Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Dasiglucagon bei Kindern mit angeborenem Hyperinsulinismus

13. März 2023 aktualisiert von: Zealand Pharma

Eine randomisierte Studie in 2 Teilen: Doppelblind, Placebo-kontrolliert, Crossover-Teil 1 und Open-Label-Teil 2, Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Dasiglucagon zur Behandlung von Kindern mit angeborenem Hyperinsulinismus

Das Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Dasiglucagon zur Senkung des Glukosebedarfs bei Kindern mit persistierendem angeborenem Hyperinsulinismus (CHI), die eine kontinuierliche intravenöse (IV) Glukoseverabreichung zur Vorbeugung/Behandlung von Hypoglykämie benötigen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • University Children's Hospital
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • University Hospital, Magdeburg
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Woche bis 11 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die CHI-Diagnose wurde basierend auf Folgendem erstellt:

    1. Hyperinsulinämie: Plasmainsulin oberhalb der Nachweisgrenze des Assays, dokumentiert während eines Hypoglykämieereignisses, und/oder
    2. Hypofattyazidämie: freie Fettsäuren im Plasma < 1,7 mmol/L und/oder
    3. Hypoketonämie: Beta-Hydroxybutyrat < 1,8 mmol/l und/oder
    4. Glykämische Reaktion: ein Anstieg des PG von > 30 mg/dl (1,7 mmol/l) nach 1 mg IV oder intramuskulärer (IM) Glucagon-Verabreichung
  • Männlich oder weiblich, Alter ≥ 7 Tage und < 12 Monate beim Screening
  • Körpergewicht von ≥2,0 kg (4,4 lbs.)
  • Kontinuierlicher IV-Glukosebedarf zur Vermeidung von Hypoglykämie

Ausschlusskriterien:

  • Verdacht auf eine vorübergehende Form von CHI (z. B. vorübergehender Hyperinsulinismus aufgrund von mütterlichem Diabetes oder perinatalem Stress)
  • Frühgeborene unter 34 Wochen des Gestationsalters
  • Vorhandensein von Bluthochdruck oder Hypotonie, einschließlich Kreislaufinstabilität, die eine unterstützende Medikation erfordert, oder Vorhandensein eines Phäochromozytoms
  • Bekanntes oder vermutetes Vorliegen einer schweren Hirnschädigung
  • Hinweise auf metabolische, endokrine oder syndromale Ursachen einer Hypoglykämie, die nicht auf Hyperinsulinismus zurückzuführen sind
  • Anwendung von systemischen Kortikosteroiden, z. B. Hydrocortison > 20 mg/m2 Körperoberfläche oder Äquivalent innerhalb von 5 Tagen vor dem Screening
  • Vorherige Anwendung von Lanreotid, Sirolimus (mechanistisches Ziel von Rapamycin [mTOR]-Inhibitoren), entzündungshemmenden biologischen Wirkstoffen oder anderen immunmodulierenden Wirkstoffen. Die vorherige Anwendung von Octreotid ist nach mindestens 48-stündiger Auswaschung vor der Randomisierung zulässig.
  • Jede im Echokardiogramm identifizierte klinisch signifikante Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  • Jede bekannte Gerinnungs- oder Blutungsstörung
  • Die Verwendung von verschreibungspflichtigen oder nicht verschreibungspflichtigen Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie eine QT-Verlängerung verursachen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: zuerst Dasiglucagon, dann Placebo
48 Stunden subkutane (sc) Infusion von Dasiglucagon, beginnend mit 10 µg/Stunde mit Übergang auf 48 Stunden Placebo sc Infusion (Teil 1), gefolgt von 21 Tagen subkutaner Dasiglucagon Infusion (Teil 2).
Arzneimittel: Placebo
Placebo für Dasiglucagon
Arzneimittel: Dasiglucagon
Glucagon-Analog
Andere Namen:
  • ZP4207
Experimental: zuerst Placebo, dann Dasiglucagon
48 Stunden Placebo-sc-Infusion mit Wechsel auf 48 Stunden Dasiglucagon-sc-Infusion, beginnend mit 10 µg/Stunde (Teil 1), gefolgt von 21 Tagen Dasiglucagon-sc-Infusion (Teil 2).
Arzneimittel: Placebo
Placebo für Dasiglucagon
Arzneimittel: Dasiglucagon
Glucagon-Analog
Andere Namen:
  • ZP4207

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Rate der intravenösen Glukoseinfusion
Zeitfenster: 36-48 Stunden nach Beginn der Studienmedikation
Mittlere Rate der intravenösen Glukoseinfusion in den letzten 12 Stunden jeder Behandlungsperiode während des Crossover-Teils der Studie (Verabreichung von Dasiglucagon oder Placebo)
36-48 Stunden nach Beginn der Studienmedikation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kohlenhydrate verabreicht
Zeitfenster: 0–48 Stunden nach Beginn der Studienmedikation
Gesamtmenge (g) Kohlenhydrate, die während des Crossover-Teils der Studie (Verabreichung von Dasiglucagon oder Placebo) pro Tag verabreicht wurden
0–48 Stunden nach Beginn der Studienmedikation
Kohlenhydrate verabreicht
Zeitfenster: 0–48 Stunden nach Beginn der Studienmedikation
Mittlere Rate der intravenösen Glukoseinfusion für jeden 48-stündigen Behandlungszeitraum während des Crossover-Teils der Studie (Verabreichung von Dasiglucagon oder Placebo)
0–48 Stunden nach Beginn der Studienmedikation
Kohlenhydrate verabreicht
Zeitfenster: 36-48 Stunden nach Beginn der Studienmedikation
Mittlere intravenöse Glucose-Infusionsrate unter 10 mg/kg/min in den letzten 12 Stunden jeder Behandlungsperiode während des Crossover-Teils der Studie (ja/nein) (Dasiglucagon- oder Placebo-Verabreichung)
36-48 Stunden nach Beginn der Studienmedikation
Zeit, um die intravenöse Glukoseentwöhnung abzuschließen
Zeitfenster: Tag 5-25
Zeit bis zur vollständigen Entwöhnung von der intravenösen Glukosegabe während Teil 2
Tag 5-25
Hypoglykämie-Ereignisrate in Teil 2
Zeitfenster: Tag 5-25
Hypoglykämie-Ereignisrate, definiert als Anzahl hypoglykämischer Ereignisse (PG < 70 mg/dl oder 3,9 mmol/l), wie durch selbstüberwachte Plasmaglukose festgestellt
Tag 5-25
Klinisch signifikante Hypoglykämie-Ereignisse in Teil 2
Zeitfenster: Tag 5-25
Klinisch signifikante Hypoglykämie-Ereignisrate, definiert als Anzahl von Ereignissen < 54 mg/dl (3,0 mmol/l), nachgewiesen durch selbstüberwachte Plasmaglukose
Tag 5-25
Zeit bis zur tatsächlichen Entlassung aus dem Krankenhaus
Zeitfenster: Tag 5-25
Zeit (Tage) vom Beginn von Teil 2 bis zur Entlassung des Patienten aus dem Krankenhaus
Tag 5-25
Zeit für eine Bauchspeicheldrüsenoperation
Zeitfenster: Tag 5-25
Zeit (Tage) bis zur Pankreasoperation (Zwischensumme oder totale Pankreatektomie)
Tag 5-25
Kohlenhydrate verabreicht
Zeitfenster: Tag 5-25
Gesamtmenge (g) der verabreichten Kohlenhydrate (unabhängig von der Art) pro Tag
Tag 5-25
Intravenös verabreichte Kohlenhydrate
Zeitfenster: Tag 5-25
Menge (g) an Kohlenhydraten, die über eine intravenöse Glucoseinfusion oder einen Bolus verabreicht wird (nicht als Teil der elterlichen Gesamternährung)
Tag 5-25
Kohlenhydrate, die parenteral verabreicht werden
Zeitfenster: Tag 5-25
Menge (g) an Kohlenhydraten, die als Teil einer vollständigen parenteralen Ernährung verabreicht wird
Tag 5-25
Kohlenhydrate oral verabreicht
Zeitfenster: Tag 5-25
Menge (g) an oral verabreichten Kohlenhydraten
Tag 5-25
Kohlenhydrate, die über Magennahrung verabreicht werden
Zeitfenster: Tag 5-25
Menge (g) Kohlenhydrate, die über eine Magensonde oder Gastrostomie verabreicht werden
Tag 5-25
Zeit im Bereich in Teil 2
Zeitfenster: Tag 5-25
Prozent Zeit im Bereich 70-180 mg/dL (3,9-10,0 mmol/L), gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung
Tag 5-25
Zeit in Hypoglykämie in Teil 2
Zeitfenster: Tag 5-25
Prozentuale Zeit in Hypoglykämie (<70 mg/dl oder 3,9 mmol/l), gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung
Tag 5-25
Zeit in klinisch signifikanter Hypoglykämie in Teil 2
Zeitfenster: Tag 5-25
Prozentsatz der Zeit mit klinisch signifikanter Hypoglykämie (<54 mg/dl oder 3,0 mmol/l), gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung
Tag 5-25
Hypoglykämie-Episoden in Teil 2
Zeitfenster: Tag 5-25
Rate der Hypoglykämie-Episoden, definiert als Anzahl der Episoden < 70 mg/dl (3,9 mmol/l) für mindestens 15 Minuten, gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung
Tag 5-25
Klinisch signifikante Hypoglykämie-Episoden in Teil 2
Zeitfenster: Tag 5-25
Rate klinisch signifikanter Hypoglykämie-Episoden, definiert als Anzahl der Episoden < 54 mg/dl (3,0 mmol/l) für mindestens 15 Minuten, gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung
Tag 5-25
Ausmaß der Hypoglykämie in Teil 2
Zeitfenster: Tag 5-25
Ausmaß der Hypoglykämie (Fläche über der Glukosekurve [AOCGlukose] unter 70 mg/dL [3,9 mmol/L]), gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung
Tag 5-25
Ausmaß der klinisch signifikanten Hypoglykämie in Teil 2
Zeitfenster: Tag 5-25
Ausmaß einer klinisch signifikanten Hypoglykämie (Fläche über der Glukosekurve [AOCGlucose] unter 54 mg/dl [3,0 mmol/l]), gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung
Tag 5-25
Zeit in Hyperglykämie in Teil 2
Zeitfenster: Tag 5-25
Prozentsatz der Zeit in Hyperglykämie (> 180 mg/dl oder 10,0 mmol/l), gemessen durch kontinuierliche Glukoseüberwachung
Tag 5-25

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zealand Pharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Juni 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZP4207-17103
  • 2017-004545-24 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Angeborener Hyperinsulinismus

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren