MSC EV w dystroficznej epidermolizie bullosa
Badanie bezpieczeństwa podawania pęcherzyków zewnątrzkomórkowych mezenchymalnych komórek macierzystych w leczeniu dystroficznych ran pęcherzowych oddzielających się naskórka
PRODUKT BADANY: AGLE-102 to allogeniczny produkt z pęcherzyków zewnątrzkomórkowych (EV) uzyskany z mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) normalnego dawcy.
WSKAZANIA I UZASADNIENIE: Celem pracy jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności AGLE-102 w leczeniu zmian chorobowych u osób z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EB).
PROJEKT BADANIA: Jest to badanie fazy 1/2A, nierandomizowane, wieloośrodkowe, z rosnącą dawką, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa AGLE-102 w przypadku zmian chorobowych u pacjentów z EB.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
PROJEKT BADANIA: Jest to badanie fazy 1/2A, nierandomizowane, wieloośrodkowe, z rosnącą dawką, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa AGLE-102 w przypadku zmian chorobowych u pacjentów z EB.
Kwalifikujący się uczestnicy zostaną poddani miesięcznej obserwacji w celu potwierdzenia, że docelowa rana jest przewlekła (tylko pojedyncze rany, w przypadku których wykazano, że mniej niż 20% zagojenia się w tym okresie będą kwalifikować się do leczenia). Po ustaleniu tego nastąpi do 6 podań pojazdów elektrycznych BM-MSC, z których każde zostanie podane w okresie nie dłuższym niż 3 miesiące. Leczonemu zostanie maksymalnie 50 cm2 całkowitej powierzchni rany, a każde podanie nastąpi co 14 dni (+/- 7 dni), ale w odstępie nie krótszym niż 7 dni. Jeśli rana zamknie się przed 6 podaniami, nie zostaną podane żadne dodatkowe dawki. O zamknięciu rany decyduje całkowita reepitelializacja, która nie podlega ponownemu uszkodzeniu podczas zmiany opatrunku lub w wyniku normalnych codziennych czynności (np. ubranie, jedzenie, spanie). Po podaniu 6 dawek BM-MSC EV rana będzie obserwowana co miesiąc przez okres 4 miesięcy do zakończenia badania w wieku 8 miesięcy lub, w przypadku, gdy rana zagoi się przed otrzymaniem wszystkich 6 dawek, przez 4 miesiące po zamknięciu rany. ARANZ SilhouetteStarTM będzie używany do pomiaru docelowej zmiany podczas wszystkich wizyt.
CELE STUDIÓW:
Główny cel: Głównym celem jest określenie bezpieczeństwa stosowania pojedynczych podań 2 rosnących poziomów dawek EV pochodzących z allogenicznych MSC na rany DEB o powierzchni od 10 do 50 cm2, które utrzymywały się przez ponad miesiąc
Cele drugorzędne: Cele drugorzędne to określenie bezpieczeństwa stosowania wielokrotnego podawania 2 rosnących dawek EV pochodzących z allogenicznych MSC na rany DEB o powierzchni od 10 do 50 cm2, które utrzymywały się przez ponad miesiąc oraz określenie, czy istnieje korzyść kliniczna (> 50% zamknięcie) zastosowania EV BM-MSC na rany DEB
PLANOWANA WIELKOŚĆ PRÓBY: 10 pacjentów będzie leczonych zgodnie z protokołem AGLE-102.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Mei Chen, Ph.D.
- Numer telefonu: 323-865-0621
- E-mail: chenm@usc.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Rekrutacyjny
- Phoenix Children's Hospital
-
Kontakt:
- Kellie Badger, BS, RN
- Numer telefonu: 602-933-2053
- E-mail: kbadger@phoenixchildres.com
-
Główny śledczy:
- Harper N Price, MD, FAAD, FAAP
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- Rekrutacyjny
- USC /Norris Comprehensive Cancer Center University of Southern California
-
Kontakt:
- Mei Chen, PhD
- Numer telefonu: 323-865-0621
- E-mail: chenm@usc.edu
-
Główny śledczy:
- David Woodley, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Griffin S Hogrogian, MSEd
- Numer telefonu: 215-590-1930
- E-mail: stocktonhg@chop.edu
-
Główny śledczy:
- Marissa Perman, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pierwsze 2 osoby muszą mieć ukończone 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody. Jeśli zostanie to zatwierdzone przez SRC, dodatkowe osoby (po pierwszych 2 osobach) mogą mieć co najmniej 6 lat w momencie podpisywania świadomej zgody; w przeciwnym razie dodatkowe osoby muszą mieć ukończone 18 lat do czasu, gdy SRC uzna za właściwe obniżenie granicy wieku do 6 lat.
- Osoby, u których potwierdzono rozpoznanie DEB na podstawie mikroskopii elektronowej, mapowania immunologicznego lub testów genetycznych. Pacjenci z ciężkim DEB (np. pacjenci z RDEB bez Col VII/bez włókienek kotwiczących) i łagodniejszymi postaciami DEB (np. pacjenci z RDEB ze zmniejszonym poziomem Col VII i/lub włókienek kotwiczących) będą się kwalifikować.
- Pacjenci z jedną lub więcej czynnymi ranami (niezadaszone nadżerki EB), każda o powierzchni od 10 do 50 cm2 na rękach, nogach lub tułowiu.
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy podczas badania przesiewowego i wyrazić zgodę na dalsze stosowanie akceptowalnej formy antykoncepcji przez cały czas trwania badania. Dopuszczalne formy antykoncepcji obejmują doustne, implanty, wstrzykiwane i przezskórne środki antykoncepcyjne; wkładka wewnątrzmaciczna; lub inne formy uznane przez badacza za dopuszczalne.
- Osoby badane lub ich opiekunowie, którzy nie ukończyli 18 lat, muszą być zdolni do wyrażenia świadomej zgody w formie pisemnej, jak opisano w Załączniku 1, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole.
- Badani muszą być chętni do przestrzegania wymagań protokołu.
- Pacjenci muszą być dostępni do leczenia ran i wizyt oceniających.
- Pacjenci muszą mieć negatywny wynik testu moczu na obecność narkotyków podczas wizyty przesiewowej.
- Kobiety chcące zminimalizować ryzyko zajścia w ciążę w czasie trwania badania klinicznego i okresu obserwacji.
- Kobieta kwalifikuje się do udziału, jeśli nie jest w ciąży (tj. ma ujemny wynik ciąży w moczu podczas wizyty przesiewowej i w dniu 1) oraz spełniony jest co najmniej jeden z następujących warunków:
- Nie jest kobietą w wieku rozrodczym (WOCBP) zgodnie z definicją w Załączniku 3
- Lub WOCBP, który zgadza się przestrzegać wskazówek dotyczących antykoncepcji zawartych w Załączniku 3 podczas interwencji i okresu obserwacji
Uwaga: Odniesienie do Załącznika 3 może znajdować się w protokole
Kryteria wyłączenia:
- Podmiot ma kliniczne objawy infekcji ogólnoustrojowej.
- Pacjent ma historię przeszczepu szpiku kostnego.
- Pacjent ma dowody na chorobę autoimmunologiczną, w tym cukrzycę insulinozależną.
- Osobnik ma rany, które zdaniem badacza mogą zagoić się w ciągu 1 miesiąca po standardowej terapii.
- Pacjent ma kliniczne dowody na aktywną infekcję w miejscu rany.
- Pacjent ma dowody na znaczne gojenie się ran przed leczeniem (tj. ≥ 20% zamknięcie rany podczas pierwszego miesiąca okresu obserwacji leczenia).
- Pacjent ma ranę, która rozciąga się w poprzek palców u rąk i nóg, okolicy łonowej lub krocza.
- Pacjent ma ciężki stan medyczny, taki jak nowotwór złośliwy (w tym rak skóry), oczekiwana długość życia < 2 lata lub ciężka choroba sercowo-płucna, która ogranicza chodzenie do placówki klinicznej.
- Podmiot ma historię koagulopatii.
- Pacjent obecnie stosuje steroidy ogólnoustrojowe lub środki immunosupresyjne.
- Osobnik jest uczulony na ludzką albuminę, streptomycynę lub penicylinę.
- Pacjent jest potencjalnym biorcą przeszczepu tkanki lub narządu.
- Uczestnik w przeszłości nadużywał alkoholu lub substancji lub w przeszłości nadużywał alkoholu lub substancji, które wymagały leczenia w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
- Pacjent ma pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) podczas badania przesiewowego.
- Podmiot ma historię słabej zgodności lub zawodności.
- Kobiety, które są w ciąży, karmią piersią lub planują ciążę podczas udziału w badaniu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AGLE 102
Ramię zabiegowe
|
Pęcherzyki pozakomórkowe z mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego - do sześciu miejscowych administracji
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia
Ramy czasowe: 22 tygodnie
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych po jednorazowym i wielokrotnym podaniu pojazdów elektrycznych
|
22 tygodnie
|
|
Poprawa gojenia się ran
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana powierzchni rany w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu ze standardową kontrolą opieki
|
10 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowita skuteczność zamknięcia rany
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Częstość całkowitego zamknięcia rany w porównaniu ze standardowym leczeniem w ciągu 10 tygodni
|
10 tygodni
|
|
Czas od wartości początkowej do całkowitego zamknięcia rany
Ramy czasowe: 22 tygodnie
|
Czas do zamknięcia rany w porównaniu do samego standardu opieki
|
22 tygodnie
|
|
Poprawa jakości blizn
Ramy czasowe: 22 tygodnie
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skalach oceny blizn pacjenta i obserwatora.
Wartość minimalna to 1, a wartość maksymalna to 10.
Wartość minimalna oznacza normalną skórę, a wartość maksymalna oznacza najgorszą bliznę, jaką można sobie wyobrazić.
|
22 tygodnie
|
|
Skuteczność łagodzenia bólu
Ramy czasowe: 22 tygodnie
|
Zmiana od wartości wyjściowej u pacjenta zgłosiła ból za pomocą Wong-Baker zmienia się w skalę oceny bólu.
Minimalna wartość to wartość wynosi 0 (bez bólu), a maksymalna wartość wynosi 10 (najgorsze krzywdy).
|
22 tygodnie
|
|
Poprawa jakości życia
Ramy czasowe: 22 tygodnie
|
Zmiana od wartości wyjściowej w skali jakości życia.
Minimalna wartość wynosi 0 (czy w ogóle nie wpłynęłaby na ciebie), a maksymalna wartość wynosi 5 (rana ma maksymalny wpływ) na opiekę, codzienną funkcję, wygląd i obawy dotyczące reakcji innych na ranę.
|
22 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: David T Woodley, MD, University of Southern California Dept of Dermatology
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EB IND
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .