Undersøgelse af patienter med beta-thalassæmi eller myelodysplastisk syndrom for at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af SLN124
23. april 2020 opdateret af: Silence Therapeutics plc
Fase 1b enkelt stigende og multiple dosis første-i-mand-undersøgelse i voksne patienter med ikke-transfusionsafhængig beta-thalassæmi eller lavrisiko myelodysplastisk syndrom for at undersøge sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetisk og farmakodynamisk respons af SLN124
Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af SLN124 til behandling af ikke-transfusionsafhængig (NTD) β-thalassæmi og lavrisiko myelodysplastisk syndrom.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Kyustendil, Bulgarien
- MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
-
Pleven, Bulgarien
- UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
-
Sofia, Bulgarien
- Medical Center COMAC MEDICAL
-
Sofia, Bulgarien
- UMHAT Sv. Ivan Rilski
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- Hammersmith Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≥ 18 år; BMI 18-35 kg/m2
- β-thalassæmi intermedia eller sammensat heterozygot HbE/β-thalassæmi
- Ikke-transfusionsafhængig: ≤ 5 enheder røde blodlegemer inden for de sidste 6 måneder og transfusionsfri i ≥8 uger
- Hb mellem 5 og 11 g/dL
- Ferritin > 250 µg/L og/eller leverjern ≥ 3mg Fe/g tørvægt og TSAT >40 %
Ekskluderingskriterier:
- Hæmoglobin S/β-thalassæmi, homozygot β-0-thalassæmi eller α-thalassæmi
- ALT/AST > 1,5 x øvre grænse normal eller cirrose
- eGFR < 60 mL/min/1,73m2
- Blodplader <100 eller > 1000 x 109/L
- Ubehandlet B12/folat mangel
- Jernchelatbehandling, medmindre den er stabil i ≥8 uger
- Daglig NSAID, terapeutisk dosis antikoagulant, ESA ≤12 uger eller stabil dosering af hydroxyurinstof ≤ 6 måneder
- Betydelig hjertesygdom (MI i 6 måneder, NYHA klasse III-IV hjertesvigt, lang QT)
- HIV eller aktiv hepatitis B/C eller malignitet inden for 5 år
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
IMP vil blive leveret som en opløsning, der skal injiceres af kvalificeret klinisk personale i patientens mave, overarme eller forsiden af lårene.
|
|
Eksperimentel: 0,3 mg/kg
|
IMP vil blive leveret som en opløsning, der skal injiceres af kvalificeret klinisk personale i patientens mave, overarme eller forsiden af lårene.
|
|
Eksperimentel: 1,0 mg/kg
|
IMP vil blive leveret som en opløsning, der skal injiceres af kvalificeret klinisk personale i patientens mave, overarme eller forsiden af lårene.
|
|
Eksperimentel: 3,0 mg/kg
|
IMP vil blive leveret som en opløsning, der skal injiceres af kvalificeret klinisk personale i patientens mave, overarme eller forsiden af lårene.
|
|
Eksperimentel: 10,0 mg/kg
|
IMP vil blive leveret som en opløsning, der skal injiceres af kvalificeret klinisk personale i patientens mave, overarme eller forsiden af lårene.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med alle AE'er vurderet af CTCAE V4.0 inkluderet reaktion på injektionsstedet, vil blive målt fra baseline til post-dosisopfølgning
Tidsramme: Op til to måneder
|
Op til to måneder
|
|
12 elektrokardiogramparametre inkluderet PR, QTcF og QTcB vil blive målt fra baseline til post-dosisopfølgning
Tidsramme: Op til to måneder
|
Op til to måneder
|
|
klinisk kemi, hæmatologi, urinanalyse, leverfunktionsprøver (inklusive ALT, AST, GGT) vil blive målt fra baseline til post-dosisopfølgning
Tidsramme: Op til to måneder
|
Op til to måneder
|
|
højde, vægt, blodtryk, hjertefrekvens, respirationsfrekvens og temperatur vil blive målt fra baseline til post-dosisopfølgning
Tidsramme: Op til to måneder
|
Op til to måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Biomarkører vil blive målt fra baseline til post-dosisopfølgning
Tidsramme: Op til to måneder
|
serum hepcidin niveau (ng/ml), ferritin niveau (ug/L), Transferrin mætning (%), jern niveau (umol/L), hæmoglobin og retikulocyttal vil blive analyseret af centralt laboratorium.
|
Op til to måneder
|
|
Farmakokinetik af SLN124 i plasma fra baseline til post-dosisopfølgning
Tidsramme: Op til to måneder
|
Peak Plasma Concentration (Cmax) vil blive analyseret af centralt laboratorium.
|
Op til to måneder
|
|
Farmakokinetik af SLN124 i plasma fra baseline til post-dosisopfølgning
Tidsramme: Op til to måneder
|
Arealet under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC) vil blive analyseret af centralt laboratorium.
|
Op til to måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. august 2019
Primær færdiggørelse (Forventet)
30. september 2021
Studieafslutning (Forventet)
14. oktober 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. november 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. november 2019
Først opslået (Faktiske)
25. november 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. april 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. april 2020
Sidst verificeret
1. april 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SLN124-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .