Исследование у пациентов с бета-талассемией или миелодиспластическим синдромом для изучения безопасности и переносимости SLN124
23 апреля 2020 г. обновлено: Silence Therapeutics plc
Фаза 1b Однократная восходящая и многократная доза Первое исследование на людях у взрослых пациентов с независимой от трансфузии бета-талассемией или миелодиспластическим синдромом низкого риска для изучения безопасности, переносимости, фармакокинетического и фармакодинамического ответа SLN124
Основная цель этого исследования — определить безопасность и переносимость SLN124 для лечения независимой от переливания крови (NTD) β-талассемии и миелодиспластического синдрома низкого риска.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Kyustendil, Болгария
- MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
-
Pleven, Болгария
- UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
-
Sofia, Болгария
- Medical Center COMAC MEDICAL
-
Sofia, Болгария
- UMHAT Sv. Ivan Rilski
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Hammersmith Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 18 лет; ИМТ 18-35 кг/м2
- промежуточная β-талассемия или компаундная гетерозиготная HbE/β-талассемия
- Независимый от трансфузии: ≤ 5 единиц эритроцитов за последние 6 месяцев и отсутствие трансфузии в течение ≥8 недель
- Hb между 5 и 11 г/дл
- Ферритин > 250 мкг/л и/или железо в печени ≥ 3 мг Fe/г сухого веса и TSAT > 40%
Критерий исключения:
- Гемоглобин S/β-талассемия, гомозиготная β-0-талассемия или α-талассемия
- АЛТ/АСТ > 1,5 x верхняя граница нормы или цирроз
- рСКФ < 60 мл/мин/1,73 м2
- Тромбоциты <100 или > 1000 x 109/л
- Нелеченный дефицит B12/фолиевой кислоты
- Железохелатирующая терапия, если она не стабильна в течение ≥8 недель.
- Ежедневный прием НПВП, антикоагулянта в терапевтической дозе, ЭСС ≤12 недель или стабильной дозы гидроксимочевины ≤ 6 месяцев
- Серьезное заболевание сердца (ИМ в течение 6 мес, сердечная недостаточность III-IV класса по NYHA, удлиненный интервал QT)
- ВИЧ или активный гепатит B/C или злокачественное новообразование в течение 5 лет
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
IMP будет предоставлен в виде раствора для инъекций квалифицированным клиническим персоналом в живот пациента, предплечья или переднюю часть бедер.
|
|
Экспериментальный: 0,3 мг/кг
|
IMP будет предоставлен в виде раствора для инъекций квалифицированным клиническим персоналом в живот пациента, предплечья или переднюю часть бедер.
|
|
Экспериментальный: 1,0 мг/кг
|
IMP будет предоставлен в виде раствора для инъекций квалифицированным клиническим персоналом в живот пациента, предплечья или переднюю часть бедер.
|
|
Экспериментальный: 3,0 мг/кг
|
IMP будет предоставлен в виде раствора для инъекций квалифицированным клиническим персоналом в живот пациента, предплечья или переднюю часть бедер.
|
|
Экспериментальный: 10,0 мг/кг
|
IMP будет предоставлен в виде раствора для инъекций квалифицированным клиническим персоналом в живот пациента, предплечья или переднюю часть бедер.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников со всеми нежелательными явлениями, оцененными с помощью CTCAE V4.0, включая реакцию в месте инъекции, будет измеряться от исходного уровня до последующего наблюдения после введения дозы
Временное ограничение: До двух месяцев
|
До двух месяцев
|
|
Параметры электрокардиограммы в 12 отведениях, включая PR, QTcF и QTcB, будут измеряться от исходного уровня до последующего наблюдения после введения дозы.
Временное ограничение: До двух месяцев
|
До двух месяцев
|
|
клиническая химия, гематология, анализ мочи, функциональные тесты печени (включая АЛТ, АСТ, ГГТ) будут измеряться от исходного уровня до последующего наблюдения после введения дозы
Временное ограничение: До двух месяцев
|
До двух месяцев
|
|
рост, вес, кровяное давление, частота сердечных сокращений, частота дыхания и температура будут измеряться от исходного уровня до последующего наблюдения после введения дозы.
Временное ограничение: До двух месяцев
|
До двух месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Биомаркеры будут измеряться от исходного уровня до последующего наблюдения после введения дозы
Временное ограничение: До двух месяцев
|
Центральная лаборатория анализирует уровень гепсидина в сыворотке (нг/мл), уровень ферритина (мкг/л), насыщение трансферрина (%), уровень железа (мкмоль/л), гемоглобин и количество ретикулоцитов.
|
До двух месяцев
|
|
Фармакокинетика SLN124 в плазме от исходного уровня до наблюдения после введения дозы
Временное ограничение: До двух месяцев
|
Пиковая концентрация в плазме (Cmax) будет проанализирована центральной лабораторией.
|
До двух месяцев
|
|
Фармакокинетика SLN124 в плазме от исходного уровня до наблюдения после введения дозы
Временное ограничение: До двух месяцев
|
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC) будет проанализирована центральной лабораторией.
|
До двух месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 августа 2019 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
30 сентября 2021 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
14 октября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 ноября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 ноября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 ноября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 апреля 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 апреля 2020 г.
Последняя проверка
1 апреля 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Новообразования
- Болезнь
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Анемия
- Предраковые состояния
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Гемоглобинопатии
- Синдром
- Миелодиспластические синдромы
- Прелейкемия
- Талассемия
- бета-талассемия
Другие идентификационные номера исследования
- SLN124-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .