营养不良性大疱性表皮松解症中的 MSC EV
间充质干细胞胞外囊泡治疗营养不良性表皮松解性大疱性创面的安全性研究
研究产品：AGLE-102 是一种源自正常供体间充质干细胞 (MSC) 的同种异体细胞外囊泡 (EV) 产品。
适应症和基本原理：该研究的目的是评估 AGLE-102 治疗大疱性表皮松解症 (EB) 患者病变的安全性和有效性。
研究设计：这是一项 1/2A 期、非随机、多中心、剂量递增的研究，旨在评估 AGLE-102 对 EB 受试者病变的有效性和安全性。
研究概览
详细说明
研究设计：这是一项 1/2A 期、非随机、多中心、剂量递增的研究，旨在评估 AGLE-102 对 EB 受试者病变的有效性和安全性。
符合条件的受试者将接受为期一个月的观察期，以确认目标伤口是慢性的（只有在此期间有证据表明愈合率低于 20% 的单一伤口才有资格接受治疗）。 一旦确定，将进行最多 6 次 BM-MSC EV 给药，每次给药的时间不超过 3 个月。 将处理最多 50 平方厘米的总伤口表面，每次给药将发生 14 天（+/- 7 天）但间隔不少于 7 天。 如果伤口在 6 次给药前闭合，则不会再给予额外剂量。 伤口闭合将通过完全再上皮化来确定，在更换敷料期间或由于正常的日常活动（例如， 穿衣、吃饭、睡觉）。 在给予 6 剂 BM-MSC EV 后，将每月跟踪一次伤口，为期 4 个月，直至研究在 8 个月时终止，或者如果伤口在接受所有 6 剂之前闭合，则跟踪 4 个月伤口闭合后。 ARANZ SilhouetteStarTM 将用于在所有就诊时测量目标病变。
学习目标：
主要目的：主要目的是确定将来自同种异体 MSC 的 2 个递增剂量水平的 EV 单次施用到持续超过一个月的 10 至 50 cm2 的 DEB 伤口的安全性
次要目标：次要目标是确定将来自同种异体 MSC 的 2 个递增剂量水平的 EV 多次施用到持续超过一个月的 10 至 50 cm2 的 DEB 伤口的安全性，并确定是否有临床益处(>50% 关闭) 将 BM-MSC EV 应用于 DEB 伤口
计划样本量：10 名受试者将根据协议接受 AGLE-102 治疗。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Mei Chen, Ph.D.
- 电话号码：323-865-0621
- 邮箱：chenm@usc.edu
学习地点
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
- 招聘中
- Phoenix Children's Hospital
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接触：
- Kellie Badger, BS, RN
- 电话号码：602-933-2053
- 邮箱：kbadger@phoenixchildres.com
-
首席研究员：
- Harper N Price, MD, FAAD, FAAP
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90033
- 招聘中
- USC /Norris Comprehensive Cancer Center University of Southern California
-
接触：
- Mei Chen, PhD
- 电话号码：323-865-0621
- 邮箱：chenm@usc.edu
-
首席研究员：
- David Woodley, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Children's Hospital of Philadelphia
-
接触：
- Griffin S Hogrogian, MSEd
- 电话号码：215-590-1930
- 邮箱：stocktonhg@chop.edu
-
首席研究员：
- Marissa Perman, MD
-
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 前 2 名受试者在签署知情同意书时必须年满 18 岁。 如果 SRC 批准，其他受试者（在前 2 名受试者之后）在签署知情同意书时可能年满 6 岁；否则，额外的受试者必须年满 18 岁，直到 SRC 认为将年龄限制降低到 6 岁是合适的时候。
- 经电子显微镜、免疫图谱或基因检测确诊为 DEB 的受试者。 患有严重 DEB 的受试者（例如，缺少 Col VII/无锚定原纤维的 RDEB 患者）和较轻形式的 DEB（例如，具有降低的 Col VII 和/或锚定原纤维水平的 RDEB 患者）将符合条件。
- 手臂、腿或躯干上有一处或多处活动性伤口（无顶 EB 侵蚀），每个伤口在 10 到 50 cm2 之间。
- 具有生育潜力的女性在筛选时必须具有阴性尿液或血清妊娠试验，并同意在整个研究期间继续使用可接受的避孕措施。 可接受的节育形式包括口服、植入、注射和透皮避孕药；宫内节育器；或研究者认为可接受的其他形式。
- 未满 18 岁的受试者或受试者的监护人必须能够签署附录 1 中所述的知情同意书，其中包括遵守知情同意书 (ICF) 和本方案中列出的要求和限制。
- 受试者必须愿意遵守协议要求。
- 受试者必须方便进行伤口治疗和评估访问。
- 受试者在筛选访视时必须对滥用药物进行阴性尿检。
- 女性受试者愿意在临床研究期间和随访期间将诱导怀孕的风险降至最低。
- 如果女性受试者没有怀孕（即在筛选访视和第 1 天的尿液妊娠结果为阴性）并且至少满足以下条件之一，则她有资格参加：
- 不是附录 3 中定义的育龄妇女 (WOCBP)
- 或同意在干预和随访期间遵循附录 3 中的避孕指导的 WOCBP
注：对附录 3 的引用可位于协议中
排除标准：
- 受试者有全身感染的临床证据。
- 受试者有病史或骨髓移植。
- 受试者有自身免疫性疾病的证据，包括胰岛素依赖型糖尿病。
- 受试者的伤口被研究者认为可能在标准治疗后 1 个月内愈合。
- 受试者有伤口部位活动性感染的临床证据。
- 受试者在治疗前有明显伤口愈合的证据（即，在治疗的第一个月观察期间，伤口闭合率≥ 20%）。
- 对象的伤口横跨手指、脚趾、耻骨或会阴区域。
- 受试者患有严重的疾病，例如恶性肿瘤（包括皮肤癌）、预期寿命小于 2 年或严重的心肺疾病限制了在临床设施中的移动。
- 受试者有凝血病史。
- 受试者目前使用全身性类固醇或免疫抑制剂。
- 受试者对人白蛋白、链霉素或青霉素过敏。
- 受试者是组织或器官移植的潜在接受者。
- 受试者目前有酒精或药物滥用史，或者在过去 12 个月内有需要治疗的酒精或药物滥用史。
- 受试者在筛选时的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 检测结果呈阳性。
- 受试者有依从性差或不可靠的历史。
- 在参与研究期间怀孕、哺乳或计划怀孕的女性。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：敏捷 102
治疗臂
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来自骨髓衍生的间充质干细胞的细胞外囊泡 - 多达六个局部管理
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗中出现的不良事件
大体时间：22周
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单次和重复注射 EV 后不良事件的发生率
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22周
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伤口愈合改善
大体时间：10周
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与护理控制标准相比，伤口表面积相对于基线的变化
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10周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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伤口完全闭合功效
大体时间：10周
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10 周内伤口完全闭合与单独标准护理的发生率
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10周
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从基线到伤口完全闭合的时间
大体时间：22周
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伤口闭合时间与单独标准护理的时间
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22周
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疤痕质量改善
大体时间：22周
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患者和观察者疤痕评估量表相对于基线的变化。
最小值为 1，最大值为 10。
最小值是正常皮肤，最大值是可以想象的最严重的疤痕。
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22周
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缓解疼痛功效
大体时间：22周
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患者的基线变化报告了Wong-Baker面对疼痛评级量表的疼痛。
最小值为值为0（无痛），最大值为10（最坏）。
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22周
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改善生活质量
大体时间：22周
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患者报告生活质量量表的基线变化。
最小值为0（根本不会影响您），最大值为5（伤口最大影响）对其他人对伤口的反应的护理，功能，外观和担忧。
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22周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：David T Woodley, MD、University of Southern California Dept of Dermatology
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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