Studie an Patienten mit Beta-Thalassämie oder myelodysplastischem Syndrom zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von SLN124
23. April 2020 aktualisiert von: Silence Therapeutics plc
Phase-1b-First-in-man-Studie mit aufsteigender Einzel- und Mehrfachdosis bei erwachsenen Patienten mit nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder myelodysplastischem Syndrom mit geringem Risiko zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Reaktion von SLN124
Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von SLN124 für die Behandlung von nicht-transfusionsabhängiger (NTD) β-Thalassämie und myelodysplastischem Syndrom mit niedrigem Risiko zu bestimmen.
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Kyustendil, Bulgarien
- MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
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Pleven, Bulgarien
- UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
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Sofia, Bulgarien
- Medical Center COMAC MEDICAL
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Sofia, Bulgarien
- UMHAT Sv. Ivan Rilski
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London, Vereinigtes Königreich
- Hammersmith Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter ≥ 18 Jahre; BMI 18-35 kg/m2
- β-Thalassämie intermedia oder zusammengesetztes heterozygotes HbE/β-Thalassämie
- Nicht transfusionsabhängig: ≤ 5 Einheiten Erythrozyten in den letzten 6 Monaten und transfusionsfrei für ≥ 8 Wochen
- Hb zwischen 5 und 11 g/dl
- Ferritin > 250 µg/L und/oder Lebereisen ≥ 3 mg Fe/g Trockengewicht und TSAT > 40 %
Ausschlusskriterien:
- Hämoglobin S/β-Thalassämie, homozygote β-0-Thalassämie oder α-Thalassämie
- ALT/AST > 1,5 x Obergrenze normal oder Zirrhose
- eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
- Blutplättchen < 100 oder > 1000 x 109/l
- Unbehandelter B12/Folat-Mangel
- Eisenchelattherapie, sofern nicht stabil für ≥8 Wochen
- Tägliches NSAID, therapeutische Dosis Antikoagulans, ESA ≤ 12 Wochen oder stabile Dosierung von Hydroxyharnstoff ≤ 6 Monate
- Signifikante Herzerkrankung (MI in 6 Monaten, NYHA Klasse III-IV Herzinsuffizienz, langes QT)
- HIV oder aktive Hepatitis B/C oder Malignität innerhalb von 5 Jahren
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Placebo-Komparator: Placebo
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IMP wird als Lösung bereitgestellt, die von qualifiziertem klinischem Personal in den Bauch, die Oberarme oder die Vorderseite der Oberschenkel des Patienten injiziert wird.
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Experimental: 0,3 mg/kg
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IMP wird als Lösung bereitgestellt, die von qualifiziertem klinischem Personal in den Bauch, die Oberarme oder die Vorderseite der Oberschenkel des Patienten injiziert wird.
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Experimental: 1,0 mg/kg
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IMP wird als Lösung bereitgestellt, die von qualifiziertem klinischem Personal in den Bauch, die Oberarme oder die Vorderseite der Oberschenkel des Patienten injiziert wird.
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Experimental: 3,0 mg/kg
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IMP wird als Lösung bereitgestellt, die von qualifiziertem klinischem Personal in den Bauch, die Oberarme oder die Vorderseite der Oberschenkel des Patienten injiziert wird.
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Experimental: 10,0 mg/kg
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IMP wird als Lösung bereitgestellt, die von qualifiziertem klinischem Personal in den Bauch, die Oberarme oder die Vorderseite der Oberschenkel des Patienten injiziert wird.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Die Anzahl der Teilnehmer mit allen unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE V4.0, einschließlich Reaktionen an der Injektionsstelle, wird vom Ausgangswert bis zur Nachsorge nach der Dosis gemessen
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
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Bis zu zwei Monate
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12-Kanal-Elektrokardiogramm-Parameter, einschließlich PR, QTcF und QTcB, werden von der Grundlinie bis zur Nachsorge nach der Dosis gemessen
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
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Bis zu zwei Monate
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Klinische Chemie, Hämatologie, Urinanalyse, Leberfunktionstests (einschließlich ALT, AST, GGT) werden von der Grundlinie bis zur Nachbeobachtung nach der Dosis gemessen
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
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Bis zu zwei Monate
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Größe, Gewicht, Blutdruck, Herzfrequenz, Atemfrequenz und Temperatur werden von der Grundlinie bis zur Nachsorge nach der Dosis gemessen
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
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Bis zu zwei Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Biomarker werden von der Baseline bis zur Nachsorge nach der Dosis gemessen
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
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Serum-Hepcidinspiegel (ng/ml), Ferritinspiegel (ug/L), Transferrinsättigung (%), Eisenspiegel (umol/L), Hämoglobin und Retikulozytenzahl werden vom Zentrallabor analysiert.
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Bis zu zwei Monate
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Pharmakokinetik von SLN124 im Plasma von der Baseline bis zur Nachbeobachtung nach der Dosisgabe
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
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Die maximale Plasmakonzentration (Cmax) wird vom Zentrallabor analysiert.
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Bis zu zwei Monate
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Pharmakokinetik von SLN124 im Plasma von der Baseline bis zur Nachbeobachtung nach der Dosisgabe
Zeitfenster: Bis zu zwei Monate
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Die Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) wird vom Zentrallabor analysiert.
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Bis zu zwei Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
20. August 2019
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
30. September 2021
Studienabschluss (Voraussichtlich)
14. Oktober 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. November 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
21. November 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
25. November 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
27. April 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. April 2020
Zuletzt verifiziert
1. April 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Neubildungen
- Erkrankung
- Erkrankungen des Knochenmarks
- Hämatologische Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Anämie
- Krebsvorstufen
- Anämie, hämolytisch, angeboren
- Anämie, hämolytisch
- Hämoglobinopathien
- Syndrom
- Myelodysplastische Syndrome
- Präleukämie
- Thalassämie
- Beta-Thalassämie
Andere Studien-ID-Nummern
- SLN124-001
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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