GVHD:n hoito hematopoieettisten kantasolusiirtojen (HSCT) saajilla, jotka käyttävät AAT Plus -kortikosteroideja (CS) verrattuna pelkkään kortikosteroideihin (BMT CTN 1705)
maanantai 29. kesäkuuta 2026 päivittänyt: CSL Behring
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskuskoe alfa 1:stä – antitrypsiini (AAT) yhdistettynä kortikosteroideihin vs. pelkkä kortikosteroidi korkeariskisen akuutin siirrännäis-isäntäsairauden (GVHD) hoitoon allogeenisen hematopoieettisen kantasolun jälkeen (BMT CTN 1705)
Tutkimuksessa CSL964_5001 tutkitaan AAT:n tehokkuutta kortikosteroidien kanssa verrattuna pelkkään kortikosteroideihin ensisijaisena hoitona potilailla, joilla on korkean riskin akuutti GVHD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
136
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Moffitt Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Northside Hospital
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322-1059
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- IU Hospital
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- Univ. of Kansas Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-0312
- U-M Medical Center
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Karmanos Cancer Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- MSKCC
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Levine Cancer Center
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44124
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State Univ.Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Center for Gene Therapy
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth Univ.
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- Fred Hutchinson Clinic
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 12-vuotiaat tai sitä vanhemmat potilaat
- Akuutin GVHD:n ensimmäinen esitys allogeenisen hematopoieettisen solunsiirron jälkeen minkä tahansa indikaation vuoksi
- Mikä tahansa siirteen tai luovuttajan lähde tai ehdollinen intensiteetti
- Akuutin GVHD:n kliininen diagnoosi, joka vaatii systeemistä kortikosteroidihoitoa
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi eksogeeninen AAT-altistus GVHD-profylaksia varten
- Uusiutunut, etenevä tai jatkuva maligniteetti
- de novo krooninen GVHD tai päällekkäisyysoireyhtymä, joka kehittyy ennen ilmoittautumista tai esiintyy sen aikana
- Muiden lääkkeiden saaminen GVHD:n hoitoon
- Systeeminen CS saaminen mihin tahansa indikaatioon 7 päivän sisällä ennen akuutin GVHD:n puhkeamista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AAT
Alfa-1-antitrypsiini (AAT) on lyofilisoitu jauhe suonensisäiseen antamiseen
|
AAT on lyofilisoitu tuote suonensisäiseen antamiseen
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Albumiiniliuos annettuna laskimoon
|
Albumiiniliuos annettuna laskimoon
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Overall Response Rate (ORR) to Acute Graft-versus-Host Disease (GVHD) Treatment
Aikaikkuna: At Day 28
|
The overall response is defined as having a CR or PR at Day 28, along with: being alive, free of any next-line GVHD therapy, and free of escalation of prednisone-equivalent steroid dose to 2.5 milligrams per kilogram (mg/kg)/day or more.
The percentage of participants with CR or PR is reported here.
Wilson score confidence intervals (CIs) are reported here as a measure of dispersion.
The CR was defined as a score of 0 for the GVHD staging in all evaluable organs.
The PR was defined as an improvement in one or more organs involved with GVHD symptoms without progression in others.
Acute GVHD was graded and assessed for response based on Harris (Mount Sinai Acute GVHD International Consortium [MAGIC]) criteria (stage 0, 1, 2, 3, 4) for skin, liver, upper gastrointestinal (GI) tract, and lower GI tract.
Participants who had an escalation of prednisone-equivalent steroid dose to 2.5 mg/kg/day or higher were classified as non-responders (NR).
|
At Day 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasteen kesto (DOR)
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
DOR määritettiin ajankohtana päivästä 28-vastauksesta (CR tai PR), kunnes ensimmäiset seuraavista tapahtumista tapahtuu: akuutin GVHD: n eteneminen, kuoleman, minkä tahansa seuraavan linjan GVHD-terapian tai prednisoni-vastaavien steroidien lisääntyminen suurempaan tai yhtä suureen kuin (> =) 2,5 mg/kg/päivä.
Wald CI: t ilmoitetaan täällä dispersion mittana.
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, jolla ei ole relapsin kuolleisuutta (NRM)
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauden kuluttua
|
NRM -tapahtuma oli kuolema ilman aiempia todisteita primaarisen sairauden uusiutumisesta/etenemisestä, jossa uusiutumista/etenemistä käsiteltiin kilpailevana riskinä.
NRM: n kumulatiivinen esiintyvyys 6 ja 12 kuukauden kuluttua saastuttamisen jälkeen on ilmoitettu tässä lopputuloksen mittauksessa.
|
6 ja 12 kuukauden kuluttua
|
|
Kokonais- ja etenemisvapaiden selviytymistapahtumien lukumäärä
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauden kuluttua
|
Yleisen eloonjäämisen tapahtuma (OS) oli kuolema mistä tahansa syystä, kun taas etenemisvapaa eloonjäämisen tapahtuma (PFS) oli kuolema mistä tahansa syystä tai primaaritaudin uusiutumisesta/etenemisestä.
|
6 ja 12 kuukauden kuluttua
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on GVHD-vapaa selviytyminen
Aikaikkuna: Päivänä 56
|
GVHD-vapaa eloonjääminen määritettiin osallistujiksi elossa, vapaa akuutista tai kroonisesta GVHD: stä ja vapaa seuraavan linjan GVHD-terapiasta tai steroidien lisääntymisestä> = 2,5 mg/kg/päivä prednisoni tai vastaava GVHD: n hoitoon.
|
Päivänä 56
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on vastaus
Aikaikkuna: Päivänä 7, 14, 21, 28, 56 ja 86
|
CR: n, PR: n osallistujien prosenttiosuus (mukaan lukien osajoukko, jolla on erittäin hyvä osittainen vaste [VGPR]) ja hoitovirhe (TF).
TF: n nimeäminen koostui osallistujista NR: n, sekoitetun vasteen (MR) tai etenemisen kanssa.
Ylimääräisten systeemisten (seuraavan linjan) GVHD-terapioiden aloittamista, prednisoniekvivalentin steroidiannoksen lisääntymistä arvoon> = 2,5 mg/kg/päivä tai kuolemasta mistä tahansa syystä ennen arviointia koskevaa aikapistettä pidettiin myös TF: ksi.
Samanaikaiset Goodman CI: t toimitetaan jokaiselle käsivarsille luokkaosuuksille jokaisella arviointiajalla.
|
Päivänä 7, 14, 21, 28, 56 ja 86
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on vaste, sallii hyväksytty seuraavan linjan terapia
Aikaikkuna: Päivänä 7, 14, 21, 28, 56 ja 86
|
Osallistujien prosenttiosuus CR, PR (mukaan lukien alajoukko VGPR: llä) ja TF, joka mahdollistaa seuraavan linjan hoidon hoidon.
TF: n nimeäminen koostui osallistujista NR: n, MR: n tai etenemisen kanssa.
Prednisoni-ekvivalenttien steroidiannoksen lisääntymistä arvoon> = 2,5 mg/kg/päivä tai kuolema mistä tahansa syystä ennen arviointiaikataulua pidettiin TF: ksi.
Samanaikaiset Goodman CI: t toimitetaan jokaiselle käsivarsille luokkaosuuksille jokaisella arviointiajalla.
|
Päivänä 7, 14, 21, 28, 56 ja 86
|
|
Luokan 2-3 systeemisen infektion esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 90 päivää (mukaan lukien 30 päivää viimeisen tutkimuksen lääkkeen annoksen jälkeen)
|
Luokan 2-3 systeemisen infektion kumulatiivinen esiintyvyys.
Asteen 2-3 systeemiset infektiot määritettiin veri- ja luuytimen siirron kliinisten tutkimusten verkon (BMT CTN) -käsikirjan mukaan.
|
Jopa 90 päivää (mukaan lukien 30 päivää viimeisen tutkimuksen lääkkeen annoksen jälkeen)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on luokka 3–5 hoitoa koskevia haittavaikutuksia (TEAES)
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen
|
Luokan 3 - 5 TEAES: n esiintyvyys (haittavaikutusten yleiset terminologiakriteerit [CTCAE] versio 5.0).
Wilson -pisteet CI: t ilmoitetaan täällä dispersion mittana.
|
Jopa 30 päivää viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen
|
|
Kroonisen GVHD: n kumulatiivinen esiintyvyys
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauden kuluttua
|
Krooninen GVHD määritettiin kansallisten terveysinstituuttien (NIH) konsensuskriteerien mukaan.
Kroonisen GVHD: n diagnosointia kaikista vakavuuksista (lievä, kohtalainen tai vakava) pidettiin tämän lopputuloksen tapahtuman tapahtumana, jossa kuolemaa ennen CGVHD: tä käsiteltiin kilpailevana riskinä.
|
6 ja 12 kuukauden kuluttua
|
|
Taudin uusiutumisen kumulatiivinen esiintyvyys/ primaaritaudin eteneminen
Aikaikkuna: 6 kuukauden kuluttua
|
Ensisijaisen taudin uusiutumisen/etenemisen kumulatiivinen esiintyvyys, kuolema ennen uusiutumista/etenemistä hoidettiin kilpailevana riskinä.
Kuolemaa ilman aikaisempaa uusiutumista/etenemistä käsiteltiin kilpailevana uusiutumisen/etenemisen riskinä.
|
6 kuukauden kuluttua
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Dor - lisäanalyysi
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
DOR määritettiin ajankohtana 28. päivästä (CR tai PR), kunnes ensimmäiset seuraavista tapahtumista tapahtuu: Kuolema, mikä tahansa seuraavan linjan GVHD-terapia tai prednisoni-vastaavien steroidien lisääntyminen arvoon> = 2,5 mg/kg/päivä.
Wald CI: t ilmoitetaan täällä dispersion mittana.
|
Jopa 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, CSL Behring
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 9. tammikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 11. syyskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 26. kesäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 15. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 19. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 28. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CSL964_5001 / BMT CTN 1705
- BMT CTN Protocol 1705 (Muu tunniste: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
CSL harkitsee yksittäisten potilastietojen (IPD) jakamispyyntöjä systemaattisilta tarkasteluryhmiltä tai vilpittömältä tutkijoilta. Lisätietoja IPD:n vapaaehtoisen tiedonjakamispyynnön prosessista ja vaatimuksista saat ottamalla yhteyttä CSL:ään osoitteessa klinikka@cslbehring.com.
Sovellettavat maakohtaiset tietosuoja- ja muut lait ja määräykset otetaan huomioon, ja ne voivat estää IPD:n jakamisen.
Jos pyyntö hyväksytään ja tutkija on tehnyt asianmukaisen tiedonjakosopimuksen, IPD, joka on asianmukaisesti anonymisoitu, on käytettävissä.
IPD-jaon aikakehys
IPD-pyynnöt voidaan lähettää CSL:lle aikaisintaan 12 kuukauden kuluttua tämän tutkimuksen tulosten julkaisemisesta julkisella verkkosivustolla julkaistun artikkelin kautta.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pyyntöjä voivat tehdä vain systemaattiset arviointiryhmät tai vilpittömät tutkijat, joiden ehdotettu IPD:n käyttö on luonteeltaan ei-kaupallista ja jonka sisäinen arviointikomitea on hyväksynyt.
CSL ei käsittele IPD-pyyntöä, ellei ehdotetulla tutkimuskysymyksellä pyritä vastaamaan CSL:n sisäisen arviointikomitean määrittelemään merkittävään ja tuntemattomaan lääketieteen tai potilaiden hoitoon liittyvään kysymykseen.
Pyynnön esittävän osapuolen on solmittava asianmukainen tietojen yhteiskäyttösopimus ennen kuin IPD on saatavilla.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .