Véhicules électriques MSC dans l'épidermolyse bulleuse dystrophique

Critère d'intégration:

1. Les 2 premiers sujets doivent avoir 18 ans ou plus au moment de la signature du consentement éclairé. Si approuvé par le SRC, les sujets supplémentaires (après les 2 premiers sujets) peuvent être âgés de 6 ans ou plus au moment de la signature du consentement éclairé ; sinon, les sujets supplémentaires doivent être âgés de 18 ans ou plus jusqu'à ce que le SRC considère qu'il est approprié d'abaisser la limite d'âge à 6 ans.
2. Sujets qui ont un diagnostic confirmé de DEB tel que déterminé par microscopie électronique, immunocartographie ou test génétique. Les sujets atteints de DEB sévère (par exemple, les patients RDEB avec Col VII absent/pas de fibrilles d'ancrage) et les formes plus légères de DEB (par exemple, les patients RDEB avec un Col VII réduit et/ou des niveaux de fibrilles d'ancrage) seront éligibles.
3. Sujets qui ont une ou plusieurs plaies actives (érosions EB sans toit) chacune entre 10 et 50 cm2 sur les bras, les jambes ou le tronc.
4. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse urinaire ou sérique négatif lors de la sélection et accepter de continuer à utiliser une forme acceptable de contraception pendant toute la durée de l'étude. Les formes acceptables de contraception comprennent les contraceptifs oraux, implantaires, injectables et transdermiques ; un dispositif intra-utérin ; ou d'autres formes jugées acceptables par l'investigateur.
5. Les sujets ou le tuteur des sujets âgés de moins de 18 ans doivent être capables de donner un consentement éclairé signé tel que décrit à l'annexe 1, qui comprend le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans ce protocole.
6. Les sujets doivent être disposés à se conformer aux exigences du protocole.
7. Les sujets doivent être accessibles pour les traitements des plaies et les visites d'évaluation.
8. Les sujets doivent avoir un test d'urine négatif pour les drogues d'abus lors de la visite de dépistage.
9. Sujets féminins désireux de minimiser le risque d'induire une grossesse pendant la durée de l'étude clinique et de la période de suivi.
10. Une femme est éligible pour participer si elle n'est pas enceinte (c'est-à-dire si elle a un résultat de grossesse urinaire négatif lors de la visite de dépistage et le jour 1), et au moins l'une des conditions suivantes s'applique :
11. Pas une femme en âge de procréer (WOCBP) telle que définie à l'annexe 3
12. Ou un WOCBP qui accepte de suivre les conseils contraceptifs de l'annexe 3 pendant la période d'intervention et de suivi

Remarque : La référence à l'annexe 3 peut se trouver dans le protocole

Critère d'exclusion:

1. Le sujet présente des signes cliniques d'infection systémique.
2. Le sujet a des antécédents ou une greffe de moelle osseuse.
3. Le sujet présente des signes de maladie auto-immune, y compris le diabète insulino-dépendant.
4. Le sujet a des plaies qui sont considérées par l'investigateur comme susceptibles de guérir dans un délai d'un mois après le traitement standard.
5. Le sujet présente des signes cliniques d'une infection active au site de la plaie.
6. Le sujet présente des signes de cicatrisation significative de la plaie avant le traitement (c'est-à-dire, ≥ 20 % de fermeture de la plaie pendant le premier mois de traitement de la période d'observation).
7. Le sujet a une plaie qui s'étend sur les doigts, les orteils, le pubis ou la région du périnée.
8. Le sujet a une condition médicale grave, telle qu'une malignité (y compris un cancer de la peau), une espérance de vie < 2 ans ou une maladie cardio-pulmonaire grave qui limite la déambulation à l'établissement clinique.
9. Le sujet a des antécédents de coagulopathie.
10. Le sujet utilise actuellement des stéroïdes systémiques ou des agents immunosuppresseurs.
11. Le sujet est allergique à l'albumine humaine, à la streptomycine ou à la pénicilline.
12. Le sujet est un receveur potentiel d'une greffe de tissu ou d'organe.
13. Le sujet a des antécédents actuels d'abus d'alcool ou de substances ou a des antécédents d'abus d'alcool ou de substances qui ont nécessité un traitement au cours des 12 mois précédents.
14. Le sujet a un résultat de test positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) lors du dépistage.
15. Le sujet a des antécédents de mauvaise observance ou de manque de fiabilité.
16. Femmes enceintes, allaitantes ou planifiant une grossesse pendant leur participation à l'étude.