Studie som utvärderar effektivitet och säkerhet av Dasiglucagon hos barn med medfödd hyperinsulinism
6 mars 2025 uppdaterad av: Zealand Pharma
En randomiserad studie i 2 delar: dubbelblind, placebokontrollerad, crossover del 1 och öppen del 2, utvärdering av effektiviteten och säkerheten av Dasiglucagon för behandling av barn med medfödd hyperinsulinism
Syftet med studien är att utvärdera effektiviteten av dasiglukagon för att minska glukosbehovet hos barn med ihållande medfödd hyperinsulinism (CHI) som kräver kontinuerlig intravenös (IV) administrering av glukos för att förhindra/hantera hypoglykemi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
12
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9765422
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- University Children's Hospital
-
Magdeburg, Tyskland, 39120
- University Hospital, Magdeburg
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 vecka till 11 månader (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
CHI-diagnos fastställd baserat på följande:
- Hyperinsulinemi: plasmainsulin över detektionsgränsen för analysen som dokumenterats under en händelse av hypoglykemi och/eller
- Hypofettyacidemi: plasmafri fettsyra <1,7 mmol/L, och/eller
- Hypoketonemi: Beta-hydroxibutyrat <1,8 mmol/L, och/eller
- Glykemiskt svar: en ökning av PG på >30 mg/dL (1,7 mmol/L) efter 1 mg IV eller intramuskulär (IM) glukagonadministrering
- Man eller kvinna, ålder ≥7 dagar och <12 månader vid screening
- Kroppsvikt på ≥2,0 kg (4,4 lbs.)
- Kontinuerligt IV-glukosbehov för att förhindra hypoglykemi
Exklusions kriterier:
- Misstänks ha en övergående form av CHI (t.ex. övergående hyperinsulinism på grund av maternell diabetes eller perinatal stress)
- Föddes för tidigt under 34 veckors graviditetsålder
- Förekomst av hypertoni eller hypotoni, inklusive cirkulatorisk instabilitet som kräver stödjande medicinering eller närvaro av feokromocytom
- Känd eller misstänkt förekomst av allvarlig hjärnskada
- Bevis på metabola, endokrina eller syndromiska orsaker till hypoglykemi som inte beror på hyperinsulinism
- Användning av systemiska kortikosteroider, t.ex. hydrokortison >20 mg/m2 kroppsyta eller motsvarande inom 5 dagar före screening
- Tidigare användning av lanreotid, sirolimus (mekanistiskt mål för rapamycin [mTOR]-hämmare), antiinflammatoriska biologiska medel eller andra immunmodulerande medel. Tidigare användning av oktreotid är tillåten efter minst 48 timmars tvättning före randomisering.
- Varje kliniskt signifikant avvikelse identifierad på ekokardiogram som enligt utredarens åsikt skulle påverka försökspersonens förmåga att delta i prövningen
- Alla erkända koagulations- eller blödningsstörningar
- Användning av receptbelagda eller receptfria läkemedel som är kända för att orsaka QT-förlängning
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: dasiglucagon först sedan placebo
48 timmars dasiglucagon subkutan (sc) infusion med start vid 10 µg/timme med crossover till 48 timmars placebo sc infusion (del 1) följt av 21 dagars dasiglucagon sc infusion (del 2).
|
Placebo för dasiglucagon
Glukagon analog
Andra namn:
|
|
Experimentell: placebo först sedan dasiglucagon
48 timmars placebo sc infusion med crossover till 48 timmars dasiglucagon sc infusion med start vid 10 µg/timme (del 1) följt av 21 dagars dasiglucagon sc infusion (del 2).
|
Placebo för dasiglucagon
Glukagon analog
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig intravenös glukosinfusionshastighet
Tidsram: Timmar 36-48 efter initiering av testläkemedel (del 1)
|
Genomsnittlig intravenös (IV) glukosinfusionshastighet (GIR) under de senaste 12 timmarna av varje behandlingsperiod under del 1, övergångsdelen av försöket (dasiglukagon eller placebo -administration).
|
Timmar 36-48 efter initiering av testläkemedel (del 1)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Administrerade kolhydrater
Tidsram: 0 till 48 timmar efter initiering av testläkemedel
|
Den totala mängden (g) kolhydrater som administrerades under övergångsdelen av försöket (dasiglukagon eller placebo -administration) per dag.
|
0 till 48 timmar efter initiering av testläkemedel
|
|
Genomsnittlig intravenös glukosinfusionshastighet
Tidsram: 48 timmar efter initiering av testläkemedel (del 1)
|
Medel IV GIR för varje 48-timmars behandlingsperiod under del 1, övergångsdelen av försöket (Dasiglucagon eller placebo-administration).
|
48 timmar efter initiering av testläkemedel (del 1)
|
|
Genomsnittlig intravenös glukosinfusionshastighet under 10 mg/kg/minut
Tidsram: Timmar 36-48 efter initiering av testläkemedel (del 1)
|
Medel IV GIR under 10 mg/kg/minut under de senaste 12 timmarna av varje behandlingsperiod under del 1, övergångsdelen av försöket (Dasiglucagon eller placebo -administration) (ja/nej)
|
Timmar 36-48 efter initiering av testläkemedel (del 1)
|
|
Tid att slutföra avvänjning av intravenös glukos
Tidsram: Dagar 5 till 25 (del 2)
|
Tid i dagar för att slutföra avvänjning av IV -glukosadministrering under del 2, definierad som den första tidpunkten när patienten hade varit av IV -glukosadministration i minst 12 timmar.
|
Dagar 5 till 25 (del 2)
|
|
Hypoglykemi händelsehastighet i del 2
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Hypoglykemi-händelsehastighet, definierad som antal hypoglykemiska händelser när PG var <70 mg/dl (eller 3,9 mmol/L), såsom detekterats av självövervakad plasmaglukos.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Kliniskt signifikanta hypoglykemihändelser i del 2
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Kliniskt signifikant hypoglykemi-händelsehastighet, definierad som antal händelser när PG var <54 mg/dl (3,0 mmol/L), såsom upptäckt av självövervakad plasmaglukos.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Tid till faktisk sjukhusutsläpp
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Tid i dagar till faktisk utskrivning av sjukhus definierad som tiden från första exponering för studiemedlet i del 2 till utskrivning från sjukhuset.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Tid till bukspottkörtel
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Tid (dagar) till bukspottkörtelkirurgi (sub-total eller total pankreatektomi med en avbrott på ≥95%).
|
Dagar 5 till 25
|
|
Administrerade kolhydrater
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Den totala mängden (g) av kolhydrater som administreras (oavsett rutten) per dag.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Kolhydrater administreras intravenöst
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Mängden (g) kolhydrater som administreras via IV -glukosinfusion eller bolus eller total parenteral näring.
Denna sekundära slutpunkt var avsedd att endast redogöra för kolhydrater som administrerades via IV -glukosinfusion eller bolus.
Det var inte möjligt att skilja mellan kolhydrater som administrerades via IV -glukosinfusion eller bolus och kolhydrater som administrerades som att vara eller inte vara en del av den totala parenteral näringen från de insamlade uppgifterna.
Denna slutpunkt utvidgades till att omfatta båda.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Kolhydrater administreras parteralt
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Mängden (g) kolhydrater som administreras som en del av den totala parenteral näringen.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Kolhydrater administrerade muntligt
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Mängden (g) kolhydrater som administreras via oral väg.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Kolhydrater som administreras via gastrisk foder
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Mängden (g) kolhydrater som administreras via nasogastriskt rör eller gastrostomi.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Tid inom räckvidd inom del 2
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Procenttid inom räckvidd (PG mellan 70 till 180 mg/dL [3,9-10,0
mmol/l]) mätt genom kontinuerlig glukosövervakning.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Tid i hypoglykemi i del 2
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Procenttid vid hypoglykemi (när PG var <70 mg/dL [eller 3,9 mmol/L]) mätt med kontinuerlig glukosövervakning.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Tid i kliniskt signifikant hypoglykemi i del 2
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Procenttid vid kliniskt signifikant hypoglykemi (när PG var <54 mg/dL [eller 3,0 mmol/L]) mätt genom kontinuerlig glukosövervakning.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Hypoglykemi -avsnitt i del 2
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Hastigheten för hypoglykemi -episoder, definierade som antalet avsnitt per vecka när PG var <70 mg/dl (3,9 mmol/L) under 15 minuter eller mer, mätt med kontinuerlig glukosövervakning.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Kliniskt signifikanta hypoglykemi -episoder i del 2
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Hastigheten för kliniskt signifikanta hypoglykemi -episoder, definierade som antalet avsnitt per vecka när var <54 mg/dl (3,0 mmol/L) under 15 minuter eller mer, mätt med kontinuerlig glukosövervakning.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Omfattning av hypoglykemi i del 2
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Omfattning av hypoglykemi (definierad som området över glukoskurvan [aocglukos] under 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) mätt med kontinuerlig glukosövervakning.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Omfattning av kliniskt signifikant hypoglykemi i del 2
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Omfattning av kliniskt signifikant hypoglykemi (definierad som området över glukoskurvan [aocglukos] under 54 mg/dL [3,0 mmol/L]) mätt med kontinuerlig glukosövervakning, dividerad med den totala varaktigheten i timmar med kontinuerlig glukosövervakning.
|
Dagar 5 till 25
|
|
Tid i hyperglykemi i del 2
Tidsram: Dagar 5 till 25
|
Procenttid vid hyperglykemi (när PG var> 180 mg/dL [10,0 mmol/L]), mätt med kontinuerlig glukosövervakning.
|
Dagar 5 till 25
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 juni 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
17 februari 2022
Avslutad studie (Faktisk)
7 mars 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 november 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 november 2019
Första postat (Faktisk)
21 november 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 mars 2025
Senast verifierad
1 mars 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ZP4207-17103
- 2017-004545-24 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .