SLN124의 안전성 및 내약성 조사를 위한 베타-지중해혈증 또는 골수이형성증후군 환자에 대한 연구
2020년 4월 23일 업데이트: Silence Therapeutics plc
SLN124의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학적 반응을 조사하기 위한 비수혈 의존성 베타-지중해빈혈 또는 저위험 골수이형성 증후군이 있는 성인 환자를 대상으로 한 1b상 단일 상승 및 다회 투여 첫 사람 연구
이 연구의 주요 목적은 비수혈 의존성(NTD) β-지중해빈혈 및 저위험 골수이형성 증후군의 치료를 위한 SLN124의 안전성과 내약성을 결정하는 것입니다.
연구 개요
상태
빼는
연구 유형
중재적
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 18세; BMI 18-35kg/m2
- 중간 β-지중해빈혈 또는 복합 이형접합 HbE/β-지중해빈혈
- 비수혈 의존성: 지난 6개월 동안 ≤ 5 단위 적혈구 및 ≥8주 동안 무수혈
- Hb 5~11g/dL
- 페리틴 > 250 µg/L 및/또는 간 철 ≥ 3mg Fe/g 건조 중량 및 TSAT >40%
제외 기준:
- 헤모글로빈 S/β-지중해빈혈, 동형접합체 β-0 지중해빈혈 또는 α 지중해빈혈
- ALT/AST > 1.5 x 상한 정상 또는 간경변
- eGFR < 60mL/분/1.73m2
- 혈소판 <100 또는 > 1000 x 109/L
- 치료되지 않은 B12/엽산 결핍
- ≥8주 동안 안정되지 않은 철 킬레이트 요법
- 매일 NSAID, 치료 용량 항응고제, ESA ≤12주 또는 수산화요소의 안정적인 용량 ≤ 6개월
- 심각한 심장 질환(6개월 내 MI, NYHA 클래스 III-IV 심부전, 긴 QT)
- HIV 또는 활동성 B/C형 간염 또는 5년 이내의 악성 종양
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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IMP는 자격을 갖춘 임상 직원이 환자의 복부, 상완 또는 허벅지 전면에 주사하는 솔루션으로 제공됩니다.
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실험적: 0.3mg/kg
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IMP는 자격을 갖춘 임상 직원이 환자의 복부, 상완 또는 허벅지 전면에 주사하는 솔루션으로 제공됩니다.
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실험적: 1.0mg/kg
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IMP는 자격을 갖춘 임상 직원이 환자의 복부, 상완 또는 허벅지 전면에 주사하는 솔루션으로 제공됩니다.
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실험적: 3.0mg/kg
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IMP는 자격을 갖춘 임상 직원이 환자의 복부, 상완 또는 허벅지 전면에 주사하는 솔루션으로 제공됩니다.
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실험적: 10.0mg/kg
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IMP는 자격을 갖춘 임상 직원이 환자의 복부, 상완 또는 허벅지 전면에 주사하는 솔루션으로 제공됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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주사 부위 반응을 포함하는 CTCAE V4.0에 의해 평가된 모든 AE를 갖는 참가자의 수는 기준선에서 투여 후 후속 조치까지 측정될 것이다.
기간: 최대 2개월
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최대 2개월
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PR, QTcF 및 QTcB를 포함하는 12개의 납 심전도 매개변수는 기준선에서 투여 후 후속 조치까지 측정됩니다.
기간: 최대 2개월
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최대 2개월
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임상 화학, 혈액학, 요검사, 간 기능 검사(ALT, AST, GGT 포함)는 기준선에서 투여 후 후속 조치까지 측정됩니다.
기간: 최대 2개월
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최대 2개월
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신장, 체중, 혈압, 심박수, 호흡수 및 체온을 기준선부터 투여 후 후속 조치까지 측정합니다.
기간: 최대 2개월
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최대 2개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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바이오마커는 기준선에서 투여 후 후속 조치까지 측정됩니다.
기간: 최대 2개월
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혈청 헵시딘 수준(ng/ml), 페리틴 수준(ug/L), 트랜스페린 포화도(%), 철 수준(umol/L), 헤모글로빈 및 망상적혈구 수는 중앙 실험실에서 분석됩니다.
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최대 2개월
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기준선에서 투여 후 후속 조치까지 혈장 내 SLN124의 약동학
기간: 최대 2개월
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최고 혈장 농도(Cmax)는 중앙 실험실에서 분석됩니다.
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최대 2개월
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기준선에서 투여 후 후속 조치까지 혈장 내 SLN124의 약동학
기간: 최대 2개월
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혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적은 중앙 실험실에서 분석할 것입니다.
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최대 2개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 8월 20일
기본 완료 (예상)
2021년 9월 30일
연구 완료 (예상)
2021년 10월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 21일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 4월 23일
마지막으로 확인됨
2020년 4월 1일
추가 정보
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