Ensaio avaliando a eficácia e segurança do Dasiglucagon em crianças com hiperinsulinismo congênito
6 de março de 2025 atualizado por: Zealand Pharma
Um estudo randomizado em 2 partes: duplo-cego, controlado por placebo, cruzado parte 1 e aberto parte 2, avaliando a eficácia e a segurança do dasiglucagon para o tratamento de crianças com hiperinsulinismo congênito
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia do dasiglucagon na redução das necessidades de glicose em crianças com hiperinsulinismo congênito persistente (CHI) que requerem administração contínua de glicose intravenosa (IV) para prevenir/gerenciar a hipoglicemia.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Düsseldorf, Alemanha, 40225
- University Children's Hospital
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Magdeburg, Alemanha, 39120
- University Hospital, Magdeburg
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Jerusalem, Israel, 9765422
- Hadassah Medical Center
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 semana a 11 meses (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnóstico de CHI estabelecido com base no seguinte:
- Hiperinsulinemia: insulina plasmática acima do limite de detecção do ensaio documentado durante um evento de hipoglicemia e/ou
- Hipofattyacidemia: ácido graxo livre plasmático <1,7 mmol/L e/ou
- Hipocetonemia: Beta-hidroxibutirato <1,8 mmol/L e/ou
- Resposta glicêmica: um aumento na PG de > 30 mg/dL (1,7 mmol/L) após administração de 1 mg IV ou intramuscular (IM) de glucagon
- Homem ou mulher, idade ≥7 dias e <12 meses na triagem
- Peso corporal de ≥2,0 kg (4,4 lbs.)
- Necessidade contínua de glicose IV para prevenir hipoglicemia
Critério de exclusão:
- Suspeita-se de ter uma forma transitória de CHI (por exemplo, hiperinsulinismo transitório devido a diabetes materna ou estresse perinatal)
- Nasceu prematuro com menos de 34 semanas de idade gestacional
- Presença de hipertensão ou hipotensão, incluindo instabilidade circulatória que requer medicação de suporte ou presença de feocromocitoma
- Presença conhecida ou suspeita de lesão cerebral grave
- Evidência de causas metabólicas, endócrinas ou sindrômicas de hipoglicemia não devidas a hiperinsulinismo
- Uso de corticosteroides sistêmicos, por exemplo, hidrocortisona >20 mg/m2 de área de superfície corporal ou equivalente dentro de 5 dias antes da triagem
- Uso prévio de lanreotida, sirolimus (alvo mecanístico dos inibidores da rapamicina [mTOR]), agentes biológicos anti-inflamatórios ou outros agentes imunomoduladores. O uso prévio de octreotida é permitido após um intervalo mínimo de 48 horas antes da randomização.
- Qualquer anormalidade clinicamente significativa identificada no ecocardiograma que, na opinião do investigador, afetaria a capacidade do sujeito de participar do estudo
- Qualquer distúrbio de coagulação ou sangramento reconhecido
- O uso de medicamentos prescritos ou não prescritos conhecidos por causar prolongamento do intervalo QT
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: dasiglucagon primeiro e depois placebo
48 horas de infusão subcutânea (sc) de dasiglucagon começando com 10 µg/hora com crossover para 48 horas de infusão placebo sc (parte 1) seguida por 21 dias de infusão sc de dasiglucagon (parte 2).
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Placebo para dasiglucagon
Análogo de glucagon
Outros nomes:
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Experimental: placebo primeiro depois dasiglucagon
48 horas de infusão de placebo sc com crossover para 48 horas de infusão de dasiglucagon sc começando com 10 µg/hora (parte 1) seguido por 21 dias de infusão de dasiglucagon sc (parte 2).
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Placebo para dasiglucagon
Análogo de glucagon
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa média de infusão de glicose intravenosa
Prazo: Horário 36-48 Após o início do medicamento do teste (parte 1)
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Taxa média de infusão de glicose intravenosa (IV) (GIR) nas últimas 12 horas de cada período de tratamento durante a Parte 1, a parte cruzada do estudo (Dasiglucagon ou Administração de Placebo).
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Horário 36-48 Após o início do medicamento do teste (parte 1)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Carboidratos administrados
Prazo: 0 a 48 horas após o início do medicamento de julgamento
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Valor total (g) de carboidratos administrados durante a parte cruzada do estudo (Dasiglucagon ou Placebo Administration) por dia.
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0 a 48 horas após o início do medicamento de julgamento
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Taxa média de infusão de glicose intravenosa
Prazo: 48 horas após o início do medicamento do julgamento (parte 1)
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GIR IV média para cada período de tratamento de 48 horas durante a Parte 1, a parte cruzada do estudo (Dasiglucagon ou Administração de Placebo).
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48 horas após o início do medicamento do julgamento (parte 1)
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Taxa média de infusão de glicose intravenosa abaixo de 10 mg/kg/minuto
Prazo: Horário 36-48 Após o início do medicamento do teste (parte 1)
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Média IV GIR abaixo de 10 mg/kg/minuto nas últimas 12 horas de cada período de tratamento durante a Parte 1, a parte cruzada do estudo (Dasiglucagon ou Administração de Placebo) (sim/não)
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Horário 36-48 Após o início do medicamento do teste (parte 1)
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Hora de completar o desmame da glicose intravenosa
Prazo: Dias 5 a 25 (parte 2)
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Tempo em dias para concluir o desmame da administração de glicose IV durante a Parte 2, definida como o primeiro ponto no tempo em que o paciente estava fora da administração de glicose IV por pelo menos 12 horas.
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Dias 5 a 25 (parte 2)
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Taxa de eventos de hipoglicemia na Parte 2
Prazo: Dias 5 a 25
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A taxa de eventos de hipoglicemia, definida como número de eventos hipoglicêmicos quando o PG foi <70 mg/dL (ou 3,9 mmol/L), conforme detectado pela glicose plasmática auto-monitorada.
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Dias 5 a 25
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Eventos de hipoglicemia clinicamente significativa na Parte 2
Prazo: Dias 5 a 25
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Taxa de eventos de hipoglicemia clinicamente significativa, definida como número de eventos quando o PG foi <54 mg/dL (3,0 mmol/L), conforme detectado por glicose plasmática auto-monitorada.
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Dias 5 a 25
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Hora da alta hospitalar real
Prazo: Dias 5 a 25
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Tempo em dias para a alta real do hospital definido como o tempo da primeira exposição ao medicamento de estudo na Parte 2 e a alta do hospital.
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Dias 5 a 25
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Hora de cirurgia pancreática
Prazo: Dias 5 a 25
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Tempo (dias) para cirurgia pancreática (pancreatectomia subtotal ou total com um corte de ≥95%).
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Dias 5 a 25
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Carboidratos administrados
Prazo: Dias 5 a 25
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Quantidade total (g) de carboidratos administrados (independentemente da rota) por dia.
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Dias 5 a 25
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Carboidratos administrados por via intravenosa
Prazo: Dias 5 a 25
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Quantidade (g) de carboidratos administrados por infusão de glicose IV ou bolus ou nutrição parenteral total.
Esse endpoint secundário teve como objetivo explicar apenas os carboidratos administrados por infusão ou bolus de glicose IV.
Não foi possível diferenciar os carboidratos administrados por infusão de glicose IV ou bolus e carboidratos administrados como sendo, ou não sendo, parte da nutrição parenteral total dos dados coletados.
Esse terminal foi expandido para incluir os dois.
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Dias 5 a 25
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Carboidratos administrados parenteralmente
Prazo: Dias 5 a 25
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Quantidade (g) de carboidratos administrados como parte da nutrição parenteral total.
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Dias 5 a 25
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Carboidratos administrados por via oral
Prazo: Dias 5 a 25
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Quantidade (g) de carboidratos administrados por via oral.
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Dias 5 a 25
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Carboidratos administrados por alimentação gástrica
Prazo: Dias 5 a 25
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Quantidade (g) de carboidratos administrados por tubo nasogástrico ou gastrostomia.
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Dias 5 a 25
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Tempo no alcance na parte 2
Prazo: Dias 5 a 25
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Porcentagem de tempo de alcance (PG entre 70 a 180 mg/dl [3,9-10.0
mmol/l]) conforme medido pelo monitoramento contínuo de glicose.
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Dias 5 a 25
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Tempo em hipoglicemia na parte 2
Prazo: Dias 5 a 25
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Porcentagem de tempo na hipoglicemia (quando PG foi <70 mg/dL [ou 3,9 mmol/L]) conforme medido pelo monitoramento contínuo de glicose.
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Dias 5 a 25
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Tempo em hipoglicemia clinicamente significativa na parte 2
Prazo: Dias 5 a 25
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Porcentagem de tempo em hipoglicemia clinicamente significativa (quando PG foi <54 mg/dL [ou 3,0 mmol/L]), medido pelo monitoramento contínuo de glicose.
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Dias 5 a 25
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Episódios de hipoglicemia na parte 2
Prazo: Dias 5 a 25
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Taxa de episódios de hipoglicemia, definida como número de episódios por semana, quando a PG foi <70 mg/dL (3,9 mmol/L) por 15 minutos ou mais, conforme medido pelo monitoramento contínuo da glicose.
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Dias 5 a 25
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Episódios de hipoglicemia clinicamente significativa na parte 2
Prazo: Dias 5 a 25
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Taxa de episódios de hipoglicemia clinicamente significativa, definida como número de episódios por semana, quando foi <54 mg/dL (3,0 mmol/L) por 15 minutos ou mais, conforme medido pelo monitoramento contínuo da glicose.
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Dias 5 a 25
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Extensão da hipoglicemia na Parte 2
Prazo: Dias 5 a 25
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Extensão da hipoglicemia (definida como a área sobre a curva de glicose [AOCGlucose] abaixo de 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) conforme medido pelo monitoramento contínuo da glicose.
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Dias 5 a 25
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Extensão da hipoglicemia clinicamente significativa na parte 2
Prazo: Dias 5 a 25
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Extensão da hipoglicemia clinicamente significativa (definida como a área sobre a curva de glicose [AOCGlucose] abaixo de 54 mg/dL [3,0 mmol/L]) conforme medido pelo monitoramento contínuo da glicose, dividido pela duração total em horas de monitoramento contínuo de glicose.
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Dias 5 a 25
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Tempo em Hiperglicemia na Parte 2
Prazo: Dias 5 a 25
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Porcentagem de tempo na hiperglicemia (quando PG foi> 180 mg/dL [10,0 mmol/L]), conforme medido pelo monitoramento contínuo de glicose.
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Dias 5 a 25
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de junho de 2020
Conclusão Primária (Real)
17 de fevereiro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
7 de março de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de novembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de novembro de 2019
Primeira postagem (Real)
21 de novembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ZP4207-17103
- 2017-004545-24 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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