MSC EVs i Dystrophic Epidermolysis Bullosa

Inklusionskriterier:

1. De två första försökspersonerna måste vara 18 år eller äldre vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket. Om det godkänns av SRC, kan ytterligare ämnen (efter de två första ämnena) vara 6 år eller äldre vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket; I annat fall måste ytterligare försökspersoner vara 18 år eller äldre tills det av SRC anses lämpligt att sänka åldersgränsen till 6 år.
2. Försökspersoner som har en bekräftad diagnos av DEB, fastställd genom elektronmikroskopi, immunombildning eller genetisk testning. Patienter med svår DEB (t.ex. RDEB-patienter med frånvarande Col VII/inga förankringsfibriller) och mildare former av DEB (t.ex. RDEB-patienter med reducerade Col VII- och/eller förankrade fibrillernivåer) kommer att vara berättigade.
3. Försökspersoner som har ett eller flera aktiva sår (EB-erosion utan tak) vardera mellan 10 och 50 cm2 på armar, ben eller bål.
4. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt urin- eller serumgraviditetstest vid screening och samtycka till att fortsätta använda en acceptabel form av preventivmedel under hela studien. Acceptabla former av preventivmedel inkluderar orala, implantat, injicerbara och transdermala preventivmedel; en intrauterin anordning; eller andra former som utredaren anser vara godtagbara.
5. Försökspersoner eller målsman för försökspersoner som är under 18 år måste kunna ge undertecknat informerat samtycke enligt beskrivningen i bilaga 1, vilket inkluderar efterlevnad av kraven och begränsningarna som anges i formuläret för informerat samtycke (ICF) och i detta protokoll.
6. Försökspersonerna måste vara villiga att följa protokollkraven.
7. Försökspersonerna ska vara tillgängliga för sårbehandlingar och bedömningsbesök.
8. Försökspersoner måste ha ett negativt urintest för missbruk av droger vid screeningbesöket.
9. Kvinnliga försökspersoner som är villiga att minimera risken för att inducera graviditet under hela den kliniska studien och uppföljningsperioden.
10. En kvinnlig försöksperson är berättigad att delta om hon inte är gravid (d.v.s. har ett negativt uringraviditetsresultat vid screeningbesöket och på dag 1), och minst ett av följande villkor gäller:
11. Inte en kvinna i fertil ålder (WOCBP) enligt definitionen i bilaga 3
12. Eller en WOCBP som samtycker till att följa preventivmedelsvägledningen i bilaga 3 under interventions- och uppföljningsperioden

Obs: Hänvisning till bilaga 3 kan finnas i protokollet

Exklusions kriterier:

1. Patienten har kliniska bevis på systemisk infektion.
2. Ämnet har en anamnes eller benmärgstransplantation.
3. Patienten har bevis för autoimmun sjukdom, inklusive insulinberoende diabetes.
4. Patienten har sår som av utredaren anses sannolikt läka inom 1 månad efter standardbehandling.
5. Patienten har kliniska bevis på en aktiv infektion vid sårstället.
6. Patienten har bevis för signifikant sårläkning före behandling (dvs. ≥ 20 % stängning av sår under den första månadens observationsperiod behandling).
7. Personen har ett sår som sträcker sig över fingrar, tår, blygd- eller perineumregionen.
8. Patienten har ett allvarligt medicinskt tillstånd, såsom malignitet (inklusive hudcancer), en förväntad livslängd på < 2 år eller allvarlig hjärt-lungsjukdom som begränsar ambulationen till den kliniska anläggningen.
9. Ämnet har en historia av koagulopati.
10. Patienten använder för närvarande systemiska steroider eller immunsuppressiva medel.
11. Patienten är allergisk mot humant albumin, streptomycin eller penicillin.
12. Patienten är en potentiell mottagare av vävnads- eller organtransplantation.
13. Försökspersonen har en aktuell historia av alkohol- eller drogmissbruk eller har en historia av alkohol- eller drogmissbruk som krävde behandling under de senaste 12 månaderna.
14. Försökspersonen har ett positivt testresultat för humant immunbristvirus (HIV) vid screening.
15. Ämnet har en historia av dålig efterlevnad eller opålitlighet.
16. Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar en graviditet under sitt deltagande i studien.