MSC EV'er i Dystrophic Epidermolysis Bullosa

Inklusionskriterier:

1. De første 2 forsøgspersoner skal være 18 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke. Hvis det er godkendt af SRC, kan yderligere emner (efter de første 2 emner) være 6 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke; ellers skal yderligere forsøgspersoner være 18 år eller ældre, indtil det af SRC anses for passende at sænke aldersgrænsen til 6 år.
2. Forsøgspersoner, der har en bekræftet diagnose af DEB som bestemt ved elektronmikroskopi, immunomdannelse eller genetisk testning. Forsøgspersoner med svær DEB (f.eks. RDEB-patienter med fraværende Col VII/ingen forankringsfibriller) og mildere former for DEB (f.eks. RDEB-patienter med reducerede Col VII- og/eller forankringsfibrilniveauer) vil være kvalificerede.
3. Forsøgspersoner, der har et eller flere aktive sår (ubelagte EB erosioner) hver mellem 10 og 50 cm2 på arme, ben eller krop.
4. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ urin- eller serumgraviditetstest ved screening og acceptere at fortsætte brugen af ​​en acceptabel form for prævention under hele undersøgelsens varighed. Acceptable former for prævention omfatter orale, implanterede, injicerbare og transdermale præventionsmidler; en intrauterin anordning; eller andre former, som efterforskeren anser for acceptable.
5. Forsøgspersoner eller værge for forsøgspersoner, der er under 18 år, skal være i stand til at give underskrevet informeret samtykke som beskrevet i bilag 1, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i den informerede samtykkeformular (ICF) og i denne protokol.
6. Forsøgspersoner skal være villige til at overholde protokolkravene.
7. Forsøgspersoner skal være tilgængelige for sårbehandlinger og vurderingsbesøg.
8. Forsøgspersoner skal have en negativ urintest for misbrugsstoffer ved screeningsbesøget.
9. Kvindelige forsøgspersoner, der er villige til at minimere risikoen for at inducere graviditet i hele den kliniske undersøgelse og opfølgningsperioden.
10. En kvindelig forsøgsperson er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid (dvs. har et negativt uringraviditetsresultat ved screeningsbesøget og på dag 1), og mindst én af følgende betingelser gælder:
11. Ikke en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP) som defineret i bilag 3
12. Eller en WOCBP, der accepterer at følge præventionsvejledningen i bilag 3 under interventions- og opfølgningsperioden

Bemærk: Reference til bilag 3 kan findes i protokollen

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersonen har klinisk bevis for systemisk infektion.
2. Forsøgspersonen har en anamnese eller knoglemarvstransplantation.
3. Individet har tegn på autoimmun sygdom, herunder insulinafhængig diabetes.
4. Forsøgspersonen har sår, der af investigator anses for at være tilbøjelige til at hele inden for 1 måned efter standardbehandling.
5. Individet har klinisk bevis for en aktiv infektion på sårstedet.
6. Individet har bevis for signifikant sårheling før behandling (dvs. ≥ 20 % lukning af sår under den første måneds observationsperiodebehandling).
7. Forsøgspersonen har et sår, der strækker sig over fingrene, tæerne, skambens- eller perineumregionen.
8. Forsøgspersonen har en alvorlig medicinsk tilstand, såsom malignitet (herunder hudkræft), en forventet levetid på < 2 år eller alvorlig hjerte-lungesygdom, der begrænser ambulation til den kliniske facilitet.
9. Faget har en historie med koagulopati.
10. Individet anvender for tiden systemiske steroider eller immunsuppressive midler.
11. Individet er allergisk over for humant albumin, streptomycin eller penicillin.
12. Forsøgspersonen er en potentiel modtager af vævs- eller organtransplantation.
13. Forsøgspersonen har en aktuel historie med alkohol eller stofmisbrug eller har en historie med alkohol eller stofmisbrug, der krævede behandling inden for de foregående 12 måneder.
14. Forsøgspersonen har et positivt testresultat for human immundefektvirus (HIV) ved screening.
15. Emnet har en historie med dårlig compliance eller upålidelighed.
16. Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger en graviditet under deres deltagelse i undersøgelsen.