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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Dasiglucagon bei Kindern mit angeborenem Hyperinsulinismus

6. März 2025 aktualisiert von: Zealand Pharma

Eine randomisierte Studie in 2 Teilen: Doppelblind, Placebo-kontrolliert, Crossover-Teil 1 und Open-Label-Teil 2, Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Dasiglucagon zur Behandlung von Kindern mit angeborenem Hyperinsulinismus

Das Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Dasiglucagon zur Senkung des Glukosebedarfs bei Kindern mit persistierendem angeborenem Hyperinsulinismus (CHI), die eine kontinuierliche intravenöse (IV) Glukoseverabreichung zur Vorbeugung/Behandlung von Hypoglykämie benötigen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • University Children's Hospital
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • University Hospital, Magdeburg
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Woche bis 11 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die CHI-Diagnose wurde basierend auf Folgendem erstellt:

    1. Hyperinsulinämie: Plasmainsulin oberhalb der Nachweisgrenze des Assays, dokumentiert während eines Hypoglykämieereignisses, und/oder
    2. Hypofattyazidämie: freie Fettsäuren im Plasma < 1,7 mmol/L und/oder
    3. Hypoketonämie: Beta-Hydroxybutyrat < 1,8 mmol/l und/oder
    4. Glykämische Reaktion: ein Anstieg des PG von > 30 mg/dl (1,7 mmol/l) nach 1 mg IV oder intramuskulärer (IM) Glucagon-Verabreichung
  • Männlich oder weiblich, Alter ≥ 7 Tage und < 12 Monate beim Screening
  • Körpergewicht von ≥2,0 kg (4,4 lbs.)
  • Kontinuierlicher IV-Glukosebedarf zur Vermeidung von Hypoglykämie

Ausschlusskriterien:

  • Verdacht auf eine vorübergehende Form von CHI (z. B. vorübergehender Hyperinsulinismus aufgrund von mütterlichem Diabetes oder perinatalem Stress)
  • Frühgeborene unter 34 Wochen des Gestationsalters
  • Vorhandensein von Bluthochdruck oder Hypotonie, einschließlich Kreislaufinstabilität, die eine unterstützende Medikation erfordert, oder Vorhandensein eines Phäochromozytoms
  • Bekanntes oder vermutetes Vorliegen einer schweren Hirnschädigung
  • Hinweise auf metabolische, endokrine oder syndromale Ursachen einer Hypoglykämie, die nicht auf Hyperinsulinismus zurückzuführen sind
  • Anwendung von systemischen Kortikosteroiden, z. B. Hydrocortison > 20 mg/m2 Körperoberfläche oder Äquivalent innerhalb von 5 Tagen vor dem Screening
  • Vorherige Anwendung von Lanreotid, Sirolimus (mechanistisches Ziel von Rapamycin [mTOR]-Inhibitoren), entzündungshemmenden biologischen Wirkstoffen oder anderen immunmodulierenden Wirkstoffen. Die vorherige Anwendung von Octreotid ist nach mindestens 48-stündiger Auswaschung vor der Randomisierung zulässig.
  • Jede im Echokardiogramm identifizierte klinisch signifikante Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  • Jede bekannte Gerinnungs- oder Blutungsstörung
  • Die Verwendung von verschreibungspflichtigen oder nicht verschreibungspflichtigen Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie eine QT-Verlängerung verursachen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: zuerst Dasiglucagon, dann Placebo
48 Stunden subkutane (sc) Infusion von Dasiglucagon, beginnend mit 10 µg/Stunde mit Übergang auf 48 Stunden Placebo sc Infusion (Teil 1), gefolgt von 21 Tagen subkutaner Dasiglucagon Infusion (Teil 2).
Arzneimittel: Placebo
Placebo für Dasiglucagon
Arzneimittel: Dasiglucagon
Glucagon-Analog
Andere Namen:
  • ZP4207
Experimental: zuerst Placebo, dann Dasiglucagon
48 Stunden Placebo-sc-Infusion mit Wechsel auf 48 Stunden Dasiglucagon-sc-Infusion, beginnend mit 10 µg/Stunde (Teil 1), gefolgt von 21 Tagen Dasiglucagon-sc-Infusion (Teil 2).
Arzneimittel: Placebo
Placebo für Dasiglucagon
Arzneimittel: Dasiglucagon
Glucagon-Analog
Andere Namen:
  • ZP4207

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere intravenöse Glukoseinfusionsrate
Zeitfenster: Stunden 36-48 nach Beginn des Versuchsmedikaments (Teil 1)
Mittlere intravenöse (iv) Glukoseinfusionsrate (GIR) in den letzten 12 Stunden jeder Behandlungszeit während Teil 1, dem Crossover -Teil des Studiums (Dasiglucagon- oder Placebo -Verabreichung).
Stunden 36-48 nach Beginn des Versuchsmedikaments (Teil 1)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kohlenhydrate verabreicht
Zeitfenster: 0 bis 48 Stunden nach Beginn des Versuchsmedikaments
Gesamtmenge (g) von Kohlenhydraten, die während des Crossover -Teils des Versuchs (Dassiglucagon- oder Placebo -Verabreichung) pro Tag verabreicht wurden.
0 bis 48 Stunden nach Beginn des Versuchsmedikaments
Mittlere intravenöse Glukoseinfusionsrate
Zeitfenster: 48 Stunden nach Beginn des Versuchsmedikaments (Teil 1)
Mittelwert IV GIR für jede 48-Stunden-Behandlungszeit während Teil 1, dem Crossover-Teil des Studiums (Dassiglucagon oder Placebo-Verabreichung).
48 Stunden nach Beginn des Versuchsmedikaments (Teil 1)
Mittlere intravenöse Glukoseinfusionsrate unter 10 mg/kg/Minute
Zeitfenster: Stunden 36-48 nach Beginn des Versuchsmedikaments (Teil 1)
Mittelwert IV GIR unter 10 mg/kg/Minute in den letzten 12 Stunden jedes Behandlungszeitraums während Teil 1, dem Crossover -Teil des Versuchs (Dassiglucagon- oder Placebo -Verabreichung) (Ja/Nein)
Stunden 36-48 nach Beginn des Versuchsmedikaments (Teil 1)
Zeit für das Absetzen intravenöser Glukose
Zeitfenster: Tage 5 bis 25 (Teil 2)
Zeit in Tagen, um die Abentwöhnung von IV -Glukose -Verabreichung während Teil 2 abzuschließen, definiert als erster Zeitpunkt, in dem der Patient mindestens 12 Stunden lang verabreicht wurde.
Tage 5 bis 25 (Teil 2)
Hypoglykämie -Ereignisrate in Teil 2
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Die Hypoglykämieereignisrate, definiert als Anzahl der hypoglykämischen Ereignisse, wenn PG <70 mg/dl (oder 3,9 mmol/l) betrug, wie durch selbstüberwachungsbedingte Plasmaglucose nachgewiesen.
Tage 5 bis 25
Klinisch signifikante Hypoglykämieereignisse in Teil 2
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Die klinisch signifikante Hypoglykämieereignisereignisrate, definiert als Anzahl der Ereignisse, wenn PG <54 mg/dl (3,0 mmol/l) betrug, wie durch selbstübergreifende Plasma-Glukose nachgewiesen.
Tage 5 bis 25
Zeit für die tatsächliche Entlassung aus dem Krankenhaus
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Zeit in Tagen bis zur tatsächlichen Krankenhausentladung definiert als die Zeit von der ersten Exposition gegenüber dem Studienmedikament in Teil 2 bis zur Entlassung aus dem Krankenhaus.
Tage 5 bis 25
Zeit bis zur Pankreasoperation
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Zeit (Tage) zur Bauchspeicheldrüsenoperation (subtotale oder totale Pankreatektomie mit einem Grenzwert von ≥ 95%).
Tage 5 bis 25
Kohlenhydrate verabreicht
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Gesamtmenge (g) der Kohlenhydrate (unabhängig von der Route) pro Tag.
Tage 5 bis 25
Kohlenhydrate intravenös verabreicht
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Betrag (g) von Kohlenhydraten, die über IV -Glukoseinfusion oder Bolus oder die gesamte parenterale Ernährung verabreicht werden. Dieser sekundäre Endpunkt sollte nur für Kohlenhydrate berücksichtigen, die über IV -Glukoseinfusion oder Bolus verabreicht wurden. Es war nicht möglich, zwischen Kohlenhydraten zu unterscheiden, die über IV -Glukoseinfusion oder Bolus und Kohlenhydrate verabreicht wurden, die als Sein oder nicht Teil der gesamten parenteralen Ernährung aus den gesammelten Daten verabreicht wurden. Dieser Endpunkt wurde um beide erweitert.
Tage 5 bis 25
Kohlenhydrate verabreicht verabreicht
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Betrag (g) von Kohlenhydraten, die als Teil der gesamten parenteralen Ernährung verabreicht werden.
Tage 5 bis 25
Oral verabreichte Kohlenhydrate
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Menge (g) von Kohlenhydraten, die über orale Route verabreicht werden.
Tage 5 bis 25
Kohlenhydrate, die über Magenzufuhr verabreicht werden
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Menge (g) von Kohlenhydraten, die über Nasogastr -Rohr oder Gastrostomie verabreicht werden.
Tage 5 bis 25
Zeit im Bereich in Teil 2
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Prozentuale Zeitzeit (PG zwischen 70 und 180 mg/dl [3,9-10,0 mmol/l]) gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung.
Tage 5 bis 25
Zeit bei Hypoglykämie in Teil 2
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Die prozentuale Zeit bei Hypoglykämie (wenn PG <70 mg/dl [oder 3,9 mmol/l] betrug), gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung.
Tage 5 bis 25
Zeit bei klinisch signifikanter Hypoglykämie in Teil 2
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Die prozentuale Zeit bei klinisch signifikanter Hypoglykämie (wenn PG <54 mg/dl [oder 3,0 mmol/l] betrug), gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung.
Tage 5 bis 25
Hypoglykämie -Episoden in Teil 2
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Rate der Hypoglykämie -Episoden, definiert als Anzahl der Episoden pro Woche, wenn PG <70 mg/dl (3,9 mmol/l) für 15 Minuten oder mehr betrug, gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung.
Tage 5 bis 25
Klinisch signifikante Hypoglykämie -Episoden in Teil 2
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Rate klinisch signifikanter Hypoglykämie -Episoden, definiert als Anzahl der Episoden pro Woche, wann war <54 mg/dl (3,0 mmol/l) für 15 Minuten oder mehr, gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung.
Tage 5 bis 25
Ausmaß der Hypoglykämie in Teil 2
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Ausmaß der Hypoglykämie (definiert als Fläche über der Glucosekurve [Aocglucose] unter 70 mg/dl [3,9 mmol/l]), gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung.
Tage 5 bis 25
Ausmaß der klinisch signifikanten Hypoglykämie in Teil 2
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Ausmaß der klinisch signifikanten Hypoglykämie (definiert als Fläche über der Glucosekurve [Aocglucose] unter 54 mg/dl [3,0 mmol/l]), gemessen durch kontinuierliche Glucoseüberwachung, geteilt durch die Gesamtdauer in Stunden der kontinuierlichen Glucoseüberwachung.
Tage 5 bis 25
Zeit in Hyperglykämie in Teil 2
Zeitfenster: Tage 5 bis 25
Die prozentuale Zeit bei Hyperglykämie (wenn PG> 180 mg/dl [10,0 mmol/l] betrug), gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung.
Tage 5 bis 25

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zealand Pharma

Ermittler

  • Studienleiter: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Juni 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Februar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZP4207-17103
  • 2017-004545-24 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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