Badanie u pacjentów z beta-talasemią lub zespołem mielodysplastycznym w celu zbadania bezpieczeństwa i tolerancji SLN124
23 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: Silence Therapeutics plc
Badanie fazy 1b z pojedynczą rosnącą i wielokrotną dawką pierwszego człowieka z udziałem dorosłych pacjentów z beta-talasemią niezależną od transfuzji lub zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji, odpowiedzi farmakokinetycznej i farmakodynamicznej SLN124
Głównym celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji SLN124 w leczeniu β-talasemii niezależnej od transfuzji (NTD) i zespołu mielodysplastycznego niskiego ryzyka.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Kyustendil, Bułgaria
- MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
-
Pleven, Bułgaria
- UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
-
Sofia, Bułgaria
- Medical Center COMAC MEDICAL
-
Sofia, Bułgaria
- UMHAT Sv. Ivan Rilski
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Hammersmith Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek ≥ 18 lat; BMI 18-35 kg/m2
- β-talasemia pośrednia lub złożona heterozygotyczna HbE/β-talasemia
- Niezależny od transfuzji: ≤ 5 jednostek krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 6 miesięcy i bez transfuzji przez ≥8 tygodni
- Hb między 5 a 11 g/dl
- Ferrytyna > 250 µg/l i/lub żelazo w wątrobie ≥ 3 mg Fe/g suchej masy i TSAT >40%
Kryteria wyłączenia:
- Hemoglobina S/β-talasemia, homozygotyczna talasemia β-0 lub talasemia α
- AlAT/AST > 1,5 x górna granica normy lub marskość wątroby
- eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
- Płytki <100 lub > 1000 x 109/l
- Nieleczony niedobór witaminy B12/kwasu foliowego
- Terapia chelatująca żelazo, chyba że ustabilizuje się przez ≥8 tygodni
- Codzienne NLPZ, antykoagulant w dawce terapeutycznej, ESA ≤12 tygodni lub stałe dawkowanie hydroksymocznika ≤6 miesięcy
- Poważna choroba serca (zawał serca w ciągu 6 miesięcy, niewydolność serca klasy III-IV wg NYHA, długi odstęp QT)
- HIV lub aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B/C lub nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
IMP będzie dostarczany w postaci roztworu do wstrzykiwania przez wykwalifikowany personel kliniczny w brzuch, ramiona lub przednią część ud pacjenta.
|
|
Eksperymentalny: 0,3 mg/kg
|
IMP będzie dostarczany w postaci roztworu do wstrzykiwania przez wykwalifikowany personel kliniczny w brzuch, ramiona lub przednią część ud pacjenta.
|
|
Eksperymentalny: 1,0 mg/kg
|
IMP będzie dostarczany w postaci roztworu do wstrzykiwania przez wykwalifikowany personel kliniczny w brzuch, ramiona lub przednią część ud pacjenta.
|
|
Eksperymentalny: 3,0 mg/kg
|
IMP będzie dostarczany w postaci roztworu do wstrzykiwania przez wykwalifikowany personel kliniczny w brzuch, ramiona lub przednią część ud pacjenta.
|
|
Eksperymentalny: 10,0 mg/kg
|
IMP będzie dostarczany w postaci roztworu do wstrzykiwania przez wykwalifikowany personel kliniczny w brzuch, ramiona lub przednią część ud pacjenta.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników ze wszystkimi zdarzeniami niepożądanymi ocenionymi za pomocą CTCAE V4.0 obejmowała reakcję w miejscu wstrzyknięcia, będzie mierzona od wartości początkowej do obserwacji po podaniu dawki
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
|
Do dwóch miesięcy
|
|
12 parametrów elektrokardiogramu odprowadzeń, w tym PR, QTcF i QTcB, będzie mierzonych od wartości początkowej do obserwacji po podaniu dawki
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
|
Do dwóch miesięcy
|
|
chemia kliniczna, hematologia, analiza moczu, testy czynnościowe wątroby (w tym ALT, AST, GGT) będą mierzone od wizyty początkowej do obserwacji po dawce
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
|
Do dwóch miesięcy
|
|
wzrost, waga, ciśnienie krwi, częstość akcji serca, częstość oddechów i temperatura będą mierzone od wartości początkowej do obserwacji po podaniu dawki
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
|
Do dwóch miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Biomarkery będą mierzone od wartości początkowej do obserwacji po podaniu dawki
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
|
poziom hepcydyny w surowicy (ng/ml), poziom ferrytyny (ug/l), wysycenie transferyny (%), poziom żelaza (umol/l), hemoglobina i liczba retikulocytów będą analizowane przez laboratorium centralne.
|
Do dwóch miesięcy
|
|
Farmakokinetyka SLN124 w osoczu od wartości początkowej do obserwacji po dawce
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
|
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) będzie analizowane przez laboratorium centralne.
|
Do dwóch miesięcy
|
|
Farmakokinetyka SLN124 w osoczu od wartości początkowej do obserwacji po dawce
Ramy czasowe: Do dwóch miesięcy
|
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) zostanie przeanalizowana przez laboratorium centralne.
|
Do dwóch miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 sierpnia 2019
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
30 września 2021
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
14 października 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 listopada 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 listopada 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 listopada 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 kwietnia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 kwietnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SLN124-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .