MSC EV:t dystrofisessa epidermolyysibullosassa
Turvallisuustutkimus mesenkymaalisten kantasolujen ekstrasellulaaristen rakkuloiden antamisesta dystrofisten epidermolyysihaavojen hoidossa
TUTKIMUSTUOTE: AGLE-102 on allogeeninen johdettu ekstrasellulaarinen vesikkeli (EV) tuote, joka on peräisin normaaleista luovuttajien mesenkymaalisista kantasoluista (MSC).
INDIKAATIO JA PERUSTELUT: Tutkimuksen tavoitteena on arvioida AGLE-102:n turvallisuutta ja tehoa leesioiden hoidossa potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa (EB).
TUTKIMUKSEN SUUNNITTELU: Tämä on vaiheen 1/2A, ei satunnaistettu, monikeskus, nouseva annos, tutkimus, jolla arvioidaan AGLE-102:n tehokkuutta ja turvallisuutta EB-potilaiden leesioissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
TUTKIMUKSEN SUUNNITTELU: Tämä on vaiheen 1/2A, ei satunnaistettu, monikeskus, nouseva annos, tutkimus, jolla arvioidaan AGLE-102:n tehokkuutta ja turvallisuutta EB-potilaiden leesioissa.
Tukikelpoiset koehenkilöt käyvät läpi kuukauden mittaisen tarkkailujakson sen varmistamiseksi, että kohdehaava on krooninen (vain yksittäiset haavat, joiden on todistettu olevan alle 20 % sulkeutumista kyseisenä ajanjaksona, ovat kelvollisia hoitoon). Kun tämä on todettu, BM-MSC-ajoneuvoja annetaan enintään kuusi kertaa, joista jokainen annetaan enintään 3 kuukauden aikana. Haavan kokonaispinta-ala on enintään 50 cm2, ja jokainen annostelu tapahtuu 14 päivän (+/- 7 päivän) välein, mutta vähintään 7 päivän välein. Jos haava sulkeutuu ennen 6 annosta, lisäannoksia ei anneta. Haavan sulkeutuminen määräytyy täydellisellä uudelleen epitelisaatiolla, joka ei ole alttiina uudelleen vammautumiselle sidosvaihdon aikana tai normaalin päivittäisen toiminnan seurauksena (esim. vaatteiden käyttäminen, syöminen, nukkuminen). Kun 6 annosta BM-MSC EV:tä on annettu, haavaa seurataan kuukausittain 4 kuukauden ajan tutkimuksen päättymiseen 8 kuukauden kuluttua tai, jos haava sulkeutuu ennen kuin kaikki 6 annosta on saatu, 4 kuukauden ajan. haavan sulkeutumisen jälkeen. ARANZ SilhouetteStarTM -laitetta käytetään kohdeleesion mittaamiseen kaikilla käynneillä.
OPINTOJEN TAVOITTEET:
Ensisijainen tavoite: Ensisijaisena tavoitteena on määrittää 2:n nousevan allogeenisistä MSC:istä peräisin olevien EV:n kerta-annosten turvallisuus 10–50 cm2:n DEB-haavoille, jotka ovat jatkuneet yli kuukauden.
Toissijaiset tavoitteet: Toissijaisina tavoitteina on määrittää, kuinka turvallisuus on annettu 2:ta nousevaa allogeenisistä MSC:istä johdettujen EV:n annostasoa DEB-haavoille, joiden koko on 10–50 cm2 ja jotka ovat säilyneet yli kuukauden, ja määrittää, onko kliinistä hyötyä. (> 50 % sulkeminen) BM-MSC EV:n levittämisestä DEB-haavoihin
SUUNNITTELU OTEKOKO: 10 koehenkilöä hoidetaan protokollan mukaisesti AGLE-102:lla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Mei Chen, Ph.D.
- Puhelinnumero: 323-865-0621
- Sähköposti: chenm@usc.edu
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Rekrytointi
- Phoenix Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Kellie Badger, BS, RN
- Puhelinnumero: 602-933-2053
- Sähköposti: kbadger@phoenixchildres.com
-
Päätutkija:
- Harper N Price, MD, FAAD, FAAP
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Rekrytointi
- USC /Norris Comprehensive Cancer Center University of Southern California
-
Ottaa yhteyttä:
- Mei Chen, PhD
- Puhelinnumero: 323-865-0621
- Sähköposti: chenm@usc.edu
-
Päätutkija:
- David Woodley, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ottaa yhteyttä:
- Griffin S Hogrogian, MSEd
- Puhelinnumero: 215-590-1930
- Sähköposti: stocktonhg@chop.edu
-
Päätutkija:
- Marissa Perman, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kahden ensimmäisen tutkittavan on oltava vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä. Jos SRC hyväksyy, muut tutkittavat (kahden ensimmäisen tutkittavan jälkeen) voivat olla vähintään 6-vuotiaita tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä; Muutoin lisätutkimushenkilöiden on oltava vähintään 18-vuotiaita, kunnes SRC katsoo aiheelliseksi laskea ikärajan 6 vuoteen.
- Potilaat, joilla on vahvistettu DEB-diagnoosi, joka on määritetty elektronimikroskopialla, immunokartoituksella tai geneettisellä testillä. Koehenkilöt, joilla on vaikea DEB (esim. RDEB-potilaat, joilla ei ole Col VII / ei ankkuroituvia fibrillejä) ja lievempiä DEB-muotoja (esim. RDEB-potilaat, joilla on vähentynyt Col VII ja/tai ankkuroituvat fibrillitasot), ovat kelvollisia.
- Potilaat, joilla on yksi tai useampi aktiivinen haava (kattamaton EB-eroosio), joka on kooltaan 10–50 cm2 käsivarsissa, jaloissa tai vartalossa.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti seulonnassa, ja heidän on suostuttava jatkamaan hyväksyttävän ehkäisymenetelmän käyttöä koko tutkimuksen ajan. Hyväksyttäviä ehkäisymuotoja ovat suun kautta otettavat, implantti-, ruiske- ja transdermaaliset ehkäisyvalmisteet; kohdunsisäinen laite; tai muussa tutkijan hyväksymässä muodossa.
- Alle 18-vuotiaiden tutkittavien tai tutkittavien huoltajien on kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus liitteessä 1 kuvatulla tavalla, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
- Tutkittavien on oltava halukkaita noudattamaan protokollavaatimuksia.
- Tutkittavien on oltava tavoitettavissa haavanhoitoa ja arviointikäyntejä varten.
- Koehenkilöillä on oltava seulontakäynnillä negatiivinen virtsatesti huumeiden väärinkäytön varalta.
- Naispuoliset koehenkilöt, jotka ovat halukkaita minimoimaan raskauden aiheuttamisen riskin kliinisen tutkimuksen ja seurantajakson ajan.
- Naispuolinen koehenkilö on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana (eli hänellä on negatiivinen virtsaraskaustulos seulontakäynnillä ja päivänä 1) ja vähintään yksi seuraavista ehdoista täyttyy:
- Ei ole hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP), kuten liitteessä 3 on määritelty
- Tai WOCBP, joka suostuu noudattamaan liitteen 3 ehkäisyohjeita interventio- ja seurantajakson aikana
Huomautus: Viittaus liitteeseen 3 löytyy protokollasta
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on kliinisiä todisteita systeemisestä infektiosta.
- Kohdehenkilöllä on historia tai luuydinsiirto.
- Potilaalla on näyttöä autoimmuunisairaudesta, mukaan lukien insuliinista riippuvainen diabetes.
- Potilaalla on haavoja, joiden tutkija pitää todennäköisenä parantuvan kuukauden kuluessa tavanomaisesta hoidosta.
- Kohdeella on kliinisiä todisteita aktiivisesta infektiosta haavakohdassa.
- Kohdeella on todisteita merkittävästä haavan paranemisesta ennen hoitoa (ts. haavan > 20 % sulkeutuminen ensimmäisen kuukauden tarkkailujakson aikana).
- Potilaalla on haava, joka ulottuu sormien, varpaiden, häpyyn tai perineumin alueelle.
- Potilaalla on vakava sairaus, kuten pahanlaatuinen kasvain (mukaan lukien ihosyöpä), elinajanodote < 2 vuotta tai vakava sydän-keuhkosairaus, joka rajoittaa liikkumista kliiniseen laitokseen.
- Kohdehenkilöllä on historiaa koagulopatiasta.
- Kohde käyttää tällä hetkellä systeemisiä steroideja tai immunosuppressiivisia aineita.
- Kohde on allerginen ihmisen albumiinille, streptomysiinille tai penisilliinille.
- Kohde on mahdollinen kudos- tai elinsiirron vastaanottaja.
- Tutkittavalla on tällä hetkellä alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö tai alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö, joka vaati hoitoa edellisten 12 kuukauden aikana.
- Potilaalla on positiivinen testitulos ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) varalta seulonnassa.
- Kohde on aiemmin noudattanut huonosti tai ollut epäluotettava.
- Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimukseen osallistumisensa aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AGLE 102
Hoitovarsi
|
Solunulkoiset vesikkelit luuytimestä johdetut mesenkymaaliset kantasolut - enintään kuusi ajankohtaista hallintaa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: 22 viikkoa
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus sähköajoneuvojen yhden ja toistuvan annon jälkeen
|
22 viikkoa
|
|
Haavojen paranemisen parantaminen
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos haavan pinta-alassa suhteessa lähtötilanteeseen verrattuna hoidon standardiin
|
10 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Täydellinen haavan sulkemisteho
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Haavan täydellisen sulkeutumisen ilmaantuvuus verrattuna pelkkään hoitoon 10 viikon sisällä
|
10 viikkoa
|
|
Aika lähtötilanteesta haavan täydelliseen sulkemiseen
Aikaikkuna: 22 viikkoa
|
Aika haavan sulkemiseen verrattuna pelkkään hoitoon
|
22 viikkoa
|
|
Arpien laadun parantaminen
Aikaikkuna: 22 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta potilaan ja tarkkailijan arpien arviointiasteikoissa.
Minimiarvo on 1 ja maksimiarvo 10.
Minimiarvo on normaali iho ja maksimiarvo on pahin kuviteltavissa oleva arpi.
|
22 viikkoa
|
|
Kivunlievitys tehokkuus
Aikaikkuna: 22 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta potilaan ilmoitti kipulla Wong-Bakerin kasvojen kivun asteikolla.
Minimiarvo on arvo on 0 (ei kipua) ja maksimiarvo on 10 (vahingoittaa pahinta).
|
22 viikkoa
|
|
Elämänlaadun parantaminen
Aikaikkuna: 22 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta potilaan ilmoitetussa elämänlaadun asteikolla.
Minimiarvo on 0 (ei vaikuta sinuun ollenkaan) ja maksimiarvo on 5 (haavalla on maksimaalinen vaikutus) hoitoon, päivittäiseen toimintaan, ulkonäköön ja huolenaiheisiin muiden reaktioihin haavaan.
|
22 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: David T Woodley, MD, University of Southern California Dept of Dermatology
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EB IND
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .