Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MSC EV u dystrofické epidermolysis Bullosa

20. června 2025 aktualizováno: Aegle Therapeutics

Bezpečnostní studie podávání extracelulárních vezikul mezenchymálních kmenových buněk při léčbě dystrofických bulózních ran s epidermolýzou

VYŠETŘOVACÍ PRODUKT: AGLE-102 je alogenní odvozený produkt extracelulárních vezikulů (EV) odvozený od normálních dárcovských mezenchymálních kmenových buněk (MSC).

INDIKACE A ODŮVODNĚNÍ: Cílem studie je posoudit bezpečnost a účinnost AGLE-102 při léčbě lézí u subjektů s Epidermolysis Bullosa (EB).

NÁVRH STUDIE: Toto je fáze 1/2A, nerandomizovaná, multicentrická studie se stoupající dávkou k posouzení účinnosti a bezpečnosti AGLE-102 na léze u subjektů s EB.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

NÁVRH STUDIE: Toto je fáze 1/2A, nerandomizovaná, multicentrická studie se stoupající dávkou k posouzení účinnosti a bezpečnosti AGLE-102 na léze u subjektů s EB.

Způsobilé subjekty podstoupí jednoměsíční období pozorování, aby se potvrdilo, že cílová rána je chronická (pouze jednotlivé rány s důkazem uzavření méně než 20 % během tohoto období budou způsobilé pro léčbu). Jakmile to bude stanoveno, dojde až k 6 podáním BM-MSC EV, přičemž každé z nich bude podáváno po dobu ne delší než 3 měsíce. Bude ošetřeno maximálně 50 cm2 celkového povrchu rány a každé podání bude probíhat 14 dní (+/- 7 dní), ale ne méně než 7 dní od sebe. Pokud se rána uzavře před 6 podáními, nebudou podány žádné další dávky. Uzavření rány bude určeno úplnou reepitelizací, která nepodléhá opětovnému poranění při výměně krytí nebo v důsledku běžných denních aktivit (např. nošení oblečení, jídlo, spánek). Po podání 6 dávek BM-MSC EV bude rána sledována měsíčně po dobu 4 měsíců až do ukončení studie za 8 měsíců nebo v případě, že se rána uzavře před podáním všech 6 dávek, po dobu 4 měsíců po uzavření rány. ARANZ SilhouetteStarTM se použije k měření cílové léze při všech návštěvách.

STUDIJNÍ CÍLE:

Primární cíl: Primárním cílem je určit bezpečnost aplikace jednotlivých podání 2 vzestupných dávek EV odvozených od alogenních MSC na rány DEB mezi 10 a 50 cm2, které přetrvávají déle než jeden měsíc.

Sekundární cíle: Sekundárními cíli je určit bezpečnost aplikace vícenásobných podání 2 vzestupných dávek EV odvozených od alogenních MSC na rány DEB mezi 10 a 50 cm2, které přetrvávají déle než jeden měsíc, a určit, zda existuje klinický přínos (>50% uzavření) aplikace BM-MSC EV na rány DEB

PLÁNOVANÁ VELIKOST VZORKU: 10 subjektů bude léčeno podle protokolu s AGLE-102.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

8

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Mei Chen, Ph.D.
  • Telefonní číslo: 323-865-0621
  • E-mail: chenm@usc.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Nábor
        • Phoenix Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Harper N Price, MD, FAAD, FAAP
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Nábor
        • USC /Norris Comprehensive Cancer Center University of Southern California
        • Kontakt:
          • Mei Chen, PhD
          • Telefonní číslo: 323-865-0621
          • E-mail: chenm@usc.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Woodley, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marissa Perman, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. První 2 subjekty musí být v době podpisu informovaného souhlasu starší 18 let. Pokud to schválí SRC, další subjekty (po prvních 2 subjektech) mohou být v době podpisu informovaného souhlasu starší 6 let; jinak musí být další subjekty starší 18 let, dokud SRC nepovažuje za vhodné snížit věkovou hranici na 6 let.
  2. Subjekty, které mají potvrzenou diagnózu DEB stanovenou elektronovou mikroskopií, imunomapováním nebo genetickým testováním. Subjekty se závažným DEB (např. pacienti s RDEB s chybějícími Col VII/žádné kotvící fibrily) a mírnějšími formami DEB (např. pacienti s RDEB se sníženými hladinami Col VII a/nebo kotvícími fibrilami) budou způsobilí.
  3. Subjekty, které mají jednu nebo více aktivních ran (nezastřešené eroze EB), každou mezi 10 a 50 cm2 na pažích, nohách nebo trupu.
  4. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v moči nebo séru při screeningu a musí souhlasit s pokračováním v používání přijatelné formy antikoncepce po celou dobu trvání studie. Přijatelné formy antikoncepce zahrnují orální, implantovanou, injekční a transdermální antikoncepci; nitroděložní tělísko; nebo jiné formy považované zkoušejícím za přijatelné.
  5. Subjekty nebo opatrovníci subjektů mladších 18 let musí být schopni udělit podepsaný informovaný souhlas, jak je popsáno v příloze 1, což zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.
  6. Subjekty musí být ochotny splnit požadavky protokolu.
  7. Subjekty musí být dostupné pro ošetření ran a hodnotící návštěvy.
  8. Subjekty musí mít negativní test moči na zneužívání drog při screeningové návštěvě.
  9. Ženské subjekty ochotné minimalizovat riziko indukce těhotenství po dobu trvání klinické studie a období sledování.
  10. Žena se může zúčastnit, pokud není těhotná (tj. má negativní výsledek těhotenství v moči při screeningové návštěvě a v den 1) a platí alespoň jedna z následujících podmínek:
  11. Nejedná se o ženu ve fertilním věku (WOCBP), jak je definováno v příloze 3
  12. Nebo WOCBP, která souhlasí s tím, že se během intervence a následného období bude řídit pokyny pro antikoncepci v příloze 3

Poznámka: Odkaz na přílohu 3 lze nalézt v protokolu

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt má klinické známky systémové infekce.
  2. Subjekt má v anamnéze nebo transplantaci kostní dřeně.
  3. Subjekt má známky autoimunitního onemocnění, včetně diabetu závislého na inzulínu.
  4. Subjekt má rány, které se podle výzkumníka pravděpodobně zhojí do 1 měsíce po standardní terapii.
  5. Subjekt má klinický důkaz aktivní infekce v místě rány.
  6. Subjekt má známky významného hojení ran před léčbou (tj. > 20% uzavření rány během prvního měsíce léčby).
  7. Subjekt má ránu, která se táhne přes prsty na rukou, nohou, pubikum nebo perineum.
  8. Subjekt má vážný zdravotní stav, jako je malignita (včetně rakoviny kůže), očekávaná délka života < 2 roky nebo závažné kardiopulmonální onemocnění, které omezuje možnost chůze do klinického zařízení.
  9. Subjekt má v anamnéze koagulopatii.
  10. Subjekt v současné době používá systémové steroidy nebo imunosupresiva.
  11. Subjekt je alergický na lidský albumin, streptomycin nebo penicilin.
  12. Subjekt je potenciální příjemce transplantace tkáně nebo orgánu.
  13. Subjekt má současnou anamnézu zneužívání alkoholu nebo návykových látek nebo má v minulosti zneužívání alkoholu nebo návykových látek, které vyžadovalo léčbu během předchozích 12 měsíců.
  14. Subjekt má při screeningu pozitivní výsledek testu na virus lidské imunodeficience (HIV).
  15. Subjekt má v minulosti špatnou shodu nebo nespolehlivost.
  16. Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují těhotenství během své účasti ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AGLE 102
Léčebné rameno
Lék: Agle-102
Extracelulární vezikuly z mezenchymálních kmenových buněk odvozených z kostní dřeně - až šest aktuálních správ
Ostatní jména:
  • Řízení
  • Agle 102

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky související s léčbou
Časové okno: 22 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků po jednorázovém a opakovaném podání EV
22 týdnů
Zlepšení hojení ran
Časové okno: 10 týdnů
Změna plochy povrchu rány vzhledem k výchozí hodnotě ve srovnání s kontrolou standardní péče
10 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompletní účinnost uzavření rány
Časové okno: 10 týdnů
Výskyt úplného uzavření rány oproti standardní péči samotné během 10 týdnů
10 týdnů
Doba od základní linie do úplného uzavření rány
Časové okno: 22 týdnů
Doba do uzavření rány versus samotná standardní péče
22 týdnů
Zlepšení kvality jizev
Časové okno: 22 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve škálách hodnocení jizev pacienta a pozorovatele. Minimální hodnota je 1 a maximální hodnota je 10. Minimální hodnota je normální kůže a maximální hodnota je nejhorší jizva, jakou si lze představit.
22 týdnů
Účinnost úlevy od bolesti
Časové okno: 22 týdnů
Změna ze základní linie u pacienta hlásila bolest pomocí stupnice hodnocení bolesti Wong-Baker. Minimální hodnota je hodnota je 0 (žádná bolest) a maximální hodnota je 10 (bolí nejhorší).
22 týdnů
Zlepšení kvality života
Časové okno: 22 týdnů
Změna z výchozí hodnoty u pacienta hlášená kvalita života. Minimální hodnota je 0 (neměla by vás vůbec vliv) a maximální hodnota je 5 (rána má maximální dopad) na péči, denní funkci, vzhled a obavy týkající se reakcí druhých na ránu.
22 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aegle Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David T Woodley, MD, University of Southern California Dept of Dermatology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

22. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

25. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EB IND

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dystrofická epidermolysis Bullosa

Klinické studie na Agle-102

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit