- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04173650
MSC EV's in Dystrofische Epidermolysis Bullosa
Een veiligheidsstudie van de toediening van extracellulaire blaasjes van mesenchymale stamcellen bij de behandeling van dystrofische epidermolysis bullosa-wonden
ONDERZOEKSPRODUCT: AGLE-102 is een van allogeen afgeleid product van extracellulaire blaasjes (EV) afgeleid van mesenchymale stamcellen (MSC's) van normale donoren.
INDICATIE EN RATIONALE: Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van AGLE-102 bij de behandeling van laesies bij proefpersonen met Epidermolysis Bullosa (EB).
ONDERZOEKSOPZET: Dit is een fase 1/2A, niet-gerandomiseerde, multi-center, oplopende dosis, studie om de effectiviteit en veiligheid van AGLE-102 op laesies bij proefpersonen met EB te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
ONDERZOEKSOPZET: Dit is een fase 1/2A, niet-gerandomiseerde, multi-center, oplopende dosis, studie om de effectiviteit en veiligheid van AGLE-102 op laesies bij proefpersonen met EB te beoordelen.
In aanmerking komende proefpersonen ondergaan een observatieperiode van een maand om te bevestigen dat de beoogde wond chronisch is (alleen enkele wonden met bewijs van minder dan 20% sluiting gedurende die periode komen in aanmerking voor behandeling). Als dit eenmaal is vastgesteld, zullen er maximaal 6 toedieningen van BM-MSC EV's plaatsvinden, telkens te geven over een periode van maximaal 3 maanden. Er wordt maximaal 50 cm2 van het totale wondoppervlak behandeld en elke toediening vindt plaats met een tussenpoos van 14 dagen (+/- 7 dagen) maar niet minder dan 7 dagen. Als de wond vóór 6 toedieningen sluit, worden er geen extra doses gegeven. Wondsluiting zal worden bepaald door volledige re-epithelisatie die niet onderhevig is aan opnieuw letsel tijdens verbandwisselingen of als gevolg van normale dagelijkse activiteiten (bijv. kleding dragen, eten, slapen). Nadat de 6 doses BM-MSC EV's zijn gegeven, wordt de wond maandelijks gevolgd gedurende een periode van 4 maanden tot de beëindiging van het onderzoek na 8 maanden of, in het geval dat de wond sluit voordat alle 6 doses zijn ontvangen, gedurende 4 maanden nadat de wond is gesloten. De ARANZ SilhouetteStarTM wordt gebruikt om de doellaesie bij alle bezoeken te meten.
STUDIE DOELSTELLINGEN:
Primaire doelstelling: De primaire doelstelling is het bepalen van de veiligheid van het toepassen van enkelvoudige toedieningen van 2 oplopende dosisniveaus van EV's afkomstig van allogene MSC's op DEB-wonden tussen 10 en 50 cm2 die langer dan een maand aanhouden
Secundaire doelstellingen: De secundaire doelstellingen zijn het bepalen van de veiligheid van het toepassen van meerdere toedieningen van 2 oplopende dosisniveaus van EV's afgeleid van allogene MSC's op DEB-wonden tussen 10 en 50 cm2 die langer dan een maand aanhouden en om te bepalen of er klinisch voordeel is (> 50% sluiting) van het aanbrengen van BM-MSC EV's op DEB-wonden
GEPLANDE STEEKPROEFGROOTTE: 10 proefpersonen zullen worden behandeld volgens het protocol met AGLE-102.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Mei Chen, Ph.D.
- Telefoonnummer: 323-865-0621
- E-mail: chenm@usc.edu
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De eerste 2 proefpersonen moeten 18 jaar of ouder zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming. Indien goedgekeurd door de SRC, kunnen aanvullende proefpersonen (na de eerste 2 proefpersonen) 6 jaar of ouder zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming; anders moeten aanvullende proefpersonen 18 jaar of ouder zijn totdat het door de SRC passend wordt geacht de leeftijdsgrens te verlagen tot 6 jaar.
- Proefpersonen met een bevestigde diagnose van DEB zoals bepaald door elektronenmicroscopie, immunomapping of genetische testen. Proefpersonen met ernstige DEB (bijv. RDEB-patiënten met afwezige Col VII/geen verankerende fibrillen) en mildere vormen van DEB (bijv. RDEB-patiënten met verlaagde Col VII- en/of verankerende fibrilniveaus) komen in aanmerking.
- Proefpersonen met een of meer actieve wonden (onbedekte EB-erosie) elk tussen 10 en 50 cm2 op armen, benen of romp.
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten bij de screening een negatieve urine- of serumzwangerschapstest hebben en ermee instemmen om tijdens de duur van het onderzoek een aanvaardbare vorm van anticonceptie te blijven gebruiken. Aanvaardbare vormen van anticonceptie zijn orale, implanteerbare, injecteerbare en transdermale anticonceptiva; een spiraaltje; of andere vormen die door de onderzoeker aanvaardbaar worden geacht.
- Proefpersonen of voogd van proefpersonen die jonger zijn dan 18 jaar moeten in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven zoals beschreven in bijlage 1, waaronder naleving van de vereisten en beperkingen vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en in dit protocol.
- Onderwerpen moeten bereid zijn om te voldoen aan de protocolvereisten.
- Onderwerpen moeten toegankelijk zijn voor wondbehandelingen en beoordelingsbezoeken.
- Proefpersonen moeten bij het screeningsbezoek een negatieve urinetest ondergaan voor misbruik van drugs.
- Vrouwelijke proefpersonen die bereid zijn het risico op het opwekken van een zwangerschap te minimaliseren voor de duur van de klinische studie en de follow-upperiode.
- Een vrouwelijke proefpersoon komt in aanmerking voor deelname als ze niet zwanger is (d.w.z. een negatief urinezwangerschapsresultaat heeft bij het screeningsbezoek en op dag 1), en als ten minste een van de volgende voorwaarden van toepassing is:
- Geen vrouw in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) zoals gedefinieerd in bijlage 3
- Of een WOCBP die akkoord gaat met het volgen van de anticonceptierichtlijn in bijlage 3 tijdens de interventie- en nazorgperiode
Let op: Verwijzing naar bijlage 3 is te vinden in het protocol
Uitsluitingscriteria:
- De proefpersoon heeft klinisch bewijs van een systemische infectie.
- Het onderwerp heeft een voorgeschiedenis of beenmergtransplantatie.
- De proefpersoon heeft aanwijzingen voor een auto-immuunziekte, waaronder insulineafhankelijke diabetes.
- De proefpersoon heeft wonden die volgens de onderzoeker waarschijnlijk zullen genezen binnen 1 maand na standaardtherapie.
- De proefpersoon heeft klinisch bewijs van een actieve infectie op de plaats van de wond.
- De proefpersoon heeft bewijs van significante wondgenezing voorafgaand aan de behandeling (d.w.z. ≥ 20% wondsluiting tijdens de observatieperiode van de eerste maand van de behandeling).
- Het onderwerp heeft een wond die zich uitstrekt over de vingers, tenen, schaamstreek of perineumgebied.
- De patiënt heeft een ernstige medische aandoening, zoals een maligniteit (waaronder huidkanker), een levensverwachting van < 2 jaar of een ernstige cardiopulmonale ziekte die de ambulantie naar de klinische faciliteit beperkt.
- De patiënt heeft een voorgeschiedenis van coagulopathie.
- De patiënt gebruikt momenteel systemische steroïden of immunosuppressiva.
- De patiënt is allergisch voor humaan albumine, streptomycine of penicilline.
- De patiënt is een potentiële ontvanger van weefsel- of orgaantransplantatie.
