Ensayo que evalúa la eficacia y la seguridad del dasiglucagón en niños con hiperinsulinismo congénito
6 de marzo de 2025 actualizado por: Zealand Pharma
Un ensayo aleatorizado en 2 partes: doble ciego, controlado con placebo, cruzado Parte 1 y abierto Parte 2, que evalúa la eficacia y seguridad del dasiglucagón para el tratamiento de niños con hiperinsulinismo congénito
El objetivo del ensayo es evaluar la eficacia del dasiglucagón para reducir los requerimientos de glucosa en niños con hiperinsulinismo congénito persistente (CHI) que requieren administración continua de glucosa por vía intravenosa (IV) para prevenir/controlar la hipoglucemia.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Düsseldorf, Alemania, 40225
- University Children's Hospital
-
Magdeburg, Alemania, 39120
- University Hospital, Magdeburg
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9765422
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 semana a 11 meses (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Diagnóstico de CHI establecido en base a lo siguiente:
- Hiperinsulinemia: insulina plasmática por encima del límite de detección del ensayo documentado durante un evento de hipoglucemia, y/o
- Hipograsoacidemia: ácidos grasos libres en plasma <1,7 mmol/L, y/o
- Hipoquetonemia: Beta-hidroxibutirato <1.8 mmol/L, y/o
- Respuesta glucémica: un aumento de PG de >30 mg/dl (1,7 mmol/l) después de la administración de glucagón de 1 mg IV o intramuscular (IM)
- Hombre o mujer, edad ≥7 días y <12 meses en la selección
- Peso corporal de ≥2,0 kg (4,4 lbs.)
- Requerimiento continuo de glucosa IV para prevenir la hipoglucemia
Criterio de exclusión:
- Se sospecha que tiene una forma transitoria de CHI (p. ej., hiperinsulinismo transitorio debido a diabetes materna o estrés perinatal)
- Nació prematuro antes de las 34 semanas de edad gestacional
- Presencia de hipertensión o hipotensión, incluida la inestabilidad circulatoria que requiere medicación de apoyo o presencia de feocromocitoma
- Presencia conocida o sospechada de daño cerebral severo
- Evidencia de causas metabólicas, endocrinas o sindrómicas de hipoglucemia no debidas a hiperinsulinismo
- Uso de corticosteroides sistémicos, p. ej., hidrocortisona >20 mg/m2 de superficie corporal o equivalente dentro de los 5 días previos a la selección
- Uso previo de lanreotida, sirolimus (inhibidores de la diana mecánica de la rapamicina [mTOR]), agentes biológicos antiinflamatorios u otros agentes inmunomoduladores. Se permite el uso previo de octreotida después de un mínimo de 48 horas de lavado antes de la aleatorización.
- Cualquier anomalía clínicamente significativa identificada en el ecocardiograma que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad del sujeto para participar en el ensayo.
- Cualquier trastorno de coagulación o sangrado reconocido
- El uso de medicamentos recetados o de venta libre que se sabe que causan la prolongación del intervalo QT
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: primero dasiglucagon luego placebo
48 horas de infusión subcutánea (sc) de dasiglucagón comenzando con 10 µg/hora con cambio a 48 horas de infusión sc de placebo (parte 1) seguida de 21 días de infusión sc de dasiglucagón (parte 2).
|
Placebo para dasiglucagón
Análogo de glucagón
Otros nombres:
|
|
Experimental: primero placebo luego dasiglucagon
48 horas de infusión sc de placebo con cambio a 48 horas de infusión sc de dasiglucagón a partir de 10 µg/hora (parte 1) seguido de 21 días de infusión sc de dasiglucagón (parte 2).
|
Placebo para dasiglucagón
Análogo de glucagón
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa media de infusión de glucosa intravenosa
Periodo de tiempo: Horas 36-48 después del inicio del fármaco de prueba (Parte 1)
|
Tasa media de infusión de glucosa intravenosa (IV) (GIR) en las últimas 12 horas de cada período de tratamiento durante la Parte 1, la parte cruzada del ensayo (administración de dasiglucagon o placebo).
|
Horas 36-48 después del inicio del fármaco de prueba (Parte 1)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Carbohidratos administrados
Periodo de tiempo: 0 a 48 horas después del inicio del medicamento de prueba
|
Cantidad total (g) de carbohidratos administrados durante la parte cruzada del ensayo (dasiglucagon o administración de placebo) por día.
|
0 a 48 horas después del inicio del medicamento de prueba
|
|
Tasa media de infusión de glucosa intravenosa
Periodo de tiempo: 48 horas después del inicio del fármaco de prueba (Parte 1)
|
Media IV GIR para cada período de tratamiento de 48 horas durante la Parte 1, la parte cruzada del ensayo (administración de dasiglucagon o placebo).
|
48 horas después del inicio del fármaco de prueba (Parte 1)
|
|
Tasa media de infusión de glucosa intravenosa por debajo de 10 mg/kg/minuto
Periodo de tiempo: Horas 36-48 después del inicio del fármaco de prueba (Parte 1)
|
Media IV GIR por debajo de 10 mg/kg/minuto en las últimas 12 horas de cada período de tratamiento durante la Parte 1, la parte cruzada del ensayo (Administración Dasiglucagon o Placebo) (sí/no)
|
Horas 36-48 después del inicio del fármaco de prueba (Parte 1)
|
|
Es hora de completar el destete de glucosa intravenosa
Periodo de tiempo: Días 5 a 25 (Parte 2)
|
Tiempo en días para completar el destete fuera de la administración de glucosa IV durante la Parte 2, definida como el primer punto en el tiempo en que el paciente había estado fuera de la administración de glucosa IV durante al menos 12 horas.
|
Días 5 a 25 (Parte 2)
|
|
Tasa de eventos de hipoglucemia en la Parte 2
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
La tasa de eventos de hipoglucemia, definida como el número de eventos hipoglucémicos cuando PG era <70 mg/dL (o 3.9 mmol/L), según lo detectado por la glucosa en plasma autoconitorada.
|
Días 5 a 25
|
|
Eventos de hipoglucemia clínicamente significativos en la Parte 2
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
La tasa de eventos de hipoglucemia clínicamente significativa, definida como el número de eventos cuando PG era <54 mg/dL (3.0 mmol/L), según lo detectado por la glucosa en plasma en autodenominado.
|
Días 5 a 25
|
|
Tiempo para el alta real del hospital
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Tiempo en días al alta hospitalaria real definida como el tiempo desde la primera exposición al medicamento del estudio en la Parte 2 al alta del hospital.
|
Días 5 a 25
|
|
Tiempo de cirugía pancreática
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Tiempo (días) a la cirugía pancreática (pancreatectomía subtotal o total con un límite de ≥95%).
|
Días 5 a 25
|
|
Carbohidratos administrados
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Cantidad total (G) de carbohidratos administrados (independientemente de la ruta) por día.
|
Días 5 a 25
|
|
Carbohidratos administrados por vía intravenosa
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Cantidad (g) de carbohidratos administrados a través de infusión de glucosa IV o bolo o nutrición parenteral total.
Este punto final secundario tenía la intención de tener en cuenta solo los carbohidratos administrados a través de infusión de glucosa IV o bolo.
No fue posible diferenciar entre carbohidratos administrados a través de infusión de glucosa IV o bolo y carbohidratos administrados como parte, o no ser, parte de la nutrición parenteral total de los datos recolectados.
Este punto final se amplió para incluir ambos.
|
Días 5 a 25
|
|
Carbohidratos administrados parenteralmente
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Cantidad (g) de carbohidratos administrados como parte de la nutrición parenteral total.
|
Días 5 a 25
|
|
Carbohidratos administrados por vía oral
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Cantidad (g) de carbohidratos administrados por ruta oral.
|
Días 5 a 25
|
|
Carbohidratos administrados a través de alimento gástrico
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Cantidad (g) de carbohidratos administrados a través de tubo nasogástrico o gastrostomía.
|
Días 5 a 25
|
|
Tiempo en el rango en la parte 2
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Porcentaje de tiempo en el rango (PG entre 70 y 180 mg/dl [3.9-10.0
mmol/l]) medido por monitoreo continuo de glucosa.
|
Días 5 a 25
|
|
Tiempo en hipoglucemia en la Parte 2
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Porcentaje de tiempo en hipoglucemia (cuando PG fue <70 mg/dL [o 3.9 mmol/L]) medido por el monitoreo continuo de glucosa.
|
Días 5 a 25
|
|
Tiempo en hipoglucemia clínicamente significativa en la Parte 2
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Porcentaje de tiempo en hipoglucemia clínicamente significativa (cuando PG fue <54 mg/dL [o 3.0 mmol/L]) medido por el monitoreo continuo de glucosa.
|
Días 5 a 25
|
|
Episodios de hipoglucemia en la Parte 2
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Tasa de episodios de hipoglucemia, definidos como el número de episodios por semana cuando PG fue <70 mg/dL (3.9 mmol/L) durante 15 minutos o más, medido por el monitoreo continuo de glucosa.
|
Días 5 a 25
|
|
Episodios de hipoglucemia clínicamente significativos en la Parte 2
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Tasa de episodios de hipoglucemia clínicamente significativos, definidos como número de episodios por semana cuando fue <54 mg/dL (3.0 mmol/L) durante 15 minutos o más, medido por el monitoreo continuo de glucosa.
|
Días 5 a 25
|
|
Extensión de hipoglucemia en la Parte 2
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Alcance de la hipoglucemia (definida como el área sobre la curva de glucosa [aocglucosa] por debajo de 70 mg/dL [3.9 mmol/L]) medido por monitoreo continuo de glucosa.
|
Días 5 a 25
|
|
Extensión de hipoglucemia clínicamente significativa en la Parte 2
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Alcance de la hipoglucemia clínicamente significativa (definida como el área sobre la curva de glucosa [aocglucosa] por debajo de 54 mg/dL [3.0 mmol/L]) medido por el monitoreo continuo de glucosa, dividido por la duración total en horas de monitorización continua de glucosa.
|
Días 5 a 25
|
|
Tiempo en hiperglucemia en la Parte 2
Periodo de tiempo: Días 5 a 25
|
Porcentaje de tiempo en hiperglucemia (cuando PG fue> 180 mg/dL [10.0 mmol/L]), medido por el monitoreo continuo de glucosa.
|
Días 5 a 25
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de junio de 2020
Finalización primaria (Actual)
17 de febrero de 2022
Finalización del estudio (Actual)
7 de marzo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de noviembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
21 de noviembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ZP4207-17103
- 2017-004545-24 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .