Estudo em pacientes com talassemia beta ou síndrome mielodisplásica para investigar a segurança e tolerabilidade de SLN124
23 de abril de 2020 atualizado por: Silence Therapeutics plc
Fase 1b Estudo Ascendente Único e de Dose Múltipla Primeiro no Homem em Pacientes Adultos com Beta-talassemia não dependente de transfusão ou Síndrome Mielodisplásica de Baixo Risco para Investigar a Segurança, Tolerabilidade, Resposta Farmacocinética e Farmacodinâmica de SLN124
O objetivo principal deste estudo é determinar a segurança e a tolerabilidade de SLN124 para o tratamento de β-talassemia não dependente de transfusão (NTD) e síndrome mielodisplásica de baixo risco.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Kyustendil, Bulgária
- MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
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Pleven, Bulgária
- UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
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Sofia, Bulgária
- Medical Center COMAC MEDICAL
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Sofia, Bulgária
- UMHAT Sv. Ivan Rilski
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London, Reino Unido
- Hammersmith Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥ 18 anos; IMC 18-35 kg/m2
- β-talassemia intermediária ou HbE/β-talassemia heterozigótica composta
- Não dependente de transfusão: ≤ 5 unidades de hemácias nos últimos 6 meses e livre de transfusão por ≥8 semanas
- Hb entre 5 e 11 g/dL
- Ferritina > 250 µg/L e/ou ferro hepático ≥ 3mg Fe/g peso seco e TSAT >40%
Critério de exclusão:
- Hemoglobina S/β-talassemia, talassemia β-0 homozigótica ou talassemia α
- ALT/AST > 1,5 x limite superior normal ou cirrose
- eGFR < 60 mL/min/1,73m2
- Plaquetas <100 ou > 1000 x 109/L
- Deficiência de B12/folato não tratada
- Terapia de quelação de ferro, a menos que estável por ≥8 semanas
- AINE diário, anticoagulante em dose terapêutica, AEE ≤12 semanas ou dosagem estável de hidroxiureia ≤ 6 meses
- Doença cardíaca significativa (IM em 6 meses, insuficiência cardíaca NYHA classe III-IV, QT longo)
- HIV ou hepatite B/C ativa ou malignidade dentro de 5 anos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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O IMP será fornecido como uma solução a ser injetada por equipe clínica qualificada no abdômen, parte superior dos braços ou parte frontal das coxas do paciente.
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Experimental: 0,3 mg/kg
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O IMP será fornecido como uma solução a ser injetada por equipe clínica qualificada no abdômen, parte superior dos braços ou parte frontal das coxas do paciente.
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Experimental: 1,0 mg/kg
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O IMP será fornecido como uma solução a ser injetada por equipe clínica qualificada no abdômen, parte superior dos braços ou parte frontal das coxas do paciente.
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Experimental: 3,0 mg/kg
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O IMP será fornecido como uma solução a ser injetada por equipe clínica qualificada no abdômen, parte superior dos braços ou parte frontal das coxas do paciente.
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Experimental: 10,0 mg/kg
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O IMP será fornecido como uma solução a ser injetada por equipe clínica qualificada no abdômen, parte superior dos braços ou parte frontal das coxas do paciente.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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O número de participantes com todos os EAs avaliados por CTCAE V4.0 incluindo reação no local da injeção será medido desde o início até o acompanhamento pós-dose
Prazo: Até dois meses
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Até dois meses
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Parâmetros de eletrocardiograma de 12 derivações incluídos PR, QTcF e QTcB serão medidos desde o início até o acompanhamento pós-dose
Prazo: Até dois meses
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Até dois meses
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química clínica, hematologia, urinálise, testes de função hepática (incluindo ALT, AST, GGT) serão medidos desde o início até o acompanhamento pós-dose
Prazo: Até dois meses
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Até dois meses
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altura, peso, pressão arterial, frequência cardíaca, frequência respiratória e temperatura serão medidos desde o início até o acompanhamento pós-dose
Prazo: Até dois meses
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Até dois meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Os biomarcadores serão medidos desde o início até o acompanhamento pós-dose
Prazo: Até dois meses
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nível sérico de hepcidina (ng/ml), nível de ferritina (ug/L), saturação de Transferrina (%), nível de ferro (umol/L), hemoglobina e contagem de reticulócitos serão analisados pelo laboratório central.
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Até dois meses
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Farmacocinética de SLN124 no plasma desde o início até o acompanhamento pós-dose
Prazo: Até dois meses
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A Concentração Plasmática Máxima (Cmax) será analisada pelo laboratório central.
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Até dois meses
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Farmacocinética de SLN124 no plasma desde o início até o acompanhamento pós-dose
Prazo: Até dois meses
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A área sob a curva de concentração plasmática versus tempo (AUC) será analisada pelo laboratório central.
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Até dois meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de agosto de 2019
Conclusão Primária (Antecipado)
30 de setembro de 2021
Conclusão do estudo (Antecipado)
14 de outubro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de novembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de novembro de 2019
Primeira postagem (Real)
25 de novembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de abril de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de abril de 2020
Última verificação
1 de abril de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SLN124-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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