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Tratamento de GVHD em Receptores de Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT) Usando AAT Mais Corticosteróides (CS) Comparado com Corticosteróides Isolados (BMT CTN 1705)

5 de fevereiro de 2024 atualizado por: CSL Behring

Um estudo multicêntrico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de fase III de alfa 1 - antitripsina (AAT) combinado com corticosteróides versus corticosteróides isolados para o tratamento de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) de alto risco após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (BMT CTN 1705)

O estudo CSL964_5001 investigará a eficácia da AAT com corticosteroides em comparação com corticosteroides isolados como terapia de primeira linha para pacientes com DECH aguda de alto risco

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

136

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322-1059
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • IU Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Univ. of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-0312
        • U-M Medical Center
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Karmanos Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • MSKCC
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Levine Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44124
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State Univ.Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Center for Gene Therapy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth Univ.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com 12 anos de idade ou mais
  • Apresentação inicial de DECH aguda após transplante alogênico de células hematopoiéticas para qualquer indicação
  • Qualquer fonte de enxerto ou doador ou intensidade de condicionamento
  • Diagnóstico clínico de DECH aguda que requer terapia sistêmica com corticosteroides

Critério de exclusão:

  • Exposição exógena prévia à AAT para profilaxia da DECH
  • Malignidade recidivante, progressiva ou persistente
  • GVHD crônico de novo ou síndrome de sobreposição se desenvolvendo antes ou presente no momento da inscrição
  • Recebendo outras drogas para o tratamento de GVHD
  • Receber CS sistêmico para qualquer indicação dentro de 7 dias antes do início da DECH aguda

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AAT
Alfa-1 antitripsina (AAT) é um pó liofilizado para administração intravenosa
Biológico: Alfa-1 antitripsina (AAT)
AAT é um produto liofilizado para administração intravenosa
Outros nomes:
  • Inibidor de alfa-1 proteinase (A1-P1)
Comparador de Placebo: Placebo
Solução de albumina administrada por via intravenosa
Medicamento: Placebo
Solução de albumina administrada por via intravenosa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com resposta completa ou parcial ao tratamento agudo da Doença do Enxerto contra o Hospedeiro (GVHD)
Prazo: 28 dias após a randomização

A GVHD aguda será classificada e avaliada quanto à resposta com base nos critérios de Harris (estágio 0, 1, 2, 3, 4) para pele, fígado, trato gastrointestinal superior (GI) e trato GI inferior. A resposta completa (CR) é definida como uma pontuação de 0 para o estadiamento GVHD em todos os órgãos avaliáveis.

Resposta parcial (RP) é definida como melhora em um ou mais órgãos envolvidos com sintomas de GVHD sem progressão em outros.
28 dias após a randomização

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Duração da resposta (DOR)
Prazo: até 12 meses após a randomização
DOR é definido como o tempo desde a resposta do Dia 28 (CR ou PR) a qualquer um dos seguintes eventos: recaída/progressão de GVHD agudo, nova terapia de resgate sistêmico para GVHD agudo, reescalonamento de esteroides para maior ou igual a 2,5 mg/ kg de prednisona ou equivalente, ou morte por qualquer causa.
até 12 meses após a randomização
Porcentagem de participantes com mortalidade sem recaída (NRM)
Prazo: até 12 meses após a randomização
Um evento de NRM é a morte sem evidência prévia de recaída/progressão da doença primária, onde a recaída/progressão é tratada como um risco competitivo.
até 12 meses após a randomização
Porcentagem de participantes com sobrevida global e sobrevida livre de progressão
Prazo: até 12 meses após a randomização
Um evento para sobrevida global é a morte por qualquer causa, enquanto um evento para sobrevida livre de progressão é a morte por qualquer causa ou recidiva/progressão da doença primária.
até 12 meses após a randomização
Porcentagem de participantes com sobrevida livre de GVHD
Prazo: Dia 56 pós-randomização
Pacientes vivos, sem GVHD aguda ou crônica ativa e sem outros agentes sistêmicos ou aumento de esteróides adicionados para o tratamento de GVHD serão considerados sucessos para este desfecho.
Dia 56 pós-randomização
Porcentagem de participantes com resposta
Prazo: Nos dias 7, 14, 21, 28, 56 e 86 após a randomização
A proporção de pacientes com CR, PR (incluindo subconjunto com VGPR) e falha no tratamento (TF). A designação de TF consistirá em pacientes sem resposta (NR), resposta mista (MR), progressão ou início de terapias adicionais de GVHD sistêmica (segunda linha) ou escalonamento de esteróides. A morte por qualquer causa também será considerada um TF.
Nos dias 7, 14, 21, 28, 56 e 86 após a randomização
Porcentagem de participantes com infecções sistêmicas de grau 2 a 3
Prazo: até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo
A incidência de infecções sistêmicas de grau 2 a 3. As infecções sistêmicas de Grau 2 a 3 serão definidas de acordo com o Manual de Procedimentos do BMT CTN.
até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo
Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) de grau 3 a 5
Prazo: até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo
A incidência de TEAEs de Grau 3 a 5 (de acordo com os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos [CTCAE] Versão 5.0)
até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo
Porcentagem de participantes com GVHD crônico
Prazo: até 12 meses após a randomização
A GVHD crônica é definida pelos critérios de consenso do National Institutes of Health (NIH). O diagnóstico de DECH crônica de qualquer gravidade (leve, moderada ou grave) é considerado um evento para este desfecho.
até 12 meses após a randomização
Porcentagem de participantes com recidiva da doença
Prazo: até 12 meses após a randomização
A incidência cumulativa de recaída/progressão da doença primária, com morte antes da recaída/progressão tratada como um risco competitivo.
até 12 meses após a randomização

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

CSL Behring

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, CSL Behring

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de janeiro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de novembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de novembro de 2019

Primeira postagem (Real)

19 de novembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

6 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CSL964_5001 / BMT CTN 1705
  • BMT CTN Protocol 1705 (Outro identificador: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A CSL considerará solicitações para compartilhar Dados de Pacientes Individuais (IPD) de grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé. Para obter informações sobre o processo e os requisitos para enviar uma solicitação voluntária de compartilhamento de dados para IPD, entre em contato com a CSL em Clinicaltrials@cslbehring.com.

A privacidade específica do país aplicável e outras leis e regulamentos serão considerados e podem impedir o compartilhamento de IPD.

Se a solicitação for aprovada e o pesquisador tiver assinado um acordo de compartilhamento de dados apropriado, o IPD que foi devidamente anonimizado estará disponível.

Prazo de Compartilhamento de IPD

As solicitações de IPD podem ser enviadas à CSL não antes de 12 meses após a publicação dos resultados deste estudo por meio de um artigo disponibilizado em um site público.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

As solicitações só podem ser feitas por grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé cujo uso proposto do IPD não seja de natureza comercial e tenha sido aprovado por um comitê interno de revisão.

Uma solicitação de IPD não será considerada pela CSL, a menos que a questão de pesquisa proposta procure responder a uma ciência médica significativa e desconhecida ou a uma questão de atendimento ao paciente, conforme determinado pelo comitê interno de revisão da CSL.

A parte solicitante deve assinar um contrato de compartilhamento de dados apropriado antes que o IPD seja disponibilizado.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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