MSC EV's in Dystrofische Epidermolysis Bullosa

Inclusiecriteria:

1. De eerste 2 proefpersonen moeten 18 jaar of ouder zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming. Indien goedgekeurd door de SRC, kunnen aanvullende proefpersonen (na de eerste 2 proefpersonen) 6 jaar of ouder zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming; anders moeten aanvullende proefpersonen 18 jaar of ouder zijn totdat het door de SRC passend wordt geacht de leeftijdsgrens te verlagen tot 6 jaar.
2. Proefpersonen met een bevestigde diagnose van DEB zoals bepaald door elektronenmicroscopie, immunomapping of genetische testen. Proefpersonen met ernstige DEB (bijv. RDEB-patiënten met afwezige Col VII/geen verankerende fibrillen) en mildere vormen van DEB (bijv. RDEB-patiënten met verlaagde Col VII- en/of verankerende fibrilniveaus) komen in aanmerking.
3. Proefpersonen met een of meer actieve wonden (onbedekte EB-erosie) elk tussen 10 en 50 cm2 op armen, benen of romp.
4. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten bij de screening een negatieve urine- of serumzwangerschapstest hebben en ermee instemmen om tijdens de duur van het onderzoek een aanvaardbare vorm van anticonceptie te blijven gebruiken. Aanvaardbare vormen van anticonceptie zijn orale, implanteerbare, injecteerbare en transdermale anticonceptiva; een spiraaltje; of andere vormen die door de onderzoeker aanvaardbaar worden geacht.
5. Proefpersonen of voogd van proefpersonen die jonger zijn dan 18 jaar moeten in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven zoals beschreven in bijlage 1, waaronder naleving van de vereisten en beperkingen vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en in dit protocol.
6. Onderwerpen moeten bereid zijn om te voldoen aan de protocolvereisten.
7. Onderwerpen moeten toegankelijk zijn voor wondbehandelingen en beoordelingsbezoeken.
8. Proefpersonen moeten bij het screeningsbezoek een negatieve urinetest ondergaan voor misbruik van drugs.
9. Vrouwelijke proefpersonen die bereid zijn het risico op het opwekken van een zwangerschap te minimaliseren voor de duur van de klinische studie en de follow-upperiode.
10. Een vrouwelijke proefpersoon komt in aanmerking voor deelname als ze niet zwanger is (d.w.z. een negatief urinezwangerschapsresultaat heeft bij het screeningsbezoek en op dag 1), en als ten minste een van de volgende voorwaarden van toepassing is:
11. Geen vrouw in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) zoals gedefinieerd in bijlage 3
12. Of een WOCBP die akkoord gaat met het volgen van de anticonceptierichtlijn in bijlage 3 tijdens de interventie- en nazorgperiode

Let op: Verwijzing naar bijlage 3 is te vinden in het protocol

Uitsluitingscriteria:

1. De proefpersoon heeft klinisch bewijs van een systemische infectie.
2. Het onderwerp heeft een voorgeschiedenis of beenmergtransplantatie.
3. De proefpersoon heeft aanwijzingen voor een auto-immuunziekte, waaronder insulineafhankelijke diabetes.
4. De proefpersoon heeft wonden die volgens de onderzoeker waarschijnlijk zullen genezen binnen 1 maand na standaardtherapie.
5. De proefpersoon heeft klinisch bewijs van een actieve infectie op de plaats van de wond.
6. De proefpersoon heeft bewijs van significante wondgenezing voorafgaand aan de behandeling (d.w.z. ≥ 20% wondsluiting tijdens de observatieperiode van de eerste maand van de behandeling).
7. Het onderwerp heeft een wond die zich uitstrekt over de vingers, tenen, schaamstreek of perineumgebied.
8. De patiënt heeft een ernstige medische aandoening, zoals een maligniteit (waaronder huidkanker), een levensverwachting van < 2 jaar of een ernstige cardiopulmonale ziekte die de ambulantie naar de klinische faciliteit beperkt.
9. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van coagulopathie.
10. De patiënt gebruikt momenteel systemische steroïden of immunosuppressiva.
11. De patiënt is allergisch voor humaan albumine, streptomycine of penicilline.
12. De patiënt is een potentiële ontvanger van weefsel- of orgaantransplantatie.
13. De proefpersoon heeft een actuele voorgeschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik of heeft een voorgeschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik waarvoor in de afgelopen 12 maanden behandeling nodig was.
14. De proefpersoon heeft bij de screening een positief testresultaat voor het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
15. Het onderwerp heeft een geschiedenis van slechte therapietrouw of onbetrouwbaarheid.
16. Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of een zwangerschap plannen tijdens hun deelname aan het onderzoek.