Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MSC EV'er i Dystrophic Epidermolysis Bullosa

20. juni 2025 opdateret af: Aegle Therapeutics

En sikkerhedsundersøgelse af administration af mesenkymale stamcelle ekstracellulære vesikler i behandlingen af ​​dystrofisk epidermolyse Bullosa sår

UNDERSØGELSESPRODUKT: AGLE-102 er et allogent afledt ekstracellulært vesikelprodukt (EV) afledt af normale donor mesenkymale stamceller (MSC'er).

INDIKATION OG RATIONALE: Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​AGLE-102 til behandling af læsioner hos forsøgspersoner med Epidermolysis Bullosa (EB).

STUDIEDESIGN: Dette er en fase 1/2A, ikke-randomiseret, multicenter, stigende dosis, undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​AGLE-102 på læsioner hos forsøgspersoner med EB.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

STUDIEDESIGN: Dette er en fase 1/2A, ikke-randomiseret, multicenter, stigende dosis, undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​AGLE-102 på læsioner hos forsøgspersoner med EB.

Kvalificerede forsøgspersoner vil gennemgå en observationsperiode på en måned for at bekræfte, at det målrettede sår er kronisk (kun enkelte sår med tegn på mindre end 20 % lukning i løbet af denne periode vil være berettiget til behandling). Når dette er fastslået, vil op til 6 administrationer af BM-MSC elbiler finde sted, hver for sig over en periode på ikke mere end 3 måneder. Der behandles maksimalt 50 cm2 i samlet såroverflade, og hver administration vil ske med 14 dage (+/- 7 dage) men med mindst 7 dages mellemrum. Hvis såret lukker før 6 indgivelser, vil der ikke blive givet yderligere doser. Sårlukning vil blive bestemt ved fuldstændig re-epitelisering, der ikke er genstand for genskade under forbindingsskift eller som følge af normale daglige aktiviteter (f.eks. iført tøj, spise, sove). Efter de 6 doser af BM-MSC EV'er er givet, vil såret blive fulgt månedligt i en periode på 4 måneder til afslutningen af ​​undersøgelsen ved 8 måneder eller, i tilfælde af at såret lukker før alle 6 doser er modtaget, i 4 måneder efter at såret er lukket. ARANZ SilhouetteStarTM vil blive brugt til at måle mållæsionen ved alle besøg.

UNDERSØGELSESMÅL:

Primært mål: Det primære mål er at bestemme sikkerheden ved at anvende enkeltadministrationer af 2 stigende dosisniveauer af EV'er afledt af allogene MSC'er på DEB-sår mellem 10 og 50 cm2, der har varet ved i mere end en måned

Sekundære mål: De sekundære mål er at bestemme sikkerheden ved at anvende flere administrationer af 2 stigende dosisniveauer af EV'er afledt af allogene MSC'er til DEB-sår mellem 10 og 50 cm2, der har varet ved i mere end en måned, og at bestemme, om der er klinisk fordel (>50 % lukning) af påføring af BM-MSC EV'er på DEB-sår

PLANLAGT PRØVESTØRRELSE: 10 forsøgspersoner vil blive behandlet efter protokollen med AGLE-102.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Mei Chen, Ph.D.
  • Telefonnummer: 323-865-0621
  • E-mail: chenm@usc.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Harper N Price, MD, FAAD, FAAP
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Rekruttering
        • USC /Norris Comprehensive Cancer Center University of Southern California
        • Kontakt:
          • Mei Chen, PhD
          • Telefonnummer: 323-865-0621
          • E-mail: chenm@usc.edu
        • Ledende efterforsker:
          • David Woodley, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marissa Perman, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. De første 2 forsøgspersoner skal være 18 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke. Hvis det er godkendt af SRC, kan yderligere emner (efter de første 2 emner) være 6 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke; ellers skal yderligere forsøgspersoner være 18 år eller ældre, indtil det af SRC anses for passende at sænke aldersgrænsen til 6 år.
  2. Forsøgspersoner, der har en bekræftet diagnose af DEB som bestemt ved elektronmikroskopi, immunomdannelse eller genetisk testning. Forsøgspersoner med svær DEB (f.eks. RDEB-patienter med fraværende Col VII/ingen forankringsfibriller) og mildere former for DEB (f.eks. RDEB-patienter med reducerede Col VII- og/eller forankringsfibrilniveauer) vil være kvalificerede.
  3. Forsøgspersoner, der har et eller flere aktive sår (ubelagte EB erosioner) hver mellem 10 og 50 cm2 på arme, ben eller krop.
  4. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ urin- eller serumgraviditetstest ved screening og acceptere at fortsætte brugen af ​​en acceptabel form for prævention under hele undersøgelsens varighed. Acceptable former for prævention omfatter orale, implanterede, injicerbare og transdermale præventionsmidler; en intrauterin anordning; eller andre former, som efterforskeren anser for acceptable.
  5. Forsøgspersoner eller værge for forsøgspersoner, der er under 18 år, skal være i stand til at give underskrevet informeret samtykke som beskrevet i bilag 1, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i den informerede samtykkeformular (ICF) og i denne protokol.
  6. Forsøgspersoner skal være villige til at overholde protokolkravene.
  7. Forsøgspersoner skal være tilgængelige for sårbehandlinger og vurderingsbesøg.
  8. Forsøgspersoner skal have en negativ urintest for misbrugsstoffer ved screeningsbesøget.
  9. Kvindelige forsøgspersoner, der er villige til at minimere risikoen for at inducere graviditet i hele den kliniske undersøgelse og opfølgningsperioden.
  10. En kvindelig forsøgsperson er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid (dvs. har et negativt uringraviditetsresultat ved screeningsbesøget og på dag 1), og mindst én af følgende betingelser gælder:
  11. Ikke en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP) som defineret i bilag 3
  12. Eller en WOCBP, der accepterer at følge præventionsvejledningen i bilag 3 under interventions- og opfølgningsperioden

Bemærk: Reference til bilag 3 kan findes i protokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har klinisk bevis for systemisk infektion.
  2. Forsøgspersonen har en anamnese eller knoglemarvstransplantation.
  3. Individet har tegn på autoimmun sygdom, herunder insulinafhængig diabetes.
  4. Forsøgspersonen har sår, der af investigator anses for at være tilbøjelige til at hele inden for 1 måned efter standardbehandling.
  5. Individet har klinisk bevis for en aktiv infektion på sårstedet.
  6. Individet har bevis for signifikant sårheling før behandling (dvs. ≥ 20 % lukning af sår under den første måneds observationsperiodebehandling).
  7. Forsøgspersonen har et sår, der strækker sig over fingrene, tæerne, skambens- eller perineumregionen.
  8. Forsøgspersonen har en alvorlig medicinsk tilstand, såsom malignitet (herunder hudkræft), en forventet levetid på < 2 år eller alvorlig hjerte-lungesygdom, der begrænser ambulation til den kliniske facilitet.
  9. Faget har en historie med koagulopati.
  10. Individet anvender for tiden systemiske steroider eller immunsuppressive midler.
  11. Individet er allergisk over for humant albumin, streptomycin eller penicillin.
  12. Forsøgspersonen er en potentiel modtager af vævs- eller organtransplantation.
  13. Forsøgspersonen har en aktuel historie med alkohol eller stofmisbrug eller har en historie med alkohol eller stofmisbrug, der krævede behandling inden for de foregående 12 måneder.
  14. Forsøgspersonen har et positivt testresultat for human immundefektvirus (HIV) ved screening.
  15. Emnet har en historie med dårlig compliance eller upålidelighed.
  16. Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger en graviditet under deres deltagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AGLE 102
Behandlingsarm
Medicin: Agle-102
Ekstracellulære vesikler fra knoglemarv afledte mesenchymale stamceller - op til seks aktuelle administrationer
Andre navne:
  • Styring
  • Agle 102

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: 22 uger
Forekomst af bivirkninger efter enkelt og gentagne administrationer af elbiler
22 uger
Forbedring af sårheling
Tidsramme: 10 uger
Ændring i såroverfladeareal i forhold til baseline sammenlignet med standardbehandlingskontrol
10 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fuldstændig sårlukningseffektivitet
Tidsramme: 10 uger
Forekomst af fuldstændig sårlukning versus standardbehandling alene inden for 10 uger
10 uger
Tid fra baseline til fuldstændig sårlukning
Tidsramme: 22 uger
Tid til sårlukning versus standardbehandling alene
22 uger
Forbedring af arkvalitet
Tidsramme: 22 uger
Ændring fra baseline i Patient- og Observer Scar Assessment Scales. Minimumsværdien er 1, og maksimumværdien er 10. Min-værdien er normal hud og max-værdien er det værst tænkelige ar.
22 uger
Effektivitet i smertelindring
Tidsramme: 22 uger
Ændring fra baseline hos patienten rapporterede smerter ved hjælp af Wong-Baker ansigter i smerteringskalaen. Minimumsværdien er værdi er 0 (ingen smerter), og den maksimale værdi er 10 (ondt værst).
22 uger
Livskvalitetsforbedring
Tidsramme: 22 uger
Ændring fra baseline i patientens rapporterede livskvalitetsskala. Minimumsværdien er 0 (ville ikke påvirke dig overhovedet), og den maksimale værdi er 5 (sår har maksimal indflydelse) på pleje, daglig funktion, udseende og bekymringer vedrørende andres reaktioner på såret.
22 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aegle Therapeutics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David T Woodley, MD, University of Southern California Dept of Dermatology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2019

Først opslået (Faktiske)

22. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

25. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EB IND

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystrofisk epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med Agle-102

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner