Leczenie GVHD u biorców przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) za pomocą AAT plus kortykosteroidy (CS) w porównaniu z samymi kortykosteroidami (BMT CTN 1705)
29 czerwca 2026 zaktualizowane przez: CSL Behring
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo wieloośrodkowe badanie fazy III alfa 1 - antytrypsyna (AAT) w połączeniu z kortykosteroidami w porównaniu z samymi kortykosteroidami w leczeniu ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi wysokiego ryzyka (GVHD) po allogenicznym przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (BMT CTN 1705)
Badanie CSL964_5001 zbada skuteczność AAT z kortykosteroidami w porównaniu z samymi kortykosteroidami jako terapii pierwszego rzutu u pacjentów z ostrą GVHD wysokiego ryzyka
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
136
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- Moffitt Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
- Northside Hospital
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322-1059
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- IU Hospital
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
- Univ. of Kansas Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-0312
- U-M Medical Center
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Karmanos Cancer Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- MSKCC
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- Levine Cancer Center
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44124
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Ohio State Univ.Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Center for Gene Therapy
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Virginia Commonwealth Univ.
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
- Fred Hutchinson Clinic
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku 12 lat lub starsi
- Wstępna prezentacja ostrej GVHD po allogenicznym przeszczepie komórek krwiotwórczych dla dowolnego wskazania
- Dowolne źródło przeszczepu lub dawcy lub intensywność kondycjonowania
- Rozpoznanie kliniczne ostrej GVHD wymagające leczenia ogólnoustrojowego kortykosteroidami
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsza egzogenna ekspozycja na AAT w profilaktyce GVHD
- Nawracający, postępujący lub przetrwały nowotwór złośliwy
- de novo przewlekła GVHD lub zespół nakładania się rozwijający się przed lub obecny w momencie rejestracji
- Przyjmowanie innych leków do leczenia GVHD
- Otrzymywanie ogólnoustrojowych CS z dowolnego wskazania w ciągu 7 dni przed wystąpieniem ostrej GVHD
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AAT
Alfa-1 antytrypsyna (AAT) jest liofilizowanym proszkiem do podawania dożylnego
|
AAT jest liofilizowanym produktem do podawania dożylnego
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Roztwór albuminy podawany dożylnie
|
Roztwór albuminy podawany dożylnie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Overall Response Rate (ORR) to Acute Graft-versus-Host Disease (GVHD) Treatment
Ramy czasowe: At Day 28
|
The overall response is defined as having a CR or PR at Day 28, along with: being alive, free of any next-line GVHD therapy, and free of escalation of prednisone-equivalent steroid dose to 2.5 milligrams per kilogram (mg/kg)/day or more.
The percentage of participants with CR or PR is reported here.
Wilson score confidence intervals (CIs) are reported here as a measure of dispersion.
The CR was defined as a score of 0 for the GVHD staging in all evaluable organs.
The PR was defined as an improvement in one or more organs involved with GVHD symptoms without progression in others.
Acute GVHD was graded and assessed for response based on Harris (Mount Sinai Acute GVHD International Consortium [MAGIC]) criteria (stage 0, 1, 2, 3, 4) for skin, liver, upper gastrointestinal (GI) tract, and lower GI tract.
Participants who had an escalation of prednisone-equivalent steroid dose to 2.5 mg/kg/day or higher were classified as non-responders (NR).
|
At Day 28
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
|
DOR został zdefiniowany jako czas od odpowiedzi 28 dnia (CR lub PR), aż wystąpi pierwsze z następujących zdarzeń: postęp ostrego GVHD, śmierci, dowolnej terapii GVHD następnej linii lub eskalacji steroidów równoważnych prednizonu do większych lub równych (> =) 2,5 mg/kg/dzień.
Wald cis są tutaj zgłaszane jako miara dyspersji.
|
Do 12 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z zdarzeniem śmiertelności niezarejestrowanej (NRM)
Ramy czasowe: Po 6 i 12 miesiącach
|
Zdarzeniem NRM była śmierć bez uprzedniego dowodu nawrotu/postępu pierwotnej choroby, w której nawrót/progresja była traktowana jako konkurencyjne ryzyko.
Kumulatywna częstość występowania NRM po 6 i 12 miesiącach po landomizacji przedstawiono tutaj dla tej pomiaru wyniku.
|
Po 6 i 12 miesiącach
|
|
Liczba ogólnych i wolnych od progresji zdarzeń przeżycia
Ramy czasowe: Po 6 i 12 miesiącach
|
Zdarzeniem całkowitego przeżycia (OS) była śmierć z jakiejkolwiek przyczyny, podczas gdy zdarzeniem przeżycia wolnego od progresji (PFS) była śmierć z powodu jakiejkolwiek przyczyny lub nawrotu/postępu choroby pierwotnej.
|
Po 6 i 12 miesiącach
|
|
Liczba uczestników z przetrwaniem bez GVHD
Ramy czasowe: W dniu 56
|
Przeżycie wolne od GVHD zdefiniowano jako uczestników żywych, wolnych od ostrego lub przewlekłego GVHD i wolny od jakiejkolwiek terapii GVHD w kolejnym wierszu lub eskalacja sterydów do> = 2,5 mg/kg/dzień prednizon lub równoważny do leczenia GVHD.
|
W dniu 56
|
|
Procent uczestników z odpowiedzią
Ramy czasowe: W dniu 7, 14, 21, 28, 56 i 86
|
Odsetek uczestników z CR, PR (w tym podzbiór z bardzo dobrą częściową odpowiedzią [VGPR]) i niepowodzenie leczenia (TF).
Oznaczenie TF polegało na uczestnikach z NR, reakcją mieszaną (MR) lub progresją.
Rozpoczęcie dodatkowych terapii GVHD dodatkowych (następnej linii), eskalacja równoważnej dawki steroidowej prednisonu do> 2,5 mg/kg/dzień lub śmierć z jakiejkolwiek przyczyny przed oceną punktu czasowego oceny uznano również za TF.
Jednoczesne cis Goodman są przewidziane dla proporcji kategorii dla każdego ramienia w każdym czasie oceny.
|
W dniu 7, 14, 21, 28, 56 i 86
|
|
Procent uczestników z reakcją umożliwiając zatwierdzenie terapii następnej linii
Ramy czasowe: W dniu 7, 14, 21, 28, 56 i 86
|
Procent uczestników z CR, PR (w tym podzbiór z VGPR) i TF umożliwiając leczenie terapią następną linią.
Oznaczenie TF polegało na uczestnikach z NR, MR lub progresją.
Eskalacja dawki sterydowej równoważonej prednisonowi> = 2,5 mg/kg/dzień lub śmierć z dowolnej przyczyny przed oceną punktu czasowego uznano również za TF.
Jednoczesne cis Goodman są przewidziane dla proporcji kategorii dla każdego ramienia w każdym czasie oceny.
|
W dniu 7, 14, 21, 28, 56 i 86
|
|
Występowanie infekcji ogólnoustrojowych stopnia 2 do 3
Ramy czasowe: Do 90 dni (w tym 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego)
|
Skumulowana częstość występowania infekcji ogólnoustrojowych stopnia 2 do 3.
Infekcje ogólnoustrojowe stopnia 2 do 3 zdefiniowano zgodnie z podręcznikiem procedur przeszczepu krwi i szpiku (BMT CTN).
|
Do 90 dni (w tym 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego)
|
|
Odsetek uczestników z zdarzeniami niepożądanymi w stopniu 3 do 5 (TEAES)
Ramy czasowe: Do 30 dni po ostatniej dawce leku badanego
|
Częstość występowania Teae klasy 3 do 5 (według wspólnych kryteriów terminologii dla zdarzeń niepożądanych [CTCAE] wersja 5.0).
CIS WILSON są tutaj zgłaszane jako miara dyspersji.
|
Do 30 dni po ostatniej dawce leku badanego
|
|
Skumulowana częstość występowania przewlekłego GVHD
Ramy czasowe: Po 6 i 12 miesiącach
|
Przewlekły GVHD został zdefiniowany według kryteriów konsensusu National Institutes of Health (NIH).
Rozpoznanie przewlekłego GVHD jakiegokolwiek nasilenia (łagodne, umiarkowane lub ciężkie) uznano za zdarzenie dla tej miary wyniku, w którym śmierć przed CGVHD była traktowana jako konkurencyjne ryzyko.
|
Po 6 i 12 miesiącach
|
|
Skumulowana częstość nawrotu choroby/ postęp choroby pierwotnej
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach i 12 miesiącach
|
Skumulowana częstość nawrotu/postępu choroby pierwotnej, z śmiercią przed nawrotem/progresją traktowaną jako konkurencyjne ryzyko.
Śmierć bez wcześniejszego nawrotu/progresji była traktowana jako konkurencyjne ryzyko nawrotu/progresji.
|
Po 6 miesiącach i 12 miesiącach
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
DOR - analiza uzupełniająca
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
|
DOR został zdefiniowany jako czas od odpowiedzi 28 dnia (CR lub PR) do czasu pierwszego z następujących zdarzeń: śmierć, każda terapia GVHD w kolejnym linii lub eskalacja sterydów równoważnych prednisonowi> = 2,5 mg/kg/dzień.
Wald cis są tutaj zgłaszane jako miara dyspersji.
|
Do 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, CSL Behring
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 stycznia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
11 września 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
26 czerwca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 listopada 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 listopada 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 listopada 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CSL964_5001 / BMT CTN 1705
- BMT CTN Protocol 1705 (Inny identyfikator: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
CSL rozpatrzy prośby o udostępnienie danych indywidualnych pacjentów (IPD) od grup przeglądu systematycznego lub badaczy działających w dobrej wierze. Aby uzyskać informacje na temat procesu i wymagań związanych z przesłaniem dobrowolnego wniosku o udostępnienie danych w przypadku IChP, prosimy o kontakt z CSL pod adresem Clinicaltrials@cslbehring.com.
Prywatność obowiązująca w danym kraju oraz inne prawa i regulacje zostaną uwzględnione i mogą uniemożliwić udostępnianie IPD.
Jeśli prośba zostanie rozpatrzona pozytywnie, a badacz zawarł odpowiednią umowę o udostępnianie danych, IPD, które zostały odpowiednio zanonimizowane, będą dostępne.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Żądania dotyczące IChP można składać do CSL nie wcześniej niż 12 miesięcy po opublikowaniu wyników tego badania za pośrednictwem artykułu udostępnionego na ogólnodostępnej stronie internetowej.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wnioski mogą być składane wyłącznie przez grupy dokonujące przeglądu systematycznego lub badaczy działających w dobrej wierze, których proponowane wykorzystanie WRZ ma charakter niekomercyjny i zostało zatwierdzone przez wewnętrzny komitet ds. przeglądu.
Żądanie IPD nie zostanie rozpatrzone przez CSL, chyba że proponowane pytanie badawcze ma na celu udzielenie odpowiedzi na ważne i nieznane pytanie z dziedziny medycyny lub opieki nad pacjentem, określone przez wewnętrzną komisję rewizyjną CSL.
Strona wnioskująca musi zawrzeć odpowiednią umowę o udostępnianie danych przed udostępnieniem IPD.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .