SLN124の安全性と忍容性を調査するためのベータサラセミアまたは骨髄異形成症候群患者の研究
2020年4月23日 更新者：Silence Therapeutics plc
SLN124の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学的反応を調査するための非輸血依存性ベータサラセミアまたは低リスク骨髄異形成症候群の成人患者における第1b相単回上昇および複数回投与ファーストインマン試験
この研究の主な目的は、非輸血依存性 (NTD) β-サラセミアおよび低リスク骨髄異形成症候群の治療における SLN124 の安全性と忍容性を判断することです。
調査の概要
状態
引きこもった
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 年齢 18 歳以上; BMI 18-35kg/m2
- β-サラセミア中間体または複合ヘテロ接合体 HbE/β-サラセミア
- 非輸血依存性: 過去 6 か月間の赤血球が 5 単位以下で、8 週間以上輸血を受けていない
- Hb 5 ～ 11 g/dL
- フェリチン > 250 µg/L および/または肝鉄 ≥ 3mg Fe/g 乾燥重量および TSAT >40%
除外基準:
- ヘモグロビン S/β-サラセミア、ホモ接合型 β-0 サラセミアまたは α サラセミア
- ALT/AST > 1.5 x 上限正常または肝硬変
- eGFR < 60mL/分/1.73m2
- 血小板 <100 または > 1000 x 109/L
- 未治療の B12/葉酸欠乏症
- 8週間以上安定しない限り、鉄キレート療法
- 毎日のNSAID、治療用量の抗凝固薬、ESA ≤12週間またはヒドロキシ尿素の安定投与≤6ヶ月
- -重大な心疾患（6か月でMI、NYHAクラスIII-IVの心不全、長いQT）
- -5年以内のHIVまたは活動性のB / C型肝炎または悪性腫瘍
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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IMP は、有資格の臨床スタッフが患者の腹部、上腕、または大腿部に注射する溶液として提供されます。
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実験的：0.3mg/kg
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IMP は、有資格の臨床スタッフが患者の腹部、上腕、または大腿部に注射する溶液として提供されます。
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実験的：1.0mg/kg
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IMP は、有資格の臨床スタッフが患者の腹部、上腕、または大腿部に注射する溶液として提供されます。
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実験的：3.0mg/kg
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IMP は、有資格の臨床スタッフが患者の腹部、上腕、または大腿部に注射する溶液として提供されます。
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実験的：10.0mg/kg
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IMP は、有資格の臨床スタッフが患者の腹部、上腕、または大腿部に注射する溶液として提供されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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注射部位反応を含むCTCAE V4.0によって評価されたすべてのAEを持つ参加者の数は、ベースラインから投与後のフォローアップまで測定されます
時間枠：2ヶ月まで
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2ヶ月まで
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PR、QTcF、QTcB を含む 12 の誘導心電図パラメータは、ベースラインから投与後のフォローアップまで測定されます
時間枠：2ヶ月まで
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2ヶ月まで
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臨床化学、血液学、尿検査、肝機能検査（ALT、AST、GGTを含む）は、ベースラインから投与後のフォローアップまで測定されます
時間枠：2ヶ月まで
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2ヶ月まで
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身長、体重、血圧、心拍数、呼吸数、体温は、ベースラインから投与後のフォローアップまで測定されます
時間枠：2ヶ月まで
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2ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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バイオマーカーは、ベースラインから投与後のフォローアップまで測定されます
時間枠：2ヶ月まで
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血清ヘプシジン レベル (ng/ml)、フェリチン レベル (ug/L)、トランスフェリン飽和度 (%)、鉄レベル (umol/L)、ヘモグロビンおよび網状赤血球数が中央検査室で分析されます。
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2ヶ月まで
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ベースラインから投与後のフォローアップまでの血漿中の SLN124 の薬物動態
時間枠：2ヶ月まで
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ピーク血漿濃度 (Cmax) は、中央研究所によって分析されます。
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2ヶ月まで
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ベースラインから投与後のフォローアップまでの血漿中の SLN124 の薬物動態
時間枠：2ヶ月まで
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血漿濃度対時間曲線（AUC）の下の面積は、中央研究所によって分析されます。
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2ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年8月20日
一次修了 (予想される)
2021年9月30日
研究の完了 (予想される)
2021年10月14日
試験登録日
最初に提出
2019年11月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月21日
最初の投稿 (実際)
2019年11月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年4月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年4月23日
最終確認日
2020年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。