Studie i patienter med beta-thalassaemia eller myelodysplastiskt syndrom för att undersöka säkerheten och tolerabiliteten av SLN124
23 april 2020 uppdaterad av: Silence Therapeutics plc
Fas 1b enstaka stigande och multipla doser först i människa-studie på vuxna patienter med icke-transfusionsberoende beta-talassemi eller lågrisk myelodysplastiskt syndrom för att undersöka säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk och farmakodynamisk respons av SLN124
Det primära syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och tolerabiliteten för SLN124 för behandling av icke-transfusionsberoende (NTD) β-talassemi och lågrisk myelodysplastiskt syndrom.
Studieöversikt
Status
Indragen
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Kyustendil, Bulgarien
- MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
-
Pleven, Bulgarien
- UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
-
Sofia, Bulgarien
- Medical Center COMAC MEDICAL
-
Sofia, Bulgarien
- UMHAT Sv. Ivan Rilski
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Hammersmith Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥ 18 år; BMI 18-35 kg/m2
- β-talassemi intermedia eller sammansatt heterozygot HbE/β-talassemi
- Icke-transfusionsberoende: ≤ 5 enheter röda blodkroppar under de senaste 6 månaderna och transfusionsfri i ≥8 veckor
- Hb mellan 5 och 11 g/dL
- Ferritin > 250 µg/L och/eller leverjärn ≥ 3mg Fe/g torrvikt och TSAT >40 %
Exklusions kriterier:
- Hemoglobin S/β-talassemi, homozygot β-0 talassemi eller α-talassemi
- ALAT/AST > 1,5 x övre gräns normal eller cirros
- eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
- Trombocyter <100 eller > 1000 x 109/L
- Obehandlad B12/folatbrist
- Järnkelatbehandling om den inte är stabil i ≥8 veckor
- Daglig NSAID, terapeutisk dos antikoagulant, ESA ≤12 veckor eller stabil dosering av hydroxiurea ≤ 6 månader
- Signifikant hjärtsjukdom (MI på 6 månader, NYHA klass III-IV hjärtsvikt, lång QT)
- HIV eller aktiv hepatit B/C eller malignitet inom 5 år
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
IMP kommer att tillhandahållas som en lösning som ska injiceras av kvalificerad klinisk personal i patientens buk, överarmar eller framsida av låren.
|
|
Experimentell: 0,3 mg/kg
|
IMP kommer att tillhandahållas som en lösning som ska injiceras av kvalificerad klinisk personal i patientens buk, överarmar eller framsida av låren.
|
|
Experimentell: 1,0 mg/kg
|
IMP kommer att tillhandahållas som en lösning som ska injiceras av kvalificerad klinisk personal i patientens buk, överarmar eller framsida av låren.
|
|
Experimentell: 3,0 mg/kg
|
IMP kommer att tillhandahållas som en lösning som ska injiceras av kvalificerad klinisk personal i patientens buk, överarmar eller framsida av låren.
|
|
Experimentell: 10,0 mg/kg
|
IMP kommer att tillhandahållas som en lösning som ska injiceras av kvalificerad klinisk personal i patientens buk, överarmar eller framsida av låren.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med alla biverkningar som bedömts av CTCAE V4.0 inkluderade reaktioner på injektionsstället, kommer att mätas från baslinjen till efter uppföljning av dosen
Tidsram: Upp till två månader
|
Upp till två månader
|
|
12 elektrokardiogramparametrar inkluderade PR, QTcF och QTcB kommer att mätas från baslinje till postuppföljning
Tidsram: Upp till två månader
|
Upp till två månader
|
|
klinisk kemi, hematologi, urinanalys, leverfunktionstester (inklusive ALAT, AST, GGT) kommer att mätas från baslinje till efter dosuppföljning
Tidsram: Upp till två månader
|
Upp till två månader
|
|
längd, vikt, blodtryck, hjärtfrekvens, andningsfrekvens och temperatur kommer att mätas från baslinje till efter dosuppföljning
Tidsram: Upp till två månader
|
Upp till två månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biomarkörer kommer att mätas från baslinjen till uppföljning efter dos
Tidsram: Upp till två månader
|
serumhepcidinnivå (ng/ml), ferritinnivå (ug/L), Transferrinmättnad (%), järnnivå (umol/L), hemoglobin- och retikulocytantal kommer att analyseras av centralt laboratorium.
|
Upp till två månader
|
|
Farmakokinetik för SLN124 i plasma från baslinje till uppföljning efter dos
Tidsram: Upp till två månader
|
Peak Plasma Concentration (Cmax) kommer att analyseras av centralt laboratorium.
|
Upp till två månader
|
|
Farmakokinetik för SLN124 i plasma från baslinje till uppföljning efter dos
Tidsram: Upp till två månader
|
Arean under kurvan för plasmakoncentration kontra tid (AUC) kommer att analyseras av centralt laboratorium.
|
Upp till två månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 augusti 2019
Primärt slutförande (Förväntat)
30 september 2021
Avslutad studie (Förväntat)
14 oktober 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 november 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 november 2019
Första postat (Faktisk)
25 november 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 april 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 april 2020
Senast verifierad
1 april 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SLN124-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .