Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící účinnost a bezpečnost dasiglukagonu u dětí s vrozeným hyperinzulinismem

6. března 2025 aktualizováno: Zealand Pharma

Randomizovaná studie ve 2 částech: dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená část 1 a otevřená část 2, hodnocení účinnosti a bezpečnosti dasiglukagonu pro léčbu dětí s vrozeným hyperinzulinismem

Cílem studie je zhodnotit účinnost dasiglukagonu při snižování potřeby glukózy u dětí s perzistentním vrozeným hyperinzulinismem (CHI) vyžadujícím kontinuální intravenózní (IV) podávání glukózy k prevenci/zvládání hypoglykémie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9765422
        • Hadassah Medical Center
  • Německo
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • University Children's Hospital
      • Magdeburg, Německo, 39120
        • University Hospital, Magdeburg
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 týden až 11 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza CHI stanovená na základě následujícího:

    1. Hyperinzulinémie: plazmatický inzulín nad limitem detekce testu dokumentovaným během hypoglykémie a/nebo
    2. Hypofattyacidemie: volné mastné kyseliny v plazmě <1,7 mmol/l, a/nebo
    3. Hypoketonémie: Beta-hydroxybutyrát <1,8 mmol/l, a/nebo
    4. Glykemická odpověď: zvýšení PG o >30 mg/dl (1,7 mmol/l) po 1 mg IV nebo intramuskulární (IM) podání glukagonu
  • Muž nebo žena, věk ≥7 dní a <12 měsíců při screeningu
  • Tělesná hmotnost ≥2,0 kg (4,4 lb.)
  • Kontinuální IV potřeba glukózy k prevenci hypoglykémie

Kritéria vyloučení:

  • Podezření na přechodnou formu CHI (např. přechodný hyperinzulinismus v důsledku diabetu matky nebo perinatálního stresu)
  • Narodila se předčasně pod 34. týdnem gestačního věku
  • Přítomnost hypertenze nebo hypotenze, včetně oběhové nestability vyžadující podpůrnou léčbu nebo přítomnost feochromocytomu
  • Známá nebo předpokládaná přítomnost vážného poškození mozku
  • Důkazy o metabolických, endokrinních nebo syndromických příčinách hypoglykémie, které nejsou způsobeny hyperinzulinismem
  • Použití systémových kortikosteroidů, např. hydrokortizon > 20 mg/m2 tělesného povrchu nebo ekvivalent, během 5 dnů před screeningem
  • Předchozí použití lanreotidu, sirolimu (mechanistický cíl inhibitorů rapamycinu [mTOR]), protizánětlivých biologických látek nebo jiných imunomodulačních látek. Předchozí použití oktreotidu je povoleno po minimálně 48 hodinách vymytí před randomizací.
  • Jakákoli klinicky významná abnormalita identifikovaná na echokardiogramu, která by podle názoru zkoušejícího ovlivnila schopnost subjektu zúčastnit se studie
  • Jakákoli rozpoznaná porucha srážlivosti nebo krvácení
  • Užívání léků na předpis nebo bez předpisu, o kterých je známo, že způsobují prodloužení QT intervalu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: nejprve dasiglukagon, poté placebo
48hodinová subkutánní (sc) infuze dasiglukagonu začínající rychlostí 10 µg/hodinu s přechodem na 48hodinovou sc infuzi placeba (část 1), po níž následuje 21denní sc infuze dasiglukagonu (část 2).
Lék: Placebo
Placebo pro dasiglukagon
Lék: dasiglukagon
Analog glukagonu
Ostatní jména:
  • ZP4207
Experimentální: nejprve placebo a poté dasiglukagon
48hodinová sc infuze placeba s přechodem na 48hodinovou sc infuzi dasiglukagonu počínaje 10 µg/hodinu (část 1), po níž následuje 21denní infuze dasiglukagonu sc (část 2).
Lék: Placebo
Placebo pro dasiglukagon
Lék: dasiglukagon
Analog glukagonu
Ostatní jména:
  • ZP4207

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná intravenózní míra infuze glukózy
Časové okno: Hodiny 36-48 po zahájení zkušebního léčiva (část 1)
Průměrná intravenózní (IV) míra infuze glukózy (GIR) za posledních 12 hodin každého ošetřovacího období během části 1, křížová část pokusu (dasiglucagon nebo podávání placeba).
Hodiny 36-48 po zahájení zkušebního léčiva (část 1)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podávané uhlohydráty
Časové okno: 0 až 48 hodin po zahájení zkušebního léčiva
Celkové množství (g) uhlohydrátů podávaných během crossover části pokusu (podávání dasiglukagonu nebo placeba) denně.
0 až 48 hodin po zahájení zkušebního léčiva
Průměrná intravenózní míra infuze glukózy
Časové okno: 48 hodin po zahájení zkušebního léčiva (část 1)
Průměrný IV GIR pro každé 48hodinové období léčby během části 1, crossover část pokusu (podávání dasiglukagonu nebo placeba).
48 hodin po zahájení zkušebního léčiva (část 1)
Průměrná rychlost infuze glukózy pod 10 mg/kg/minuta
Časové okno: Hodiny 36-48 po zahájení zkušebního léčiva (část 1)
Průměrný IV GIR pod 10 mg/kg/minutu za posledních 12 hodin každého ošetřovacího období během části 1, křížová část pokusu (dasiglucagon nebo podávání placeba) (ano/ne)
Hodiny 36-48 po zahájení zkušebního léčiva (část 1)
Je čas dokončit odstavení intravenózní glukózy
Časové okno: Dny 5 až 25 (část 2)
Čas ve dnech na dokončení odstavení IV podávání glukózy během části 2, definovaný jako první bod v době, kdy byl pacient mimo podávání glukózy po dobu nejméně 12 hodin.
Dny 5 až 25 (část 2)
Míra události hypoglykémie v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Míra události hypoglykémie, definovaná jako počet hypoglykemických událostí, když PG byla <70 mg/dl (nebo 3,9 mmol/l), jak bylo detekováno pomocí plazmatické glukózy v plazmě.
Dny 5 až 25
Klinicky významné události hypoglykémie v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Klinicky významná míra události hypoglykémie, definována jako počet událostí, když PG byla <54 mg/dl (3,0 mmol/l), jak bylo detekováno samosprádnou plazmatickou glukózou.
Dny 5 až 25
Čas do skutečného propuštění nemocnice
Časové okno: Dny 5 až 25
Čas ve dnech skutečného propuštění z nemocnice definovaný jako čas od první expozice studijnímu léčivu v části 2 do propuštění z nemocnice.
Dny 5 až 25
Čas na chirurgii pankreatu
Časové okno: Dny 5 až 25
Čas (dny) do chirurgie pankreatu (subdotická nebo celková pankreatektomie s mezní hodnotou ≥ 95%).
Dny 5 až 25
Podávané uhlohydráty
Časové okno: Dny 5 až 25
Celková částka (g) uhlohydrátů podávaných (bez ohledu na trasu) za den.
Dny 5 až 25
Uhlohydráty podávány intravenózně
Časové okno: Dny 5 až 25
Množství (g) uhlohydrátů podávaných prostřednictvím infuze glukózy IV nebo bolusu nebo celkové parenterální výživy. Tento sekundární koncový bod byl určen k zohlednění pouze pro uhlohydráty podávané prostřednictvím IV infuze glukózy nebo bolusu. Nebylo možné rozlišit mezi uhlohydráty podávanými prostřednictvím infuze glukózy IV nebo bolusu a uhlohydrátů podávanými jako bytí nebo ne, nebo ne, nebo ne, nebo by nebyly součástí celkové parenterální výživy ze shromážděných údajů. Tento koncový bod byl rozšířen o oba.
Dny 5 až 25
Uhlohydráty podávané parenterálně
Časové okno: Dny 5 až 25
Množství (g) uhlohydrátů podávaných jako součást celkové parenterální výživy.
Dny 5 až 25
Uhlohydráty podávané orálně
Časové okno: Dny 5 až 25
Množství (g) uhlohydrátů podávaných perorální trasou.
Dny 5 až 25
Uhlohydráty podávané pomocí žaludečního krmiva
Časové okno: Dny 5 až 25
Množství (g) uhlohydrátů podávaných nasogastrickou trubicí nebo gastrostomií.
Dny 5 až 25
Čas v dosahu v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Procento času v rozmezí (PG mezi 70 až 180 mg/dl [3,9-10.0 mmol/l]) měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25
Čas v hypoglykémii v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Procentní čas hypoglykémie (když PG byl <70 mg/dl [nebo 3,9 mmol/l]) měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25
Čas v klinicky významné hypoglykémii v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Procentní čas u klinicky významné hypoglykémie (když PG byla <54 mg/dl [nebo 3,0 mmol/l]), měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25
Epizody hypoglykémie v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Míra epizod hypoglykémie, definovaná jako počet epizod týdně, kdy PG byla <70 mg/dl (3,9 mmol/l) po dobu 15 minut nebo déle, měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25
Klinicky významné epizody hypoglykémie v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Rychlost klinicky významných epizod hypoglykémie, definovaná jako počet epizod týdně, kdy byl <54 mg/dl (3,0 mmol/l) po dobu 15 minut nebo déle, měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25
Rozsah hypoglykémie v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Rozsah hypoglykémie (definovaný jako plocha nad křivkou glukózy [aocglukóza] pod 70 mg/dl [3,9 mmol/l]), měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25
Rozsah klinicky významné hypoglykémie v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Rozsah klinicky významné hypoglykémie (definované jako plocha nad křivkou glukózy [aocglukózy] pod 54 mg/dl [3,0 mmol/l]), měřeno kontinuálním monitorováním glukózy, děleno celkovým dobou trváním kontinuálního monitorování glukózy.
Dny 5 až 25
Čas v hyperglykémii v části 2
Časové okno: Dny 5 až 25
Procento času v hyperglykémii (když PG byla> 180 mg/dl [10,0 mmol/l]), měřeno kontinuálním monitorováním glukózy.
Dny 5 až 25

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zealand Pharma

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jelena Ivkovic, MD, Zealand Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

17. února 2022

Dokončení studie (Aktuální)

7. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

21. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZP4207-17103
  • 2017-004545-24 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozený hyperinzulinismus

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit