Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Proef ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van dasiglucagon bij kinderen met aangeboren hyperinsulinisme

6 maart 2025 bijgewerkt door: Zealand Pharma

Een gerandomiseerde studie in 2 delen: dubbelblind, placebogecontroleerd, cross-over deel 1 en open-label deel 2, evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van dasiglucagon voor de behandeling van kinderen met aangeboren hyperinsulinisme

Het doel van het onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid van dasiglucagon bij het verminderen van de glucosebehoefte bij kinderen met aanhoudend congenitaal hyperinsulinisme (CHI) die continue intraveneuze (IV) glucosetoediening nodig hebben om hypoglykemie te voorkomen/beheersen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Düsseldorf, Duitsland, 40225
        • University Children's Hospital
      • Magdeburg, Duitsland, 39120
        • University Hospital, Magdeburg
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 week tot 11 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • CHI-diagnose vastgesteld op basis van het volgende:

    1. Hyperinsulinemie: plasma-insuline boven de detectielimiet van de assay gedocumenteerd tijdens een geval van hypoglykemie, en/of
    2. Hypofattyacidemie: plasmavrij vetzuur <1,7 mmol/L, en/of
    3. Hypoketonemie: Beta-hydroxybutyraat <1,8 mmol/L, en/of
    4. Glykemische respons: een stijging van de PG van >30 mg/dl (1,7 mmol/l) na 1 mg IV of intramusculaire (IM) glucagontoediening
  • Man of vrouw, leeftijd ≥7 dagen en <12 maanden bij screening
  • Lichaamsgewicht van ≥2,0 kg (4,4 lbs.)
  • Continue IV-glucosebehoefte om hypoglykemie te voorkomen

Uitsluitingscriteria:

  • wordt verdacht van een voorbijgaande vorm van CHI (bijv. voorbijgaand hyperinsulinisme als gevolg van maternale diabetes of perinatale stress)
  • Werd te vroeg geboren bij een zwangerschapsduur van minder dan 34 weken
  • Aanwezigheid van hypertensie of hypotensie, inclusief instabiliteit van de bloedsomloop die ondersteunende medicatie vereist of aanwezigheid van feochromocytoom
  • Bekende of vermoede aanwezigheid van ernstige hersenbeschadiging
  • Bewijs van metabole, endocriene of syndromale oorzaken van hypoglykemie die niet te wijten zijn aan hyperinsulinisme
  • Gebruik van systemische corticosteroïden, bijv. hydrocortison >20 mg/m2 lichaamsoppervlak of equivalent binnen 5 dagen vóór de screening
  • Voorafgaand gebruik van lanreotide, sirolimus (mechanistisch doelwit van rapamycine [mTOR]-remmers), ontstekingsremmende biologische middelen of andere immuunmodulerende middelen. Voorafgaand gebruik van octreotide is toegestaan ​​na minimaal 48 uur wash-out vóór randomisatie.
  • Elke klinisch significante afwijking die wordt vastgesteld op een echocardiogram en die naar de mening van de onderzoeker van invloed is op het vermogen van de proefpersoon om deel te nemen aan het onderzoek
  • Elke erkende stollings- of bloedingsstoornis
  • Het gebruik van voorgeschreven of niet-voorgeschreven medicijnen waarvan bekend is dat ze QT-verlenging veroorzaken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: eerst dasiglucagon en daarna placebo
48 uur dasiglucagon subcutane (sc) infusie beginnend bij 10 µg/uur met cross-over naar 48 uur placebo sc infusie (deel 1) gevolgd door 21 dagen dasiglucagon sc infusie (deel 2).
Geneesmiddel: Placebo
Placebo voor dasiglucagon
Geneesmiddel: dasiglucagon
Glucagon analoog
Andere namen:
  • ZP4207
Experimenteel: eerst placebo en daarna dasiglucagon
48 uur placebo sc infusie met cross-over naar 48 uur dasiglucagon sc infusie beginnend bij 10 µg/uur (deel 1) gevolgd door 21 dagen dasiglucagon sc infusie (deel 2).
Geneesmiddel: Placebo
Placebo voor dasiglucagon
Geneesmiddel: dasiglucagon
Glucagon analoog
Andere namen:
  • ZP4207

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde intraveneuze glucose -infusiesnelheid
Tijdsspanne: Uren 36-48 na het begin van het proefmiddel (deel 1)
Gemiddelde intraveneuze (IV) glucose -infusiesnelheid (GIR) in de laatste 12 uur van elke behandelingsperiode tijdens deel 1, het crossover -deel van de studie (Dasiglucagon of placebo -toediening).
Uren 36-48 na het begin van het proefmiddel (deel 1)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Koolhydraten toegediend
Tijdsspanne: 0 tot 48 uur na het starten van het proefgeneesmiddel
Totaal bedrag (g) van koolhydraten toegediend tijdens het crossover -deel van de proef (dasiglucagon of placebo -toediening) per dag.
0 tot 48 uur na het starten van het proefgeneesmiddel
Gemiddelde intraveneuze glucose -infusiesnelheid
Tijdsspanne: 48 uur na het begin van het proefmiddel (deel 1)
Gemiddelde IV GIR voor elke behandelingsperiode van 48 uur tijdens deel 1, het crossover-deel van de proef (dasiglucagon of placebo-toediening).
48 uur na het begin van het proefmiddel (deel 1)
Gemiddelde intraveneuze glucose -infusiesnelheid onder 10 mg/kg/minuut
Tijdsspanne: Uren 36-48 na het begin van het proefmiddel (deel 1)
Gemiddelde IV gir onder de 10 mg/kg/minuut in de laatste 12 uur van elke behandelingsperiode tijdens deel 1, het crossover -deel van de proef (dasiglucagon of placebo -toediening) (ja/nee)
Uren 36-48 na het begin van het proefmiddel (deel 1)
Tijd om het spenen te voltooien van intraveneuze glucose
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25 (deel 2)
Tijd in dagen om het spenen van IV -glucose -toediening tijdens deel 2 te voltooien, gedefinieerd als het eerste tijdstip waarop de patiënt minimaal 12 uur van IV -glucose was afgewezen.
Dagen 5 tot 25 (deel 2)
Hypoglykemie gebeurtenispercentage in deel 2
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Hypoglykemie-gebeurtenissnelheid, gedefinieerd als het aantal hypoglycemische gebeurtenissen wanneer PG <70 mg/dl (of 3,9 mmol/L) was, zoals gedetecteerd door zelfgemaakte plasma-glucose.
Dagen 5 tot 25
Klinisch significante hypoglykemie -gebeurtenissen in deel 2
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Klinisch significante hypoglykemie-gebeurtenissnelheid, gedefinieerd als aantal gebeurtenissen wanneer PG <54 mg/dl (3,0 mmol/L) was, zoals gedetecteerd door zelfgemaakte plasma-glucose.
Dagen 5 tot 25
Tijd tot daadwerkelijke ontslag uit het ziekenhuis
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Tijd in dagen tot daadwerkelijke ontslag uit het ziekenhuis gedefinieerd als de tijd van eerste blootstelling aan het onderzoeksmedicijn in deel 2 tot ontslag uit het ziekenhuis.
Dagen 5 tot 25
Tijd tot pancreasoperatie
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Tijd (dagen) tot pancreaschirurgie (sub-totale of totale pancreatectomie met een cutoff van ≥95%).
Dagen 5 tot 25
Koolhydraten toegediend
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Totaal bedrag (g) van koolhydraten toegediend (ongeacht de route) per dag.
Dagen 5 tot 25
Koolhydraten toegediend intraveneus
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Hoeveelheid (g) van koolhydraten toegediend via IV -glucose -infusie of bolus of totale parenterale voeding. Dit secundaire eindpunt was bedoeld om alleen rekening te houden met koolhydraten toegediend via IV -glucose -infusie of bolus. Het was niet mogelijk om onderscheid te maken tussen koolhydraten toegediend via IV -glucose -infusie of bolus- en koolhydraten die zijn toegediend als zijn of niet onderdeel van de totale parenterale voeding van de verzamelde gegevens. Dit eindpunt werd uitgebreid met beide.
Dagen 5 tot 25
Koolhydraten die parenteraal worden toegediend
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Hoeveelheid (g) van koolhydraten toegediend als onderdeel van totale parenterale voeding.
Dagen 5 tot 25
Koolhydraten die oraal worden toegediend
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Bedrag (g) van koolhydraten toegediend via een orale route.
Dagen 5 tot 25
Koolhydraten toegediend via maagvoer
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Hoeveelheid (g) van koolhydraten toegediend via nasogastrische buis of gastrostomie.
Dagen 5 tot 25
Tijd in bereik in deel 2
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Percentage tijd in bereik (pg tussen 70 tot 180 mg/dl [3,9-10.0 mmol/l]) zoals gemeten door continue glucosemonitoring.
Dagen 5 tot 25
Tijd in hypoglykemie in deel 2
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Percentage tijd in hypoglykemie (wanneer PG <70 mg/dl [of 3,9 mmol/L] was) zoals gemeten door continue glucosemonitoring.
Dagen 5 tot 25
Tijd in klinisch significante hypoglykemie in deel 2
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Percentage tijd in klinisch significante hypoglykemie (wanneer PG <54 mg/dl [of 3,0 mmol/L] was) zoals gemeten door continue glucosemonitoring.
Dagen 5 tot 25
Hypoglykemie -afleveringen in deel 2
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Snelheid van hypoglykemie -afleveringen, gedefinieerd als aantal afleveringen per week wanneer PG 15 minuten of meer <70 mg/dl (3,9 mmol/L) was, zoals gemeten door continue glucosewiteling.
Dagen 5 tot 25
Klinisch significante hypoglykemie -afleveringen in deel 2
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Snelheid van klinisch significante hypoglykemie -afleveringen, gedefinieerd als aantal afleveringen per week wanneer <54 mg/dl (3,0 mmol/L) gedurende 15 minuten of meer was, gemeten door continue glucosemonitoring.
Dagen 5 tot 25
Mate van hypoglykemie in deel 2
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Mate van hypoglykemie (gedefinieerd als het gebied over de glucosecurve [aocglucose] onder 70 mg/dl [3,9 mmol/l]) zoals gemeten door continue glucosemonitoring.
Dagen 5 tot 25
Mate van klinisch significante hypoglykemie in deel 2
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Mate van klinisch significante hypoglykemie (gedefinieerd als het gebied over de glucosecurve [aocglucose] onder 54 mg/dl [3,0 mmol/L]) zoals gemeten door continue glucosemonitoring, gedeeld door de totale duur in uren van continue glucosemonitoring.
Dagen 5 tot 25
Tijd in hyperglykemie in deel 2
Tijdsspanne: Dagen 5 tot 25
Percentage tijd in hyperglykemie (wanneer PG> 180 mg/dl was [10,0 mmol/l]), zoals gemeten door continue glucosemonitoring.
Dagen 5 tot 25

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zealand Pharma

Onderzoekers

  • Studie directeur: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 juni 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 februari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 maart 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 november 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZP4207-17103
  • 2017-004545-24 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren