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EV MSC nell'epidermolisi bollosa distrofica

20 giugno 2025 aggiornato da: Aegle Therapeutics

Uno studio sulla sicurezza della somministrazione di vescicole extracellulari di cellule staminali mesenchimali nel trattamento delle ferite da epidermolisi bollosa distrofica

PRODOTTO SPERIMENTALE: AGLE-102 è un prodotto a vescicola extracellulare (EV) di derivazione allogenica derivato da cellule staminali mesenchimali (MSC) di donatori normali.

INDICAZIONE E RAZIONALE: Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di AGLE-102 nel trattamento delle lesioni in soggetti con Epidermolisi Bollosa (EB).

DISEGNO DELLO STUDIO: Questo è uno studio di fase 1/2A, non randomizzato, multicentrico, a dose crescente, per valutare l'efficacia e la sicurezza di AGLE-102 sulle lesioni in soggetti con EB.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

DISEGNO DELLO STUDIO: Questo è uno studio di fase 1/2A, non randomizzato, multicentrico, a dose crescente, per valutare l'efficacia e la sicurezza di AGLE-102 sulle lesioni in soggetti con EB.

I soggetti idonei saranno sottoposti a un periodo di osservazione di un mese per confermare che la ferita mirata è cronica (solo le ferite singole con evidenza di chiusura inferiore al 20% in tale periodo saranno idonee al trattamento). Una volta stabilito ciò, si verificheranno fino a 6 somministrazioni di EV BM-MSC, ciascuna da somministrare in un periodo non superiore a 3 mesi. Verrà trattato un massimo di 50 cm2 nella superficie totale della ferita e ciascuna somministrazione avverrà a distanza di 14 giorni (+/- 7 giorni) ma non meno di 7 giorni. Se la ferita si chiude prima di 6 somministrazioni, non verranno somministrate dosi aggiuntive. La chiusura della ferita sarà determinata dalla completa riepitelizzazione che non è soggetta a recidiva durante i cambi di medicazione o come risultato delle normali attività quotidiane (ad es. vestirsi, mangiare, dormire). Dopo la somministrazione delle 6 dosi di EV BM-MSC, la ferita verrà seguita mensilmente per un periodo di 4 mesi fino al termine dello studio a 8 mesi o, nel caso in cui la ferita si chiuda prima di ricevere tutte e 6 le dosi, per 4 mesi dopo la chiusura della ferita. L'ARANZ SilhouetteStarTM verrà utilizzato per misurare la lesione target a tutte le visite.

OBIETTIVI DI STUDIO:

Obiettivo primario: l'obiettivo primario è determinare la sicurezza dell'applicazione di singole somministrazioni di 2 livelli di dose ascendenti di EV derivati ​​da MSC allogeniche a ferite DEB tra 10 e 50 cm2 che sono persistite per più di un mese

Obiettivi secondari: gli obiettivi secondari sono determinare la sicurezza dell'applicazione di somministrazioni multiple di 2 livelli di dose ascendenti di EV derivati ​​da MSC allogeniche a ferite DEB tra 10 e 50 cm2 che sono persistite per più di un mese e determinare se vi è un beneficio clinico (>50% di chiusura) dell'applicazione di EV BM-MSC alle ferite DEB

DIMENSIONE PREVISTA DEL CAMPIONE: 10 soggetti saranno trattati secondo il protocollo con AGLE-102.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Mei Chen, Ph.D.
  • Numero di telefono: 323-865-0621
  • Email: chenm@usc.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Harper N Price, MD, FAAD, FAAP
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Reclutamento
        • USC /Norris Comprehensive Cancer Center University of Southern California
        • Contatto:
          • Mei Chen, PhD
          • Numero di telefono: 323-865-0621
          • Email: chenm@usc.edu
        • Investigatore principale:
          • David Woodley, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marissa Perman, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I primi 2 soggetti devono avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato. Se approvato dalla SRC, ulteriori soggetti (dopo i primi 2 soggetti) possono avere almeno 6 anni al momento della firma del consenso informato; in caso contrario, i soggetti aggiuntivi devono avere almeno 18 anni fino a quando non sarà ritenuto opportuno dalla SRC abbassare il limite di età a 6 anni.
  2. Soggetti con diagnosi confermata di DEB determinata mediante microscopia elettronica, immunomappatura o test genetici. Saranno ammissibili soggetti con DEB grave (ad esempio, pazienti RDEB con Col VII assente/nessuna fibrilla di ancoraggio) e forme più lievi di DEB (ad esempio, pazienti RDEB con livelli ridotti di Col VII e/o fibrille di ancoraggio).
  3. Soggetti che hanno una o più ferite attive (erosioni EB scoperte) ciascuna tra 10 e 50 cm2 su braccia, gambe o tronco.
  4. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo allo screening e accettare di continuare l'uso di una forma accettabile di controllo delle nascite per tutta la durata dello studio. Le forme accettabili di controllo delle nascite includono contraccettivi orali, impiantabili, iniettabili e transdermici; un dispositivo intrauterino; o altre forme ritenute accettabili dall'investigatore.
  5. I soggetti o il tutore di soggetti di età inferiore ai 18 anni devono essere in grado di fornire il consenso informato firmato come descritto nell'Appendice 1, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo.
  6. I soggetti devono essere disposti a rispettare i requisiti del protocollo.
  7. I soggetti devono essere accessibili per i trattamenti delle ferite e le visite di valutazione.
  8. I soggetti devono avere un test delle urine negativo per droghe d'abuso alla visita di screening.
  9. Soggetti di sesso femminile disposti a ridurre al minimo il rischio di indurre una gravidanza per la durata dello studio clinico e del periodo di follow-up.
  10. Un soggetto di sesso femminile è idoneo a partecipare se non è incinta (ovvero ha un risultato di gravidanza sulle urine negativo alla visita di screening e il giorno 1) e si applica almeno una delle seguenti condizioni:
  11. Non una donna in età fertile (WOCBP) come definita nell'Appendice 3
  12. O un WOCBP che accetta di seguire la guida contraccettiva nell'Appendice 3 durante l'intervento e il periodo di follow-up

Nota: il riferimento all'Appendice 3 si trova nel protocollo

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto ha evidenza clinica di infezione sistemica.
  2. Il soggetto ha una storia o un trapianto di midollo osseo.
  3. Il soggetto ha evidenza di malattia autoimmune, compreso il diabete insulino-dipendente.
  4. Il soggetto ha ferite che secondo lo sperimentatore potrebbero guarire entro 1 mese dalla terapia standard.
  5. Il soggetto ha evidenza clinica di un'infezione attiva nel sito della ferita.
  6. Il soggetto ha evidenza di una significativa guarigione della ferita prima del trattamento (cioè, ≥ 20% di chiusura della ferita durante il primo mese di trattamento del periodo di osservazione).
  7. Il soggetto ha una ferita che si estende attraverso le dita delle mani, dei piedi, il pube o la regione del perineo.
  8. - Il soggetto ha una grave condizione medica, come un tumore maligno (incluso il cancro della pelle), un'aspettativa di vita <2 anni o una grave malattia cardiopolmonare che limita la deambulazione alla struttura clinica.
  9. Il soggetto ha una storia di coagulopatia.
  10. Il soggetto utilizza attualmente steroidi sistemici o agenti immunosoppressori.
  11. Il soggetto è allergico all'albumina umana, alla streptomicina o alla penicillina.
  12. Il soggetto è un potenziale destinatario di trapianto di tessuti o organi.
  13. Il soggetto ha una storia attuale di abuso di alcol o sostanze o ha una storia di abuso di alcol o sostanze che ha richiesto un trattamento nei 12 mesi precedenti.
  14. Il soggetto ha un risultato positivo al test per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) allo screening.
  15. Il soggetto ha una storia di scarsa compliance o inaffidabilità.
  16. Donne in gravidanza, allattamento o che pianificano una gravidanza durante la loro partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AGLE 102
Braccio di trattamento
Droga: AGLE-102
Vescicole extracellulari dal midollo osseo cellule staminali mesenchimali - fino a sei somministrazioni topiche
Altri nomi:
  • Controllo
  • Agle 102

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 22 settimane
Incidenza di eventi avversi dopo somministrazioni singole e ripetute di EV
22 settimane
Miglioramento della guarigione delle ferite
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione della superficie della ferita rispetto al basale rispetto al controllo standard di cura
10 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia completa della chiusura della ferita
Lasso di tempo: 10 settimane
Incidenza della chiusura completa della ferita rispetto al solo standard di cura entro 10 settimane
10 settimane
Tempo dal basale alla completa chiusura della ferita
Lasso di tempo: 22 settimane
Tempo necessario alla chiusura della ferita rispetto al solo standard di cura
22 settimane
Miglioramento della qualità della cicatrice
Lasso di tempo: 22 settimane
Variazione rispetto al basale nelle scale di valutazione delle cicatrici del paziente e dell'osservatore. Il valore minimo è 1 e il valore massimo è 10. Il valore minimo è la pelle normale e il valore massimo è la peggiore cicatrice immaginabile.
22 settimane
Efficacia del dolore
Lasso di tempo: 22 settimane
Il cambiamento dal basale nel paziente ha riportato il dolore usando la scala di valutazione del dolore Wong-Baker. Il valore minimo è il valore è 0 (nessun dolore) e il valore massimo è 10 (fa male peggio).
22 settimane
Miglioramento della qualità della vita
Lasso di tempo: 22 settimane
Modifica dal basale nella scala della qualità della vita segnalata dal paziente. Il valore minimo è 0 (non ti influenzerebbe affatto) e il valore massimo è 5 (la ferita ha un impatto massimo) sulla cura, la funzione quotidiana, l'aspetto e le preoccupazioni riguardo alle reazioni degli altri alla ferita.
22 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aegle Therapeutics

Investigatori

  • Investigatore principale: David T Woodley, MD, University of Southern California Dept of Dermatology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

22 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

25 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EB IND

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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