Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oceniająca skuteczność i bezpieczeństwo dasiglukagonu u dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem

6 marca 2025 zaktualizowane przez: Zealand Pharma

Randomizowane badanie składające się z 2 części: z podwójnie ślepą próbą, z grupą kontrolną otrzymującą placebo, naprzemiennie, część 1 i metodą otwartej próby, część 2, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo dasiglukagonu w leczeniu dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem

Celem badania jest ocena skuteczności dasiglukagonu w zmniejszaniu zapotrzebowania na glukozę u dzieci z przetrwałym wrodzonym hiperinsulinizmem (CHI) wymagających ciągłego dożylnego podawania glukozy w celu zapobiegania/leczenia hipoglikemii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy, 40225
        • University Children's Hospital
      • Magdeburg, Niemcy, 39120
        • University Hospital, Magdeburg
  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 tydzień do 11 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza CHI ustalona na podstawie:

    1. Hiperinsulinemia: insulina w osoczu powyżej granicy wykrywalności testu udokumentowana podczas zdarzenia hipoglikemii i/lub
    2. Hipofattyacidemia: wolne kwasy tłuszczowe w osoczu <1,7 mmol/l i/lub
    3. Hipoketonemia: Beta-hydroksymaślan <1,8 mmol/l i/lub
    4. Odpowiedź glikemiczna: wzrost PG o >30 mg/dl (1,7 mmol/l) po podaniu glukagonu w dawce 1 mg dożylnie lub domięśniowo
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku ≥7 dni i <12 miesięcy w momencie badania przesiewowego
  • Masa ciała ≥2,0 kg (4,4 funta)
  • Ciągłe zapotrzebowanie na glukozę IV w celu zapobiegania hipoglikemii

Kryteria wyłączenia:

  • Podejrzewa się przejściową postać CHI (np. przejściowy hiperinsulinizm z powodu cukrzycy matki lub stresu okołoporodowego)
  • Urodził się jako wcześniak poniżej 34 tygodnia ciąży
  • Obecność nadciśnienia lub niedociśnienia, w tym niestabilność krążenia wymagająca leczenia wspomagającego lub obecność guza chromochłonnego
  • Znana lub podejrzewana obecność ciężkiego uszkodzenia mózgu
  • Dowody na metaboliczne, endokrynologiczne lub syndromiczne przyczyny hipoglikemii, które nie wynikają z hiperinsulinizmu
  • Stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów, np. hydrokortyzonu >20 mg/m2 powierzchni ciała lub odpowiednika w ciągu 5 dni przed badaniem przesiewowym
  • Wcześniejsze stosowanie lanreotydu, sirolimusu (mechanistycznego celu inhibitorów rapamycyny [mTOR]), biologicznych środków przeciwzapalnych lub innych środków immunomodulujących. Wcześniejsze podanie oktreotydu jest dozwolone po co najmniej 48-godzinnym wypłukaniu przed randomizacją.
  • Każda istotna klinicznie nieprawidłowość stwierdzona na echokardiogramie, która w opinii badacza mogłaby wpłynąć na zdolność uczestnika do udziału w badaniu
  • Jakiekolwiek rozpoznane zaburzenie krzepnięcia lub krwawienia
  • Stosowanie leków na receptę lub bez recepty, o których wiadomo, że powodują wydłużenie odstępu QT

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: najpierw dasiglukagon, potem placebo
48-godzinny wlew podskórny (sc) dasiglukagonu rozpoczynający się od 10 µg/godzinę z przejściem do 48-godzinnego wlewu podskórnego dasiglukagonu (część 1), po którym następuje 21 dni wlewu dasiglukagonu sc (część 2).
Lek: Placebo
Placebo dla dasiglukagonu
Lek: dasiglukagon
Analog glukagonu
Inne nazwy:
  • ZP4207
Eksperymentalny: najpierw placebo, potem dasiglukagon
48-godzinny wlew placebo sc z przejściem do 48-godzinnego wlewu dasiglukagonu sc, zaczynając od 10 µg/godzinę (część 1), a następnie 21 dni wlewu dasiglukagonu sc (część 2).
Lek: Placebo
Placebo dla dasiglukagonu
Lek: dasiglukagon
Analog glukagonu
Inne nazwy:
  • ZP4207

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia dożylna szybkość wlewu glukozy
Ramy czasowe: Godziny 36-48 po rozpoczęciu leku próbnego (część 1)
Średnia dożylna (IV) szybkość infuzji glukozy (GIR) w ciągu ostatnich 12 godzin każdego okresu leczenia w części 1, część crossovera badania (podawanie Dasiglucagon lub placebo).
Godziny 36-48 po rozpoczęciu leku próbnego (część 1)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podawane węglowodany
Ramy czasowe: 0 do 48 godzin po rozpoczęciu leku próbnego
Całkowita kwota (g) węglowodanów podawanych podczas części próby (podawanie Dasiglucagon lub placebo) dziennie.
0 do 48 godzin po rozpoczęciu leku próbnego
Średnia dożylna szybkość wlewu glukozy
Ramy czasowe: 48 godzin po rozpoczęciu badania leku (część 1)
Średnia IV GIR dla każdego 48-godzinnego okresu leczenia w części 1, Crossovera części badania (podawanie Dasiglucagon lub placebo).
48 godzin po rozpoczęciu badania leku (część 1)
Średnia dożylna szybkość wlewu glukozy poniżej 10 mg/kg/minutę
Ramy czasowe: Godziny 36-48 po rozpoczęciu leku próbnego (część 1)
Średnia gir IV poniżej 10 mg/kg/minutę w ciągu ostatnich 12 godzin każdego okresu leczenia podczas części 1, części crossovera (Dasiglucagon lub Administracja placebo) (tak/nie)
Godziny 36-48 po rozpoczęciu leku próbnego (część 1)
Czas na odstawienie odstawienia glukozy dożylnej
Ramy czasowe: Dni od 5 do 25 (część 2)
Czas na zakończenie odstawienia odsłaniania podawania glukozy IV podczas części 2, zdefiniowany jako pierwszy punkt w czasie, gdy pacjent był poza podawaniem glukozy dożylnym przez co najmniej 12 godzin.
Dni od 5 do 25 (część 2)
Wskaźnik zdarzeń hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Wskaźnik zdarzeń hipoglikemii, zdefiniowany jako liczba zdarzeń hipoglikemicznych, gdy PG wynosił <70 mg/dl (lub 3,9 mmol/l), jak wykryto przez samokontrola glukozy w osoczu.
Dni 5 do 25
Klinicznie istotne zdarzenia hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Klinicznie istotny wskaźnik zdarzeń hipoglikemii, zdefiniowany jako liczba zdarzeń, gdy PG wynosił <54 mg/dl (3,0 mmol/l), wykryty przez samokontrola glukozy w osoczu.
Dni 5 do 25
Czas na faktyczne wypisanie szpitala
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Czas w ciągu kilku dni do faktycznego wypisu szpitala zdefiniowanego jako czas od pierwszej ekspozycji na badany lek w części 2 do wypisu ze szpitala.
Dni 5 do 25
Czas na operację trzustki
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Czas (dni) do chirurgii trzustki (subototowa lub całkowita pancreateektomia z odcięciem ≥95%).
Dni 5 do 25
Podawane węglowodany
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Całkowita kwota (g) podawanych węglowodanów (niezależnie od trasy) dziennie.
Dni 5 do 25
Węglowodany podawane dożylnie
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Ilość (g) węglowodanów podawanych przez wlew glukozy dożylnego lub bolus lub całkowite żywienie pozajelitowe. Ten wtórny punkt końcowy miał na celu uwzględnienie tylko węglowodanów podawanych przez wlew glukozy dożylnego lub bolusa. Nie było możliwe rozróżnienie między węglowodanami podawanymi za pomocą wlewu glukozy lub dożylnego bolusa i węglowodanów podawanych jako lub nie jest częścią całkowitego żywienia pozajelitowego od zebranych danych. Ten punkt końcowy został rozszerzony o oba.
Dni 5 do 25
Węglowodany podawane jeździecko
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Ilość (g) węglowodanów podawanych w ramach całkowitego żywienia pozajelitowego.
Dni 5 do 25
Węglowodany podawane doustnie
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Ilość (g) węglowodanów podawanych drogą doustną.
Dni 5 do 25
Węglowodany podawane przez zasilanie żołądka
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Ilość (g) węglowodanów podawanych za pomocą rurki nosowoczelniczej lub gastrostomii.
Dni 5 do 25
Czas w zakresie w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Procent czas w zakresie (PG od 70 do 180 mg/dl [3,9-10,0 MMOL/L]) mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25
Czas w hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Procent czas w hipoglikemii (gdy PG wynosił <70 mg/dl [lub 3,9 mmol/l]), jak mierzy się przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25
Czas w klinicznie istotnej hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Procent czasu w klinicznie istotnej hipoglikemii (gdy PG wynosił <54 mg/dl [lub 3,0 mmol/l]), jak mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25
Epizody hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Wskaźnik epizodów hipoglikemii, zdefiniowany jako liczba epizodów tygodniowo, gdy PG wynosił <70 mg/dl (3,9 mmol/l) przez 15 minut lub dłużej, mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25
Klinicznie istotne epizody hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Wskaźnik klinicznie istotnych epizodów hipoglikemii, zdefiniowany jako liczba epizodów tygodniowo, kiedy trwał <54 mg/dl (3,0 mmol/l) przez 15 minut lub dłużej, mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25
Zakres hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Zakres hipoglikemii (zdefiniowany jako obszar nad krzywą glukozy [aokglukozę] poniżej 70 mg/dl [3,9 mmol/l]), jak mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25
Zakres klinicznie istotnej hipoglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Zakres klinicznie istotnej hipoglikemii (zdefiniowanej jako obszar nad krzywą glukozy [aokglukozę] poniżej 54 mg/dl [3,0 mmol/l]), jak mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy, podzielone przez całkowity czas trwania w godzinach ciągłego monitorowania glukozy.
Dni 5 do 25
Czas w hiperglikemii w części 2
Ramy czasowe: Dni 5 do 25
Procent czasu w hiperglikemii (gdy PG wynosił> 180 mg/dl [10,0 mmol/l]), mierzone przez ciągłe monitorowanie glukozy.
Dni 5 do 25

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zealand Pharma

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 lutego 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZP4207-17103
  • 2017-004545-24 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj