Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie som evaluerer effektivitet og sikkerhet av Dasiglucagon hos barn med medfødt hyperinsulinisme

6. mars 2025 oppdatert av: Zealand Pharma

En randomisert studie i 2 deler: dobbeltblind, placebokontrollert, crossover del 1 og åpen etikett del 2, evaluering av effektiviteten og sikkerheten til Dasiglucagon for behandling av barn med medfødt hyperinsulinisme

Målet med studien er å evaluere effekten av dasiglukagon for å redusere glukosebehovet hos barn med vedvarende medfødt hyperinsulinisme (CHI) som krever kontinuerlig intravenøs (IV) glukoseadministrasjon for å forhindre/behandle hypoglykemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • University Children's Hospital
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • University Hospital, Magdeburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 uke til 11 måneder (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • CHI-diagnose etablert basert på følgende:

    1. Hyperinsulinemi: plasmainsulin over deteksjonsgrensen for analysen dokumentert under en hendelse av hypoglykemi, og/eller
    2. Hypofettyacidemi: plasmafri fettsyre <1,7 mmol/L, og/eller
    3. Hypoketonemi: Beta-hydroksybutyrat <1,8 mmol/L, og/eller
    4. Glykemisk respons: en økning i PG på >30 mg/dL (1,7 mmol/L) etter 1 mg IV eller intramuskulær (IM) glukagonadministrasjon
  • Mann eller kvinne, alder ≥7 dager og <12 måneder ved screening
  • Kroppsvekt på ≥2,0 kg (4,4 lbs.)
  • Kontinuerlig IV-glukosebehov for å forhindre hypoglykemi

Ekskluderingskriterier:

  • Er mistenkt for å ha en forbigående form for CHI (f.eks. forbigående hyperinsulinisme på grunn av maternell diabetes eller perinatalt stress)
  • Ble født prematurt under 34 ukers svangerskapsalder
  • Tilstedeværelse av hypertensjon eller hypotensjon, inkludert sirkulatorisk ustabilitet som krever støttemedisin eller tilstedeværelse av feokromocytom
  • Kjent eller mistenkt tilstedeværelse av alvorlig hjerneskade
  • Bevis på metabolske, endokrine eller syndromiske årsaker til hypoglykemi som ikke skyldes hyperinsulinisme
  • Bruk av systemiske kortikosteroider, f.eks. hydrokortison >20 mg/m2 kroppsoverflate eller tilsvarende innen 5 dager før screening
  • Tidligere bruk av lanreotid, sirolimus (mekanistisk mål for rapamycin [mTOR]-hemmere), antiinflammatoriske biologiske midler eller andre immunmodulerende midler. Tidligere bruk av oktreotid er tillatt etter minimum 48 timers utvasking før randomisering.
  • Enhver klinisk signifikant abnormitet identifisert på ekkokardiogram som etter etterforskerens mening vil påvirke forsøkspersonens evne til å delta i forsøket
  • Enhver anerkjent koagulasjons- eller blødningsforstyrrelse
  • Bruk av reseptbelagte eller reseptfrie medisiner kjent for å forårsake QT-forlengelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: dasiglucagon først og deretter placebo
48 timer med dasiglucagon subkutan (sc) infusjon som starter ved 10 µg/time med crossover til 48 timers placebo sc infusjon (del 1) etterfulgt av 21 dager med dasiglucagon sc infusjon (del 2).
Legemiddel: Placebo
Placebo for dasiglucagon
Legemiddel: dasiglucagon
Glukagon analog
Andre navn:
  • ZP4207
Eksperimentell: placebo først og deretter dasiglucagon
48 timer med placebo sc infusjon med crossover til 48 timer dasiglucagon sc infusjon med start på 10 µg/time (del 1) etterfulgt av 21 dager med dasiglucagon sc infusjon (del 2).
Legemiddel: Placebo
Placebo for dasiglucagon
Legemiddel: dasiglucagon
Glukagon analog
Andre navn:
  • ZP4207

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig intravenøs glukoseinfusjonshastighet
Tidsramme: Timer 36-48 etter igangsetting av prøvemedisin (del 1)
Gjennomsnittlig intravenøs (IV) glukoseinfusjonshastighet (GIR) i løpet av de siste 12 timene av hver behandlingsperiode i løpet av del 1, crossover -delen av forsøket (Dasiglucagon eller placebo -administrasjon).
Timer 36-48 etter igangsetting av prøvemedisin (del 1)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Karbohydrater administrert
Tidsramme: 0 til 48 timer etter igangsetting av prøvemedisin
Totalt beløp (g) av karbohydrater administrert under crossover -delen av forsøket (Dasiglucagon eller placebo -administrasjon) per dag.
0 til 48 timer etter igangsetting av prøvemedisin
Gjennomsnittlig intravenøs glukoseinfusjonshastighet
Tidsramme: 48 timer etter igangsetting av prøvemedisin (del 1)
Gjennomsnittlig IV GIR for hver 48-timers behandlingsperiode i løpet av del 1, crossover-delen av forsøket (Dasiglucagon eller placebo-administrasjon).
48 timer etter igangsetting av prøvemedisin (del 1)
Gjennomsnittlig intravenøs glukoseinfusjonshastighet under 10 mg/kg/minutt
Tidsramme: Timer 36-48 etter igangsetting av prøvemedisin (del 1)
Gjennomsnittlig IV GIR under 10 mg/kg/minutt i løpet av de siste 12 timene av hver behandlingsperiode i løpet av del 1, crossover -delen av forsøket (Dasiglucagon eller placebo -administrasjon) (ja/nei)
Timer 36-48 etter igangsetting av prøvemedisin (del 1)
På tide å fullføre avvenning av intravenøs glukose
Tidsramme: Dagene 5 til 25 (del 2)
Tid i dager til å fullføre avvenning av IV glukoseadministrasjon under del 2, definert som det første tidspunktet da pasienten hadde vært utenfor IV glukoseadministrasjon i minst 12 timer.
Dagene 5 til 25 (del 2)
Hypoglykemi Hendelsesfrekvens i del 2
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Hypoglykemi Hendelseshastighet, definert som antall hypoglykemiske hendelser når PG var <70 mg/dL (eller 3,9 mmol/L), som detektert av selvovervåket plasmaglukose.
Dagene 5 til 25
Klinisk signifikante hypoglykemi -hendelser i del 2
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Klinisk signifikant hypoglykemi Hendelseshastighet, definert som antall hendelser når PG var <54 mg/dL (3,0 mmol/L), som detektert av selvovervåket plasmaglukose.
Dagene 5 til 25
Tid til faktisk utskrivning av sykehus
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Tid i dager til faktisk utskrivning av sykehus definert som tiden fra første eksponering for studiemedisinen i del 2 til utskrivning fra sykehus.
Dagene 5 til 25
Tid til bukspyttkjertelen
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Tid (dager) til bukspyttkjertelen (sub-total eller total pankreatektomi med en avskjæring på ≥95%).
Dagene 5 til 25
Karbohydrater administrert
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Totalt beløp (g) av karbohydrater administrert (uavhengig av ruten) per dag.
Dagene 5 til 25
Karbohydrater administrert intravenøst
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Mengde (g) av karbohydrater administrert via IV glukoseinfusjon eller bolus eller total parenteral ernæring. Dette sekundære endepunktet var ment å gjøre rede for karbohydrater administrert via IV glukoseinfusjon eller bolus. Det var ikke mulig å skille mellom karbohydrater administrert via IV glukoseinfusjon eller bolus og karbohydrater administrert som å være, eller ikke være en del av total parenteral ernæring fra de innsamlede dataene. Dette endepunktet ble utvidet til å omfatte begge deler.
Dagene 5 til 25
Karbohydrater administrert parenteralt
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Beløp (g) av karbohydrater administrert som en del av total parenteral ernæring.
Dagene 5 til 25
Karbohydrater administrert oralt
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Beløp (g) av karbohydrater administrert via oral rute.
Dagene 5 til 25
Karbohydrater administrert via gastrisk fôr
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Mengde (g) av karbohydrater administrert via nasogastrisk rør eller gastrostomi.
Dagene 5 til 25
Tid innen rekkevidde i del 2
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Prosent tid innen rekkevidde (PG mellom 70 til 180 mg/dL [3,9-10,0 mmol/l]) målt ved kontinuerlig glukoseovervåking.
Dagene 5 til 25
Tid i hypoglykemi i del 2
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Prosent tid ved hypoglykemi (når PG var <70 mg/dL [eller 3,9 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervåking.
Dagene 5 til 25
Tid i klinisk signifikant hypoglykemi i del 2
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Prosent tid i klinisk signifikant hypoglykemi (når PG var <54 mg/dL [eller 3,0 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervåking.
Dagene 5 til 25
Hypoglykemi -episoder i del 2
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Hastigheten av hypoglykemi -episoder, definert som antall episoder per uke da PG var <70 mg/dL (3,9 mmol/L) i 15 minutter eller mer, målt ved kontinuerlig glukoseovervåking.
Dagene 5 til 25
Klinisk signifikante hypoglykemi -episoder i del 2
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Hastigheten av klinisk signifikante hypoglykemi -episoder, definert som antall episoder per uke når det var <54 mg/dL (3,0 mmol/l) i 15 minutter eller mer, målt ved kontinuerlig glukoseovervåking.
Dagene 5 til 25
Omfang av hypoglykemi i del 2
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Omfanget av hypoglykemi (definert som området over glukosekurven [aocglucose] under 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervåking.
Dagene 5 til 25
Omfang av klinisk signifikant hypoglykemi i del 2
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Omfanget av klinisk signifikant hypoglykemi (definert som området over glukosekurven [aocglucose] under 54 mg/dL [3,0 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervåking, delt med den totale varigheten i timer med kontinuerlig glukoseovervåking.
Dagene 5 til 25
Tid i hyperglykemi i del 2
Tidsramme: Dagene 5 til 25
Prosent tid i hyperglykemi (når PG var> 180 mg/dL [10,0 mmol/L]), målt ved kontinuerlig glukoseovervåking.
Dagene 5 til 25

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Zealand Pharma

Etterforskere

  • Studieleder: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. juni 2020

Primær fullføring (Faktiske)

17. februar 2022

Studiet fullført (Faktiske)

7. mars 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. november 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

21. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZP4207-17103
  • 2017-004545-24 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere