MSC EVs em Epidermólise Bolhosa Distrófica
Um estudo de segurança da administração de vesículas extracelulares de células-tronco mesenquimais no tratamento de feridas de epidermólise bolhosa distrófica
PRODUTO DE INVESTIGAÇÃO: AGLE-102 é um produto de vesícula extracelular (EV) derivado alogênico derivado de células-tronco mesenquimais (MSCs) de doadores normais.
INDICAÇÃO E JUSTIFICAÇÃO: O objetivo do estudo é avaliar a segurança e eficácia do AGLE-102 no tratamento de lesões em indivíduos com Epidermólise Bolhosa (EB).
DESENHO DO ESTUDO: Este é um estudo de fase 1/2A, não randomizado, multicêntrico, de dose ascendente, para avaliar a eficácia e segurança do AGLE-102 em lesões em indivíduos com EB.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
DESENHO DO ESTUDO: Este é um estudo de fase 1/2A, não randomizado, multicêntrico, de dose ascendente, para avaliar a eficácia e segurança do AGLE-102 em lesões em indivíduos com EB.
Os indivíduos elegíveis passarão por um período de observação de um mês para confirmar que a ferida visada é crônica (somente feridas únicas com evidência de menos de 20% de fechamento durante esse período serão elegíveis para tratamento). Uma vez estabelecido, ocorrerão até 6 administrações de BM-MSC EVs, cada uma delas por um período não superior a 3 meses. Um máximo de 50 cm2 na superfície total da ferida será tratado, e cada administração ocorrerá 14 dias (+/- 7 dias), mas não menos que 7 dias de intervalo. Se a ferida fechar antes de 6 administrações, nenhuma dose adicional será administrada. O fechamento da ferida será determinado pela reepitelização completa que não está sujeita a novas lesões durante as trocas de curativos ou como resultado de atividades diárias normais (por exemplo, vestir roupas, comer, dormir). Após a administração das 6 doses de BM-MSC EVs, a ferida será acompanhada mensalmente por um período de 4 meses até o término do estudo em 8 meses ou, no caso de a ferida fechar antes de receber todas as 6 doses, por 4 meses após o fechamento da ferida. O ARANZ SilhouetteStarTM será usado para medir a lesão-alvo em todas as visitas.
OBJETIVOS DO ESTUDO:
Objetivo primário: O objetivo primário é determinar a segurança da aplicação de administrações únicas de 2 níveis de dose ascendente de EVs derivados de MSCs alogênicas em feridas DEB entre 10 e 50 cm2 que persistiram por mais de um mês
Objetivos secundários: Os objetivos secundários são determinar a segurança da aplicação de múltiplas administrações de 2 níveis de dose ascendente de EVs derivados de MSCs alogênicas em feridas DEB entre 10 e 50 cm2 que persistiram por mais de um mês e determinar se há benefício clínico (fechamento> 50%) da aplicação de BM-MSC EVs em feridas DEB
TAMANHO DE AMOSTRA PLANEJADO: 10 indivíduos serão tratados no protocolo com AGLE-102.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Mei Chen, Ph.D.
- Número de telefone: 323-865-0621
- E-mail: chenm@usc.edu
Locais de estudo
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Recrutamento
- Phoenix Children's Hospital
-
Contato:
- Kellie Badger, BS, RN
- Número de telefone: 602-933-2053
- E-mail: kbadger@phoenixchildres.com
-
Investigador principal:
- Harper N Price, MD, FAAD, FAAP
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Recrutamento
- USC /Norris Comprehensive Cancer Center University of Southern California
-
Contato:
- Mei Chen, PhD
- Número de telefone: 323-865-0621
- E-mail: chenm@usc.edu
-
Investigador principal:
- David Woodley, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contato:
- Griffin S Hogrogian, MSEd
- Número de telefone: 215-590-1930
- E-mail: stocktonhg@chop.edu
-
Investigador principal:
- Marissa Perman, MD
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Os primeiros 2 indivíduos devem ter 18 anos ou mais no momento da assinatura do consentimento informado. Se aprovado pelo SRC, indivíduos adicionais (após os 2 primeiros indivíduos) podem ter 6 anos ou mais no momento da assinatura do consentimento informado; caso contrário, os participantes adicionais devem ter 18 anos ou mais até que o SRC considere apropriado reduzir o limite de idade para 6 anos.
- Indivíduos com diagnóstico confirmado de DEB, conforme determinado por microscopia eletrônica, imunomapeamento ou teste genético. Indivíduos com DEB grave (por exemplo, pacientes RDEB com ausência de Col VII/sem fibrilas de ancoragem) e formas mais leves de DEB (por exemplo, pacientes RDEB com níveis reduzidos de Col VII e/ou fibrilas de ancoragem) serão elegíveis.
- Indivíduos que têm uma ou mais feridas ativas (erosões EB não cobertas), cada uma entre 10 e 50 cm2 nos braços, pernas ou tronco.
- Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina ou soro negativo na triagem e concordar em continuar o uso de uma forma aceitável de controle de natalidade durante a duração do estudo. Formas aceitáveis de controle de natalidade incluem contraceptivos orais, implantes, injetáveis e transdérmicos; um dispositivo intrauterino; ou outras formas consideradas aceitáveis pelo investigador.
- Os participantes ou responsáveis por indivíduos menores de 18 anos devem ser capazes de dar consentimento informado assinado conforme descrito no Apêndice 1, que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (TCLE) e neste protocolo.
- Os indivíduos devem estar dispostos a cumprir os requisitos do protocolo.
- Os indivíduos devem estar acessíveis para tratamentos de feridas e visitas de avaliação.
- Os indivíduos devem ter um teste de urina negativo para drogas de abuso na visita de triagem.
- Indivíduos do sexo feminino dispostos a minimizar o risco de induzir a gravidez durante o estudo clínico e o período de acompanhamento.
- Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida (ou seja, tiver um resultado negativo de gravidez na urina na visita de triagem e no dia 1) e pelo menos uma das seguintes condições se aplicar:
- Não é uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP), conforme definido no Apêndice 3
- Ou um WOCBP que concorda em seguir as orientações contraceptivas no Apêndice 3 durante a intervenção e o período de acompanhamento
Nota: A referência ao Apêndice 3 pode ser localizada no protocolo
Critério de exclusão:
- O sujeito tem evidência clínica de infecção sistêmica.
- O sujeito tem um histórico ou transplante de medula óssea.
- O sujeito tem evidência de doença autoimune, incluindo diabetes dependente de insulina.
- O sujeito tem feridas que são consideradas pelo investigador como prováveis de cicatrizar dentro de 1 mês após a terapia padrão.
- O sujeito tem evidência clínica de uma infecção ativa no local da ferida.
- O sujeito tem evidência de cicatrização significativa da ferida antes do tratamento (ou seja, ≥ 20% de fechamento da ferida durante o primeiro mês de tratamento do período de observação).
- O sujeito tem uma ferida que se estende pelos dedos das mãos, dedos dos pés, região púbica ou períneo.
- O sujeito tem uma condição médica grave, como malignidade (incluindo câncer de pele), expectativa de vida < 2 anos ou doença cardiopulmonar grave que restringe a deambulação até as instalações clínicas.
- O sujeito tem um histórico de coagulopatia.
- O sujeito atualmente usa esteróides sistêmicos ou agentes imunossupressores.
- O sujeito é alérgico a albumina humana, estreptomicina ou penicilina.
- O sujeito é um receptor potencial de transplante de tecido ou órgão.
- O sujeito tem um histórico atual de abuso de álcool ou substâncias ou tem um histórico de abuso de álcool ou substâncias que exigiu tratamento nos últimos 12 meses.
- O sujeito tem um resultado de teste positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) na triagem.
- O sujeito tem um histórico de baixa adesão ou falta de confiabilidade.
- Mulheres grávidas, amamentando ou planejando uma gravidez durante sua participação no estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: AGLE 102
Braço de tratamento
|
Vesículas extracelulares de células -tronco mesenquimais derivadas da medula óssea - até seis administrações tópicas
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 22 semanas
|
Incidência de eventos adversos após administrações únicas e repetidas de VEs
|
22 semanas
|
|
Melhoria na cicatrização de feridas
Prazo: 10 semanas
|
Alteração na área de superfície da ferida em relação à linha de base em comparação com o controle padrão de cuidados
|
10 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eficácia completa no fechamento da ferida
Prazo: 10 semanas
|
Incidência de fechamento completo da ferida versus tratamento padrão sozinho dentro de 10 semanas
|
10 semanas
|
|
Tempo desde o início até o fechamento completo da ferida
Prazo: 22 semanas
|
Tempo para fechamento da ferida versus apenas tratamento padrão
|
22 semanas
|
|
Melhoria da qualidade da cicatriz
Prazo: 22 semanas
|
Alteração da linha de base nas escalas de avaliação de cicatrizes de pacientes e observadores.
O valor mínimo é 1 e o valor máximo é 10.
O valor mínimo é a pele normal e o valor máximo é a pior cicatriz imaginável.
|
22 semanas
|
|
Eficácia de alívio da dor
Prazo: 22 semanas
|
A mudança da linha de base no paciente relatou dor usando a escala de classificação de dor de Wong-Baker.
O valor mínimo é o valor é 0 (sem dor) e o valor máximo é 10 (Hurts Pior).
|
22 semanas
|
|
Melhoria da qualidade de vida
Prazo: 22 semanas
|
Mudança da linha de base na escala de qualidade de vida relatada pelo paciente.
O valor mínimo é 0 (não afetaria você) e o valor máximo é 5 (a ferida tem impacto máximo) nos cuidados, função diária, aparência e preocupações com relação às reações dos outros à ferida.
|
22 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David T Woodley, MD, University of Southern California Dept of Dermatology
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EB IND
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .