Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av GVHD hos mottakere av hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) som bruker AAT Plus kortikosteroider (CS) sammenlignet med kortikosteroider alene (BMT CTN 1705)

5. februar 2024 oppdatert av: CSL Behring

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert multisenter fase III-forsøk med alfa 1 - antitrypsin (AAT) kombinert med kortikosteroider vs kortikosteroider alene for behandling av høyrisiko akutt graft-versus-vert-sykdom (GVHD) etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (BMT CTN 1705)

Studie CSL964_5001 vil undersøke effekten av AAT med kortikosteroider sammenlignet med kortikosteroider alene som førstelinjebehandling for pasienter med høyrisiko akutt GVHD

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

136

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322-1059
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • IU Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Forente stater, 66205
        • Univ. of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-0312
        • U-M Medical Center
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Karmanos Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • MSKCC
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Levine Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44124
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State Univ.Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Center for Gene Therapy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth Univ.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutchinson Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter 12 år eller eldre
  • Innledende presentasjon av akutt GVHD etter allogen hematopoetisk celletransplantasjon for enhver indikasjon
  • Enhver graft- eller donorkilde eller kondisjoneringsintensitet
  • Klinisk diagnose av akutt GVHD som krever systemisk terapi med kortikosteroider

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eksogen AAT-eksponering for GVHD-profylakse
  • Tilbakefallende, progredierende eller vedvarende malignitet
  • de novo kronisk GVHD eller overlappingssyndrom som utvikler seg før eller tilstede på tidspunktet for påmelding
  • Mottak av andre legemidler for behandling av GVHD
  • Mottar systemisk CS for enhver indikasjon innen 7 dager før utbruddet av akutt GVHD

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AAT
Alpha-1 antitrypsin (AAT) er et frysetørret pulver for intravenøs administrering
Biologisk: Alfa-1 antitrypsin (AAT)
AAT er et lyofilisert produkt for intravenøs administrering
Andre navn:
  • Alfa-1 proteinasehemmer (A1-P1)
Placebo komparator: Placebo
Albuminløsning administrert intravenøst
Legemiddel: Placebo
Albuminløsning administrert intravenøst

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent av deltakerne med fullstendig eller delvis respons på akutt graft-versus-host-sykdom (GVHD) behandling
Tidsramme: 28 dager etter randomisering

Akutt GVHD vil bli gradert og vurdert for respons basert på Harris-kriterier (stadium 0, 1, 2, 3, 4) for hud, lever, øvre gastrointestinale (GI) og nedre GI-kanal. Komplett respons (CR) er definert som en poengsum på 0 for GVHD iscenesettelse i alle evaluerbare organer.

Partiell respons (PR) er definert som bedring i ett eller flere organer involvert med GVHD-symptomer uten progresjon i andre.
28 dager etter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Varighet av respons (DOR)
Tidsramme: opptil 12 måneder etter randomisering
DOR er definert som tiden fra dag 28-responsen (CR eller PR) til noen av følgende hendelser: tilbakefall/progresjon av akutt GVHD, ny systemisk salvage-terapi for akutt GVHD, reeskalering av steroider til større eller lik 2,5 mg/ kg prednison eller tilsvarende, eller død av en hvilken som helst årsak.
opptil 12 måneder etter randomisering
Prosent av deltakere med ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM)
Tidsramme: opptil 12 måneder etter randomisering
En hendelse av NRM er død uten forutgående bevis på tilbakefall/progresjon av den primære sykdommen, hvor tilbakefall/progresjon behandles som en konkurrerende risiko.
opptil 12 måneder etter randomisering
Prosent av deltakerne med total overlevelse og progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: opptil 12 måneder etter randomisering
En hendelse for total overlevelse er død av enhver årsak, mens en hendelse for progresjonsfri overlevelse er død av enhver årsak eller tilbakefall/progresjon av primærsykdommen.
opptil 12 måneder etter randomisering
Prosent av deltakerne med GVHD-fri overlevelse
Tidsramme: Dag 56 etter randomisering
Pasienter i live, fri for aktiv akutt eller kronisk GVHD, og ​​uten andre systemiske midler eller eskalering av steroider tilsatt for behandling av GVHD vil bli ansett som suksesser for dette endepunktet.
Dag 56 etter randomisering
Prosent av deltakerne med respons
Tidsramme: På dag 7, 14, 21, 28, 56 og 86 etter randomisering
Andelen pasienter med CR, PR (inkludert undergruppe med VGPR) og behandlingssvikt (TF). Betegnelsen for TF vil bestå av pasienter uten respons (NR), blandet respons (MR), progresjon eller initiering av ytterligere systemiske (andrelinjes) GVHD-behandlinger eller eskalering av steroider. Død uansett årsak vil også betraktes som en TF.
På dag 7, 14, 21, 28, 56 og 86 etter randomisering
Prosent av deltakerne med grad 2 til 3 systemiske infeksjoner
Tidsramme: opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet
Forekomsten av grad 2 til 3 systemiske infeksjoner. Grad 2 til 3 systemiske infeksjoner vil bli definert i henhold til BMT CTN Manual of Procedures.
opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet
Prosent av deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger av grad 3 til 5 (TEAE)
Tidsramme: opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet
Forekomsten av grad 3 til 5 TEAE (per Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] versjon 5.0)
opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet
Prosent av deltakere med kronisk GVHD
Tidsramme: opptil 12 måneder etter randomisering
Kronisk GVHD er definert i henhold til National Institutes of Health (NIH) konsensuskriterier. Diagnose av kronisk GVHD uansett alvorlighetsgrad (mild, moderat eller alvorlig) regnes som en hendelse for dette endepunktet.
opptil 12 måneder etter randomisering
Prosent av deltakerne med tilbakefall av sykdom
Tidsramme: opptil 12 måneder etter randomisering
Den kumulative forekomsten av tilbakefall/progresjon av den primære sykdommen, med død før tilbakefall/progresjon behandlet som en konkurrerende risiko.
opptil 12 måneder etter randomisering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Samarbeidspartnere

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. november 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

19. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

6. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CSL964_5001 / BMT CTN 1705
  • BMT CTN Protocol 1705 (Annen identifikator: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil vurdere forespørsler om å dele individuelle pasientdata (IPD) fra systematiske gjennomgangsgrupper eller godtroende forskere. For informasjon om prosessen og kravene for å sende inn en frivillig forespørsel om datadeling for IPD, vennligst kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

Gjeldende landsspesifikke personvern og andre lover og forskrifter vil bli vurdert og kan forhindre deling av IPD.

Hvis forespørselen godkjennes og forskeren har utført en passende datadelingsavtale, vil IPD som er riktig anonymisert være tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

IPD-forespørsler kan sendes til CSL tidligst 12 måneder etter publisering av resultatene av denne studien via en artikkel som er gjort tilgjengelig på et offentlig nettsted.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forespørsler kan kun fremsettes av systematiske vurderingsgrupper eller godtroende forskere hvis foreslåtte bruk av IPD er ikke-kommersiell og har blitt godkjent av en intern vurderingskomité.

En IPD-forespørsel vil ikke bli vurdert av CSL med mindre det foreslåtte forskningsspørsmålet søker å svare på et betydelig og ukjent medisinsk vitenskapelig eller pasientbehandlingsspørsmål som bestemt av CSLs interne revisjonskomité.

Anmodende part må utføre en passende datadelingsavtale før IPD vil bli gjort tilgjengelig.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Graft Versus Host Disease (GVHD)

Kliniske studier på Alfa-1 antitrypsin (AAT)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Africa

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere