Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg, der evaluerer effektivitet og sikkerhed af Dasiglucagon hos børn med medfødt hyperinsulinisme

6. marts 2025 opdateret af: Zealand Pharma

Et randomiseret forsøg i 2 dele: Dobbeltblindet, Placebokontrolleret, Crossover Del 1 og Open-label Del 2, Evaluering af Dasiglucagons effektivitet og sikkerhed til behandling af børn med medfødt hyperinsulinisme

Formålet med forsøget er at evaluere effektiviteten af ​​dasiglucagon til at reducere glukosebehovet hos børn med vedvarende medfødt hyperinsulinisme (CHI), der kræver kontinuerlig intravenøs (IV) glukoseadministration for at forebygge/håndtere hypoglykæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • University Children's Hospital
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • University Hospital, Magdeburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 uge til 11 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • CHI-diagnose etableret baseret på følgende:

    1. Hyperinsulinemi: plasmainsulin over grænsen for detektion af analysen dokumenteret under en hændelse af hypoglykæmi og/eller
    2. Hypofattycidæmi: plasmafri fedtsyre <1,7 mmol/L og/eller
    3. Hypoketonemi: Beta-hydroxybutyrat <1,8 mmol/L, og/eller
    4. Glykæmisk respons: en stigning i PG på >30 mg/dL (1,7 mmol/L) efter 1 mg IV eller intramuskulær (IM) glukagonadministration
  • Mand eller kvinde, alder ≥7 dage og <12 måneder ved screening
  • Kropsvægt på ≥2,0 kg (4,4 lbs.)
  • Kontinuerlig IV-glukosebehov for at forhindre hypoglykæmi

Ekskluderingskriterier:

  • Er mistænkt for at have en forbigående form for CHI (f.eks. forbigående hyperinsulinisme på grund af maternel diabetes eller perinatal stress)
  • Blev født for tidligt under 34 ugers svangerskabsalder
  • Tilstedeværelse af hypertension eller hypotension, inklusive cirkulatorisk ustabilitet, der kræver understøttende medicin eller tilstedeværelse af fæokromocytom
  • Kendt eller mistænkt tilstedeværelse af alvorlig hjerneskade
  • Beviser for metaboliske, endokrine eller syndromiske årsager til hypoglykæmi, der ikke skyldes hyperinsulinisme
  • Brug af systemiske kortikosteroider, f.eks. hydrokortison >20 mg/m2 kropsoverflade eller tilsvarende inden for 5 dage før screening
  • Tidligere brug af lanreotid, sirolimus (mekanistisk mål for rapamycin [mTOR]-hæmmere), antiinflammatoriske biologiske midler eller andre immunmodulerende midler. Forudgående brug af octreotid er tilladt efter minimum 48 timers udvaskning før randomisering.
  • Enhver klinisk signifikant abnormitet identificeret på ekkokardiogram, som efter investigatorens mening ville påvirke forsøgspersonens evne til at deltage i forsøget
  • Enhver anerkendt koagulations- eller blødningsforstyrrelse
  • Brugen af ​​receptpligtig eller ikke-receptpligtig medicin, der vides at forårsage QT-forlængelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: dasiglucagon først og derefter placebo
48 timers dasiglucagon subkutan (sc) infusion startende ved 10 µg/time med crossover til 48 timers placebo sc infusion (del 1) efterfulgt af 21 dages dasiglucagon sc infusion (del 2).
Medicin: Placebo
Placebo for dasiglucagon
Medicin: dasiglucagon
Glukagon analog
Andre navne:
  • ZP4207
Eksperimentel: placebo først og derefter dasiglucagon
48 timers placebo sc infusion med crossover til 48 timers dasiglucagon sc infusion startende ved 10 µg/time (del 1) efterfulgt af 21 dages dasiglucagon sc infusion (del 2).
Medicin: Placebo
Placebo for dasiglucagon
Medicin: dasiglucagon
Glukagon analog
Andre navne:
  • ZP4207

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig intravenøs glukoseinfusionshastighed
Tidsramme: Timer 36-48 efter påbegyndelse af forsøgsmedicin (del 1)
Gennemsnitlig intravenøs (IV) glukoseinfusionshastighed (GIR) i de sidste 12 timer af hver behandlingsperiode i del 1, crossover -delen af ​​forsøget (Dasiglucagon eller placebo -administration).
Timer 36-48 efter påbegyndelse af forsøgsmedicin (del 1)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kulhydrater administreret
Tidsramme: 0 til 48 timer efter påbegyndelse af forsøgsmedicin
Det samlede beløb (g) af kulhydrater, der administreres under crossover -delen af ​​forsøget (dasiglucagon eller placebo -administration) pr. Dag.
0 til 48 timer efter påbegyndelse af forsøgsmedicin
Gennemsnitlig intravenøs glukoseinfusionshastighed
Tidsramme: 48 timer efter påbegyndelse af forsøgsmedicin (del 1)
Gennemsnitlig IV GIR for hver 48-timers behandlingsperiode i del 1, crossover-delen af ​​forsøget (Dasiglucagon eller placebo-administration).
48 timer efter påbegyndelse af forsøgsmedicin (del 1)
Gennemsnitlig intravenøs glukoseinfusionshastighed under 10 mg/kg/minut
Tidsramme: Timer 36-48 efter påbegyndelse af forsøgsmedicin (del 1)
Gennemsnitlig IV -gir under 10 mg/kg/minut i de sidste 12 timer af hver behandlingsperiode i del 1, crossover -delen af ​​forsøget (Dasiglucagon eller placebo -administration) (ja/nej)
Timer 36-48 efter påbegyndelse af forsøgsmedicin (del 1)
Tid til at gennemføre fravænning af intravenøs glukose
Tidsramme: Dage 5 til 25 (del 2)
Tid i dage til at gennemføre fravænning af IV -glukoseadministration i del 2, defineret som det første tidspunkt, hvor patienten havde været væk fra IV -glukoseadministration i mindst 12 timer.
Dage 5 til 25 (del 2)
Hypoglykæmi -hændelsesrate i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Hypoglykæmi-hændelsesrate, defineret som antal hypoglykæmiske begivenheder, når PG var <70 mg/dL (eller 3,9 mmol/L), som detekteret ved selvovervåget plasmaglukose.
Dage 5 til 25
Klinisk signifikante hypoglykæmi -begivenheder i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Klinisk signifikant hypoglykæmi-hændelsesrate, defineret som antal begivenheder, når PG var <54 mg/dL (3,0 mmol/L), som detekteret ved selvovervåget plasmaglukose.
Dage 5 til 25
Tid til faktisk udskrivning på hospitalet
Tidsramme: Dage 5 til 25
Tid i dage til faktisk udskrivning af hospitalet defineret som tiden fra første eksponering for undersøgelsesmedicin i del 2 til decharge fra hospitalet.
Dage 5 til 25
Tid til bugspytkirteloperation
Tidsramme: Dage 5 til 25
Tid (dage) til bugspytkirtelkirurgi (sub-total eller total pancreatektomi med en afskæring på ≥95%).
Dage 5 til 25
Kulhydrater administreret
Tidsramme: Dage 5 til 25
Samlet beløb (g) af kulhydrater, der administreres (uanset ruten) pr. Dag.
Dage 5 til 25
Kulhydrater administreret intravenøst
Tidsramme: Dage 5 til 25
Mængde (g) af kulhydrater, der administreres via IV -glukoseinfusion eller bolus eller total parenteral ernæring. Dette sekundære endepunkt var kun beregnet til at redegøre for kulhydrater, der blev administreret via IV -glukoseinfusion eller bolus. Det var ikke muligt at skelne mellem kulhydrater, der blev administreret via IV -glukoseinfusion eller bolus og kulhydrater, der blev administreret som værende eller ikke at være en del af den samlede parenterale ernæring fra de indsamlede data. Dette slutpunkt blev udvidet til at omfatte begge.
Dage 5 til 25
Kulhydrater administreret parenteralt
Tidsramme: Dage 5 til 25
Beløb (g) af kulhydrater, der administreres som en del af den samlede parenterale ernæring.
Dage 5 til 25
Kulhydrater administreret oralt
Tidsramme: Dage 5 til 25
Beløb (g) af kulhydrater, der administreres via oral rute.
Dage 5 til 25
Kulhydrater administreret via gastrisk foder
Tidsramme: Dage 5 til 25
Mængde (g) af kulhydrater, der administreres via nasogastrisk rør eller gastrostomi.
Dage 5 til 25
Tid inden for rækkevidde i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Procent tid inden for rækkevidde (PG mellem 70 til 180 mg/dl [3,9-10,0 mmol/l]) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Tid i hypoglykæmi i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Procent tid i hypoglykæmi (når PG var <70 mg/dL [eller 3,9 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Tid i klinisk signifikant hypoglykæmi i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Procent tid i klinisk signifikant hypoglykæmi (når PG var <54 mg/dL [eller 3,0 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Hypoglykæmi -episoder i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Hastighed af hypoglykæmi -episoder, defineret som antal episoder om ugen, da PG var <70 mg/dL (3,9 mmol/L) i 15 minutter eller mere, målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Klinisk signifikante hypoglykæmi -episoder i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Hastighed af klinisk signifikante hypoglykæmi -episoder, defineret som antal episoder pr. Uge, da var <54 mg/dl (3,0 mmol/L) i 15 minutter eller mere, målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Omfang af hypoglykæmi i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Omfanget af hypoglykæmi (defineret som området over glukosekurven [aokglucose] under 70 mg/dL [3,9 mmol/l]) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Omfang af klinisk signifikant hypoglykæmi i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Omfanget af klinisk signifikant hypoglykæmi (defineret som området over glukosekurven [aokglucose] under 54 mg/dL [3,0 mmol/L]) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning, divideret med den samlede varighed i timer med kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25
Tid i hyperglykæmi i del 2
Tidsramme: Dage 5 til 25
Procent tid i hyperglykæmi (når PG var> 180 mg/dL [10,0 mmol/L]), målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Dage 5 til 25

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zealand Pharma

Efterforskere

  • Studieleder: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. februar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

7. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. november 2019

Først opslået (Faktiske)

21. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZP4207-17103
  • 2017-004545-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt hyperinsulinisme

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner