Studio su pazienti con beta-talassemia o sindrome mielodisplastica per studiare la sicurezza e la tollerabilità di SLN124
23 aprile 2020 aggiornato da: Silence Therapeutics plc
Studio di Fase 1b First-In-Man a dose singola ascendente e multipla in pazienti adulti con beta-talassemia non trasfusione-dipendente o sindrome mielodisplastica a basso rischio per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la risposta farmacocinetica e farmacodinamica di SLN124
Lo scopo principale di questo studio è determinare la sicurezza e la tollerabilità di SLN124 per il trattamento della β-talassemia non trasfusione-dipendente (NTD) e della sindrome mielodisplastica a basso rischio.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Kyustendil, Bulgaria
- MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
-
Pleven, Bulgaria
- UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
-
Sofia, Bulgaria
- Medical Center COMAC MEDICAL
-
Sofia, Bulgaria
- UMHAT Sv. Ivan Rilski
-
-
-
-
-
London, Regno Unito
- Hammersmith Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥ 18 anni; IMC 18-35 kg/m2
- β-talassemia intermedia o composto eterozigote HbE/β-talassemia
- Non dipendente da trasfusioni: ≤ 5 unità di globuli rossi negli ultimi 6 mesi e senza trasfusioni per ≥8 settimane
- Hb tra 5 e 11 g/dL
- Ferritina > 250 µg/L e/o ferro epatico ≥ 3 mg Fe/g di peso secco e TSAT >40%
Criteri di esclusione:
- Emoglobina S/β-talassemia, talassemia β-0 omozigote o α talassemia
- ALT/AST > 1,5 volte il limite superiore normale o cirrosi
- eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
- Piastrine <100 o > 1000 x 109/L
- Carenza di B12/folati non trattata
- Terapia ferrochelante a meno che non sia stabile per ≥8 settimane
- FANS giornalieri, dose terapeutica anticoagulante, ESA ≤12 settimane o dosaggio stabile di idrossiurea ≤ 6 mesi
- Malattia cardiaca significativa (IM in 6 mesi, insufficienza cardiaca di classe NYHA III-IV, QT lungo)
- HIV o epatite B/C attiva o tumore maligno entro 5 anni
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Placebo
|
IMP sarà fornito come soluzione da iniettare da personale clinico qualificato nell'addome, nella parte superiore delle braccia o nella parte anteriore delle cosce del paziente.
|
|
Sperimentale: 0,3mg/kg
|
IMP sarà fornito come soluzione da iniettare da personale clinico qualificato nell'addome, nella parte superiore delle braccia o nella parte anteriore delle cosce del paziente.
|
|
Sperimentale: 1,0mg/kg
|
IMP sarà fornito come soluzione da iniettare da personale clinico qualificato nell'addome, nella parte superiore delle braccia o nella parte anteriore delle cosce del paziente.
|
|
Sperimentale: 3,0mg/kg
|
IMP sarà fornito come soluzione da iniettare da personale clinico qualificato nell'addome, nella parte superiore delle braccia o nella parte anteriore delle cosce del paziente.
|
|
Sperimentale: 10,0mg/kg
|
IMP sarà fornito come soluzione da iniettare da personale clinico qualificato nell'addome, nella parte superiore delle braccia o nella parte anteriore delle cosce del paziente.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Il numero di partecipanti con tutti gli eventi avversi valutati da CTCAE V4.0 includeva la reazione al sito di iniezione, sarà misurato dal basale al follow-up post-dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
|
Fino a due mesi
|
|
I parametri dell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni inclusi PR, QTcF e QTcB saranno misurati dal basale al follow-up post dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
|
Fino a due mesi
|
|
chimica clinica, ematologia, analisi delle urine, test di funzionalità epatica (inclusi ALT, AST, GGT) saranno misurati dal basale al follow-up post dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
|
Fino a due mesi
|
|
altezza, peso, pressione sanguigna, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e temperatura saranno misurati dal basale al follow-up post dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
|
Fino a due mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
I biomarcatori saranno misurati dal basale al follow-up post-dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
|
il livello sierico di epcidina (ng/ml), il livello di ferritina (ug/L), la saturazione della transferrina (%), il livello di ferro (umol/L), l'emoglobina e la conta dei reticolociti saranno analizzati dal laboratorio centrale.
|
Fino a due mesi
|
|
Farmacocinetica di SLN124 nel plasma dal basale al follow-up post-dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
|
La concentrazione plasmatica di picco (Cmax) sarà analizzata dal laboratorio centrale.
|
Fino a due mesi
|
|
Farmacocinetica di SLN124 nel plasma dal basale al follow-up post-dose
Lasso di tempo: Fino a due mesi
|
L'area sotto la curva della concentrazione plasmatica in funzione del tempo (AUC) sarà analizzata dal laboratorio centrale.
|
Fino a due mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 agosto 2019
Completamento primario (Anticipato)
30 settembre 2021
Completamento dello studio (Anticipato)
14 ottobre 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 novembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 novembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
25 novembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 aprile 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 aprile 2020
Ultimo verificato
1 aprile 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SLN124-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .