Studio che valuta l'efficacia e la sicurezza del dasiglucagone nei bambini con iperinsulinismo congenito
6 marzo 2025 aggiornato da: Zealand Pharma
Uno studio randomizzato in 2 parti: in doppio cieco, controllato con placebo, crossover parte 1 e in aperto parte 2, valutazione dell'efficacia e della sicurezza del dasiglucagone per il trattamento di bambini con iperinsulinismo congenito
L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia del dasiglucagone nel ridurre il fabbisogno di glucosio nei bambini con iperinsulinismo congenito persistente (CHI) che richiedono la somministrazione continua di glucosio per via endovenosa (IV) per prevenire/gestire l'ipoglicemia.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Düsseldorf, Germania, 40225
- University Children's Hospital
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Magdeburg, Germania, 39120
- University Hospital, Magdeburg
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Jerusalem, Israele, 9765422
- Hadassah Medical Center
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Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 settimana a 11 mesi (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnosi CHI stabilita sulla base di quanto segue:
- Iperinsulinemia: insulina plasmatica sopra il limite di rilevamento del dosaggio documentato durante un evento di ipoglicemia e/o
- Ipolipidacidemia: acidi grassi liberi plasmatici <1,7 mmol/L e/o
- Ipotonemia: beta-idrossibutirrato <1,8 mmol/L e/o
- Risposta glicemica: un aumento del PG >30 mg/dL (1,7 mmol/L) dopo somministrazione di 1 mg di glucagone EV o intramuscolare (IM)
- Maschio o femmina, età ≥7 giorni e <12 mesi allo screening
- Peso corporeo ≥2,0 kg (4,4 libbre)
- Fabbisogno continuo di glucosio IV per prevenire l'ipoglicemia
Criteri di esclusione:
- Si sospetta una forma transitoria di CHI (ad es. iperinsulinismo transitorio dovuto a diabete materno o stress perinatale)
- È nato pretermine al di sotto delle 34 settimane di età gestazionale
- Presenza di ipertensione o ipotensione, inclusa instabilità circolatoria che richiede farmaci di supporto o presenza di feocromocitoma
- Presenza nota o sospetta di grave danno cerebrale
- Evidenza di cause metaboliche, endocrine o sindromiche di ipoglicemia non dovute a iperinsulinismo
- Uso di corticosteroidi sistemici, ad es. idrocortisone >20 mg/m2 di superficie corporea o equivalente entro 5 giorni prima dello screening
- Uso precedente di lanreotide, sirolimus (bersaglio meccanicistico degli inibitori della rapamicina [mTOR]), agenti biologici antinfiammatori o altri agenti immunomodulanti. L'uso precedente di octreotide è consentito dopo un minimo di 48 ore di washout prima della randomizzazione.
- Qualsiasi anomalia clinicamente significativa identificata sull'ecocardiogramma che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influenzerebbe la capacità del soggetto di partecipare allo studio
- Qualsiasi disturbo riconosciuto della coagulazione o della coagulazione
- L'uso di farmaci soggetti a prescrizione o senza prescrizione medica noti per causare il prolungamento dell'intervallo QT
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: dasiglucagone prima poi placebo
48 ore di infusione sottocutanea di dasiglucagone (sc) a partire da 10 µg/ora con passaggio a 48 ore di infusione sottocutanea di placebo (parte 1) seguita da 21 giorni di infusione sottocutanea di dasiglucagone (parte 2).
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Placebo per dasiglucagone
Analogo del glucagone
Altri nomi:
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Sperimentale: placebo prima poi dasiglucagone
48 ore di infusione sc di placebo con passaggio a 48 ore di infusione di dasiglucagone sc a partire da 10 µg/ora (parte 1) seguita da 21 giorni di infusione di dasiglucagone sc (parte 2).
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Placebo per dasiglucagone
Analogo del glucagone
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di infusione di glucosio endovenoso medio
Lasso di tempo: Ore 36-48 dopo l'inizio del farmaco di prova (parte 1)
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Tasso di infusione di glucosio endovenoso (IV) medio (GIR) nelle ultime 12 ore di ciascun periodo di trattamento durante la parte 1, la parte crossover della sperimentazione (Dasiglucagon o somministrazione di placebo).
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Ore 36-48 dopo l'inizio del farmaco di prova (parte 1)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Carboidrati somministrati
Lasso di tempo: Da 0 a 48 ore dopo l'inizio del farmaco di prova
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Importo totale (g) dei carboidrati somministrati durante la parte crossover della sperimentazione (dasiglucagon o somministrazione di placebo) al giorno.
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Da 0 a 48 ore dopo l'inizio del farmaco di prova
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Tasso di infusione di glucosio endovenoso medio
Lasso di tempo: 48 ore dopo l'inizio del farmaco di prova (parte 1)
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GIR IV medio per ogni periodo di trattamento di 48 ore durante la parte 1, la parte crossover della sperimentazione (Dasiglucagon o somministrazione di placebo).
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48 ore dopo l'inizio del farmaco di prova (parte 1)
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Tasso di infusione di glucosio per via endovenosa inferiore a 10 mg/kg/minuto
Lasso di tempo: Ore 36-48 dopo l'inizio del farmaco di prova (parte 1)
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GIR IV medio inferiore a 10 mg/kg/minuto nelle ultime 12 ore di ciascun periodo di trattamento durante la parte 1, la parte crossover della prova (dasiglucagon o somministrazione di placebo) (sì/no)
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Ore 36-48 dopo l'inizio del farmaco di prova (parte 1)
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È ora di completare lo svezzamento del glucosio per via endovenosa
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25 (parte 2)
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Tempo in giorni per completare lo svezzamento della somministrazione di glucosio IV durante la parte 2, definito come il primo momento in cui il paziente era stato fuori dalla somministrazione di glucosio per almeno 12 ore.
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Giorni da 5 a 25 (parte 2)
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Tasso di eventi di ipoglicemia nella parte 2
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Il tasso di eventi di ipoglicemia, definito come numero di eventi ipoglicemici quando la PG era <70 mg/dL (o 3,9 mmol/L), rilevato dal glucosio plasmatico auto-monitorato.
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Giorni da 5 a 25
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Eventi di ipoglicemia clinicamente significativi nella parte 2
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Tasso di eventi di ipoglicemia clinicamente significativo, definito come numero di eventi quando la PG era <54 mg/dL (3,0 mmol/L), rilevato dal glucosio plasmatico auto-monitorato.
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Giorni da 5 a 25
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Tempo per le dimissioni ospedaliere effettive
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Tempo in giorni alla dimissione dell'ospedale effettiva definito come il tempo dalla prima esposizione al farmaco di studio nella parte 2 per scaricare dall'ospedale.
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Giorni da 5 a 25
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Tempo per la chirurgia pancreatica
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Tempo (giorni) alla chirurgia pancreatica (pancreatectomia sub-totale o totale con un cutoff di ≥95%).
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Giorni da 5 a 25
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Carboidrati somministrati
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Importo totale (g) dei carboidrati somministrati (indipendentemente dal percorso) al giorno.
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Giorni da 5 a 25
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Carboidrati somministrati per via endovenosa
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Importo (g) di carboidrati somministrati tramite infusione di glucosio IV o bolo o nutrizione parenterale totale.
Questo endpoint secondario aveva lo scopo di tenere conto solo dei carboidrati somministrati tramite infusione di glucosio IV o bolo.
Non è stato possibile distinguere tra carboidrati somministrati tramite infusione di glucosio IV o bolo e carboidrati somministrati come essere, o non essere, parte della nutrizione parenterale totale dai dati raccolti.
Questo endpoint è stato ampliato per includere entrambi.
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Giorni da 5 a 25
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I carboidrati somministrati parentalmente
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Importo (g) dei carboidrati somministrati come parte della nutrizione parenterale totale.
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Giorni da 5 a 25
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Carboidrati somministrati per via orale
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Importo (g) dei carboidrati somministrati tramite rotta orale.
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Giorni da 5 a 25
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Carboidrati somministrati tramite alimentazione gastrica
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Importo (g) dei carboidrati somministrati tramite tubi nasogastrici o gastrostomia.
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Giorni da 5 a 25
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Tempo di intervallo nella parte 2
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Tempo percentuale di range (Pg compreso tra 70 e 180 mg/dl [3,9-10,0
mmol/l]) misurato dal monitoraggio continuo del glucosio.
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Giorni da 5 a 25
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Tempo in ipoglicemia nella parte 2
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Tempo percentuale nell'ipoglicemia (quando la PG era <70 mg/dL [o 3,9 mmol/L]) come misurato dal monitoraggio continuo del glucosio.
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Giorni da 5 a 25
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Tempo nell'ipoglicemia clinicamente significativa nella parte 2
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Tempo percentuale nell'ipoglicemia clinicamente significativa (quando la PG era <54 mg/dL [o 3,0 mmol/L]) come misurato mediante monitoraggio continuo del glucosio.
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Giorni da 5 a 25
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Episodi di ipoglicemia nella parte 2
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Tasso di episodi di ipoglicemia, definito come numero di episodi a settimana in cui PG era <70 mg/dL (3,9 mmol/L) per 15 minuti o più, come misurato mediante monitoraggio continuo del glucosio.
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Giorni da 5 a 25
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Episodi di ipoglicemia clinicamente significativi nella parte 2
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Tasso di episodi di ipoglicemia clinicamente significativi, definiti come numero di episodi a settimana quando era <54 mg/dl (3,0 mmol/L) per 15 minuti o più, come misurato dal monitoraggio continuo del glucosio.
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Giorni da 5 a 25
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Estensione dell'ipoglicemia nella parte 2
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Estensione dell'ipoglicemia (definita come l'area sulla curva del glucosio [aoccglucosio] inferiore a 70 mg/dL [3,9 mmol/L]) come misurata dal monitoraggio continuo del glucosio.
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Giorni da 5 a 25
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Estensione dell'ipoglicemia clinicamente significativa nella parte 2
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Estensione dell'ipoglicemia clinicamente significativa (definita come l'area sulla curva del glucosio [agglucosio] inferiore a 54 mg/dL [3,0 mmol/L]) come misurata mediante monitoraggio continuo del glucosio, divisa per la durata totale in ore di monitoraggio continuo di glucosio.
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Giorni da 5 a 25
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Tempo in iperglicemia nella parte 2
Lasso di tempo: Giorni da 5 a 25
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Tempo percentuale nell'iperglicemia (quando la PG era> 180 mg/dL [10,0 mmol/L]), misurato dal monitoraggio continuo del glucosio.
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Giorni da 5 a 25
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 giugno 2020
Completamento primario (Effettivo)
17 febbraio 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
7 marzo 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 novembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 novembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
21 novembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 marzo 2025
Ultimo verificato
1 marzo 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ZP4207-17103
- 2017-004545-24 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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