MSC-Elektrofahrzeuge bei dystrophischer Epidermolysis bullosa

Einschlusskriterien:

1. Die ersten 2 Probanden müssen zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung 18 Jahre oder älter sein. Wenn vom SRC genehmigt, können weitere Probanden (nach den ersten 2 Probanden) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung 6 Jahre oder älter sein; andernfalls müssen zusätzliche Fächer mindestens 18 Jahre alt sein, bis es vom SRC als angemessen erachtet wird, die Altersgrenze auf 6 Jahre zu senken.
2. Probanden mit einer bestätigten Diagnose von DEB, wie durch Elektronenmikroskopie, Immunkartierung oder Gentests festgestellt. Patienten mit schwerer DEB (z. B. RDEB-Patienten ohne Col VII/keine Ankerfibrillen) und mildere Formen von DEB (z. B. RDEB-Patienten mit reduziertem Col VII- und/oder Ankerfibrillenspiegel) sind geeignet.
3. Personen mit einer oder mehreren aktiven Wunden (nicht überdachte EB-Erosionen) mit jeweils zwischen 10 und 50 cm2 an Armen, Beinen oder Rumpf.
4. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Urin- oder Serum-Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, während der gesamten Dauer der Studie weiterhin eine akzeptable Form der Empfängnisverhütung zu verwenden. Akzeptable Formen der Empfängnisverhütung umfassen orale, implantierbare, injizierbare und transdermale Kontrazeptiva; eine intrauterine Vorrichtung; oder andere Formen, die vom Ermittler als akzeptabel erachtet werden.
5. Probanden oder Erziehungsberechtigte von Probanden unter 18 Jahren müssen in der Lage sein, eine unterzeichnete Einverständniserklärung gemäß Anhang 1 abzugeben, die die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen umfasst, die im Einverständniserklärungsformular (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführt sind.
6. Die Probanden müssen bereit sein, die Protokollanforderungen einzuhalten.
7. Die Probanden müssen für Wundbehandlungen und Untersuchungsbesuche zugänglich sein.
8. Die Probanden müssen beim Screening-Besuch einen negativen Urintest auf Drogenmissbrauch haben.
9. Weibliche Probanden, die bereit sind, das Risiko einer Schwangerschaft für die Dauer der klinischen Studie und des Nachbeobachtungszeitraums zu minimieren.
10. Eine weibliche Testperson ist zur Teilnahme berechtigt, wenn sie nicht schwanger ist (d. h. ein negatives Schwangerschaftsergebnis im Urin beim Screening-Besuch und an Tag 1 hat) und mindestens eine der folgenden Bedingungen zutrifft:
11. Keine Frau im gebärfähigen Alter (WOCBP) wie in Anlage 3 definiert
12. Oder ein WOCBP, der sich bereit erklärt, die Verhütungsrichtlinien in Anhang 3 während des Interventions- und Nachbeobachtungszeitraums zu befolgen

Hinweis: Im Protokoll kann auf Anlage 3 verwiesen werden

Ausschlusskriterien:

1. Das Subjekt hat klinische Anzeichen einer systemischen Infektion.
2. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte oder eine Knochenmarktransplantation.
3. Das Subjekt hat Hinweise auf eine Autoimmunerkrankung, einschließlich insulinabhängiger Diabetes.
4. Der Proband hat Wunden, die vom Prüfarzt als wahrscheinlich innerhalb von 1 Monat nach der Standardtherapie heilen werden.
5. Das Subjekt hat klinische Anzeichen einer aktiven Infektion an der Wundstelle.
6. Das Subjekt weist vor der Behandlung Anzeichen einer signifikanten Wundheilung auf (d. h. ≥ 20 % Wundverschluss während des ersten Behandlungsmonats der Beobachtungsperiode).
7. Das Subjekt hat eine Wunde, die sich über die Finger, Zehen, Scham- oder Perineumregion erstreckt.
8. Der Proband hat einen schweren medizinischen Zustand, wie bösartige Erkrankungen (einschließlich Hautkrebs), eine Lebenserwartung von < 2 Jahren oder eine schwere Herz-Lungen-Erkrankung, die die Gehfähigkeit zur klinischen Einrichtung einschränkt.
9. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Koagulopathie.
10. Das Subjekt verwendet derzeit systemische Steroide oder immunsuppressive Mittel.
11. Das Subjekt ist allergisch gegen Humanalbumin, Streptomycin oder Penicillin.
12. Das Subjekt ist ein potenzieller Empfänger einer Gewebe- oder Organtransplantation.
13. Das Subjekt hat eine aktuelle Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder hat eine Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch, die innerhalb der letzten 12 Monate eine Behandlung erforderte.
14. Das Subjekt hat beim Screening ein positives Testergebnis für das humane Immundefizienzvirus (HIV).
15. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von schlechter Compliance oder Unzuverlässigkeit.
16. Frauen, die während ihrer Teilnahme an der Studie schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen.