MSC EV en epidermólisis ampollosa distrófica
Un estudio de seguridad de la administración de vesículas extracelulares de células madre mesenquimales en el tratamiento de heridas de epidermólisis ampollosa distrófica
PRODUCTO EN INVESTIGACIÓN: AGLE-102 es un producto de vesícula extracelular (EV) derivado alogénico derivado de células madre mesenquimales (MSC) de donantes normales.
INDICACIÓN Y FUNDAMENTO: El objetivo del estudio es evaluar la seguridad y eficacia de AGLE-102 en el tratamiento de lesiones en sujetos con Epidermólisis Bullosa (EB).
DISEÑO DEL ESTUDIO: Este es un estudio de fase 1/2A, no aleatorizado, multicéntrico, de dosis ascendente, para evaluar la efectividad y seguridad de AGLE-102 en lesiones en sujetos con EB.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
DISEÑO DEL ESTUDIO: Este es un estudio de fase 1/2A, no aleatorizado, multicéntrico, de dosis ascendente, para evaluar la efectividad y seguridad de AGLE-102 en lesiones en sujetos con EB.
Los sujetos elegibles se someterán a un período de observación de un mes para confirmar que la herida objetivo es crónica (solo las heridas únicas con evidencia de menos del 20 % de cierre durante ese período serán elegibles para el tratamiento). Una vez establecido esto, se realizarán hasta 6 administraciones de BM-MSC EV, cada una de ellas en un período no superior a 3 meses. Se tratará un máximo de 50 cm2 en la superficie total de la herida, y cada administración se realizará con 14 días (+/- 7 días) pero con no menos de 7 días de diferencia. Si la herida se cierra antes de las 6 administraciones, no se administrarán dosis adicionales. El cierre de la herida se determinará mediante una reepitelización completa que no esté sujeta a una nueva lesión durante los cambios de apósito o como resultado de las actividades diarias normales (p. vestirse, comer, dormir). Después de administrar las 6 dosis de BM-MSC EV, se realizará un seguimiento mensual de la herida durante un período de 4 meses hasta la finalización del estudio a los 8 meses o, en caso de que la herida se cierre antes de recibir las 6 dosis, durante 4 meses. después de que la herida se cierre. Se utilizará el ARANZ SilhouetteStarTM para medir la lesión diana en todas las visitas.
OBJETIVOS DEL ESTUDIO:
Objetivo principal: El objetivo principal es determinar la seguridad de aplicar administraciones únicas de 2 niveles de dosis ascendentes de EV derivados de MSC alogénicas a heridas DEB entre 10 y 50 cm2 que han persistido durante más de un mes.
Objetivos secundarios: Los objetivos secundarios son determinar la seguridad de aplicar administraciones múltiples de 2 niveles de dosis ascendentes de EV derivados de MSC alogénicas a heridas DEB entre 10 y 50 cm2 que han persistido durante más de un mes y determinar si existe un beneficio clínico. (>50 % de cierre) de aplicar BM-MSC EV a heridas DEB
TAMAÑO DE MUESTRA PLANIFICADO: 10 sujetos serán tratados en el protocolo con AGLE-102.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Mei Chen, Ph.D.
- Número de teléfono: 323-865-0621
- Correo electrónico: chenm@usc.edu
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Reclutamiento
- Phoenix Children's Hospital
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Contacto:
- Kellie Badger, BS, RN
- Número de teléfono: 602-933-2053
- Correo electrónico: kbadger@phoenixchildres.com
-
Investigador principal:
- Harper N Price, MD, FAAD, FAAP
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Reclutamiento
- USC /Norris Comprehensive Cancer Center University of Southern California
-
Contacto:
- Mei Chen, PhD
- Número de teléfono: 323-865-0621
- Correo electrónico: chenm@usc.edu
-
Investigador principal:
- David Woodley, MD
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Contacto:
- Griffin S Hogrogian, MSEd
- Número de teléfono: 215-590-1930
- Correo electrónico: stocktonhg@chop.edu
-
Investigador principal:
- Marissa Perman, MD
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los primeros 2 sujetos deben tener 18 años o más al momento de firmar el consentimiento informado. Si lo aprueba el SRC, los sujetos adicionales (después de los primeros 2 sujetos) pueden tener 6 años o más al momento de firmar el consentimiento informado; de lo contrario, los sujetos adicionales deben tener 18 años o más hasta que el SRC considere apropiado reducir el límite de edad a 6 años.
- Sujetos que tienen un diagnóstico confirmado de DEB según lo determinado por microscopía electrónica, inmunomapping o pruebas genéticas. Serán elegibles los sujetos con DEB grave (p. ej., pacientes con RDEB sin Col VII/sin fibrillas de anclaje) y formas más leves de DEB (p. ej., pacientes con RDEB con Col VII reducido o niveles de fibrillas de anclaje).
- Sujetos que tienen una o más heridas activas (erosiones EB sin techo) cada una entre 10 y 50 cm2 en brazos, piernas o tronco.
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina o suero negativa en la selección y aceptar continuar usando una forma aceptable de control de la natalidad durante la duración del estudio. Las formas aceptables de control de la natalidad incluyen anticonceptivos orales, de implante, inyectables y transdérmicos; un dispositivo intrauterino; u otras formas consideradas aceptables por el investigador.
- Los sujetos o tutores de sujetos menores de 18 años deben ser capaces de dar un consentimiento informado firmado como se describe en el Apéndice 1, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo.
- Los sujetos deben estar dispuestos a cumplir con los requisitos del protocolo.
- Los sujetos deben estar accesibles para tratamientos de heridas y visitas de evaluación.
- Los sujetos deben tener una prueba de orina negativa para drogas de abuso en la visita de selección.
- Sujetos femeninos dispuestos a minimizar el riesgo de inducir el embarazo durante la duración del estudio clínico y el período de seguimiento.
- Una mujer es elegible para participar si no está embarazada (es decir, tiene un resultado de embarazo en orina negativo en la visita de selección y en el día 1), y se aplica al menos una de las siguientes condiciones:
- No es una mujer en edad fértil (WOCBP) como se define en el Apéndice 3
- O una WOCBP que acepta seguir la guía anticonceptiva del Apéndice 3 durante la intervención y el período de seguimiento.
Nota: La referencia al Apéndice 3 se puede ubicar en el protocolo
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene evidencia clínica de infección sistémica.
- El sujeto tiene antecedentes o trasplante de médula ósea.
- El sujeto tiene evidencia de enfermedad autoinmune, incluida la diabetes insulinodependiente.
- El sujeto tiene heridas que el investigador considera probables de curar dentro de 1 mes después de la terapia estándar.
- El sujeto tiene evidencia clínica de una infección activa en el sitio de la herida.
- El sujeto tiene evidencia de cicatrización significativa de la herida antes del tratamiento (es decir, ≥ 20 % de cierre de la herida durante el primer mes del período de observación del tratamiento).
- El sujeto tiene una herida que se extiende a lo largo de los dedos de las manos y los pies, el pubis o la región del perineo.
- El sujeto tiene una afección médica grave, como una neoplasia maligna (incluido el cáncer de piel), una esperanza de vida de < 2 años o una enfermedad cardiopulmonar grave que restringe la deambulación al centro clínico.
- El sujeto tiene antecedentes de coagulopatía.
- El sujeto actualmente usa esteroides sistémicos o agentes inmunosupresores.
- El sujeto es alérgico a la albúmina humana, la estreptomicina o la penicilina.
- El sujeto es un receptor potencial de trasplante de tejido u órgano.
- El sujeto tiene un historial actual de abuso de alcohol o sustancias o tiene un historial de abuso de alcohol o sustancias que requirió tratamiento en los 12 meses anteriores.
- El sujeto tiene un resultado positivo en la prueba del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en la selección.
- El sujeto tiene un historial de cumplimiento deficiente o falta de confiabilidad.
- Mujeres que están embarazadas, amamantando o planeando un embarazo durante su participación en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: AGLE 102
Brazo de tratamiento
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Vesículas extracelulares de células madre mesenquimales derivadas de la médula ósea: hasta seis administraciones tópicas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos adversos que surgen del tratamiento
Periodo de tiempo: 22 semanas
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Incidencia de eventos adversos después de administraciones únicas y repetidas de vehículos eléctricos
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22 semanas
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Mejora de la cicatrización de heridas
Periodo de tiempo: 10 semanas
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Cambio en el área de superficie de la herida en relación con el valor inicial en comparación con el control de atención estándar
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10 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia completa del cierre de heridas
Periodo de tiempo: 10 semanas
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Incidencia de cierre completo de la herida versus atención estándar sola en 10 semanas
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10 semanas
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Tiempo desde el inicio hasta el cierre completo de la herida
Periodo de tiempo: 22 semanas
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Tiempo hasta el cierre de la herida versus tratamiento estándar solo
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22 semanas
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Mejora de la calidad de la cicatriz
Periodo de tiempo: 22 semanas
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Cambio desde el inicio en las escalas de evaluación de cicatrices del paciente y del observador.
El valor mínimo es 1 y el valor máximo es 10.
El valor mínimo es piel normal y el valor máximo es la peor cicatriz imaginable.
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22 semanas
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Eficacia del alivio del dolor
Periodo de tiempo: 22 semanas
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Cambio desde la línea de base en el paciente informó dolor usando la escala de calificación de dolor de Wong-Baker enfrenta el dolor.
El valor mínimo es que el valor es 0 (sin dolor) y el valor máximo es 10 (duele lo peor).
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22 semanas
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Mejora de calidad de vida
Periodo de tiempo: 22 semanas
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Cambio desde el inicio en la escala de calidad de vida informada por el paciente.
El valor mínimo es 0 (no lo afectaría en absoluto) y el valor máximo es 5 (la herida tiene el máximo impacto) en la atención, la función diaria, la apariencia y las preocupaciones con respecto a las reacciones de los demás a la herida.
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22 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David T Woodley, MD, University of Southern California Dept of Dermatology
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EB IND
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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