- De proefpersoon heeft een actuele voorgeschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik of heeft een voorgeschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik waarvoor in de afgelopen 12 maanden behandeling nodig was.
- De proefpersoon heeft bij de screening een positief testresultaat voor het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
- Het onderwerp heeft een geschiedenis van slechte therapietrouw of onbetrouwbaarheid.
- Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of een zwangerschap plannen tijdens hun deelname aan het onderzoek.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: AGLE 102
Behandelingsarm
|
Exosomen van MSC's
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Dosisbeperkende toxiciteit
Tijdsspanne: 8 maanden
|
Deze studie onderzoekt een dosisescalatie, dosisbeperkende toxiciteit (zoals gedefinieerd in de NCI/CTCAE v4.0 beoordelingsschaal)
|
8 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Evaluatie van de grootte van de wond
Tijdsspanne: 8 maanden
|
1. Evaluatie van de grootte van de wond
|
8 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: David T Woodley, MD, University of Southern California Dept of Dermatology
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EB IND
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Dystrofische epidermolyse bullosa
-
Holostem Terapie Avanzate s.r.l.IRCCS San Raffaele; University of Modena and Reggio EmiliaWervingJunctionele epidermolysis bullosa non-herlitz-typeFrankrijk, Italië
-
Krystal Biotech, Inc.VoltooidDystrofische epidermolyse bullosa | Recessieve dystrofische epidermolysis bullosa | Dominante dystrofische epidermolysis bullosaVerenigde Staten
-
Castle Creek Biosciences, LLC.BeëindigdEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recessiefVerenigde Staten
-
Instituto de Investigación Hospital Universitario...Instituto de Salud Carlos III; Universidad Carlos III Madrid (TERMeG); St John's... en andere medewerkersOnbekendEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recessiefSpanje
-
Phoenicis TherapeuticsBeëindigdEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recessief | Epidermolysis Bullosa Dystrophica, DominantVerenigde Staten, Spanje, Frankrijk
-
Krystal Biotech, Inc.VoltooidDystrofische epidermolyse bullosa | Recessieve dystrofische epidermolysis bullosa | Dominante dystrofische epidermolysis bullosa | DEB - Dystrofische epidermolyse bullosaVerenigde Staten
-
Krystal Biotech, Inc.WervingDystrofische epidermolyse bullosa | Recessieve dystrofische epidermolysis bullosa | Dominante dystrofische epidermolysis bullosaVerenigde Staten
-
Lenus Therapeutics, LLCBeëindigdDystrofische epidermolyse bullosa | Junctionele epidermolyse bullosaVerenigde Staten
-
University of Southern CaliforniaWerving
-
Holostem Terapie Avanzate s.r.l.Paracelsus Medical UniversityBeëindigd
Klinische onderzoeken op AGLE 102
-
Neothetics, IncVoltooid
-
CinDome Pharma, Inc.VoltooidGastropareseVerenigde Staten
-
Orion Corporation, Orion PharmaVoltooidGezonde vrijwilligersFinland
-
Tranzyme, Inc.VoltooidDiabetes mellitus, type 2 | Diabetes mellitus, type 1 | GastropareseVerenigde Staten, België, Denemarken, Finland, Duitsland, Noorwegen, Polen, Zweden
-
AmtixBio Co., Ltd.Nog niet aan het wervenOnychomycoseNieuw-Zeeland
-
LaNova Medicines Development Co., Ltd.Shanghai Zhongshan Hospital; First Affiliated Hospital of Zhejiang University; Sir... en andere medewerkersBeëindigd
-
Taro Pharmaceuticals USAVoltooid
-
Verve Therapeutics, Inc.Nog niet aan het wervenHeterozygote familiale hypercholesterolemie | Voortijdige coronaire hartziekte
-
Cue BiopharmaWervingMaagkanker | Colorectale kanker | Alvleesklierkanker | EierstokkankerVerenigde Staten
-
Aegle TherapeuticsCongressionally Directed Medical Research ProgramsWerving