Kokeilu dasiglukagonin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on synnynnäinen hyperinsulinismi
torstai 6. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Zealand Pharma
Satunnaistettu tutkimus kahdessa osassa: kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen osa 1 ja avoin osa 2, Dasiglucagonin tehon ja turvallisuuden arviointi synnynnäisen hyperinsulinismin hoidossa lapsilla
Kokeen tavoitteena on arvioida dasiglukagonin tehoa glukoosintarpeen vähentämisessä lapsilla, joilla on jatkuva synnynnäinen hyperinsulinismi (CHI) ja joka vaatii jatkuvaa laskimonsisäistä (IV) glukoosin antoa hypoglykemian ehkäisemiseksi tai hallitsemiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9765422
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Saksa, 40225
- University Children's Hospital
-
Magdeburg, Saksa, 39120
- University Hospital, Magdeburg
-
-
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 viikko - 11 kuukautta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
CHI-diagnoosi perustuu seuraaviin:
- Hyperinsulinemia: plasman insuliini ylittää hypoglykemiatapauksen aikana dokumentoidun määrityksen havaitsemisrajan ja/tai
- Hypofattyasidemia: plasman vapaat rasvahapot <1,7 mmol/l ja/tai
- Hypoketonemia: beeta-hydroksibutyraatti <1,8 mmol/l ja/tai
- Glykeeminen vaste: PG:n nousu >30 mg/dl (1,7 mmol/l) 1 mg:n laskimonsisäisen tai intramuskulaarisen (IM) glukagonin annon jälkeen
- Mies tai nainen, ikä ≥7 päivää ja <12 kuukautta seulonnassa
- Paino ≥2,0 kg (4,4 lbs.)
- Jatkuva IV glukoosin tarve hypoglykemian estämiseksi
Poissulkemiskriteerit:
- Epäillään, että hänellä on ohimenevä CHI:n muoto (esim. ohimenevä hyperinsulinismi, joka johtuu äidin diabeteksesta tai perinataalisesta stressistä)
- Syntynyt keskosena alle 34 raskausviikolla
- kohonnut verenpaine tai hypotensio, mukaan lukien verenkierron epävakaus, joka vaatii tukihoitoa tai feokromosytooman esiintyminen
- Tunnettu tai epäilty vakava aivovaurio
- Todisteet hypoglykemian metabolisista, endokriinisistä tai syndromista syistä, jotka eivät johdu hyperinsulinismista
- Systeemisten kortikosteroidien, esim. hydrokortisoni >20 mg/m2 kehon pinta-ala tai vastaava käyttö 5 päivän sisällä ennen seulontaa
- Lanreotidin, sirolimuusin (rapamysiinin [mTOR]-estäjien mekaaninen kohde), biologisten tulehduskipulääkkeiden tai muiden immuunijärjestelmää moduloivien aineiden aikaisempi käyttö. Oktreotidin aikaisempi käyttö on sallittu vähintään 48 tunnin pesun jälkeen ennen satunnaistamista.
- Kaikki kaikukuvassa havaitut kliinisesti merkittävät poikkeavuudet, jotka tutkijan mielestä vaikuttaisivat potilaan kykyyn osallistua tutkimukseen
- Mikä tahansa tunnistettu hyytymis- tai verenvuotohäiriö
- Reseptilääkkeiden tai reseptivapaiden lääkkeiden käyttö, joiden tiedetään aiheuttavan QT-ajan pidentymistä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: dasiglukagoni ensin ja sitten lumelääke
48 tunnin dasiglukagonin subkutaaninen (sc) infuusio alkaen nopeudella 10 µg/tunti ja risteytys 48 tunnin plasebo-infuusioon (osa 1), jota seuraa 21 päivää dasiglukagonin sc-infuusio (osa 2).
|
Placebo dasiglukagonille
Glukagonin analogi
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: ensin lumelääke ja sitten dasiglukagoni
48 tuntia lumelääkettä sc-infuusiota 48 tunnin dasiglukagonin sc-infuusiolla alkaen nopeudella 10 µg/tunti (osa 1), jota seuraa 21 päivän dasiglukagonin sc-infuusio (osa 2).
|
Placebo dasiglukagonille
Glukagonin analogi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen laskimonsisäinen glukoosi -infuusionopeus
Aikaikkuna: Tunnit 36-48 koekäyttölääkkeen aloittamisen jälkeen (osa 1)
|
Keskimääräinen laskimonsisäinen (IV) glukoosi -infuusionopeus (GIR) kunkin käsittelyjakson viimeisen 12 tunnin aikana osan 1 aikana, tutkimuksen ristikkäin osa (dasiglucagon tai lumelääkkeen antaminen).
|
Tunnit 36-48 koekäyttölääkkeen aloittamisen jälkeen (osa 1)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hiilihydraatit annetaan
Aikaikkuna: 0 - 48 tuntia koe -lääkkeen aloittamisen jälkeen
|
Kokeen crossover -osan (dasiglucagon tai lumelääkkeen antaminen) aikana annettujen hiilihydraattien kokonaismäärä (g) päivässä.
|
0 - 48 tuntia koe -lääkkeen aloittamisen jälkeen
|
|
Keskimääräinen laskimonsisäinen glukoosi -infuusionopeus
Aikaikkuna: 48 tuntia koe -lääkkeen aloittamisen jälkeen (osa 1)
|
Keskimääräinen IV GIR jokaiselle 48 tunnin hoitojaksolle osan 1 aikana, tutkimuksen ristikkäin osa (dasiglucagon tai lumelääkkeen antaminen).
|
48 tuntia koe -lääkkeen aloittamisen jälkeen (osa 1)
|
|
Keskimääräinen laskimonsisäinen glukoosi -infuusionopeus alle 10 mg/kg/minuutti
Aikaikkuna: Tunnit 36-48 koekäyttölääkkeen aloittamisen jälkeen (osa 1)
|
Keskimääräinen IV GIR alle 10 mg/kg/minuutti kunkin käsittelyjakson viimeisten 12 tunnin aikana osan 1 aikana, kokeen ristikkäin osa (dasiglucagon tai lumelääkkeen antaminen) (kyllä/ei)
|
Tunnit 36-48 koekäyttölääkkeen aloittamisen jälkeen (osa 1)
|
|
Aika suonensisäisen glukoosin vieroittamiseen
Aikaikkuna: Päivät 5-25 (osa 2)
|
Aika päivinä IV -glukoosin antamisen vieroituksen suorittamiseen osan 2 aikana, joka on määritelty ensimmäiseksi ajankohtana, jolloin potilas oli ollut IV -glukoosin antaminen vähintään 12 tunnin ajan.
|
Päivät 5-25 (osa 2)
|
|
Hypoglykemiatapahtuma osassa 2
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Hypoglykemian tapahtumaprosentti, joka määritettiin hypoglykeemisten tapahtumien lukumääränä, kun PG oli <70 mg/dl (OR 3,9 mmol/L), sellaisena kuin se on havaittu itsevalvonnassa plasman glukoosissa.
|
Päivät 5-25
|
|
Kliinisesti merkittäviä hypoglykemiatapahtumia osassa 2
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Kliinisesti merkitsevä hypoglykemiatapahtumanopeus, joka määritettiin tapahtumien lukumäärään, kun PG oli <54 mg/dl (3,0 mmol/L), sellaisena kuin se on havaittu itsevalvonnassa plasman glukoosissa.
|
Päivät 5-25
|
|
Aika todelliseen sairaalan vastuuvapauteen
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Aika päivinä todelliseen sairaalan vastuuvapauteen määriteltynä ajanjaksona ensimmäisestä altistumisesta osassa 2 olevalle tutkimuslääkkeelle sairaalasta.
|
Päivät 5-25
|
|
Aika haiman leikkaukseen
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Aika (päivät) haiman kirurgiaan (sub-totaalinen tai kokonaishaiman haima-omaava leikkaus, jonka raja on ≥95%).
|
Päivät 5-25
|
|
Hiilihydraatit annetaan
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Hiilihydraattien kokonaismäärä (g) (reitistä riippumatta) päivässä.
|
Päivät 5-25
|
|
Hiilihydraatit annettiin laskimonsisäisesti
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Hiilihydraattien määrä (g), jotka annetaan IV -glukoosi -infuusion tai boluksen tai parenteraalisen ravitsemuksen kautta.
Tämän toissijaisen päätepisteen tarkoituksena oli ottaa huomioon vain hiilihydraatit, joita annetaan IV -glukoosi -infuusion tai boluksen kautta.
Ei ollut mahdollista erottaa hiilihydraatteja, jotka annettiin IV -glukoosi -infuusion tai boluksen ja hiilihydraattien avulla, joita annetaan olevan tai ei ole osa kerättyjen tietojen parenteraalista ravitsemusta.
Tätä päätepistettä laajennettiin sisältämään molemmat.
|
Päivät 5-25
|
|
Hiilihydraatit annetaan parenteraalisesti
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Määrä (g) hiilihydraatteja, joita annetaan osana parenteraalista ravitsemusta.
|
Päivät 5-25
|
|
Hiilihydraatit annetaan suun kautta
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Suun kautta annettavien hiilihydraattien määrä (g).
|
Päivät 5-25
|
|
Hiilihydraatit, joita annetaan mahalaukun syötteellä
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Nasogastrisen putken tai gastrostomian kautta annettujen hiilihydraattien määrä (g).
|
Päivät 5-25
|
|
Aika etäisyydellä osassa 2
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Prosenttiosuus etäisyydellä (PG välillä 70-180 mg/dl [3,9-10,0
mmol/l]) mitattuna jatkuvalla glukoosin seurannalla.
|
Päivät 5-25
|
|
Aika hypoglykemiassa osassa 2
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Prosenttiosaika hypoglykemiassa (kun PG oli <70 mg/dl [tai 3,9 mmol/l]) mitattuna jatkuvalla glukoosin seurannalla.
|
Päivät 5-25
|
|
Aika kliinisesti merkitsevässä hypoglykemiassa osassa 2
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Prosentuaalinen aika kliinisesti merkitsevässä hypoglykemiassa (kun PG oli <54 mg/dl [tai 3,0 mmol/l]) mitattuna jatkuvalla glukoosin seurannalla.
|
Päivät 5-25
|
|
Hypoglykemian jaksot osassa 2
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Hypoglykemiajaksojen nopeus, joka määritettiin jaksojen lukumääränä viikossa, kun PG oli <70 mg/dl (3,9 mmol/L) vähintään 15 minuuttia, mitattuna jatkuvalla glukoosinvalvonnalla.
|
Päivät 5-25
|
|
Kliinisesti merkittävät hypoglykemian jaksot osassa 2
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Kliinisesti merkittävien hypoglykemian jaksojen nopeus, joka on määritelty jaksojen lukumääränä viikossa, kun se oli <54 mg/dl (3,0 mmol/L) vähintään 15 minuutin ajan, mitattuna jatkuvalla glukoosin seurannalla.
|
Päivät 5-25
|
|
Hypoglykemian laajuus osassa 2
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Hypoglykemian laajuus (määritelty pinta -alaksi glukoosikäyrän [Aocglukoosi] yli 70 mg/dl [3,9 mmol/L]) mitattuna jatkuvalla glukoosin seurannalla.
|
Päivät 5-25
|
|
Kliinisesti merkittävän hypoglykemian laajuus osassa 2
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Kliinisesti merkitsevän hypoglykemian laajuus (määritelty pinta -alaksi glukoosikäyrän [Aocglukoosin] yli alle 54 mg/dl [3,0 mmol/l]) mitattuna jatkuvalla glukoosin seurannalla, jaettuna jatkuvan glukoosin seurannan tuntien kokonaiskestolla.
|
Päivät 5-25
|
|
Aika hyperglykemiassa osassa 2
Aikaikkuna: Päivät 5-25
|
Prosenttiosan aika hyperglykemiassa (kun PG oli> 180 mg/dl [10,0 mmol/l]) mitattuna jatkuvalla glukoosin seurannalla.
|
Päivät 5-25
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 19. kesäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 17. helmikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 7. maaliskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 18. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 21. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ZP4207-17103
- 2017-004545-24 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .