Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

MSC EV при дистрофическом буллезном эпидермолизе

20 июня 2025 г. обновлено: Aegle Therapeutics

Исследование безопасности введения внеклеточных везикул мезенхимальных стволовых клеток при лечении ран с дистрофическим буллезным эпидермолизом

ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ПРОДУКТ: AGLE-102 представляет собой аллогенный продукт внеклеточных везикул (EV), полученный из нормальных донорских мезенхимальных стволовых клеток (MSC).

ПОКАЗАНИЯ И ОБОСНОВАНИЕ. Целью исследования является оценка безопасности и эффективности AGLE-102 при лечении поражений у субъектов с буллезным эпидермолизом (БЭ).

ДИЗАЙН ИССЛЕДОВАНИЯ: Это фаза 1/2A, нерандомизированное, многоцентровое исследование с возрастающей дозой для оценки эффективности и безопасности AGLE-102 при поражениях у субъектов с БЭ.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ДИЗАЙН ИССЛЕДОВАНИЯ: Это фаза 1/2A, нерандомизированное, многоцентровое исследование с возрастающей дозой для оценки эффективности и безопасности AGLE-102 при поражениях у субъектов с БЭ.

Подходящие субъекты будут проходить месячный период наблюдения, чтобы подтвердить, что целевая рана является хронической (только единичные раны с признаками закрытия менее 20% за этот период будут иметь право на лечение). Как только это будет установлено, произойдет до 6 введений BM-MSC EV, каждое из которых должно вводиться в течение периода не более 3 месяцев. Будет обработано не более 50 см2 общей раневой поверхности, и каждое введение будет происходить через 14 дней (+/- 7 дней), но не менее чем через 7 дней. Если рана затянется до 6 введений, дополнительные дозы вводить не будут. Закрытие раны будет определяться полной реэпителизацией, не подверженной повторному повреждению во время смены повязок или в результате обычной повседневной деятельности (например, носить одежду, есть, спать). После введения 6 доз BM-MSC EV за раной будут наблюдать ежемесячно в течение 4 месяцев до прекращения исследования через 8 месяцев или, если рана закроется до получения всех 6 доз, в течение 4 месяцев. после закрытия раны. ARANZ SilhouetteStarTM будет использоваться для измерения целевого поражения во время всех посещений.

ЦЕЛИ ИССЛЕДОВАНИЯ:

Основная цель: Основная цель состоит в том, чтобы определить безопасность применения однократного введения 2 возрастающих доз EV, полученных из аллогенных МСК, в раны DEB площадью от 10 до 50 см2, которые сохраняются более одного месяца.

Вторичные цели: Вторичные цели заключаются в том, чтобы определить безопасность применения многократного введения 2 возрастающих доз ЭВ, полученных из аллогенных МСК, в раны DEB площадью от 10 до 50 см2, которые сохраняются более одного месяца, и определить, есть ли клиническая польза. (> 50% закрытие) применения BM-MSC EV к ранам DEB

ЗАПЛАНИРОВАННЫЙ РАЗМЕР ВЫБОРКИ: 10 субъектов будут лечиться по протоколу с помощью AGLE-102.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

8

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Mei Chen, Ph.D.
  • Номер телефона: 323-865-0621
  • Электронная почта: chenm@usc.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Рекрутинг
        • Phoenix Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Harper N Price, MD, FAAD, FAAP
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Рекрутинг
        • USC /Norris Comprehensive Cancer Center University of Southern California
        • Контакт:
          • Mei Chen, PhD
          • Номер телефона: 323-865-0621
          • Электронная почта: chenm@usc.edu
        • Главный следователь:
          • David Woodley, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Контакт:
          • Griffin S Hogrogian, MSEd
          • Номер телефона: 215-590-1930
          • Электронная почта: stocktonhg@chop.edu
        • Главный следователь:
          • Marissa Perman, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Первые 2 субъекта должны быть старше 18 лет на момент подписания информированного согласия. В случае одобрения SRC дополнительные субъекты (после первых 2 субъектов) могут быть 6 лет или старше на момент подписания информированного согласия; в противном случае дополнительные субъекты должны быть старше 18 лет до тех пор, пока SRC не сочтет целесообразным снизить возрастной предел до 6 лет.
  2. Субъекты с подтвержденным диагнозом ДЭБ, установленным электронной микроскопией, иммунокартированием или генетическим тестированием. Пациенты с тяжелой формой DEB (например, пациенты с RDEB с отсутствием Col VII/без якорных фибрилл) и более легкими формами DEB (например, пациенты с RDEB со сниженным уровнем Col VII и/или якорных фибрилл) будут иметь право на участие.
  3. Субъекты с одной или несколькими активными ранами (незакрытыми эрозиями БЭ) площадью от 10 до 50 см2 каждая на руках, ногах или туловище.
  4. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат анализа мочи или сыворотки на беременность при скрининге и согласиться продолжать использование приемлемой формы контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования. Приемлемые формы контроля над рождаемостью включают пероральные, имплантированные, инъекционные и трансдермальные контрацептивы; внутриматочная спираль; или другие формы, которые следователь считает приемлемыми.
  5. Субъекты или опекуны субъектов в возрасте до 18 лет должны быть в состоянии дать подписанное информированное согласие, как описано в Приложении 1, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в этом протоколе.
  6. Субъекты должны быть готовы соблюдать требования протокола.
  7. Субъекты должны быть доступны для лечения ран и посещений для оценки.
  8. Субъекты должны иметь отрицательный анализ мочи на наркотики при скрининговом посещении.
  9. Субъекты женского пола, желающие свести к минимуму риск индуцирования беременности на время клинического исследования и периода наблюдения.
  10. Субъект женского пола имеет право участвовать, если она не беременна (т. е. имеет отрицательный результат мочи на беременность во время скринингового визита и в день 1), и применяется по крайней мере одно из следующих условий:
  11. Не женщина детородного возраста (WOCBP), как определено в Приложении 3
  12. Или WOCBP, который соглашается следовать указаниям по контрацепции в Приложении 3 в течение периода вмешательства и последующего наблюдения.

Примечание. Ссылку на Приложение 3 можно найти в протоколе.

Критерий исключения:

  1. У субъекта есть клинические признаки системной инфекции.
  2. Субъект имеет в анамнезе трансплантацию костного мозга.
  3. У субъекта есть признаки аутоиммунного заболевания, включая инсулинозависимый диабет.
  4. У субъекта есть раны, которые, по мнению исследователя, могут зажить в течение 1 месяца после стандартной терапии.
  5. У субъекта есть клинические признаки активной инфекции в месте раны.
  6. Субъект имеет признаки значительного заживления ран до лечения (т. е. ≥ 20% закрытие раны в течение первого месяца наблюдения за периодом лечения).
  7. У субъекта есть рана, которая проходит через пальцы рук, ног, лобковую область или область промежности.
  8. Субъект имеет тяжелое заболевание, такое как злокачественное новообразование (включая рак кожи), ожидаемая продолжительность жизни < 2 лет или тяжелое сердечно-легочное заболевание, которое ограничивает возможность передвижения в клиническом учреждении.
  9. У субъекта в анамнезе коагулопатия.
  10. Субъект в настоящее время использует системные стероиды или иммунодепрессанты.
  11. У субъекта аллергия на человеческий альбумин, стрептомицин или пенициллин.
  12. Субъект является потенциальным реципиентом трансплантата ткани или органа.
  13. Субъект имеет текущую историю злоупотребления алкоголем или психоактивными веществами или имеет историю злоупотребления алкоголем или психоактивными веществами, которая требовала лечения в течение предыдущих 12 месяцев.
  14. Субъект имеет положительный результат теста на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) при скрининге.
  15. Субъект имеет историю плохой уступчивости или ненадежности.
  16. Женщины, которые беременны, кормят грудью или планируют беременность во время их участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: АГЛЕ 102
Лечебная рука
Лекарство: Agle-102
Внеклеточные везикулы из костного мозга, полученные мезенхимальными стволовыми клетками - до шести местных введений
Другие имена:
  • Контроль
  • Agle 102

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления, возникшие при лечении
Временное ограничение: 22 недели
Частота нежелательных явлений после однократного и повторного введения ЭВ
22 недели
Улучшение заживления ран
Временное ограничение: 10 недель
Изменение площади раневой поверхности относительно исходного уровня по сравнению со стандартным контролем лечения
10 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Полная эффективность закрытия раны
Временное ограничение: 10 недель
Частота полного закрытия раны по сравнению со стандартным лечением в течение 10 недель
10 недель
Время от исходного уровня до полного закрытия раны
Временное ограничение: 22 недели
Время до закрытия раны в сравнении со стандартами медицинской помощи
22 недели
Улучшение качества рубцов
Временное ограничение: 22 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в шкалах оценки рубцов у пациентов и наблюдателей. Минимальное значение — 1, максимальное — 10. Минимальное значение соответствует нормальной коже, а максимальное значение соответствует наихудшему шраму, который только можно себе представить.
22 недели
Эффективность облегчения боли
Временное ограничение: 22 недели
Изменения в исходном уровне у пациента сообщили о боли с использованием шкалы оценок боли в Вонг-Бейкере. Минимальное значение - значение - 0 (без боли), а максимальное значение составляет 10 (вредит хуже).
22 недели
Качество жизни улучшения
Временное ограничение: 22 недели
Изменения по сравнению с исходным уровнем у пациента, сообщаемое шкалу качества жизни. Минимальное значение составляет 0 (не повлияет на вас вообще), а максимальное значение составляет 5 (рана оказывает максимальное влияние) на уход, ежедневную функцию, внешний вид и опасения относительно реакций других на рану.
22 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Aegle Therapeutics

Следователи

  • Главный следователь: David T Woodley, MD, University of Southern California Dept of Dermatology

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 августа 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 ноября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 ноября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 ноября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

25 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EB IND

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться