试验评估达西高血糖素在先天性高胰岛素血症儿童中的疗效和安全性
2025年3月6日 更新者：Zealand Pharma
分为两部分的随机试验：双盲、安慰剂对照、交叉第 1 部分和开放标签第 2 部分，评估达西高血糖素治疗先天性高胰岛素血症儿童的疗效和安全性
该试验的目的是评估 dasiglucagon 在降低持续性先天性高胰岛素血症 (CHI) 儿童的葡萄糖需求方面的疗效，这些儿童需要持续静脉内 (IV) 葡萄糖给药以预防/控制低血糖。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Jerusalem、以色列、9765422
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Düsseldorf、德国、40225
- University Children's Hospital
-
Magdeburg、德国、39120
- University Hospital, Magdeburg
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Manchester、英国、M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1周 至 11个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
CHI诊断基于以下内容：
- 高胰岛素血症：血浆胰岛素高于低血糖事件期间记录的测定检测限，和/或
- 低脂肪酸血症：血浆游离脂肪酸<1.7 mmol/L，和/或
- 低酮血症：β-羟基丁酸 <1.8 mmol/L，和/或
- 血糖反应：静脉注射或肌肉注射 (IM) 胰高血糖素 1 mg 后，PG 增加 >30 mg/dL (1.7 mmol/L)
- 筛选时年龄≥7 天且 <12 个月的男性或女性
- 体重≥2.0 公斤（4.4 磅）
- 连续静脉注射葡萄糖以防止低血糖
排除标准：
- 怀疑患有短暂性 CHI（例如，由于母亲糖尿病或围产期压力导致的短暂性高胰岛素血症）
- 在胎龄 34 周以下早产
- 存在高血压或低血压，包括需要支持药物治疗的循环不稳定或存在嗜铬细胞瘤
- 已知或怀疑存在严重脑损伤
- 非高胰岛素血症引起的低血糖的代谢、内分泌或综合征原因的证据
- 筛选前 5 天内使用全身性皮质类固醇，例如氢化可的松 >20 mg/m2 体表面积或等效物
- 先前使用过兰瑞肽、西罗莫司（雷帕霉素 [mTOR] 抑制剂的机制靶点）、抗炎生物制剂或其他免疫调节剂。 在随机化前至少 48 小时清除后，允许事先使用奥曲肽。
- 在超声心动图中发现的任何临床显着异常，研究者认为会影响受试者参与试验的能力
- 任何公认的凝血或出血障碍
- 使用已知会导致 QT 间期延长的处方药或非处方药
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：首先是达西高血糖素然后是安慰剂
48 小时的 dasiglucagon 皮下 (sc) 输注从 10 µg/小时开始，交叉到 48 小时安慰剂皮下输注（第 1 部分），然后是 21 天的 dasiglucagon 皮下输注（第 2 部分）。
|
达西高血糖素的安慰剂
胰高血糖素类似物
其他名称：
|
|
实验性的：首先是安慰剂，然后是达西高血糖素
48 小时安慰剂 sc 输注与 48 小时 dasiglucagon sc 输注交叉，开始剂量为 10 µg/h（第 1 部分），随后是 21 天 dasiglucagon sc 输注（第 2 部分）。
|
达西高血糖素的安慰剂
胰高血糖素类似物
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
平均静脉葡萄糖输注率
大体时间：启动试验药物后的36-48小时（第1部分）
|
在第1部分的最后12小时，试验的跨界部分（dasiglucagon或安慰剂给药）中，平均静脉内（IV）葡萄糖输注率（GIR）。
|
启动试验药物后的36-48小时（第1部分）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
给药的碳水化合物
大体时间：启动试用药物后0到48小时
|
每天在试验的跨界部分（dasiglucagon或安慰剂给药）期间给予的碳水化合物的总数（g）。
|
启动试用药物后0到48小时
|
|
平均静脉葡萄糖输注率
大体时间：启动试验药物后48小时（第1部分）
|
第1部分（dasiglucagon或安慰剂给药）的第1部分的每个48小时治疗期间的平均IV GIR。
|
启动试验药物后48小时（第1部分）
|
|
平均静脉注射葡萄糖输注速率低于10 mg/kg/分钟
大体时间：启动试验药物后的36-48小时（第1部分）
|
在第1部分的每个治疗期的最后12小时，试验的跨界部分（dasiglucagon或安慰剂给药）（是/否），平均静脉注射GIR低于10 mg/kg/kg/kg/kg/分钟。
|
启动试验药物后的36-48小时（第1部分）
|
|
是时候完成断奶静脉葡萄糖
大体时间：第5至25天（第2部分）
|
在第2部分期间，几天完成对静脉葡萄糖给药的时间的时间，定义为患者脱离IV葡萄糖至少12小时的时间点。
|
第5至25天（第2部分）
|
|
第2部分中的低血糖事件率
大体时间：第5至25天
|
低血糖事件发生率，定义为PG <70 mg/dL（或3.9 mmol/L）的降血糖事件数量，如自我监测的血浆葡萄糖所检测到的。
|
第5至25天
|
|
第2部分中具有临床意义的低血糖事件
大体时间：第5至25天
|
如自我监测的血浆葡萄糖检测到的PG <54 mg/dL（3.0 mmol/L）时，临床上显着的低血糖事件率定义为PG <54 mg/dL（3.0 mmol/L）。
|
第5至25天
|
|
实际出院的时间
大体时间：第5至25天
|
在实际出院的天数中，定义为从第2部分中首次接触研究药物从医院出院的时间。
|
第5至25天
|
|
胰腺手术的时间
大体时间：第5至25天
|
胰腺手术的时间（天数）（亚班级或总胰腺切除术，截止时间≥95％）。
|
第5至25天
|
|
给药的碳水化合物
大体时间：第5至25天
|
每天施用的碳水化合物的总数（g）。
|
第5至25天
|
|
静脉内给药的碳水化合物
大体时间：第5至25天
|
通过IV葡萄糖输注或推注或总肠胃外营养施用的碳水化合物的量（G）。
该次要端点旨在仅考虑通过IV葡萄糖输注或推注给碳水化合物的碳水化合物。
不可能通过IV葡萄糖输注或推注和大推注和碳水化合物的碳水化合物与所收集的数据的一部分或不存在的碳水化合物区分。
该端点扩展到包括。
|
第5至25天
|
|
碳水化合物养生给了
大体时间：第5至25天
|
作为总肠胃外营养的一部分，给予的碳水化合物的数量（g）。
|
第5至25天
|
|
口服碳水化合物
大体时间：第5至25天
|
通过口腔途径给药的碳水化合物的数量（g）。
|
第5至25天
|
|
通过胃饲料施用的碳水化合物
大体时间：第5至25天
|
通过鼻胃管或胃造口术施用的碳水化合物的量（g）。
|
第5至25天
|
|
第2部分的时间范围
大体时间：第5至25天
|
范围的时间百分比（PG在70至180 mg/dL之间[3.9-10.0
通过连续葡萄糖监测测量的mmol/l]）。
|
第5至25天
|
|
第2部分低血糖的时间
大体时间：第5至25天
|
通过连续的葡萄糖监测测量，低血糖（PG <70 mg/dl [或3.9 mmol/l]）的时间百分比百分比。
|
第5至25天
|
|
第2部分的临床意义低血糖的时间
大体时间：第5至25天
|
通过连续葡萄糖监测测量的临床明显低血糖（PG <54 mg/dL [或3.0 mmol/L]）的时间百分比百分比。
|
第5至25天
|
|
第2部分中的低血糖发作
大体时间：第5至25天
|
通过连续葡萄糖监测测量，低血糖发作的速度定义为每周<70 mg/dl（3.9 mmol/l）的发作数量15分钟或更长时间。
|
第5至25天
|
|
第2部分的临床意义低血糖发作
大体时间：第5至25天
|
通过连续葡萄糖监测测量，临床上显着的低血糖发作的速度定义为每周<54 mg/dl（3.0 mmol/l）的发作数量15分钟或更长时间。
|
第5至25天
|
|
第2部分中低血糖的程度
大体时间：第5至25天
|
通过连续的葡萄糖监测测量的低血糖范围（定义为70 mg/dl [3.9 mmol/l]的葡萄糖曲线[aocglucose]）的程度。
|
第5至25天
|
|
第2部分的临床意义低血糖的程度
大体时间：第5至25天
|
通过连续葡萄糖监测测量的临床意义低血糖（定义为54 mg/dL [3.0 mmol/l]的葡萄糖曲线[aocglucose]）的程度，除以连续葡萄糖监测的小时在总持续时间内测量。
|
第5至25天
|
|
第2部分的高血糖时间
大体时间：第5至25天
|
通过连续的葡萄糖监测测量，高血糖的时间百分比（当PG> 180 mg/dL [10.0 mmol/l]）。
|
第5至25天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Jelena Ivkovic, MD、Zealand Pharma
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月19日
初级完成 (实际的)
2022年2月17日
研究完成 (实际的)
2022年3月7日
研究注册日期
首次提交
2019年11月18日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月18日
首次发布 (实际的)
2019年11月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月6日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.