MSC EVs i Dystrophic Epidermolysis Bullosa
En sikkerhetsstudie av administrering av mesenkymale stamcelle ekstracellulære vesikler ved behandling av dystrofiske epidermolysebulosasår
UNDERSØKELSESPRODUKT: AGLE-102 er et allogent avledet ekstracellulært vesikkel (EV) produkt avledet fra normale donor mesenkymale stamceller (MSC).
INDIKASJON OG BEGRUNDELSE: Målet med studien er å vurdere sikkerheten og effekten av AGLE-102 ved behandling av lesjoner hos personer med Epidermolysis Bullosa (EB).
STUDIEDESIGN: Dette er en fase 1/2A, ikke-randomisert, multisenter, stigende dose, studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til AGLE-102 på lesjoner hos personer med EB.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
STUDIEDESIGN: Dette er en fase 1/2A, ikke-randomisert, multisenter, stigende dose, studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til AGLE-102 på lesjoner hos personer med EB.
Kvalifiserte forsøkspersoner vil gjennomgå en observasjonsperiode på én måned for å bekrefte at det målrettede såret er kronisk (kun enkeltsår med bevis på mindre enn 20 % lukking over denne perioden vil være kvalifisert for behandling). Når dette er etablert, vil opptil 6 administreringer av BM-MSC elbiler skje, hver for å gis over en periode på ikke mer enn 3 måneder. Maksimalt 50 cm2 i total såroverflate vil bli behandlet, og hver administrering vil skje med 14 dager (+/- 7 dager), men ikke mindre enn 7 dagers mellomrom. Hvis såret lukkes før 6 administreringer, vil ingen ytterligere doser gis. Sårlukking vil bli bestemt ved fullstendig re-epitelisering som ikke er gjenstand for re-skade under bandasjeskift eller som et resultat av normale daglige aktiviteter (f.eks. ha på seg klær, spise, sove). Etter at de 6 dosene med BM-MSC EV-er er gitt, vil såret følges månedlig i en periode på 4 måneder til studien avsluttes ved 8 måneder, eller, i tilfelle såret lukkes før alle 6 dosene er mottatt, i 4 måneder. etter at såret lukkes. ARANZ SilhouetteStarTM vil bli brukt til å måle mållesjonen ved alle besøk.
STUDIEMÅL:
Primært mål: Hovedmålet er å bestemme sikkerheten ved å bruke enkeltadministrasjoner av 2 stigende dosenivåer av EV-er avledet fra allogene MSC-er på DEB-sår mellom 10 og 50 cm2 som har vedvart i mer enn én måned
Sekundære mål: De sekundære målene er å bestemme sikkerheten ved å bruke flere administreringer av 2 stigende dosenivåer av EV-er avledet fra allogene MSC-er på DEB-sår mellom 10 og 50 cm2 som har vedvart i mer enn én måned, og å avgjøre om det er klinisk fordel. (>50 % lukking) ved påføring av BM-MSC EV-er på DEB-sår
PLANLAGT PRØVESTØRRELSE: 10 forsøkspersoner vil bli behandlet på protokollen med AGLE-102.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Mei Chen, Ph.D.
- Telefonnummer: 323-865-0621
- E-post: chenm@usc.edu
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Rekruttering
- Phoenix Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Kellie Badger, BS, RN
- Telefonnummer: 602-933-2053
- E-post: kbadger@phoenixchildres.com
-
Hovedetterforsker:
- Harper N Price, MD, FAAD, FAAP
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- Rekruttering
- USC /Norris Comprehensive Cancer Center University of Southern California
-
Ta kontakt med:
- Mei Chen, PhD
- Telefonnummer: 323-865-0621
- E-post: chenm@usc.edu
-
Hovedetterforsker:
- David Woodley, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ta kontakt med:
- Griffin S Hogrogian, MSEd
- Telefonnummer: 215-590-1930
- E-post: stocktonhg@chop.edu
-
Hovedetterforsker:
- Marissa Perman, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- De to første forsøkspersonene må være 18 år eller eldre på tidspunktet for undertegning av det informerte samtykket. Hvis godkjent av SRC, kan ytterligere emner (etter de to første emnene) være 6 år eller eldre på tidspunktet for undertegning av det informerte samtykket; ellers må tilleggspersoner være 18 år eller eldre inntil SRC anser det som passende å senke aldersgrensen til 6 år.
- Personer som har en bekreftet diagnose av DEB som bestemt ved elektronmikroskopi, immunkartlegging eller genetisk testing. Personer med alvorlig DEB (f.eks. RDEB-pasienter med fraværende Col VII/ingen forankringsfibriller) og mildere former for DEB (f.eks. RDEB-pasienter med redusert Col VII og/eller forankringsfibriller) vil være kvalifisert.
- Personer som har ett eller flere aktive sår (EB-erosjoner uten tak) hver mellom 10 og 50 cm2 på armer, ben eller bagasjerom.
- Kvinner i fertil alder må ha en negativ urin- eller serumgraviditetstest ved screening og godta å fortsette bruken av en akseptabel form for prevensjon gjennom hele studien. Akseptable former for prevensjon inkluderer orale, implanterte, injiserbare og transdermale prevensjonsmidler; en intrauterin enhet; eller andre former som etterforskeren anser som akseptable.
- Subjekter eller verge for forsøkspersoner som er under 18 år må være i stand til å gi signert informert samtykke som beskrevet i vedlegg 1, som inkluderer overholdelse av kravene og restriksjonene som er oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og i denne protokollen.
- Forsøkspersonene må være villige til å overholde protokollkravene.
- Forsøkspersonene skal være tilgjengelige for sårbehandlinger og vurderingsbesøk.
- Forsøkspersonene må ha negativ urinprøve for misbruk av rusmidler ved screeningbesøket.
- Kvinnelige forsøkspersoner som er villige til å minimere risikoen for å indusere graviditet i løpet av den kliniske studien og oppfølgingsperioden.
- En kvinnelig forsøksperson er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid (dvs. har et negativt uringraviditetsresultat ved screeningbesøket og på dag 1), og minst ett av følgende forhold gjelder:
- Ikke en kvinne i fertil alder (WOCBP) som definert i vedlegg 3
- Eller en WOCBP som godtar å følge prevensjonsveiledningen i vedlegg 3 under intervensjons- og oppfølgingsperioden
Merk: Referanse til vedlegg 3 kan finnes i protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Personen har kliniske bevis på systemisk infeksjon.
- Personen har en historie eller benmargstransplantasjon.
- Personen har bevis på autoimmun sykdom, inkludert insulinavhengig diabetes.
- Pasienten har sår som etterforskeren vurderer som sannsynlig å gro innen 1 måned etter standardbehandling.
- Pasienten har klinisk bevis på en aktiv infeksjon på sårstedet.
- Pasienten har bevis på betydelig sårheling før behandling (dvs. ≥ 20 % lukking av sår i løpet av den første månedens observasjonsperiodebehandling).
- Personen har et sår som strekker seg over fingrene, tærne, skam- eller perineumregionen.
- Pasienten har en alvorlig medisinsk tilstand, som malignitet (inkludert hudkreft), forventet levealder på < 2 år, eller alvorlig hjerte-lungesykdom som begrenser ambulasjon til det kliniske anlegget.
- Faget har en historie med koagulopati.
- Individet bruker for tiden systemiske steroider eller immunsuppressive midler.
- Personen er allergisk mot humant albumin, streptomycin eller penicillin.
- Personen er en potensiell mottaker av vevs- eller organtransplantasjon.
- Forsøkspersonen har en nåværende historie med alkohol eller rusmisbruk eller har en historie med alkohol eller rusmisbruk som krevde behandling i løpet av de siste 12 månedene.
- Forsøkspersonen har et positivt testresultat for humant immunsviktvirus (HIV) ved screening.
- Emnet har en historie med dårlig etterlevelse eller upålitelighet.
- Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger en graviditet mens de deltar i studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: AGLE 102
Behandlingsarm
|
Ekstracellulære vesikler fra benmargs avledede mesenkymale stamceller - opptil seks aktuelle administrasjoner
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser som oppstår ved behandling
Tidsramme: 22 uker
|
Forekomst av uønskede hendelser etter enkelt- og gjentatte administrasjoner av elbiler
|
22 uker
|
|
Forbedring av sårheling
Tidsramme: 10 uker
|
Endring i såroverflate i forhold til baseline sammenlignet med standardbehandlingskontroll
|
10 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fullstendig sårlukkingseffektivitet
Tidsramme: 10 uker
|
Forekomst av fullstendig sårlukking versus standardbehandling alene innen 10 uker
|
10 uker
|
|
Tid fra baseline til fullstendig sårlukking
Tidsramme: 22 uker
|
Tid til sårlukking versus standard pleie alene
|
22 uker
|
|
Forbedring av arrkvalitet
Tidsramme: 22 uker
|
Endring fra baseline i pasient- og observatørarrvurderingsskalaer.
Min-verdien er 1 og maksverdien er 10.
Min-verdien er normal hud og maksverdien er verst tenkelig arr.
|
22 uker
|
|
Smerteavlastningseffektivitet
Tidsramme: 22 uker
|
Endring fra baseline hos pasient rapporterte smerter ved bruk av Wong-Baker står overfor smerteskala.
Minimumsverdien er verdien er 0 (ingen smerter) og maksimalverdien er 10 (vondt verste).
|
22 uker
|
|
Forbedring av livskvalitet
Tidsramme: 22 uker
|
Endring fra baseline hos pasient rapporterte livskvalitet.
Minimumsverdien er 0 (vil ikke påvirke deg i det hele tatt) og maksimalverdien er 5 (sår har maksimal innvirkning) på omsorg, daglig funksjon, utseende og bekymringer angående andres reaksjoner på såret.
|
22 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: David T Woodley, MD, University of Southern California Dept of Dermatology
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EB IND
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .