ジストロフィー性表皮水疱症におけるMSC EV
ジストロフィー性表皮融解症水疱症創傷の治療における間葉系幹細胞細胞外小胞の投与の安全性研究
調査製品: AGLE-102 は、正常なドナー間葉系幹細胞 (MSC) に由来する同種由来の細胞外小胞 (EV) 製品です。
適応と理論的根拠: この研究の目的は、表皮水疱症 (EB) の被験者の病変の治療における AGLE-102 の安全性と有効性を評価することです。
研究デザイン: これは、フェーズ 1/2A、非無作為化、多施設、用量漸増、EB 患者の病変に対する AGLE-102 の有効性と安全性を評価する研究です。
調査の概要
詳細な説明
研究デザイン: これは、フェーズ 1/2A、非無作為化、多施設、用量漸増、EB 患者の病変に対する AGLE-102 の有効性と安全性を評価する研究です。
適格な被験者は、対象となる創傷が慢性であることを確認するために1か月の観察期間を受けます（その期間にわたって20％未満の閉鎖の証拠がある単一の創傷のみが治療の対象となります）。 これが確立されると、最大 6 回の BM-MSC EV の投与が行われ、それぞれが 3 か月以内に投与されます。 創傷面全体で最大 50 cm2 が治療され、各投与は 14 日 (+/- 7 日) で行われますが、7 日以上の間隔があります。 6回の投与前に傷が閉じた場合、追加の投与は行われません。 創傷閉鎖は、包帯の交換中または通常の日常活動の結果として再損傷を受けない完全な再上皮化によって決定されます (例: 服を着る、食べる、寝る）。 BM-MSC EVの6回の投与が行われた後、創傷は毎月4か月間追跡され、8か月で研究が終了するか、または6回の投与すべてを受ける前に創傷が閉じた場合は4か月間追跡されます。傷が閉じた後。 ARANZ SilhouetteStarTM を使用して、すべての来院時に標的病変を測定します。
研究の目的:
主な目的: 主な目的は、1 か月以上持続している 10 ～ 50 cm2 の DEB 創傷に、同種異系 MSC に由来する 2 つの漸増用量レベルの EV を単回投与することの安全性を判断することです。
副次的な目的: 副次的な目的は、1 か月以上持続している 10 ～ 50 cm2 の DEB 創傷に同種 MSC に由来する 2 つの漸増用量レベルの EV を複数回投与することの安全性を判断し、臨床的利益があるかどうかを判断することです。 (> 50% 閉鎖) BM-MSC EV を DEB 創傷に適用する
計画されたサンプルサイズ: 10 人の被験者が AGLE-102 のプロトコルで治療されます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Mei Chen, Ph.D.
- 電話番号：323-865-0621
- メール：chenm@usc.edu
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- 募集
- Phoenix Children's Hospital
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コンタクト：
- Kellie Badger, BS, RN
- 電話番号：602-933-2053
- メール：kbadger@phoenixchildres.com
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主任研究者：
- Harper N Price, MD, FAAD, FAAP
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- 募集
- USC /Norris Comprehensive Cancer Center University of Southern California
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コンタクト：
- Mei Chen, PhD
- 電話番号：323-865-0621
- メール：chenm@usc.edu
-
主任研究者：
- David Woodley, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
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コンタクト：
- Griffin S Hogrogian, MSEd
- 電話番号：215-590-1930
- メール：stocktonhg@chop.edu
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主任研究者：
- Marissa Perman, MD
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 最初の 2 人の被験者は、インフォームド コンセントに署名した時点で 18 歳以上である必要があります。 SRC によって承認された場合、追加の被験者 (最初の 2 人の被験者の後) は、インフォームド コンセントに署名した時点で 6 歳以上である可能性があります。それ以外の場合、年齢制限を 6 歳に引き下げることが SRC によって適切であると見なされるまで、追加の被験者は 18 歳以上でなければなりません。
- -電子顕微鏡、免疫マッピング、または遺伝子検査によって決定されたDEBの診断が確認された被験者。 重度の DEB (例: コル VII がない/固定フィブリルがない RDEB 患者) および軽度の形態の DEB (例: コル VII および/または固定フィブリル レベルが低下した RDEB 患者) の被験者が対象となります。
- -腕、脚、または胴体にそれぞれ10〜50 cm2の1つ以上のアクティブな傷（屋根のないEBびらん）がある被験者。
- 出産の可能性のある女性は、スクリーニング時に尿または血清妊娠検査が陰性でなければならず、研究期間中、許容される形の避妊を継続して使用することに同意する必要があります。 許容される避妊法には、経口避妊薬、インプラント避妊薬、注射避妊薬、および経皮避妊薬が含まれます。子宮内器具;または調査員が容認できるとみなすその他の形式。
- 18 歳未満の対象者または対象者の保護者は、付録 1 に記載されているように、インフォームド コンセント フォーム (ICF) およびこのプロトコルに記載されている要件および制限への準拠を含む、署名付きのインフォームド コンセントを与えることができなければなりません。
- 被験者は、プロトコル要件を喜んで遵守する必要があります。
- 被験者は、創傷治療および評価訪問のためにアクセス可能でなければなりません。
- 被験者は、スクリーニング訪問時に乱用薬物の尿検査が陰性でなければなりません。
- -臨床試験の期間中およびフォローアップ期間中、妊娠を誘発するリスクを最小限に抑えることをいとわない女性被験者。
- -女性の被験者は、妊娠していない場合に参加する資格があります（つまり、スクリーニング訪問時および1日目に尿妊娠結果が陰性である）、および次の条件の少なくとも1つが適用されます。
- 付録3で定義されている出産の可能性のある女性（WOCBP）ではない
- または、介入およびフォローアップ期間中に付録 3 の避妊ガイダンスに従うことに同意する WOCBP
注: 付録 3 への参照は、プロトコルで見つけることができます。
除外基準:
- 被験者には全身感染の臨床的証拠があります。
- -被験者は病歴または骨髄移植を受けています。
- 被験者には、インスリン依存性糖尿病を含む自己免疫疾患の証拠があります。
- 被験者は、治験責任医師が標準治療後 1 か月以内に治癒する可能性が高いと判断した傷を負っています。
- 被験者は、創傷部位に活動性感染症の臨床的証拠を持っています。
- 被験者は、治療前に有意な創傷治癒の証拠を持っています（すなわち、治療の最初の1か月の観察期間中に創傷の20％以上の閉鎖）。
- 被験者は、指、つま先、恥骨、または会陰領域にまたがる傷を持っています。
- -被験者は、悪性腫瘍（皮膚がんを含む）、平均余命が2年未満、または臨床施設への歩行を制限する重度の心肺疾患などの重篤な病状を持っています。
- 被験者には凝固障害の病歴があります。
- 被験者は現在、全身ステロイドまたは免疫抑制剤を使用しています。
- -被験者は、ヒトアルブミン、ストレプトマイシン、またはペニシリンにアレルギーがあります。
- 被験者は、組織または臓器移植の潜在的なレシピエントです。
- 被験者は、アルコールまたは薬物乱用の現在の病歴があるか、過去12か月以内に治療が必要なアルコールまたは薬物乱用の病歴があります。
- -被験者は、スクリーニングでヒト免疫不全ウイルス（HIV）の検査結果が陽性である。
- 被験者には、コンプライアンスが不十分であるか、信頼性が低いという履歴があります。
- -研究への参加中に妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：エーグル102
治療アーム
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骨髄由来間葉系幹細胞からの細胞外小胞 - 最大6つの局所投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療中に発生した有害事象
時間枠：22週間
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EVの単回および反復投与後の有害事象の発生率
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22週間
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創傷治癒の改善
時間枠：10週間
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標準治療対照と比較した、ベースラインに対する創傷表面積の変化
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10週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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完全な創傷閉鎖効果
時間枠：10週間
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10週間以内の完全な創傷閉鎖の発生率と標準治療のみの発生率
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10週間
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ベースラインから創傷が完全に閉じるまでの時間
時間枠：22週間
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創傷閉鎖までの時間と標準治療のみの比較
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22週間
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傷跡の質の改善
時間枠：22週間
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患者および観察者の瘢痕評価スケールのベースラインからの変化。
最小値は 1、最大値は 10 です。
最小値は正常な皮膚、最大値は想像できる最悪の傷跡です。
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22週間
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痛みの緩和効果
時間枠：22週間
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患者のベースラインからの変化は、Wong-Bakerが痛みの評価尺度を使用して痛みを報告しました。
値は値です（痛みなし）、最大値は10（最悪）です。
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22週間
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生活の質の改善
時間枠：22週間
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患者のベースラインからの変化は、報告された生活の質のスケールを報告します。
最小値は0（あなたにはまったく影響しません）であり、最大値は5（創傷は最大の影響を与えます）は、ケア、日常の機能、外観、および傷に対する他者の反応に関する懸念に及ぼすものです。
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22週間
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：David T Woodley, MD、University of Southern California Dept of Dermatology
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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