Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Dasiglucagon hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata veleszületett hiperinzulinizmusban szenvedő gyermekeknél

2023. március 13. frissítette: Zealand Pharma

Véletlenszerű vizsgálat 2 részből: kettős vak, placebo-kontrollos, keresztezett 1. rész és nyílt címkés 2. rész, A Dasiglucagon hatékonyságának és biztonságosságának értékelése veleszületett hiperinzulinizmusban szenvedő gyermekek kezelésében

A vizsgálat célja a dasiglukagon hatékonyságának értékelése a glükózszükséglet csökkentésében tartósan veleszületett hiperinzulinizmusban (CHI) szenvedő gyermekeknél, akik folyamatos intravénás (IV) glükóz adagolást igényelnek a hipoglikémia megelőzésére/kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Németország
      • Düsseldorf, Németország, 40225
        • University Children's Hospital
      • Magdeburg, Németország, 39120
        • University Hospital, Magdeburg

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hét (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A CHI-diagnózist a következők alapján állapították meg:

    1. Hyperinsulinaemia: a plazma inzulin a hipoglikémia esetén dokumentált vizsgálat kimutatási határa felett van, és/vagy
    2. Hypofattyacidaemia: plazma szabad zsírsav <1,7 mmol/l és/vagy
    3. Hipoketonémia: béta-hidroxi-butirát <1,8 mmol/l és/vagy
    4. Glikémiás válasz: a PG >30 mg/dl (1,7 mmol/L) emelkedése 1 mg intravénás vagy intramuszkuláris (IM) glukagon beadása után
  • Férfi vagy nő, életkora ≥7 nap és <12 hónap a szűréskor
  • Testtömeg ≥2,0 kg (4,4 font)
  • Folyamatos IV glükózszükséglet a hipoglikémia megelőzésére

Kizárási kritériumok:

  • Gyaníthatóan a CHI átmeneti formája van (pl. anyai cukorbetegség vagy perinatális stressz miatti átmeneti hiperinzulinizmus)
  • 34 hetes terhességi kor alatt koraszülött
  • Magas vérnyomás vagy hipotenzió jelenléte, beleértve a keringési instabilitást, amely támogató gyógyszeres kezelést igényel, vagy pheochromocytoma jelenléte
  • Súlyos agykárosodás ismert vagy feltételezett jelenléte
  • Bizonyítékok a hipoglikémia metabolikus, endokrin vagy szindrómás okaira, amelyek nem a hiperinzulinizmus következménye
  • Szisztémás kortikoszteroidok, például hidrokortizon >20 mg/m2 testfelület vagy azzal egyenértékű alkalmazása a szűrést megelőző 5 napon belül
  • Lanreotid, szirolimusz (a rapamicin [mTOR] inhibitorok mechanikus célpontja), gyulladásgátló biológiai szerek vagy más immunmoduláló szerek korábbi alkalmazása. Az oktreotid előzetes alkalmazása legalább 48 órás kimosás után megengedett a randomizálás előtt.
  • Az echokardiogramon azonosított bármely klinikailag jelentős eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná az alanynak a vizsgálatban való részvételi képességét
  • Bármilyen felismert véralvadási vagy vérzési rendellenesség
  • Olyan vényköteles vagy vény nélkül kapható gyógyszerek alkalmazása, amelyekről ismert, hogy QT-megnyúlást okoznak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: először a dasiglukagont, majd a placebót
48 órás dasiglukagon szubkután (sc) infúzió, 10 µg/óra sebességgel kezdődően 48 órás placebo sc infúzióval (1. rész), majd 21 napos dasiglukagon sc infúzióval (2. rész).
Drog: Placebo
Placebo a dasiglukagonhoz
Drog: dasiglukagon
Glukagon analóg
Más nevek:
  • ZP4207
Kísérleti: először placebót, majd dasiglukagont
48 órás placebo sc infúzió 48 órás dasiglukagon sc infúzióval, 10 µg/óra sebességgel kezdve (1. rész), majd 21 napos dasiglukagon sc infúzióval (2. rész).
Drog: Placebo
Placebo a dasiglukagonhoz
Drog: dasiglukagon
Glukagon analóg
Más nevek:
  • ZP4207

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos intravénás glükóz infúziós sebesség
Időkeret: 36-48 órával a vizsgálati gyógyszer megkezdése után
Átlagos intravénás glükóz infúziós sebesség minden kezelési időszak utolsó 12 órájában a vizsgálat keresztezett szakaszában (daziglukagon vagy placebo adása)
36-48 órával a vizsgálati gyógyszer megkezdése után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Beadott szénhidrátok
Időkeret: 0-48 órával a vizsgálati gyógyszer megkezdése után
Naponta beadott szénhidrát teljes mennyisége (g) a vizsgálat keresztezett része alatt (daziglukagon vagy placebo adása)
0-48 órával a vizsgálati gyógyszer megkezdése után
Beadott szénhidrátok
Időkeret: 0-48 órával a vizsgálati gyógyszer megkezdése után
Átlagos intravénás glükóz infúziós sebesség minden 48 órás kezelési periódusban a vizsgálat keresztezett szakaszában (daziglukagon vagy placebo adása)
0-48 órával a vizsgálati gyógyszer megkezdése után
Beadott szénhidrátok
Időkeret: 36-48 órával a vizsgálati gyógyszer megkezdése után
Átlagos intravénás glükóz infúziós sebesség 10 mg/kg/perc alatt minden kezelési időszak utolsó 12 órájában a vizsgálat keresztezett szakaszában (igen/nem) (daziglukagon vagy placebo adása)
36-48 órával a vizsgálati gyógyszer megkezdése után
Ideje befejezni az intravénás glükóz leszoktatását
Időkeret: 5-25 nap
Az intravénás glükóz adagolásának befejezéséhez szükséges idő a 2. részben
5-25 nap
Hipoglikémiás események aránya a 2. részben
Időkeret: 5-25 nap
A hipoglikémiás események aránya, a hipoglikémiás események számaként definiálva (PG <70 mg/dl vagy 3,9 mmol/L), önellenőrzött plazma glükózzal kimutatva
5-25 nap
Klinikailag jelentős hipoglikémiás események a 2. részben
Időkeret: 5-25 nap
Klinikailag szignifikáns hipoglikémiás események aránya, az események száma <54 mg/dl (3,0 mmol/L), önellenőrzött plazma glükózzal kimutatva
5-25 nap
A tényleges kórházi elbocsátás ideje
Időkeret: 5-25 nap
A 2. rész kezdetétől a beteg kórházból való kibocsátásáig eltelt idő (napok).
5-25 nap
Ideje a hasnyálmirigy-műtéthez
Időkeret: 5-25 nap
A hasnyálmirigy-műtétig eltelt idő (napok) (rész- vagy teljes pancreatectomia)
5-25 nap
Beadott szénhidrátok
Időkeret: 5-25 nap
A beadott szénhidrát teljes mennyisége (g) naponta (az úttól függetlenül).
5-25 nap
Szénhidrátok intravénásan beadva
Időkeret: 5-25 nap
IV. glükóz infúzióval vagy bólusszal beadott szénhidrát mennyisége (g) (nem a teljes szülői táplálkozás részeként)
5-25 nap
Parenterálisan beadott szénhidrátok
Időkeret: 5-25 nap
A teljes parenterális táplálás részeként beadott szénhidrátok mennyisége (g).
5-25 nap
Szénhidrátok orálisan beadva
Időkeret: 5-25 nap
Az orálisan beadott szénhidrátok mennyisége (g).
5-25 nap
Gyomortáplálással beadott szénhidrátok
Időkeret: 5-25 nap
A nasogasztrikus szondán vagy gasztrosztómán keresztül beadott szénhidrátok mennyisége (g).
5-25 nap
Tartományban lévő idő a 2. részben
Időkeret: 5-25 nap
Százalékos idő a 70-180 mg/dl tartományban (3,9-10,0 mmol/L) folyamatos glükózmonitorozással mérve
5-25 nap
Hipoglikémiás idő a 2. részben
Időkeret: 5-25 nap
A hipoglikémia százalékos időtartama (<70 mg/dl vagy 3,9 mmol/L) folyamatos glükózmonitorozással mérve
5-25 nap
Klinikailag jelentős hipoglikémia ideje a 2. részben
Időkeret: 5-25 nap
A klinikailag szignifikáns hipoglikémia (<54 mg/dl vagy 3,0 mmol/L) százalékos időtartama folyamatos glükózmonitorozással mérve
5-25 nap
Hipoglikémiás epizódok a 2. részben
Időkeret: 5-25 nap
A hipoglikémiás epizódok aránya, a 70 mg/dl (3,9 mmol/l) alatti epizódok számaként definiálva 15 percig vagy tovább, folyamatos glükózmonitorozással mérve
5-25 nap
Klinikailag jelentős hipoglikémiás epizódok a 2. részben
Időkeret: 5-25 nap
A klinikailag szignifikáns hipoglikémiás epizódok aránya, 54 mg/dl (3,0 mmol/l) alatti epizódok számaként definiálva 15 percig vagy tovább, folyamatos glükózmonitorozással mérve
5-25 nap
A hipoglikémia mértéke a 2. részben
Időkeret: 5-25 nap
A hipoglikémia mértéke (a glükózgörbe feletti terület [AOCglucose] 70 mg/dL [3,9 mmol/L] alatt) folyamatos glükóz monitorozással mérve
5-25 nap
A klinikailag jelentős hipoglikémia mértéke a 2. részben
Időkeret: 5-25 nap
A klinikailag szignifikáns hipoglikémia mértéke (a glükózgörbe feletti terület [AOCglucose] 54 mg/dL [3,0 mmol/L] alatt) folyamatos glükózmonitorozással mérve
5-25 nap
A hiperglikémia ideje a 2. részben
Időkeret: 5-25 nap
A hiperglikémia százalékos időtartama (>180 mg/dl vagy 10,0 mmol/L), folyamatos glükózmonitorozással mérve
5-25 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Zealand Pharma

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. június 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. március 7.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. március 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. november 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. november 18.

Első közzététel (Tényleges)

2019. november 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. március 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 13.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ZP4207-17103
  • 2017-004545-24 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett hiperinzulinizmus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritius

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel