先天性高インスリン症の小児におけるダシグルカゴンの有効性と安全性を評価する試験
2025年3月6日 更新者：Zealand Pharma
先天性高インスリン症の子供の治療におけるダシグルカゴンの有効性と安全性を評価する、二重盲検、プラセボ対照、クロスオーバー パート 1 およびオープン ラベル パート 2 の 2 つのパートの無作為化試験
この試験の目的は、持続性先天性高インスリン症（CHI）を患う小児において、低血糖を予防/管理するために継続的な静脈内（IV）ブドウ糖投与を必要とするダシグルカゴンのブドウ糖必要量の削減における有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Jerusalem、イスラエル、9765422
- Hadassah Medical Center
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Düsseldorf、ドイツ、40225
- University Children's Hospital
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Magdeburg、ドイツ、39120
- University Hospital, Magdeburg
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1週間～11ヶ月 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
以下に基づいて確立されたCHI診断：
- 高インスリン血症：低血糖のイベント中に記録されたアッセイの検出限界を超える血漿インスリン、および/または
- 低脂肪酸血症：血漿遊離脂肪酸＜1.7mmol/L、および/または
- 低血圧：β-ヒドロキシ酪酸 <1.8 mmol/L、および/または
- 血糖応答：グルカゴン1mgのIVまたは筋肉内（IM）投与後のPGの>30mg/dL（1.7mmol/L）の増加
- -男性または女性、生後7日以上、スクリーニング時12か月未満
- 体重≧2.0kg（4.4ポンド）
- 低血糖を防ぐための継続的な静脈内ブドウ糖の必要性
除外基準:
- 一過性のCHIの疑いがある（例：母体の糖尿病または周産期ストレスによる一過性高インスリン症）
- 妊娠34週未満の早産で生まれた
- -高血圧または低血圧の存在（支持療法を必要とする循環不安定性または褐色細胞腫の存在を含む）
- -重度の脳損傷の既知または疑われる存在
- 高インスリン症に起因しない低血糖の代謝、内分泌、または症候群の原因の証拠
- -全身コルチコステロイドの使用、例えば、ヒドロコルチゾン> 20 mg / m2体表面積または同等物 スクリーニング前の5日以内
- -ランレオチド、シロリムス（ラパマイシンの機械的標的[mTOR]阻害剤）、抗炎症生物剤、またはその他の免疫調節剤の以前の使用。 オクトレオチドの事前使用は、無作為化の前に最低 48 時間のウォッシュアウト後に許可されます。
- -心エコー検査で特定された臨床的に重大な異常は、研究者の意見では、治験に参加する被験者の能力に影響を与えます
- -認識された凝固または出血障害
- QT延長を引き起こすことが知られている処方薬または非処方薬の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：最初にダシグルカゴン、次にプラセボ
10 μg/時で開始して 48 時間のダシグルカゴン皮下 (sc) 注入、48 時間のプラセボ皮下注入 (パート 1) へのクロスオーバー、続いて 21 日間のダシグルカゴン皮下 (sc) 注入 (パート 2)。
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ダシグルカゴンのプラセボ
グルカゴン類似体
他の名前：
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実験的：最初にプラセボ、次にダシグルカゴン
48 時間のプラセボ皮下注入と、10 μg/時で開始する 48 時間のダシグルカゴン皮下注入 (パート 1) にクロスオーバーした後、21 日間のダシグルカゴン皮下注入 (パート 2)。
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ダシグルカゴンのプラセボ
グルカゴン類似体
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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平均静脈内グルコース注入率
時間枠：試験薬の開始後の36〜48時間（パート1）
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試験のクロスオーバーパート（Dasiglucagonまたはプラセボ投与）の各治療期間の最後の12時間の平均静脈内（IV）グルコース注入率（GIR）。
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試験薬の開始後の36〜48時間（パート1）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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投与された炭水化物
時間枠：試験薬の開始から0〜48時間
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1日あたり試験のクロスオーバー部分（Dasiglucagonまたはプラセボ投与）の間に投与された炭水化物の総量（g）。
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試験薬の開始から0〜48時間
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平均静脈内グルコース注入率
時間枠：試験薬の開始後48時間（パート1）
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試験のクロスオーバー部分であるパート1の48時間治療期間ごとの平均IV GIR（Dasiglucagonまたはプラセボ管理）。
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試験薬の開始後48時間（パート1）
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平均静脈内グルコース注入速度は10 mg/kg/分未満です
時間枠：試験薬の開始後の36〜48時間（パート1）
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パート1の各治療期間の最後の12時間、試験のクロスオーバー部分（Dasiglucagonまたはプラセボ投与）の10 mg/kg/分未満の平均IV GIR（はい/いいえ）
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試験薬の開始後の36〜48時間（パート1）
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静脈内グルコースから離乳を完了する時間
時間枠：5日目から25日目（パート2）
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パート2の間にIVグルコース投与を完了する日の時間。患者が少なくとも12時間IVグルコース投与を外していた最初の時点として定義されます。
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5日目から25日目（パート2）
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パート2の低血糖イベント率
時間枠：5日から25日
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自己監視プラズマグルコースで検出されたように、PGが70 mg/dL未満（または3.9 mmol/L）であった場合、低血糖イベントの数として定義された低血糖イベント率。
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5日から25日
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パート2の臨床的に有意な低血糖イベント
時間枠：5日から25日
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臨床的に有意な低血糖イベント率は、自己監視されたプラズマグルコースで検出されたように、PGが54 mg/dL <54 mg/dL（3.0 mmol/L）の場合のイベントの数として定義されます。
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5日から25日
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実際の退院までの時間
時間枠：5日から25日
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パート2の研究薬への最初の暴露から病院からの退院までの時間として定義される実際の退院までの時間。
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5日から25日
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膵臓手術の時間
時間枠：5日から25日
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膵臓手術までの時間（日）（95％以上のカットオフを伴う膵臓または全膵臓切除術）。
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5日から25日
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投与された炭水化物
時間枠：5日から25日
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1日あたり（ルートに関係なく）投与された炭水化物の総量（g）。
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5日から25日
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静脈内投与された炭水化物
時間枠：5日から25日
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IVグルコース注入またはボーラスまたは総非経口栄養を介して投与された炭水化物の量（g）。
この二次エンドポイントは、IVグルコース注入またはボーラスを介して投与される炭水化物のみを考慮することを目的としていました。
IVグルコース注入を介して投与された炭水化物、または収集されたデータからの完全な非経口栄養の一部として投与されたボーラスと炭水化物を区別することはできませんでした。
このエンドポイントは、両方を含むように拡張されました。
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5日から25日
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炭水化物は親に投与されました
時間枠：5日から25日
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総非経口栄養の一部として投与された炭水化物の量（g）。
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5日から25日
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経口投与された炭水化物
時間枠：5日から25日
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経口経路を介して投与された炭水化物の量（g）。
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5日から25日
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胃の飼料を介して投与される炭水化物
時間枠：5日から25日
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経胃管または胃somyを介して投与された炭水化物の量（g）。
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5日から25日
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パート2の範囲の時間
時間枠：5日から25日
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範囲の時間パーセント（70〜180 mg/dlの間[3.9-10.0）
mmol/l]）連続グルコースモニタリングによって測定されます。
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5日から25日
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パート2の低血糖の時間
時間枠：5日から25日
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連続グルコースモニタリングによって測定されたように、低血糖症の時間（PGが70 mg/dL未満[3.9 mmol/L]）の時間。
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5日から25日
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パート2の臨床的に有意な低血糖症の時間
時間枠：5日から25日
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連続グルコースモニタリングによって測定されたように、臨床的に有意な低血糖（PGが54 mg/dL未満[3.0 mmol/L]）の時間の割合。
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5日から25日
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パート2の低血糖エピソード
時間枠：5日から25日
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連続グルコースモニタリングで測定されたように、PGが15分以上<70 mg/dL（3.9 mmol/L）であった週あたりのエピソード数として定義された低血糖エピソードの速度。
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5日から25日
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パート2の臨床的に有意な低血糖エピソード
時間枠：5日から25日
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連続グルコースモニタリングで測定されたように、15分間以上、54 mg/dl（3.0 mmol/L）<54 mg/dL（3.0 mmol/L）であった週あたりのエピソード数として定義された臨床的に有意な低血糖エピソードの割合。
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5日から25日
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パート2の低血糖の程度
時間枠：5日から25日
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連続グルコースモニタリングによって測定されるように、低血糖症（70 mg/dL未満の領域[3.9 mmol/L]未満の領域として定義されています）。
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5日から25日
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パート2の臨床的に有意な低血糖の程度
時間枠：5日から25日
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連続グルコースモニタリングで測定された、54 mg/dL [3.0 mmol/L]未満のグルコース曲線[Aocglucose]上の領域として定義される臨床的に有意な低血糖（連続グルコースモニタリングの時間の総持続時間で割った程度）の程度。
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5日から25日
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パート2の高血糖の時間
時間枠：5日から25日
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連続グルコースモニタリングによって測定されるように、高血糖の時間（PGが> 180 mg/dL [10.0 mmol/L]）の時間。
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5日から25日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Jelena Ivkovic, MD、Zealand Pharma
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月19日
一次修了 (実際)
2022年2月17日
研究の完了 (実際)
2022年3月7日
試験登録日
最初に提出
2019年11月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月18日
最初の投稿 (実際)
2019年11月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月6日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ZP4207-17103
- 2017-004545-24 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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