechende Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten unterzeichnen, bevor IPD zur Verfügung gestellt wird.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD)

Klinische Studien zur Alpha-1-Antitrypsin (AAT)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Switzerland

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren