Estudio en pacientes con beta-talasemia o síndrome mielodisplásico para investigar la seguridad y tolerabilidad de SLN124
23 de abril de 2020 actualizado por: Silence Therapeutics plc
Primer estudio de fase 1b de dosis única ascendente y múltiple en pacientes adultos con beta-talasemia no dependiente de transfusiones o síndrome mielodisplásico de bajo riesgo para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la respuesta farmacocinética y farmacodinámica de SLN124
El objetivo principal de este estudio es determinar la seguridad y la tolerabilidad de SLN124 para el tratamiento de la β-talasemia no dependiente de transfusiones (NTD) y el síndrome mielodisplásico de bajo riesgo.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Kyustendil, Bulgaria
- MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
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Pleven, Bulgaria
- UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
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Sofia, Bulgaria
- Medical Center COMAC MEDICAL
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Sofia, Bulgaria
- UMHAT Sv. Ivan Rilski
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London, Reino Unido
- Hammersmith Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años; IMC 18-35 kg/m2
- β-talasemia intermedia o compuesto heterocigoto HbE/β-talasemia
- No dependiente de transfusiones: ≤ 5 unidades de glóbulos rojos en los últimos 6 meses y sin transfusiones durante ≥8 semanas
- Hb entre 5 y 11 g/dL
- Ferritina > 250 µg/L y/o hierro hepático ≥ 3mg Fe/g peso seco y TSAT >40%
Criterio de exclusión:
- Hemoglobina S/β-talasemia, homocigota β-0 talasemia o α talasemia
- ALT/AST > 1,5 x límite superior normal o cirrosis
- FGe < 60 ml/min/1,73 m2
- Plaquetas <100 o > 1000 x 109/L
- Deficiencia de B12/folato no tratada
- Terapia de quelación de hierro a menos que esté estable durante ≥8 semanas
- AINE diario, dosis terapéutica anticoagulante, ESA ≤ 12 semanas o dosis estable de hidroxiurea ≤ 6 meses
- Enfermedad cardíaca significativa (IM en 6 meses, insuficiencia cardíaca clase III-IV de la NYHA, QT largo)
- VIH o hepatitis B/C activa o malignidad dentro de los 5 años
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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IMP se proporcionará como una solución para ser inyectada por personal clínico calificado en el abdomen, la parte superior de los brazos o la parte delantera de los muslos del paciente.
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Experimental: 0,3 mg/kg
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IMP se proporcionará como una solución para ser inyectada por personal clínico calificado en el abdomen, la parte superior de los brazos o la parte delantera de los muslos del paciente.
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Experimental: 1,0 mg/kg
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IMP se proporcionará como una solución para ser inyectada por personal clínico calificado en el abdomen, la parte superior de los brazos o la parte delantera de los muslos del paciente.
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Experimental: 3,0 mg/kg
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IMP se proporcionará como una solución para ser inyectada por personal clínico calificado en el abdomen, la parte superior de los brazos o la parte delantera de los muslos del paciente.
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Experimental: 10,0 mg/kg
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IMP se proporcionará como una solución para ser inyectada por personal clínico calificado en el abdomen, la parte superior de los brazos o la parte delantera de los muslos del paciente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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El número de participantes con todos los EA evaluados por CTCAE V4.0, incluida la reacción en el lugar de la inyección, se medirá desde el inicio hasta el seguimiento posterior a la dosis
Periodo de tiempo: Hasta dos meses
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Hasta dos meses
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Los parámetros del electrocardiograma de 12 derivaciones, incluidos PR, QTcF y QTcB, se medirán desde el inicio hasta el seguimiento posterior a la dosis.
Periodo de tiempo: Hasta dos meses
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Hasta dos meses
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La química clínica, hematología, análisis de orina, pruebas de función hepática (incluidas ALT, AST, GGT) se medirán desde el inicio hasta el seguimiento posterior a la dosis.
Periodo de tiempo: Hasta dos meses
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Hasta dos meses
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la altura, el peso, la presión arterial, la frecuencia cardíaca, la frecuencia respiratoria y la temperatura se medirán desde el inicio hasta el seguimiento posterior a la dosis
Periodo de tiempo: Hasta dos meses
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Hasta dos meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Los biomarcadores se medirán desde el inicio hasta el seguimiento posterior a la dosis.
Periodo de tiempo: Hasta dos meses
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El laboratorio central analizará el nivel de hepcidina sérica (ng/ml), el nivel de ferritina (ug/L), la saturación de transferrina (%), el nivel de hierro (umol/L), la hemoglobina y el recuento de reticulocitos.
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Hasta dos meses
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Farmacocinética de SLN124 en plasma desde el inicio hasta el seguimiento posterior a la dosis
Periodo de tiempo: Hasta dos meses
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La concentración plasmática máxima (Cmax) será analizada por el laboratorio central.
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Hasta dos meses
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Farmacocinética de SLN124 en plasma desde el inicio hasta el seguimiento posterior a la dosis
Periodo de tiempo: Hasta dos meses
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El laboratorio central analizará el área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC).
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Hasta dos meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de agosto de 2019
Finalización primaria (Anticipado)
30 de septiembre de 2021
Finalización del estudio (Anticipado)
14 de octubre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de noviembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
25 de noviembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de abril de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de abril de 2020
Última verificación
1 de abril de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Neoplasias
- Enfermedad
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Condiciones precancerosas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Síndrome
- Síndromes mielodisplásicos
- Preleucemia
- Talasemia
- beta-talasemia
Otros números de identificación del estudio
- SLN124-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .