Β-地中海贫血或骨髓增生异常综合征患者研究 SLN124 的安全性和耐受性
2020年4月23日 更新者：Silence Therapeutics plc
1b 期单剂量递增和多剂量首次人体研究，用于研究 SLN124 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学反应的非输血依赖性 β 地中海贫血或低风险骨髓增生异常综合征成年患者
本研究的主要目的是确定 SLN124 治疗非输血依赖性 (NTD) β-地中海贫血和低风险骨髓增生异常综合征的安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁；体重指数 18-35 公斤/平方米
- 中间型 β-地贫或复合杂合 HbE/β-地贫
- 非输血依赖：最近 6 个月内红细胞≤ 5 个单位且不输血 ≥ 8 周
- Hb 在 5 和 11 g/dL 之间
- 铁蛋白 > 250 µg/L 和/或肝铁 ≥ 3mg Fe/g 干重和 TSAT >40%
排除标准：
- 血红蛋白 S/β-地贫、纯合子 β-0 地贫或 α 地贫
- ALT/AST > 1.5 x 正常上限或肝硬化
- eGFR < 60 mL/min/1.73m2
- 血小板 <100 或 > 1000 x 109/L
- 未经治疗的 B12/叶酸缺乏症
- 铁螯合剂治疗，除非稳定 ≥ 8 周
- 每日 NSAID，治疗剂量抗凝剂，ESA ≤ 12 周或羟基脲稳定给药 ≤ 6 个月
- 重大心脏病（6 个月内发生 MI，NYHA III-IV 级心力衰竭，长 QT）
- HIV 或活动性乙型/丙型肝炎或 5 年内的恶性肿瘤
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：安慰剂
|
IMP 将作为溶液提供，由合格的临床人员在患者的腹部、上臂或大腿前部注射。
|
|
实验性的：0.3毫克/千克
|
IMP 将作为溶液提供，由合格的临床人员在患者的腹部、上臂或大腿前部注射。
|
|
实验性的：1.0毫克/千克
|
IMP 将作为溶液提供，由合格的临床人员在患者的腹部、上臂或大腿前部注射。
|
|
实验性的：3.0毫克/千克
|
IMP 将作为溶液提供，由合格的临床人员在患者的腹部、上臂或大腿前部注射。
|
|
实验性的：10.0毫克/千克
|
IMP 将作为溶液提供，由合格的临床人员在患者的腹部、上臂或大腿前部注射。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
由 CTCAE V4.0 评估的所有 AE 参与者的数量包括注射部位反应，将从基线到给药后随访进行测量
大体时间：最多两个月
|
最多两个月
|
|
将测量从基线到给药后随访的 12 个导联心电图参数，包括 PR、QTcF 和 QTcB
大体时间：最多两个月
|
最多两个月
|
|
从基线到给药后随访将测量临床化学、血液学、尿液分析、肝功能测试（包括 ALT、AST、GGT）
大体时间：最多两个月
|
最多两个月
|
|
从基线到给药后随访测量身高、体重、血压、心率、呼吸率和体温
大体时间：最多两个月
|
最多两个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
将从基线到给药后随访的生物标志物进行测量
大体时间：最多两个月
|
血清铁调素水平（ng/ml）、铁蛋白水平（ug/L）、转铁蛋白饱和度（%）、铁水平（umol/L）、血红蛋白和网织红细胞计数将由中心实验室分析。
|
最多两个月
|
|
血浆中 SLN124 从基线到给药后随访的药代动力学
大体时间：最多两个月
|
血浆峰浓度 (Cmax) 将由中央实验室进行分析。
|
最多两个月
|
|
血浆中 SLN124 从基线到给药后随访的药代动力学
大体时间：最多两个月
|
血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积将由中央实验室进行分析。
|
最多两个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年8月20日
初级完成 (预期的)
2021年9月30日
研究完成 (预期的)
2021年10月14日
研究注册日期
首次提交
2019年11月7日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月21日
首次发布 (实际的)
2019年11月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年4月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年4月23日
最后验证
2020年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.