Tratamento de GVHD em Receptores de Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT) Usando AAT Mais Corticosteróides (CS) Comparado com Corticosteróides Isolados (BMT CTN 1705)
29 de junho de 2026 atualizado por: CSL Behring
Um estudo multicêntrico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de fase III de alfa 1 - antitripsina (AAT) combinado com corticosteróides versus corticosteróides isolados para o tratamento de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) de alto risco após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (BMT CTN 1705)
O estudo CSL964_5001 investigará a eficácia da AAT com corticosteroides em comparação com corticosteroides isolados como terapia de primeira linha para pacientes com DECH aguda de alto risco
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
136
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Moffitt Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Northside Hospital
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322-1059
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- IU Hospital
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
- Univ. of Kansas Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-0312
- U-M Medical Center
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Karmanos Cancer Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- MSKCC
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Levine Cancer Center
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44124
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State Univ.Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Center for Gene Therapy
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth Univ.
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Clinic
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com 12 anos de idade ou mais
- Apresentação inicial de DECH aguda após transplante alogênico de células hematopoiéticas para qualquer indicação
- Qualquer fonte de enxerto ou doador ou intensidade de condicionamento
- Diagnóstico clínico de DECH aguda que requer terapia sistêmica com corticosteroides
Critério de exclusão:
- Exposição exógena prévia à AAT para profilaxia da DECH
- Malignidade recidivante, progressiva ou persistente
- GVHD crônico de novo ou síndrome de sobreposição se desenvolvendo antes ou presente no momento da inscrição
- Recebendo outras drogas para o tratamento de GVHD
- Receber CS sistêmico para qualquer indicação dentro de 7 dias antes do início da DECH aguda
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: AAT
Alfa-1 antitripsina (AAT) é um pó liofilizado para administração intravenosa
|
AAT é um produto liofilizado para administração intravenosa
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: Placebo
Solução de albumina administrada por via intravenosa
|
Solução de albumina administrada por via intravenosa
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Overall Response Rate (ORR) to Acute Graft-versus-Host Disease (GVHD) Treatment
Prazo: At Day 28
|
The overall response is defined as having a CR or PR at Day 28, along with: being alive, free of any next-line GVHD therapy, and free of escalation of prednisone-equivalent steroid dose to 2.5 milligrams per kilogram (mg/kg)/day or more.
The percentage of participants with CR or PR is reported here.
Wilson score confidence intervals (CIs) are reported here as a measure of dispersion.
The CR was defined as a score of 0 for the GVHD staging in all evaluable organs.
The PR was defined as an improvement in one or more organs involved with GVHD symptoms without progression in others.
Acute GVHD was graded and assessed for response based on Harris (Mount Sinai Acute GVHD International Consortium [MAGIC]) criteria (stage 0, 1, 2, 3, 4) for skin, liver, upper gastrointestinal (GI) tract, and lower GI tract.
Participants who had an escalation of prednisone-equivalent steroid dose to 2.5 mg/kg/day or higher were classified as non-responders (NR).
|
At Day 28
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Duração da resposta (DOR)
Prazo: Até 12 meses
|
O DOR foi definido como o horário da resposta do dia 28 (CR ou PR) até que o primeiro dos seguintes eventos ocorra: Progressão do GVHD agudo, morte, qualquer terapia de GVHD da próxima linha ou escalada de esteróides equivalentes a prednisona para maior ou igual a (> =) 2,5 mg/kg/kg.
Wald CIS são relatados aqui como uma medida de dispersão.
|
Até 12 meses
|
|
Número de participantes com evento de mortalidade não relapsente (NRM)
Prazo: Aos 6 e 12 meses
|
Um evento de NRM foi a morte sem evidência prévia de recaída/progressão da doença primária, onde a recaída/progressão foi tratada como um risco concorrente.
A incidência cumulativa de NRM aos 6 e 12 meses após a randomização é relatada aqui para essa medida de resultado.
|
Aos 6 e 12 meses
|
|
Número de eventos de sobrevivência geral e sem progressão
Prazo: Aos 6 e 12 meses
|
Um evento para a sobrevivência geral (OS) foi a morte de qualquer causa, enquanto um evento para sobrevida livre de progressão (PFS) foi a morte por qualquer causa ou recaída/progressão da doença primária.
|
Aos 6 e 12 meses
|
|
Número de participantes com sobrevivência livre de GVHD
Prazo: No dia 56
|
A sobrevivência livre de GVHD foi definida como participantes vivos, livres de GVHD aguda ou crônica e livre de qualquer terapia de GVHD de próxima linha ou escalada de esteróides para> = 2,5 mg/kg/dia de prednisona ou equivalente para tratamento de GVHD.
|
No dia 56
|
|
Porcentagem de participantes com resposta
Prazo: No dia 7, 14, 21, 28, 56 e 86
|
A porcentagem de participantes com CR, PR (incluindo subconjunto com resposta parcial muito boa [VGPR]) e falha no tratamento (TF).
A designação de TF consistiu em participantes com NR, resposta mista (RM) ou progressão.
O início de terapias sistêmicas adicionais de GVHD, escalada da dose de esteróide equivalente a prednisona para> = 2,5 mg/kg/dia, ou morte por qualquer causa antes do tempo de avaliação também foi considerado um TF.
Os CIs simultâneos de Goodman são fornecidos para proporções de categoria para cada braço a cada tempo de avaliação.
|
No dia 7, 14, 21, 28, 56 e 86
|
|
Porcentagem de participantes com resposta, permitindo terapia aprovada na próxima linha
Prazo: No dia 7, 14, 21, 28, 56 e 86
|
A porcentagem de participantes com CR, RP (incluindo subconjunto com VGPR) e TF, permitindo tratamento com terapia da próxima linha.
A designação de TF consistia em participantes com NR, MR ou progressão.
A escalada da dose de esteróide equivalente a prednisona para> = 2,5 mg/kg/dia ou morte por qualquer causa antes do tempo de avaliação também foi considerada um TF.
Os CIs simultâneos de Goodman são fornecidos para proporções de categoria para cada braço a cada tempo de avaliação.
|
No dia 7, 14, 21, 28, 56 e 86
|
|
Incidência de infecções sistêmicas de 2 a 3
Prazo: Até 90 dias (incluindo 30 dias após a última dose de medicamento de estudo)
|
A incidência cumulativa de infecções sistêmicas de grau 2 a 3.
As infecções sistêmicas de grau 2 a 3 foram definidas de acordo com o manual de procedimentos do Manual de Procedimentos de Rede de Ensaios Clínicos de Transplante de Sangue e Medula (BMT).
|
Até 90 dias (incluindo 30 dias após a última dose de medicamento de estudo)
|
|
Porcentagem de participantes com grau 3 a 5 Eventos adversos emergentes de tratamento (TEAES)
Prazo: Até 30 dias após a última dose de medicamento de estudo
|
A incidência de Grade 3 a 5 Teaes (por critérios de terminologia comum para eventos adversos [CTCAE] versão 5.0).
O Wilson Score CIS é relatado aqui como uma medida de dispersão.
|
Até 30 dias após a última dose de medicamento de estudo
|
|
Incidência cumulativa de GVHD crônico
Prazo: Aos 6 e 12 meses
|
O GVHD crônico foi definido por critérios de consenso de consenso dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH).
O diagnóstico de DCR crônico de qualquer gravidade (leve, moderado ou grave) foi considerado um evento para essa medida de resultado, onde a morte antes da CGVHD foi tratada como um risco concorrente.
|
Aos 6 e 12 meses
|
|
Incidência cumulativa de recaída/ progressão da doença da doença primária
Prazo: Aos 6 meses e 12 meses
|
A incidência cumulativa de recaída/progressão da doença primária, com a morte antes da recaída/progressão tratada como um risco concorrente.
A morte sem recaída/progressão prévia foi tratada como um risco concorrente de recaída/progressão.
|
Aos 6 meses e 12 meses
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
DOR - Análise Suplementar
Prazo: Até 12 meses
|
O DOR foi definido como o horário da resposta do dia 28 (CR ou PR) até que o primeiro dos seguintes eventos ocorra: morte, qualquer terapia de GVHD da próxima linha ou escalada de esteróides equivalentes a prednisona a> = 2,5 mg/kg/dia.
Wald CIS são relatados aqui como uma medida de dispersão.
|
Até 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, CSL Behring
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de janeiro de 2020
Conclusão Primária (Real)
11 de setembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
26 de junho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de novembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de novembro de 2019
Primeira postagem (Real)
19 de novembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CSL964_5001 / BMT CTN 1705
- BMT CTN Protocol 1705 (Outro identificador: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A CSL considerará solicitações para compartilhar Dados de Pacientes Individuais (IPD) de grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé. Para obter informações sobre o processo e os requisitos para enviar uma solicitação voluntária de compartilhamento de dados para IPD, entre em contato com a CSL em Clinicaltrials@cslbehring.com.
A privacidade específica do país aplicável e outras leis e regulamentos serão considerados e podem impedir o compartilhamento de IPD.
Se a solicitação for aprovada e o pesquisador tiver assinado um acordo de compartilhamento de dados apropriado, o IPD que foi devidamente anonimizado estará disponível.
Prazo de Compartilhamento de IPD
As solicitações de IPD podem ser enviadas à CSL não antes de 12 meses após a publicação dos resultados deste estudo por meio de um artigo disponibilizado em um site público.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
As solicitações só podem ser feitas por grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé cujo uso proposto do IPD não seja de natureza comercial e tenha sido aprovado por um comitê interno de revisão.
Uma solicitação de IPD não será considerada pela CSL, a menos que a questão de pesquisa proposta procure responder a uma ciência médica significativa e desconhecida ou a uma questão de atendimento ao paciente, conforme determinado pelo comitê interno de revisão da CSL.
A parte solicitante deve assinar um contrato de compartilhamento de dados apropriado antes que o IPD seja disponibilizado.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .