Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie som utvärderar effektivitet och säkerhet av Dasiglucagon hos barn med medfödd hyperinsulinism

13 mars 2023 uppdaterad av: Zealand Pharma

En randomiserad studie i 2 delar: dubbelblind, placebokontrollerad, crossover del 1 och öppen del 2, utvärdering av effektiviteten och säkerheten av Dasiglucagon för behandling av barn med medfödd hyperinsulinism

Syftet med studien är att utvärdera effektiviteten av dasiglukagon för att minska glukosbehovet hos barn med ihållande medfödd hyperinsulinism (CHI) som kräver kontinuerlig intravenös (IV) administrering av glukos för att förhindra/hantera hypoglykemi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • University Children's Hospital
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • University Hospital, Magdeburg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 vecka till 11 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • CHI-diagnos fastställd baserat på följande:

    1. Hyperinsulinemi: plasmainsulin över detektionsgränsen för analysen som dokumenterats under en händelse av hypoglykemi och/eller
    2. Hypofettyacidemi: plasmafri fettsyra <1,7 mmol/L, och/eller
    3. Hypoketonemi: Beta-hydroxibutyrat <1,8 mmol/L, och/eller
    4. Glykemiskt svar: en ökning av PG på >30 mg/dL (1,7 mmol/L) efter 1 mg IV eller intramuskulär (IM) glukagonadministrering
  • Man eller kvinna, ålder ≥7 dagar och <12 månader vid screening
  • Kroppsvikt på ≥2,0 kg (4,4 lbs.)
  • Kontinuerligt IV-glukosbehov för att förhindra hypoglykemi

Exklusions kriterier:

  • Misstänks ha en övergående form av CHI (t.ex. övergående hyperinsulinism på grund av maternell diabetes eller perinatal stress)
  • Föddes för tidigt under 34 veckors graviditetsålder
  • Förekomst av hypertoni eller hypotoni, inklusive cirkulatorisk instabilitet som kräver stödjande medicinering eller närvaro av feokromocytom
  • Känd eller misstänkt förekomst av allvarlig hjärnskada
  • Bevis på metabola, endokrina eller syndromiska orsaker till hypoglykemi som inte beror på hyperinsulinism
  • Användning av systemiska kortikosteroider, t.ex. hydrokortison >20 mg/m2 kroppsyta eller motsvarande inom 5 dagar före screening
  • Tidigare användning av lanreotid, sirolimus (mekanistiskt mål för rapamycin [mTOR]-hämmare), antiinflammatoriska biologiska medel eller andra immunmodulerande medel. Tidigare användning av oktreotid är tillåten efter minst 48 timmars tvättning före randomisering.
  • Varje kliniskt signifikant avvikelse identifierad på ekokardiogram som enligt utredarens åsikt skulle påverka försökspersonens förmåga att delta i prövningen
  • Alla erkända koagulations- eller blödningsstörningar
  • Användning av receptbelagda eller receptfria läkemedel som är kända för att orsaka QT-förlängning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: dasiglucagon först sedan placebo
48 timmars dasiglucagon subkutan (sc) infusion med start vid 10 µg/timme med crossover till 48 timmars placebo sc infusion (del 1) följt av 21 dagars dasiglucagon sc infusion (del 2).
Läkemedel: Placebo
Placebo för dasiglucagon
Läkemedel: dasiglucagon
Glukagon analog
Andra namn:
  • ZP4207
Experimentell: placebo först sedan dasiglucagon
48 timmars placebo sc infusion med crossover till 48 timmars dasiglucagon sc infusion med start vid 10 µg/timme (del 1) följt av 21 dagars dasiglucagon sc infusion (del 2).
Läkemedel: Placebo
Placebo för dasiglucagon
Läkemedel: dasiglucagon
Glukagon analog
Andra namn:
  • ZP4207

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig intravenös glukosinfusionshastighet
Tidsram: 36-48 timmar efter påbörjad prövning av läkemedel
Genomsnittlig intravenös glukosinfusionshastighet under de sista 12 timmarna av varje behandlingsperiod under korsningsdelen av studien (administrering av dasiglukagon eller placebo)
36-48 timmar efter påbörjad prövning av läkemedel

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kolhydrater administreras
Tidsram: 0-48 timmar efter påbörjad prövning av läkemedel
Total mängd (g) kolhydrater som administrerats under överkorsningsdelen av studien (administrering av dasiglucagon eller placebo) per dag
0-48 timmar efter påbörjad prövning av läkemedel
Kolhydrater administreras
Tidsram: 0-48 timmar efter påbörjad prövning av läkemedel
Genomsnittlig intravenös glukosinfusionshastighet för varje 48-timmars behandlingsperiod under övergångsdelen av studien (administrering av dasiglukagon eller placebo)
0-48 timmar efter påbörjad prövning av läkemedel
Kolhydrater administreras
Tidsram: 36-48 timmar efter påbörjad prövning av läkemedel
Genomsnittlig intravenös glukosinfusionshastighet under 10 mg/kg/min under de sista 12 timmarna av varje behandlingsperiod under övergångsdelen av studien (ja/nej) (administrering av dasiglukagon eller placebo)
36-48 timmar efter påbörjad prövning av läkemedel
Dags att slutföra avvänjningen från intravenös glukos
Tidsram: Dag 5-25
Dags att slutföra avvänjningen från intravenös glukosadministrering under del 2
Dag 5-25
Hypoglykemihändelser i del 2
Tidsram: Dag 5-25
Hypoglykemihändelsefrekvens, definierad som antalet hypoglykemiska händelser (PG <70 mg/dL eller 3,9 mmol/L), som detekterats av självövervakad plasmaglukos
Dag 5-25
Kliniskt signifikanta hypoglykemihändelser i del 2
Tidsram: Dag 5-25
Händelsefrekvens för kliniskt signifikant hypoglykemi, definierad som antal händelser <54 mg/dL (3,0 mmol/L), som detekterats av självövervakad plasmaglukos
Dag 5-25
Dags för utskrivning från sjukhuset
Tidsram: Dag 5-25
Tid (dagar) från start av del 2 tills patienten skrivs ut från sjukhuset
Dag 5-25
Dags för bukspottkörteloperation
Tidsram: Dag 5-25
Tid (dagar) till pankreaskirurgi (subtotal eller total pankreatektomi)
Dag 5-25
Kolhydrater administreras
Tidsram: Dag 5-25
Total mängd (g) administrerade kolhydrater (oavsett väg) per dag
Dag 5-25
Kolhydrater administrerade intravenöst
Tidsram: Dag 5-25
Mängd (g) kolhydrater som administreras via IV glukosinfusion eller bolus (inte som en del av föräldrarnas totala nutrition)
Dag 5-25
Kolhydrater administrerade parenteralt
Tidsram: Dag 5-25
Mängd (g) kolhydrater som administreras som en del av total parenteral näring
Dag 5-25
Kolhydrater administrerade oralt
Tidsram: Dag 5-25
Mängd (g) kolhydrater som administreras oralt
Dag 5-25
Kolhydrater som administreras via magfoder
Tidsram: Dag 5-25
Mängd (g) kolhydrater som administreras via nasogastrisk sond eller gastrostomi
Dag 5-25
Tid inom intervallet i del 2
Tidsram: Dag 5-25
Procent av tid inom intervallet 70-180 mg/dL (3,9-10,0 mmol/L) mätt genom kontinuerlig glukosövervakning
Dag 5-25
Tid i hypoglykemi i del 2
Tidsram: Dag 5-25
Procent av hypoglykemi (<70 mg/dL eller 3,9 mmol/L) mätt med kontinuerlig glukosövervakning
Dag 5-25
Tid i kliniskt signifikant hypoglykemi i del 2
Tidsram: Dag 5-25
Procent av tid i kliniskt signifikant hypoglykemi (<54 mg/dL eller 3,0 mmol/L) mätt med kontinuerlig glukosövervakning
Dag 5-25
Hypoglykemiepisoder i del 2
Tidsram: Dag 5-25
Frekvens för hypoglykemiepisoder, definierat som antal episoder <70 mg/dL (3,9 mmol/L) under 15 minuter eller mer, mätt med kontinuerlig glukosövervakning
Dag 5-25
Kliniskt signifikanta hypoglykemiepisoder i del 2
Tidsram: Dag 5-25
Frekvens av kliniskt signifikanta hypoglykemiepisoder, definierat som antal episoder <54 mg/dL (3,0 mmol/L) under 15 minuter eller mer, mätt med kontinuerlig glukosövervakning
Dag 5-25
Omfattning av hypoglykemi i del 2
Tidsram: Dag 5-25
Omfattning av hypoglykemi (area över glukoskurvan [AOCglukos] under 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) mätt med kontinuerlig glukosövervakning
Dag 5-25
Omfattning av kliniskt signifikant hypoglykemi i del 2
Tidsram: Dag 5-25
Omfattningen av kliniskt signifikant hypoglykemi (area över glukoskurvan [AOCglukos] under 54 mg/dL [3,0 mmol/L]) mätt med kontinuerlig glukosövervakning
Dag 5-25
Tid i hyperglykemi i del 2
Tidsram: Dag 5-25
Procenttid i hyperglykemi (>180 mg/dL eller 10,0 mmol/L), mätt med kontinuerlig glukosövervakning
Dag 5-25

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Zealand Pharma

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 juni 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

7 mars 2022

Avslutad studie (Faktisk)

7 mars 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 november 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2019

Första postat (Faktisk)

21 november 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ZP4207-17103
  • 2017-004545-24 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd hyperinsulinism

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera