Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oceniająca skuteczność i bezpieczeństwo dasiglukagonu u dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem

13 marca 2023 zaktualizowane przez: Zealand Pharma

Randomizowane badanie składające się z 2 części: z podwójnie ślepą próbą, z grupą kontrolną otrzymującą placebo, naprzemiennie, część 1 i metodą otwartej próby, część 2, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo dasiglukagonu w leczeniu dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem

Celem badania jest ocena skuteczności dasiglukagonu w zmniejszaniu zapotrzebowania na glukozę u dzieci z przetrwałym wrodzonym hiperinsulinizmem (CHI) wymagających ciągłego dożylnego podawania glukozy w celu zapobiegania/leczenia hipoglikemii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy, 40225
        • University Children's Hospital
      • Magdeburg, Niemcy, 39120
        • University Hospital, Magdeburg
  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 tydzień do 11 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza CHI ustalona na podstawie:

    1. Hiperinsulinemia: insulina w osoczu powyżej granicy wykrywalności testu udokumentowana podczas zdarzenia hipoglikemii i/lub
    2. Hipofattyacidemia: wolne kwasy tłuszczowe w osoczu <1,7 mmol/l i/lub
    3. Hipoketonemia: Beta-hydroksymaślan <1,8 mmol/l i/lub
    4. Odpowiedź glikemiczna: wzrost PG o >30 mg/dl (1,7 mmol/l) po podaniu glukagonu w dawce 1 mg dożylnie lub domięśniowo
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku ≥7 dni i <12 miesięcy w momencie badania przesiewowego
  • Masa ciała ≥2,0 kg (4,4 funta)
  • Ciągłe zapotrzebowanie na glukozę IV w celu zapobiegania hipoglikemii

Kryteria wyłączenia:

  • Podejrzewa się przejściową postać CHI (np. przejściowy hiperinsulinizm z powodu cukrzycy matki lub stresu okołoporodowego)
  • Urodził się jako wcześniak poniżej 34 tygodnia ciąży
  • Obecność nadciśnienia lub niedociśnienia, w tym niestabilność krążenia wymagająca leczenia wspomagającego lub obecność guza chromochłonnego
  • Znana lub podejrzewana obecność ciężkiego uszkodzenia mózgu
  • Dowody na metaboliczne, endokrynologiczne lub syndromiczne przyczyny hipoglikemii, które nie wynikają z hiperinsulinizmu
  • Stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów, np. hydrokortyzonu >20 mg/m2 powierzchni ciała lub odpowiednika w ciągu 5 dni przed badaniem przesiewowym
  • Wcześniejsze stosowanie lanreotydu, sirolimusu (mechanistycznego celu inhibitorów rapamycyny [mTOR]), biologicznych środków przeciwzapalnych lub innych środków immunomodulujących. Wcześniejsze podanie oktreotydu jest dozwolone po co najmniej 48-godzinnym wypłukaniu przed randomizacją.
  • Każda istotna klinicznie nieprawidłowość stwierdzona na echokardiogramie, która w opinii badacza mogłaby wpłynąć na zdolność uczestnika do udziału w badaniu
  • Jakiekolwiek rozpoznane zaburzenie krzepnięcia lub krwawienia
  • Stosowanie leków na receptę lub bez recepty, o których wiadomo, że powodują wydłużenie odstępu QT

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: najpierw dasiglukagon, potem placebo
48-godzinny wlew podskórny (sc) dasiglukagonu rozpoczynający się od 10 µg/godzinę z przejściem do 48-godzinnego wlewu podskórnego dasiglukagonu (część 1), po którym następuje 21 dni wlewu dasiglukagonu sc (część 2).
Lek: Placebo
Placebo dla dasiglukagonu
Lek: dasiglukagon
Analog glukagonu
Inne nazwy:
  • ZP4207
Eksperymentalny: najpierw placebo, potem dasiglukagon
48-godzinny wlew placebo sc z przejściem do 48-godzinnego wlewu dasiglukagonu sc, zaczynając od 10 µg/godzinę (część 1), a następnie 21 dni wlewu dasiglukagonu sc (część 2).
Lek: Placebo
Placebo dla dasiglukagonu
Lek: dasiglukagon
Analog glukagonu
Inne nazwy:
  • ZP4207

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia szybkość dożylnego wlewu glukozy
Ramy czasowe: 36-48 godzin po rozpoczęciu badania leku
Średnia szybkość dożylnego wlewu glukozy w ciągu ostatnich 12 godzin każdego okresu leczenia podczas części krzyżowej badania (podawanie dasiglukagonu lub placebo)
36-48 godzin po rozpoczęciu badania leku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podane węglowodany
Ramy czasowe: 0-48 godzin po rozpoczęciu badania leku
Całkowita ilość (g) węglowodanów podana podczas części krzyżowej badania (podanie dasiglukagonu lub placebo) na dzień
0-48 godzin po rozpoczęciu badania leku
Podane węglowodany
Ramy czasowe: 0-48 godzin po rozpoczęciu badania leku
Średnia szybkość dożylnego wlewu glukozy dla każdego 48-godzinnego okresu leczenia podczas części krzyżowej badania (podawanie dasiglukagonu lub placebo)
0-48 godzin po rozpoczęciu badania leku
Podane węglowodany
Ramy czasowe: 36-48 godzin po rozpoczęciu badania leku
Średnia szybkość dożylnego wlewu glukozy poniżej 10 mg/kg mc./min w ciągu ostatnich 12 godzin każdego okresu leczenia podczas części krzyżowej badania (tak/nie) (podawanie dasiglukagonu lub placebo)
36-48 godzin po rozpoczęciu badania leku
Czas na całkowite odstawienie dożylnej glukozy
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Czas do całkowitego odstawienia dożylnego podawania glukozy podczas części 2
Dzień 5-25
Częstość zdarzeń hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Częstość zdarzeń hipoglikemii, zdefiniowana jako liczba zdarzeń hipoglikemii (PG <70 mg/dl lub 3,9 mmol/l), wykryta na podstawie samodzielnego monitorowania stężenia glukozy w osoczu
Dzień 5-25
Klinicznie istotne epizody hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Częstość zdarzeń istotnej klinicznie hipoglikemii, zdefiniowana jako liczba zdarzeń <54 mg/dl (3,0 mmol/l), wykrywana za pomocą samokontroli stężenia glukozy w osoczu
Dzień 5-25
Czas do rzeczywistego wypisu ze szpitala
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Czas (dni) od rozpoczęcia części 2 do wypisu pacjenta ze szpitala
Dzień 5-25
Czas na operację trzustki
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Czas (dni) do operacji trzustki (pankreatektomia częściowa lub całkowita)
Dzień 5-25
Podane węglowodany
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Całkowita ilość (g) podanych węglowodanów (niezależnie od drogi) dziennie
Dzień 5-25
Węglowodany podawane dożylnie
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Ilość (g) węglowodanów podana w dożylnym wlewie glukozy lub bolusie (nie jako część całkowitego żywienia pozajelitowego)
Dzień 5-25
Węglowodany podawane pozajelitowo
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Ilość (g) węglowodanów podana w ramach całkowitego żywienia pozajelitowego
Dzień 5-25
Węglowodany podawane doustnie
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Ilość (g) węglowodanów podana drogą doustną
Dzień 5-25
Węglowodany podawane z pokarmem żołądkowym
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Ilość (g) węglowodanów podana przez sondę nosowo-żołądkową lub gastrostomię
Dzień 5-25
Czas w zakresie w części 2
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Procent czasu w zakresie 70-180 mg/dL (3,9-10,0 mmol/l) mierzone za pomocą ciągłego monitorowania glikemii
Dzień 5-25
Czas trwania hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Procent czasu trwania hipoglikemii (<70 mg/dl lub 3,9 mmol/l) mierzony za pomocą ciągłego monitorowania glukozy
Dzień 5-25
Czas trwania klinicznie istotnej hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Procent czasu w klinicznie istotnej hipoglikemii (<54 mg/dl lub 3,0 mmol/l) mierzony za pomocą ciągłego monitorowania glikemii
Dzień 5-25
Epizody hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Częstość epizodów hipoglikemii, zdefiniowana jako liczba epizodów <70 mg/dl (3,9 mmol/l) przez 15 min lub dłużej, mierzona za pomocą ciągłego monitorowania glikemii
Dzień 5-25
Klinicznie istotne epizody hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Częstość epizodów klinicznie istotnej hipoglikemii, zdefiniowana jako liczba epizodów <54 mg/dl (3,0 mmol/l) przez 15 min lub dłużej, mierzona za pomocą ciągłego monitorowania glikemii
Dzień 5-25
Stopień hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Stopień hipoglikemii (pole nad krzywą glukozy [AOCglukoza] poniżej 70 mg/dl [3,9 mmol/l]) mierzone za pomocą ciągłego monitorowania glukozy
Dzień 5-25
Zakres klinicznie istotnej hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Zakres klinicznie istotnej hipoglikemii (pole nad krzywą glukozy [AOCglukoza] poniżej 54 mg/dl [3,0 mmol/l]) mierzone za pomocą ciągłego monitorowania glukozy
Dzień 5-25
Czas w hiperglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dzień 5-25
Procent czasu hiperglikemii (>180 mg/dl lub 10,0 mmol/l), mierzony za pomocą ciągłego monitorowania glukozy
Dzień 5-25

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zealand Pharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZP4207-17103
  • 2017-004545-24 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ethiopia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj